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Ensayos clínicos sobre Miopatía miotubular ligada al cromosoma X
Total 506 resultados
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustReclutamientoMiopatía miotubular ligada al cromosoma X | Miopatía centronuclear | Miopatía miotubular | Miopatía miotubular 1 | Miopatía miotubular (centronuclear) | Miopatía centronuclear, ligada al cromosoma XReino Unido
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Astellas Gene TherapiesTerminadoHombres con miopatía miotubular ligada al cromosoma X (XLMTM)Estados Unidos, Reino Unido
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Astellas Gene TherapiesTerminadoMiopatía miotubular ligada al cromosoma XEstados Unidos, Francia, Reino Unido, Canadá, Alemania
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University of FloridaAudentes TherapeuticsTerminadoMiopatía miotubular ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Astellas Gene TherapiesActivo, no reclutandoMiopatía miotubular ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá, Francia, Alemania
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James DowlingCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua Frase... y otros colaboradoresReclutamientoMiopatía miotubular ligada al cromosoma XReino Unido, Canadá, Estados Unidos
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Cure CMDUniversity of Michigan; Congenital Muscle Disease International RegistrTerminadoMiopatía miotubular ligada al cromosoma XEstados Unidos
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IRCCS Fondazione Stella MarisReclutamientoDeficiencia de creatina, ligada al cromosoma X | Síndrome de deficiencia de creatina debido a la deficiencia de GamtItalia
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National Eye Institute (NEI)Activo, no reclutandoRetinosquisis | Ligado al XEstados Unidos
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteDesconocidoSCID, X ligadoPorcelana
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National Eye Institute (NEI)TerminadoRetinosquisis | Ligado al XEstados Unidos
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Cure CMDUniversity of Chicago; Boston Children's Hospital; Valerion Therapeutics, LLC; Congenital...Terminado
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Rush University Medical CenterEmory UniversityInscripción por invitaciónEsclerosis tuberosa | Síndrome X frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Hamartoma Múltiple | Síndrome de Angelman | Deficiencia de creatina, ligada al cromosoma X | Síndrome de monosomía telomérica 22Q13 | Cromosoma 15Q, deleción parcialEstados Unidos
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University of MiamiJackson Health SystemYa no está disponible
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Viking Therapeutics, Inc.ReclutamientoForma de adrenomieloneuropatía (AMN) de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD)Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
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The Hospital for Sick ChildrenTerminadoSíndrome linfoproliferativo tipo 2 ligado al cromosoma X (XLP-2)Canadá
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EspeRare FoundationIqvia Pty Ltd; Pierre Fabre MedicamentReclutamientoDisplasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma X (XLHED)Estados Unidos, España, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
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Sheba Medical CenterElMindA LtdReclutamientoSíndrome de ataxia-temblor asociado al cromosoma X frágil | FXTASIsrael
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Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.ReclutamientoProtoporfiria eritropoyética (EPP) | Protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP)Estados Unidos, España, Francia, Reino Unido, Japón, Italia, Australia, Bulgaria, Chequia, Países Bajos, Polonia
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Valerion Therapeutics, LLCInstitut de Myologie, France; GenethonTerminadoMiopatía miotubularFrancia, Bélgica, Estados Unidos, Canadá, Alemania, Italia, España
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Hospices Civils de LyonDesconocidoRetraso mental ligado al cromosoma XFrancia
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Rare... y otros colaboradoresTerminadoProtoporfiria eritropoyética | PPE | XLP | Protoporfiria ligada al cromosoma X | XLPP | Protoporfiria eritropoyética dominante ligada al cromosoma X | XLEPP | XLDPEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoInmunodeficiencia Combinada Severa Ligada al X (XSCID)Estados Unidos
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St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...SuspendidoEnfermedad de Inmunodeficiencia Combinada Severa, Ligada al XEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoDeficiencia de creatina, ligada al cromosoma XEstados Unidos, Canadá
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoFalta de crecimiento | Inmunodeficiencia Combinada Severa Ligada al X (XSCID) | Resistencia a la hormona del crecimientoEstados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of WashingtonDesconocidoSíndrome de Wiskott-Aldrich | Síndrome de Deficiencia de Adhesión de Leucocitos | Agammaglobulinemia ligada al cromosoma X | Síndrome de hiper IgM ligado al cromosoma XEstados Unidos
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David WilliamsActivo, no reclutandoTerapia de genes | Inmunodeficiencia Combinada Severa, Ligada al XEstados Unidos, Reino Unido
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminadoInmunodeficiencia Combinada Severa Ligada al XFrancia
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...DesconocidoEnfermedades de inmunodeficiencia combinada ligada al cromosoma XEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoInmunodeficiencia Combinada SeveraEstados Unidos
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)TerminadoRaquitismo hipofosfatémico, dominante ligado al cromosoma XEstados Unidos
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...ReclutamientoInmunodeficiencia Combinada Severa, Ligada al XReino Unido
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...DesconocidoInmunodeficiencia Combinada Severa Ligada al XReino Unido
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Children's Hospital of Chongqing Medical UniversityReclutamientoTerapia de genesPorcelana
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Activo, no reclutandoHipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)Porcelana
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IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonReclutamientoEnfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (X-CGD)Italia
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Activo, no reclutandoHipofosfatemia ligada al cromosoma XJapón
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University of California, Los AngelesNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Boston Children's Hospital; California... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedad Granulomatosa, Crónica, Ligada al XEstados Unidos
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Activo, no reclutandoHipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)Porcelana
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Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)ReclutamientoHipofosfatemia ligada al cromosoma X | Raquitismo Hipofosfatémico | Raquitismo hipofosfatémico, dominante ligado al cromosoma XEstados Unidos
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyInscripción por invitaciónCoroideremia | Retinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos, Reino Unido, Países Bajos, Alemania, Francia, Brasil, Canadá, Dinamarca, Finlandia
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Pitié-Salpêtrière HospitalReclutamientoLaminopatías | EmerinopatíasFrancia
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Boston Children's HospitalMuscular Dystrophy AssociationReclutamientoMiopatía centronuclear | Miopatía miotubular | Miopatía nemalínica | Enfermedad del Núcleo Central | Desproporción congénita del tipo de fibra | Enfermedad multiminicore | Distrofia muscular de columna rígida | Miopatía congénita indefinidaEstados Unidos
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Janssen Pharmaceutical K.K.ReclutamientoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XJapón
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Frontera TherapeuticsPeking Union Medical College Hospital; Eye & ENT Hospital of Fudan University; Henan...ReclutamientoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XPorcelana
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Janssen Pharmaceutical K.K.ReclutamientoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XJapón
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Beacon TherapeuticsActivo, no reclutandoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsInscripción por invitaciónRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsActivo, no reclutandoRetinosis pigmentaria ligada al cromosoma XEstados Unidos