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Ensayos clínicos sobre Fenilcetonurias

Total 156 resultados

BioMarin Pharmaceutical

Reclutamiento

Un estudio poscomercialización a largo plazo sobre la respuesta inmune en pacientes que reciben tratamiento con Palynziq para la PKU (PALisade)

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos
University of Southern California
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Efectos de Kuvan sobre la secreción de melatonina

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos
Stanford University
BioMarin Pharmaceutical

Retirado

Los efectos de la suplementación con diclorhidrato de sapropterina en el estado redox in vivo en pacientes con PKU clásica

Fenilcetonuria clásica (PKU)
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamiento

Un estudio de seguridad posterior a la comercialización a largo plazo de Palynziq en pacientes con PKU (PALace) (PALace)

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos, Alemania, Italia
Nutricia Research

Terminado

PANDA: Evaluación de aminoácidos de PKU (PANDA)

Fenilcetonuria (PKU)

Reino Unido, Bélgica
BioMarin Pharmaceutical

Activo, no reclutando

Estudio de terapia génica AAV para sujetos con PKU

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos, Reino Unido
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Un estudio de entrevista no intervencionista de adultos con fenilcetonuria (PKU) (165-901)

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos, Pavo, Canadá, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
Washington University School of Medicine
University of Missouri-Columbia; Northwestern University; Oregon Health and Science... y otros colaboradores

Terminado

Efectos conductuales de Kuvan en niños con fenilcetonuria leve

Fenilcetonuria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Activo, no reclutando

Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de pegvaliasa en adolescentes (de 12 a 17 años) con fenilcetonuria (PEGASUS)

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos, Alemania
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Seguridad y eficacia de las inyecciones autoadministradas de pegvaliasa (dosis >40 mg/día) en adultos con fenilcetonuria

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Estudio de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de las inyecciones autoadministradas de BMN165 por adultos con PKU (Prism-2)

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos
University of British Columbia
Rare Disease Foundation, Vancouver, Canada

Terminado

Prueba de aliento simple para examinar el metabolismo de la fenilalanina

Fenilcetonuria (PKU)

Canadá
University of Glasgow

Desconocido

Composición corporal, ingesta y gasto de energía en personas con fenilcetonuria

Fenilcetonuria (PKU)

Reino Unido
Dr. Linda Randolph
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Un estudio piloto sobre la variación diurna

Fenilcetonuria (PKU)

Estados Unidos
University Hospital, Tours

Terminado

Eficacia de la glicactina en pacientes adultos con FENilcetonuria no tratados o tratados de forma insuficiente (GLEEPHEN)

Adultos Fenilcetonuria Pacientes no tratados

Francia
University of Zurich

Terminado

Phenylketonuria and Hyperphenylalaninemia Nutrition Study

Phenylketonuria (PKU) and Hyperphenylalaninemia

Suiza
Vitaflo International, Ltd
University College London Hospitals

Reclutamiento

Evaluación de PKU Sphere en PKU Materno (Maternal PKU)

Fenilcetonuria materna

Reino Unido
University of Glasgow

Terminado

Impacto de la dieta tipo fenilcetonuria sobre el apetito, las hormonas del apetito y la termogénesis inducida por la dieta

Fenilcetonuria (PKU)

Reino Unido
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Estudio observacional sobre la seguridad a largo plazo del tratamiento con Kuvan® en pacientes con hiperfenilalaninemia (HPA) debida a fenilcetonuria (PKU) o deficiencia de BH4 (KAMPER)

Hiperfenilalaninemia (HPA) debido a deficiencia de fenilcetonuria (PKU) o tetrahidrobiopterina (BH4)

Suecia, Francia, Italia, España, Alemania, Países Bajos, Austria, Eslovaquia, Portugal
BioMarin Pharmaceutical
Syneos Health

Reclutamiento

Un estudio multicéntrico mundial para evaluar los resultados maternos, fetales e infantiles de la exposición a Palynziq® (pegvaliasa) durante el embarazo y la lactancia (PALomino)

Fenilcetonuria Materna

Alemania, Estados Unidos, Italia
Lumos Diagnostics
Aptatek Biosciences

Reclutamiento

Estudio de viabilidad de PheCheck

Fenilcetonurias

Estados Unidos
Sanofi

Reclutamiento

Un estudio abierto de fase 1/fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de una sola administración intravenosa de SAR444836 en participantes adultos con fenilcetonuria

Fenilcetonuria

Pavo, Estados Unidos
Children's Hospital of Fudan University
Hedu Biotechnology (Shanghai) Co., LTD

Reclutamiento

Eficacia y seguridad de los probióticos de ingeniería administrados por vía oral (CBT102-A) para el tratamiento de niños con fenilcetonuria

Fenilcetonuria

Porcelana
University Hospital, Grenoble

Reclutamiento

Evaluación de Dispositivos de Recolección de Sangre Capilar (Mitra® y HemaPEN®) (MitrAlanine)

Enfermedades metabólicas | Fenilcetonuria

Francia
APR Applied Pharma Research s.a.

Reclutamiento

Estudio exploratorio, abierto, de un solo brazo, monocéntrico para evaluar el efecto sobre la fluctuación diaria de PHE de PKU GOLIKE versus SoC en pacientes con PKU.

Fenilcetonurias

Italia
University Children's Hospital, Zurich
University Children's Hospital Basel; UChildrenVienna; Insel Gruppe AG, University...

Reclutamiento

Control metabólico y bienestar del paciente en fenilcetonuria: ¿las guías marcan la diferencia? (PKU_Guide)

Fenilcetonurias

Suiza
University Hospital, Lille

Aún no reclutando

La Vida Con Fenilcetonuria. Resultado neurológico adulto de pacientes examinados por PCU desde 1971 hasta 2002. (PCU)

Fenilcetonurias
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamiento

Impactos nutricionales de Palynziq en pacientes con fenilcetonuria (PKU)

Fenilcetonurias

Estados Unidos
Vitaflo International, Ltd

Terminado

Evaluación de PKU Sphere Liquid

Fenilcetonurias

Reino Unido
Vitaflo International, Ltd
Johannes Gutenberg University Mainz; Kreiskliniken Reutlingen

Terminado

Un estudio de 16 semanas que evalúa la introducción de un sustituto proteico basado en GMP en participantes con PKU (GMP In PKU)

Fenilcetonurias

Alemania
Klaus Parhofer

Terminado

Efectos a corto plazo del buen control metabólico sobre la función cognitiva, el bienestar y los parámetros metabólicos en pacientes adultos con fenilcetonuria

Fenilcetonurias

Alemania
Cukurova University

Terminado

El efecto del programa de empoderamiento de enfermería

Fenilcetonurias

Pavo
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Efecto de Kuvan® en la cognición de niños con fenilcetonuria (KOGNITO)

Fenilcetonuria

Italia, España, Reino Unido, Alemania
Rubius Therapeutics

Terminado

Seguridad y tolerabilidad de RTX-134 en adultos con fenilcetonuria

Fenilcetonurias

Estados Unidos
Ludwig-Maximilians - University of Munich
European Union

Terminado

Requerimientos cuantitativos de ácido docosahexaenoico para la función neural en niños con fenilcetonuria

Fenilcetonuria

Alemania, Italia, España, Reino Unido
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Extensión a largo plazo de los protocolos rAvPAL-PEG anteriores en sujetos con PKU (PAL-003)

Fenilcetonuria

Estados Unidos
Synlogic

Terminado

Seguridad y tolerabilidad de SYNB1618 en voluntarios adultos sanos y sujetos adultos con fenilcetonuria (PKU)

Saludable | Fenilcetonuria

Estados Unidos
Assiut University

Desconocido

Los pacientes tratados con dieta temprana con fenilcetonuria pueden lograr un crecimiento y un desarrollo mental normales.

Fenilcetonurias
Boston Children's Hospital
Brigham and Women's Hospital

Terminado

Espectroscopía de resonancia magnética y funcionamiento neuropsicológico en la fenilcetonuria

Fenilcetonuria

Estados Unidos
Washington University School of Medicine
University of Missouri-Columbia; BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Sapropterina en individuos con fenilcetonuria

Fenilcetonuria

Estados Unidos
Boston Children's Hospital
Beth Israel Deaconess Medical Center; Brigham and Women's Hospital

Terminado

El cerebro y el funcionamiento neuropsicológico en adultos con fenilcetonuria tratada con diclorhidrato de sapropterina

Fenilcetonuria

Estados Unidos
University of Missouri-Columbia
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Los efectos de Kuvan en la conectividad cerebral funcional en personas con fenilcetonuria (PKU)

Fenilcetonuria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Estudio de seguridad y tolerabilidad de rAvPAL-PEG para tratar la fenilcetonuria

Fenilcetonuria

Estados Unidos
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Seguridad y efectos terapéuticos del diclorhidrato de sapropterina sobre los síntomas neuropsiquiátricos en pacientes con fenilcetonuria (PKU)

Fenilcetonuria

Estados Unidos, Canadá
Emory University
Atlanta Clinical and Translational Science Institute

Terminado

El efecto del ácido docosahexaenoico (DHA) suplementario en los resultados neurocognitivos en mujeres adolescentes y adultas con fenilcetonuria (PKU) (PKU&DHA)

Fenilcetonuria

Estados Unidos
The University of Texas Health Science Center,...
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Densidad mineral ósea en adultos con hiperfenilalaninemia en tratamiento con Kuvan

Fenilcetonuria | Hiperfenilalaninemia

Estados Unidos
Boston Children's Hospital
Beth Israel Deaconess Medical Center; Brigham and Women's Hospital

Terminado

El cerebro, las características neurológicas y el funcionamiento neuropsicológico en adultos con fenilcetonuria: un estudio piloto

Fenilcetonuria

Estados Unidos
The University of Texas Health Science Center,...
BioMarin Pharmaceutical

Terminado

Densidad mineral ósea en adultos con hiperfenilalaninemia

Fenilcetonurias

Estados Unidos
Emory University

Terminado

Fenilcetonuria, estrés oxidativo y BH4

Fenilcetonuria

Estados Unidos
Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Terminado

Estudio abierto de fase 3 para evaluar la respuesta y la seguridad de Kuvan® en sujetos con fenilcetonuria

Fenilcetonuria

Alemania

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