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Registro de China de atrofia muscular espinal (SMA) en adultos

15 de mayo de 2023 actualizado por: Biogen

Pacientes adultos con atrofia muscular espinal en China: un registro nacional

El objetivo principal del estudio es describir la historia natural y la utilización de la terapia modificadora de la enfermedad (DMT, por sus siglas en inglés) entre participantes chinos adultos con AME ligada al cromosoma 5q (5q-SMA).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

200

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350005
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518000
        • Reclutamiento
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 050000
        • Reclutamiento
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital Of NanChang University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana, 250012
        • Reclutamiento
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • Reclutamiento
        • West China Hospital, Sichuan University
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650032
        • Reclutamiento
        • The First People's Hospital of Yunnan Province

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los participantes adultos con 5q-SMA se inscribirán para obtener información sobre la historia natural de la enfermedad y la eficacia y seguridad de los DMT.

Descripción

Criterios clave de inclusión:

-5q-SMA genéticamente confirmado.

Criterios clave de exclusión:

-Otros tipos de SMA (no 5q-SMA).

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes tratados con DMT
Los participantes con AME que recibieron tratamiento previo con DMT, incluido nusinersen, recibirán un seguimiento prospectivo de hasta 60 meses y los datos disponibles se recopilarán de forma retrospectiva.
Participantes no tratados
Los participantes con AME que no recibieron tratamiento recibirán un seguimiento prospectivo de hasta 60 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes caracterizados por la historia natural de 5q-SMA observado entre participantes chinos adultos
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
Las características de la historia natural incluirán las categorías de la evolución del estado del paciente a lo largo del tiempo de recogida de datos del registro, para describir la historia natural de la enfermedad en una situación de la vida real.
Hasta 60 Meses
Número de participantes caracterizados por la utilización de terapias modificadoras de la enfermedad (DMT) de 5q-SMA observados entre participantes chinos adultos
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
Las características de utilización de DMT incluirán las categorías de la evolución de la condición del paciente tratado con DMT durante el tiempo de recopilación de datos del registro, para describir la utilización de DMT de pacientes adultos con AME en una situación de la vida real.
Hasta 60 Meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo a la mortalidad
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
Intervalo de tiempo entre el inicio y la muerte.
Hasta 60 Meses
Número de participantes con características clínicas
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
Las características clínicas incluirán categorías de función motora, medidas motoras, función pulmonar, observaciones clínicas, nutrición, electrofisiología, biomarcadores y categorías de medidas informadas por el paciente.
Hasta 60 Meses
Número de participantes con hospitalización
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
Hasta 60 Meses
Número de participantes con comorbilidades
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
Hasta 60 Meses
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 60 Meses
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado anormal de laboratorio), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). SAE es cualquier evento médico adverso que a cualquier dosis resulta en la muerte, según la opinión del investigador, pone al participante en riesgo inmediato de muerte (un evento potencialmente mortal), requiere hospitalización o la prolongación de la hospitalización existente, resulta en una enfermedad persistente o discapacidad/incapacidad significativa, resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento o es un evento médicamente importante.
Hasta 60 Meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de enero de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2028

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

16 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CN-SMG-11772

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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