Ensayos clínicos sobre Deficiencia de GTP ciclohidrolasa I
Total 140 resultados
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University of UtahBioMarin PharmaceuticalTerminadoDeficiencia de GTP ciclohidrolasaEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoDeficiencia de carnitina palmitoiltransferasa (CPT I o CPT II) | Deficiencia de acil-CoA deshidrogenasa de cadena muy larga (VLCAD) | Deficiencia de 3-hidroxi-acil-CoA deshidrogenasa de cadena larga (LCHAD) | Deficiencia de proteína trifuncional (TFP) | Deficiencia de carnitina-acilcarnitina...Estados Unidos, Reino Unido
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University of SevilleReclutamientoDeficiencia del factor de crecimiento de insulina I | Deficiencia de IGF1 | Trastorno de la función ejecutivaEspaña
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Catalyst BiosciencesTerminadoDiagnóstico previo de enfermedad mediada por complemento y/o con manifestaciones clínicas razonablemente asociadas a deficiencia del factor I del complementoEstados Unidos
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West Kazakhstan Medical UniversityReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Deficiencia de biotinidasa | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Aciduria argininosuccínica | Enfermedad de la orina con jarabe de arce | Deficiencia primaria de carnitina | Homocistinuria | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II | Deficiencia... y otras condicionesKazajstán
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Prometic Biotherapeutics, Inc.TerminadoHipoplasminogenemia | Deficiencia de plasminógeno tipo IEstados Unidos
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Cytonet GmbH & Co. KGTerminadoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Trastornos del ciclo de la urea | Citrulinemia | Deficiencia de carbamoilfosfato sintetasa IAlemania
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National Institute of Neurological Disorders and...Terminado
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Rocket Pharmaceuticals Inc.California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)TerminadoDefecto de adhesión de leucocitos - Tipo IEspaña, Estados Unidos, Reino Unido
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Rocket Pharmaceuticals Inc.RetiradoDefecto de adhesión de leucocitos - Tipo IEspaña
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... y otros colaboradoresTerminadoAcidemia metilmalónica | Enfermedad por deficiencia de carbamoil-fosfato sintasa I | Acidemia propiónica, tipo I y/o tipo II | Deficiencia de ornitina carbamoiltransferasaEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockTerminadoAngioedema hereditario | Angioedema hereditario tipo I | Angioedema Hereditario Tipo II | Deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 | AEH | Angioedema | Deficiencia de C4 | Angioedema Hereditario Tipo IIIPavo, Armenia, Georgia, India, Perú, Polonia, Rumania
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Pharvaris Netherlands B.V.ReclutamientoAngioedema hereditario | Angioedema hereditario tipo I | Angioedema Hereditario Tipo II | Angioedema Hereditario Tipos I y II | Ataque de angioedema hereditario | Angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 | Angioedema hereditario - Tipo 1 | Angioedema hereditario - Tipo 2 y otras condicionesEstados Unidos
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Pharvaris Netherlands B.V.Activo, no reclutandoAngioedema hereditario | Angioedema hereditario tipo I | Angioedema Hereditario Tipo II | Angioedema Hereditario Tipos I y II | Ataque de angioedema hereditario | Angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 | Angioedema hereditario - Tipo 1 | Angioedema hereditario - Tipo 2 y otras condicionesEstados Unidos, Polonia, Alemania, Austria, Bulgaria, Canadá, Irlanda, Italia, Reino Unido
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Pharvaris Netherlands B.V.ReclutamientoAngioedema hereditario | Angioedema hereditario tipo I | Angioedema Hereditario Tipo II | Angioedema Hereditario Tipos I y II | Ataque de angioedema hereditario | Angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 | Angioedema hereditario - Tipo 1 | Angioedema hereditario - Tipo 2 y otras condicionesEstados Unidos, Bulgaria, Chequia, Hungría, España, Francia, Alemania, Polonia, Canadá, Israel
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Pharvaris Netherlands B.V.TerminadoAngioedema hereditario | Angioedema hereditario tipo I | Angioedema Hereditario Tipo II | Angioedema Hereditario Tipos I y II | Ataque de angioedema hereditario | Angioedema hereditario con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 | Angioedema hereditario - Tipo 1 | Angioedema hereditario - Tipo 2 y otras condicionesBulgaria, Estados Unidos, España, Israel, Alemania, Canadá, Chequia, Francia, Hungría, Italia, Países Bajos, Polonia, Reino Unido
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Universidade Metodista de PiracicabaTerminadoInfecciones por HTLV-IBrasil
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyTerminadoDeficiencia familiar de lipoproteína lipasaCanadá
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Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterDesconocidoDeficiencia familiar de lipoproteína lipasaCanadá
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National Cancer Institute (NCI)TerminadoInfección por HTLV-I | Leucemia de células TEstados Unidos
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.TerminadoAngioedema, Hereditario, Tipos I y IIEstados Unidos, Chequia, Alemania, Hungría, Italia, Macedonia del norte, Reino Unido, Australia, Bulgaria, Canadá, Francia, Nueva Zelanda, Puerto Rico
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HAE Global Registry FoundationReclutamientoAngioedema Hereditario Tipo I y IIItalia
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.TerminadoAngioedema hereditarioEstados Unidos, Austria, Chequia, Alemania, Hungría, Italia, Países Bajos, Macedonia del norte, Polonia, Reino Unido
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Prothya BiosolutionsTerminadoAngioedema hereditario tipo I | Edema angioneuróticoPaíses Bajos
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.TerminadoInfecciones por HTLV-I | Infecciones por HTLV-II | Virus linfotrópico T humano 1 | Virus linfotrópico T humano 2 | Linfoma de leucemia de células T asociado a HTLV I | Mielopatías asociadas al HTLV IEstados Unidos
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MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.DesconocidoInfecciones por HTLV-I | Infecciones por HTLV-II | Virus linfotrópico T humano 1 | Virus linfotrópico T humano 2 | Linfoma de leucemia de células T asociado a HTLV I | Mielopatías asociadas al HTLV IEstados Unidos
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.TerminadoInfecciones por HTLV-I | Infecciones por HTLV-II | Virus linfotrópico T humano 1 | Virus linfotrópico T humano 2 | Linfoma de leucemia de células T asociado a HTLV I | Mielopatías asociadas al HTLV IEstados Unidos
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Trastorno del ciclo de la urea | Deficiencia de carbamil fosfato sintetasa | Aciduria argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiencia de ARGI | Deficiencia de ASL | Deficiencia de culo | Deficiencia de NAGSEstados Unidos
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Inozyme PharmaGACI GlobalAún no reclutandoDeficiencia del miembro 6 de la subfamilia C del casete de unión a ATP | Deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1
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University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire CerbaTerminadoInfecciones por HTLV-IMartinica
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UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.RetiradoDeficiencia de LPLCanadá, Estados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTerminadoMucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis VI | Manosidosis | Mucolipidosis tipo II (enfermedad de células I)Estados Unidos
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaCanadá
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Italia, Canadá, Francia, Reino Unido, Austria, Alemania
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University of Colorado, DenverTerminadoDeficiencia de lipoproteína lipasa
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University of CatanzaroDesconocidoReceptor de andrógenos anormal | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect inItalia
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealReclutamientoDeficiencia de lipoproteína lipasaCanadá
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National Institute of Neurological Disorders and...ReclutamientoParaparesia espástica tropical | Infección por HTLV-IEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)TerminadoCitrulinemia | Aciduria argininosuccínica | Hiperargininemia | Deficiencia de ornitina carbamoiltransferasa | Deficiencia de carbamoil-fosfato sintasa I | Deficiencia de N-acetilglutamato sintasaEstados Unidos
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Catabasis PharmaceuticalsTerminadoHipertrigliceridemia | Hiperlipoproteinemia Tipo I | Deficiencia de lipoproteína lipasa, familiar | Quilomicronemia FamiliarCanadá
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyDesconocidoDeficiencia de lipoproteína lipasaCanadá
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHTerminadoDisfunción endotélica | Hiperhomocisteinemia | Hipertensión Grado I, Subgrupo "Borderline" (OMS)Alemania
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoSíndrome de Lipidosis Cerebrósido | Enfermedad por deficiencia de glucosilceramida beta-glucosidasa | Enfermedad de Gaucher tipo I | Enfermedad por deficiencia de clucocerebrosidasa | Enfermedad de Gaucher, forma no neuropáticaEstados Unidos
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónHiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condicionesEstados Unidos
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Inozyme PharmaAún no reclutandoCalcificación arterial generalizada de la infancia | Raquitismo hipofosfatémico autosómico recesivo | Deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa1 | Deficiencia del miembro 6 de la subfamilia C del casete de unión a ATP
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University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharmaTerminadoEnfisema o EPOC | Deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, otro fenotipo/genotipo raro que se sabe que está asociado con AAT baja o funcionalmente alterada, incluidas las mutaciones F o IEstados Unidos
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National Institute of Neurological Disorders and...TerminadoParaparesia espástica tropical | Enfermedad de la médula espinal | Infección por HTLV-IEstados Unidos
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UniQure Biopharma B.V.TerminadoDeficiencia de lipoproteína lipasa | Hiperlipoproteinemia familiar tipo 1 | Hiperquilomicronemia familiarAlemania
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NYU Langone HealthDyax Corp.RetiradoAngioedema Hereditario Tipos I y IIEstados Unidos
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CSL BehringParexelTerminadoAngioedema Hereditario Tipos I y IIEstados Unidos, Alemania