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Ensayos clínicos patrocinados por Orphan Australia

Total 1639 resultados

Orphan Australia

Terminado

VSL#3 frente a placebo en el mantenimiento de la remisión en la enfermedad de Crohn

Enfermedad de Crohn

Australia
Orphan Medical

Terminado

Seguridad y eficacia de la solución oral de Xyrem (oxibato de sodio) en comparación con un placebo en pacientes narcolépticos

Narcolepsia

Estados Unidos, Canadá, Suiza
Swedish Orphan Biovitrum

Suspendido

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Pegcetacoplan en pacientes con enfermedad por crioaglutinina (CAD)

Enfermedad de las aglutininas frías

España, Bélgica, Noruega, Estados Unidos, Japón, Reino Unido, Países Bajos, Canadá, Hungría, Austria, Finlandia, Georgia, Alemania, Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Activo, no reclutando

Un estudio posterior a la autorización para describir la seguridad y eficacia de emapalumab para el tratamiento de pHLH en pacientes chinos con experiencia en tratamiento

Linfohistiocitosis hemofagocítica primaria

Porcelana
Swedish Orphan Biovitrum

Activo, no reclutando

Un estudio observacional multicéntrico para evaluar el uso y la eficacia de Doptelet® en pacientes con PTI (ADOPT)

Trombocitopenia inmune | PTI

Croacia, Chequia, Alemania, Italia, Países Bajos, Noruega, España, Suiza, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio para evaluar emapalumab en voluntarios sanos japoneses.

Enfermedades raras

Japón
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Bioequivalencia de Orfadin 20 mg en comparación con Orfadin 10 mg Cápsulas.

Saludable

Países Bajos
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Anakinra en el tratamiento de la enfermedad de Still (SJIA y AOSD) (anaSTILLs)

Enfermedad de Still, inicio en adultos | Enfermedad de Still de inicio juvenil

Estados Unidos, Canadá
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Kineret en el tratamiento de la artritis reumatoide

Artritis Reumatoide

Alemania
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio retrospectivo no intervencionista de la práctica de tratamiento actual en el cuidado de la hemofilia en Europa

Hemofilia A | Hemofilia B

Francia, Alemania, Italia, España, Suecia, Bélgica, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Eficacia y seguridad de la dosificación una vez al día en comparación con la dosificación de dos veces al día de nitisinona en HT-1 (HT-1)

Tirosinemia hereditaria, tipo I

Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Suecia
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Comparison of rhBSSL With Placebo When Added to Infant Formula or Pasteurized Breast Milk During 4 Weeks of Treatment in Preterm Infants (LAIF)

Prevention of Growth Restriction

Bélgica, Francia, Alemania, Hungría, Italia, Polonia, España, Suecia, República Checa, Federación Rusa
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio de Palifermin para la reducción de la mucositis oral en sujetos con mieloma múltiple

Mieloma múltiple

Alemania
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Palifermin DDI (interacción farmacológica)

Voluntarios Saludables
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

PROMPT - Palifermin en la reducción de la mucositis oral en el trasplante de PBSC

Mieloma múltiple | Linfoma no Hodgkin
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Bioequivalencia de la suspensión de Orfadin en comparación con las cápsulas de Orfadin y el efecto de los alimentos en la biodisponibilidad de la suspensión

Voluntarios Saludables

Países Bajos
Swedish Orphan Biovitrum

Reclutamiento

Un estudio poscomercialización no intervencionista para describir el resultado del tratamiento con nitisinona en pacientes HT-1

Tirosinemia hereditaria, tipo I

Porcelana
Swedish Orphan Biovitrum

Reclutamiento

Evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad, farmacocinética y farmacocinética de emapalumab en niños y adultos con SAM en enfermedad de Still o LES (EMERALD)

Lupus eritematoso sistémico | Síndrome de activación de macrófagos | Todavía enfermedad | Linfohistiocitosis hemofagocítica secundaria | AIJS | AOSD | MAS

Estados Unidos, Bélgica, Italia, Países Bajos, Reino Unido, Porcelana, Francia, España, Chequia, Canadá, Suecia, Japón, Alemania, Polonia
Swedish Orphan Biovitrum

Activo, no reclutando

Un estudio de 48 meses para evaluar la eficacia a largo plazo de Elocta en la salud de las articulaciones (A-MORE)

Hemofilia A

España, Alemania, Chequia, Italia, Estonia, Finlandia, Grecia, Países Bajos, Arabia Saudita, Eslovenia, Suecia, Suiza, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de emapalumab en linfohistiocitosis hemofagocítica primaria

Linfohistiocitosis hemofagocítica primaria

España, Estados Unidos, Reino Unido, Alemania, Italia, Suecia, Canadá, Suiza
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Manejo del deterioro de la calidad de vida relacionado con la salud, incluido el dolor, la depresión y la ansiedad, en personas con hemofilia A y B (MIND)

Hemofilia A | Hemofilia B

Suecia, Finlandia, Dinamarca
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Primer estudio en humanos de un anticuerpo monoclonal anti-IFN gamma en voluntarios sanos

Voluntarios Saludables

Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio para evaluar el uso y la eficacia en el mundo real de Elocta y Alprolix en pacientes con hemofilia A o B (PREVENT)

Hemofilia A | Hemofilia B

Alemania
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con SOBI003 en pacientes pediátricos con MPS IIIA

Síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Estados Unidos, Pavo
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de SOBI003 en pacientes pediátricos con MPS IIIA

Síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

Estados Unidos, Alemania, Pavo
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de Anakinra en el tratamiento de la artritis gotosa aguda (anaGO)

Artritis gotosa aguda

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Estudio de seguridad a largo plazo del tratamiento con Orfadin en pacientes con HT-1 en atención clínica estándar (OPAL)

Tirosinemia hereditaria, tipo I

Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Austria, Chequia, Finlandia, Hungría, Irlanda, Italia, Países Bajos, Noruega, Polonia, Portugal, España, Suecia, Reino Unido
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Estudio de seguridad a largo plazo de Kineret® en pacientes con artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA)

Enfermedad de Still, inicio juvenil

Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio de fase 1 de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la farmacocinética (PK) de Palifermin en sujetos con leucemias agudas sometidos a HSCT

Leucemia

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Estudio para caracterizar el efecto de la heparina sobre la actividad de palifermina

Mucositis Bucal

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Efficacy and Safety of Bile Salt Stimulated Lipase (BSSL) as Replacement Therapy in Pasteurized Breast Milk for Preterm Infants

Terapia de reemplazo en bebés prematuros

Francia, Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Reclutamiento

Un estudio de eficacia en el mundo real de pegcetacoplan en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) (COMPLETE)

Hemoglobinuria paroxística nocturna

España
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio de SEL-212 en pacientes con gota refractaria a la terapia convencional (DISSOLVE I)

Gota Crónica

Estados Unidos
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio de SEL-212 en pacientes con gota refractaria a la terapia convencional II (DISSOLVE II)

Gota Crónica

Estados Unidos, Serbia, Georgia, Ucrania, Federación Rusa
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Un estudio para investigar la seguridad y eficacia de emapalumab, un mAb anti-IFN-gamma en pacientes con artritis idiopática juvenil sistémica (sJIA) o enfermedad de Still del adulto (AOSD) que desarrollan síndrome de activación de macrófagos/HLH secundario (MAS/sHLH)

Artritis Juvenil | Linfohistiocitosis Hemofagocítica | Síndrome de activación de macrófagos | Enfermedad de Still de inicio en adultos

Estados Unidos, España, Reino Unido, Francia, Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Eficacia y seguridad de emapalumab y anakinra para reducir la hiperinflamación y la dificultad respiratoria en pacientes con infección por COVID-19.

SARS-CoV-2

Estados Unidos, Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Eficacia de la bucelipasa alfa (BSSL) en pacientes con fibrosis quística e insuficiencia pancreática

Fibrosis quística | Insuficiencia pancreática exocrina

Países Bajos, Polonia
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Sabor y palatabilidad de la suspensión Orfadin

Tirosinemia hereditaria, tipo I

Alemania, Reino Unido, Francia
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Eficacia y tolerabilidad del nuevo agonista A2A en el tratamiento del dolor neuropático diabético

Dolor neuropático diabético

República Checa, Alemania, Sudáfrica
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Eficacia y seguridad de la lipasa estimulada por sales biliares (BSSL) como terapia de reemplazo en fórmula infantil para bebés prematuros

Terapia de reemplazo en bebés prematuros

Italia
Swedish Orphan Biovitrum

Terminado

Caracterización de cianocobalamina en voluntarios sanos tras administración intranasal e intramuscual

Enfoque: Biodisponibilidad

Suecia
University of South Australia
University of Leicester; Australian Physiotherapy Research Foundation

Terminado

Patrones de Actividad Física y Tiempo Sedentario en Sobrevivientes de una Enfermedad Crítica Durante un Ingreso Hospitalario

Enfermedad crítica | Estilo de vida sedentario | Actividad del motor
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Aún no reclutando

Ensayo de investigación para evaluar la seguridad y tolerabilidad del treprostinil en niños diagnosticados con HAP

Hipertensión arterial pulmonar

España, Austria, Francia, Hungría
Amgen

Terminado

Evaluación del efecto de Anakinra (r-metHuIL-1ra) sobre la respuesta de anticuerpos a vacunas en sujetos con artritis reumatoide (AR)

Artritis Reumatoide
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Terminado

Un estudio farmacocinético, farmacodinámico y de tolerabilidad a corto plazo para comparar AOP200704 frente a esmolol

Voluntarios Saludables | Estudio de Farmacocinética/Dinámica

República Checa
Amgen

Terminado

El estudio SPECTRA

Artritis Reumatoide
Amgen

Terminado

Artritis reumatoide juvenil

Artritis crónica juvenil
Swedish Orphan Biovitrum
Parexel

Terminado

Un estudio para investigar la influencia potencial de la nitisinona en el metabolismo y el transporte de otras drogas en voluntarios sanos

Interacción de drogas

Alemania
Swedish Orphan Biovitrum
Amgen

Terminado

Estudio para evaluar la palifermina en la reducción de la disfagia en pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) localmente avanzado

Cáncer de pulmón de células no pequeñas | Cáncer de pulmón | Disfagia
Swedish Orphan Biovitrum
Amgen

Terminado

Palifermin para la reducción de la mucositis oral en pacientes con cáncer de cabeza y cuello localmente avanzado

Cáncer de cabeza y cuello | Mucositis | Estomatitis | Tumores sólidos | Carcinoma de células escamosas

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