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Ensayos clínicos sobre Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo VII

Total 58359 resultados

CENTOGENE GmbH Rostock

Retirado

Biomarcador para enfermedades de almacenamiento de glucógeno (BioGlycogen) (BioGlycogen)

Metabolismo de la fructosa, errores congénitos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo V | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo I | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno... y otras condiciones

Alemania, India, Sri Lanka
Duke University
Kriya Therapeutics

Reclutamiento

GSD VI y GSD IX Historia Natural

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno VI | ENFERMEDAD DE ALMACENAMIENTO DE GLUCÓGENO IXa1 | ENFERMEDAD DE ALMACENAMIENTO DE GLUCÓGENO IXa2 | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno IXB | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno IXC | GSD 9 (Todos los subtipos) | GSD 6

Estados Unidos
John Mitchell

Terminado

Sueño y calidad de vida en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno que toman maicena cruda estándar versus modificada

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IA | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IB | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 0

Canadá
Rigshospitalet, Denmark

Desconocido

Metabolismo de grasas y azúcares durante el ejercicio en pacientes con miopatía metabólica

Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos | Metabolismo, errores congénitos | Metabolismo de lípidos, errores congénitos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo V | Deficiencia de VLCAD | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno... y otras condiciones

Dinamarca
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradores

Terminado

Estudios longitudinales de la estructura y función cerebral en trastornos MPS

Mucopolisacaridosis tipo I | Mucopolisacaridosis tipo II | Mucopolisacaridosis tipo VI | Mucopolisacaridosis tipo IV | Mucopolisacaridosis tipo VII

Estados Unidos, Canadá
Rigshospitalet, Denmark
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

El efecto de la triheptanoína sobre la oxidación de ácidos grasos y la tolerancia al ejercicio en pacientes con glucogenosis

Enfermedad de Tarui | Deficiencia de desramificador | DEFICIENCIA DE GYG1

Dinamarca
University Medical Center Groningen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

Producción endógena de glucosa en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (ENGLUPRO GSDIa)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IA

Países Bajos
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Evaluación de seguridad y eficacia de dosis repetidas de neoGAA en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío.

Enfermedad de Pompe | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II) | Deficiencia de maltasa ácida

Estados Unidos, Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Países Bajos, Reino Unido
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Farmacocinética de la alglucosidasa alfa en pacientes con enfermedad de Pompe (PAPAYA)

Enfermedad de Pompe | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)

Estados Unidos, Federación Rusa, Reino Unido, Bulgaria, India, Ucrania
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Activo, no reclutando

Seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de la transferencia génica de glucosa-6-fosfatasa (G6Pasa) mediada por el virus adenoasociado (AAV) serotipo 8 (AAV8) en adultos con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IA | Enfermedad de Von Gierke (GSD tipo Ia)

Países Bajos, Estados Unidos, Canadá, España
McMaster University

Aún no reclutando

Terapia nutricional en la enfermedad de Pompe de aparición tardía (PDT-MIS)

Obesidad | Enfermedades de almacenamiento lisosomal | Pérdida muscular | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad de Pompe | Nutrición Pobre | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II, adulto | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II de aparición tardía
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

Estudio retrospectivo de monitorización de glucosa para el control glucémico en pacientes con GSDIa

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IA

Países Bajos, Estados Unidos
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Activo, no reclutando

Un estudio de la transferencia génica mediada por el serotipo 8 del virus adenoasociado de glucosa-6-fosfatasa en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IA

Estados Unidos, Brasil, Canadá, Dinamarca, Alemania, Italia, Países Bajos, España
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Protocolo de extensión del estudio de tratamiento de inicio tardío

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Glucogénesis tipo II | Deficiencia de maltasa ácida (AMD)

Estados Unidos, Francia, Canadá, Países Bajos, Australia
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio de dosis alta o frecuencia de dosis alta de alglucosidasa alfa

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad de Pompe | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida

Estados Unidos, Canadá, Australia
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio para comparar la eficacia y la seguridad de las terapias de reemplazo enzimático Avalglucosidasa alfa y alglucosidasa alfa administradas cada dos semanas en pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía que no han recibido tratamiento previo para la enfermedad de Pompe (COMET)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II; enfermedad de Pompe

Chequia, Taiwán, Bélgica, Alemania, Corea, república de, Estados Unidos, Argentina, Australia, Austria, Brasil, Canadá, Dinamarca, Francia, Hungría, Italia, Japón, México, Países Bajos, Polonia, Portugal, Federación Rusa, España, Suiza, ... y más
Amicus Therapeutics

Reclutamiento

Un estudio para evaluar la seguridad, eficacia, PK, PD e inmunogenicidad de cipaglucosidasa alfa/miglustat en sujetos con IOPD de 0 a (ROSSELLA)

Enfermedad por Almacenamiento de Glucógeno Tipo II Inicio Infantil

Taiwán, Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamiento

Historia natural de la enfermedad de Pompe (POMPE)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II, adulto

Francia
University of California, San Francisco

Reclutamiento

Registro de pacientes diagnosticados de enfermedades de depósito lisosomal (LSD Registry)

Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Mucopolisacaridosis IV A | Mucopolisacaridosis VII | Enfermedad de Gaucher neuronopática

Estados Unidos
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

Estudio para evaluar biomarcadores y manifestaciones clínicas en individuos con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III (GSD III)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III

Estados Unidos
Duke University

Terminado

Estudio de desarrollo de telemedicina de Pompe

Enfermedad de Pompe | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno II

Estados Unidos
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio de extensión de la seguridad y eficacia a largo plazo de Myozyme para un solo paciente con enfermedad de Pompe que se inscribió previamente en estudios de ERT patrocinados por Genzyme.

Enfermedad de Pompe de inicio tardío | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II GSD II

Estados Unidos
Sanguine Biosciences

Reclutamiento

Recolección prospectiva de muestras biológicas en pacientes pediátricos y tutores adultos diagnosticados con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 1B (GSD1b)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IB

Estados Unidos
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio de Inducción de Tolerancia Inmune

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad de Pompe | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida

Estados Unidos, Israel
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Un estudio de no inferioridad de la alglucosidasa alfa fabricada en las escalas de 160 L y 4000 L en pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Pompe de inicio infantil

Glucogenosis 2 | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II) | Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio infantil)

Estados Unidos, Taiwán, Alemania
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio de evaluación de biopsia muscular exploratoria en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío tratados con alglucosidasa alfa

Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)

Estados Unidos, Países Bajos, Reino Unido, Alemania
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio sobre la evolución del paciente con enfermedad de Pompe de inicio tardío grave con disfunción pulmonar que recibe Myozyme®

Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)

Francia
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio de extensión de avalglucosidasa alfa (NEO-EXT)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno Enfermedad de Pompe tipo II

Estados Unidos, Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Países Bajos, Reino Unido
Genzyme, a Sanofi Company

Activo, no reclutando

Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de la avalglucosidasa alfa administrada cada dos semanas en pacientes pediátricos con enfermedad de Pompe de inicio infantil tratados previamente con alglucosidasa alfa (Mini-COMET)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II-Enfermedad de Pompe

Estados Unidos, Francia, Japón, Taiwán, Reino Unido
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Identificación de la afectación de la lengua en la enfermedad de Pompe de inicio tardío

Neuropatía | Miopatía | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (enfermedad de Pompe de aparición tardía)

Estados Unidos
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...

Terminado

Estudios genéticos y familiares de enfermedades musculares hereditarias

Miositis | Dermatomiositis | Polimiositis | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo VII

Estados Unidos
Genzyme, a Sanofi Company

Reclutamiento

Sub-Registro de Embarazo de Pompe

Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida

Croacia, Estados Unidos, Italia, Bélgica, Chequia
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio de Crecimiento y Desarrollo de Alglucosidasa Alfa

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de Pompe

Estados Unidos
Rigshospitalet, Denmark

Terminado

Suplementos energéticos para mejorar la tolerancia al ejercicio en miopatías metabólicas

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III

Dinamarca
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de UX053 en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III (GSD III)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III

Estados Unidos, España, Italia
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...

Reclutamiento

Eficacia y seguridad de la empagliflozina en pacientes con GSD-Ib

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IB

Porcelana
University of California, San Francisco
Duke University

Reclutamiento

Terapia de reemplazo de enzimas en el útero para enfermedades de almacenamiento lisosomal (IUERT)

Enfermedad de Wolman | MPS IVA | Enfermedad de Pompe de inicio infantil | Enfermedad de Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Enfermedad de Gaucher, tipo 3 | MPSII | Mps VII

Estados Unidos
Medical University of Vienna

Reclutamiento

Nuevos biomarcadores musculares metabólicos en la enfermedad de Pompe: un estudio piloto exploratorio de resonancia magnética no invasiva. (POMPE)

Enfermedad de Pompe | Enfermedad de McArdle

Austria
Genzyme, a Sanofi Company

Aprobado para la comercialización

Programa de Acceso Temporal de Alglucosidasa Alfa (ATAP)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Glucogenosis 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío)

Estados Unidos
Institut de Myologie, France

Desconocido

Seguimiento prospectivo de pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III (PRO GSDIII)

Trastornos neuromusculares

Francia
University of Manitoba
Co-Investigator - Dr. Cheryl Rockman-Greenberg

Terminado

Comparación del efecto de un nuevo almidón (glucosada) frente a una infusión de dextrosa en sonda de gastrostomía en el control de la euglucemia durante la noche en niños con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo I: ensayo de demostración abierto (Glycosade GSD)

Hipoglucemia | Trastorno de almacenamiento de glucógeno tipo 1 | Maicena | Glicosada

Canadá
Spark Therapeutics

Activo, no reclutando

Un estudio de transferencia de genes para la enfermedad de Pompe de aparición tardía (RESOLUTE)

Enfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | LOPD | Deficiencia de maltasa ácida

Estados Unidos, Canadá, Países Bajos, Francia, Dinamarca, Alemania, Italia, Reino Unido
Rigshospitalet, Denmark
Danish Research Center for Magnetic Resonance

Reclutamiento

Espectroscopía de resonancia magnética de carbono-13 en enfermedades de almacenamiento de glucógeno

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de McArdle

Dinamarca
Spark Therapeutics

Terminado

Estudio de seroprevalencia de anticuerpos neutralizantes con un componente retrospectivo en participantes con enfermedad de Pompe de aparición tardía

Enfermedades de almacenamiento lisosomal | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | LOPD | Deficiencia de maltasa ácida

Estados Unidos, Italia, Reino Unido, Países Bajos, Francia, Alemania
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Un estudio controlado con placebo sobre la seguridad y la eficacia de Myozyme (alglucosidasa alfa) en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío

Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Glucogenosis 2

Estados Unidos, Francia, Países Bajos
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Terminado

Estudio de encuesta clínica para evaluar la función física y la incidencia de hipoglucemia en participantes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III

Estados Unidos, Países Bajos
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Un estudio de rhGAA en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío

Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Glucogenosis 2

Países Bajos
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Estudio de seguridad y eficacia de rhGAA en pacientes con enfermedad de Pompe avanzada de aparición tardía que reciben asistencia respiratoria

Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Glucogenosis 2

Francia
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação Médica...

Terminado

El uso de polvillo dulce crudo para tratar enfermedades hepáticas por almacenamiento de glucógeno

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo I

Brasil
Sanofi

Reclutamiento

Un estudio prospectivo para observar y describir los resultados clínicos del tratamiento con alglucosidasa alfa en pacientes ≤6 meses de edad con enfermedad de Pompe de inicio infantil (IOPD)

Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II

Bélgica, Estados Unidos, Italia, España, Taiwán, Reino Unido, Países Bajos, Francia, Alemania

Ensayos clínicos sobre Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo VII

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