Clinical Trial Page

Summary
EudraCT Number:2021-003087-27
Sponsor's Protocol Code Number:ARGX-113-2009
National Competent Authority:Spain - AEMPS
Clinical Trial Type:EEA CTA
Trial Status:Ongoing
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2022-02-24
Trial results
A. Protocol Information
A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
A.2EudraCT number2021-003087-27
A.3Full title of the trial
A Phase 2/3, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Investigate the Efficacy and Safety of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants With Bullous Pemphigoid
Estudio de fase 2/3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para investigar la eficacia y la seguridad de efgartigimod PH20 SC en participantes adultos con penfigoide ampolloso
A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
A study to assess the efficacy and safety of a subcutaneous formulation of efgartigimod PH20 in adults with bullous pemphigoid.
Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de una formulación subcutánea de efgartigimod PH20 en adultos con penfigoide ampolloso.
A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
A phase 2/3 study of efgartigimod PH20 SC in adult participants with bullous pemphigoid
Estudio de fase 2/3 de efgartigimod PH20 SC en participantes adultos con penfigoide ampolloso
A.4.1Sponsor's protocol code numberARGX-113-2009
A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1Name of Sponsorargenx BV
B.1.3.4CountryBelgium
B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1Name of organisation providing supportargenx BV
B.4.2CountryBelgium
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1Name of organisationargenx BV
B.5.2Functional name of contact pointRegulatory
B.5.3 Address:
B.5.3.1Street AddressIndustriepark Zwijnaarde 7
B.5.3.2Town/ cityZwijnaarde (Ghent)
B.5.3.3Post codeB-9052
B.5.3.4CountryBelgium
B.5.4Telephone number0034900834223
B.5.6E-mail[email protected]
D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
D.2.5.1Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1Product nameEfgartigimod PH20 SC
D.3.4Pharmaceutical form Solution for injection
D.3.4.1Specific paediatric formulation No
D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8INN - Proposed INNEFGARTIGIMOD ALFA
D.3.9.1CAS number 1821402-21-4
D.3.9.2Current sponsor codeARGX-113
D.3.9.4EV Substance CodeSUB198780
D.3.10 Strength
D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
D.3.10.2Concentration typeequal
D.3.10.3Concentration number180
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1Active substance of chemical origin No
D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
The IMP is a:
D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
D.3.11.8Extractive medicinal product No
D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
D.3.11.11Herbal medicinal product No
D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
D.3.11.13Another type of medicinal product No
D.8 Information on Placebo
D.8 Placebo: 1
D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
D.8.3Pharmaceutical form of the placeboSolution for injection
D.8.4Route of administration of the placeboSubcutaneous use
E. General Information on the Trial
E.1 Medical condition or disease under investigation
E.1.1Medical condition(s) being investigated
Bullous Pemphigoid
Penfigoide ampolloso
E.1.1.1Medical condition in easily understood language
Autoimmune disease that causes painful or itchy blisters on the skin.
Enfermedad autoinmune que origina ampollas cutáneas y prurito.
E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Immune System Diseases [C20]
MedDRA Classification
E.1.2 Medical condition or disease under investigation
E.1.2Version 21.1
E.1.2Level LLT
E.1.2Classification code 10006567
E.1.2Term Bullous pemphigoid
E.1.2System Organ Class 100000004858
E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
E.2 Objective of the trial
E.2.1Main objective of the trial
Part A and B: To evaluate the efficacy of EFG PH20 SC on achieving sustained remission in the treatment of participants with bullous pemphigoid (BP).
Partes A y B: Evaluar la eficacia de EFG PH20 SC para lograr una remisión mantenida en el tratamiento de participantes con penfigoide ampolloso (PA).
E.2.2Secondary objectives of the trial
Parts A and B:
• To evaluate the corticosteroid-sparing effects of EFG PH20 SC in participants with BP
• To characterize the overall efficacy of EFG PH20 SC in the treatment of participants with BP
• To evaluate the efficacy of EFG PH20 SC in preventing relapse of BP
• To evaluate the effect of EFG PH20 SC on pruritus in participants with BP
• To assess the safety and tolerability of EFG PH20 SC administered to participants with BP
• To assess glucocorticoid-associated morbidity and evaluate the impact of EFG PH20 SC on reducing
glucocorticoid toxicity
• To evaluate the effects of EFG PH20 SC on the quality of life (QoL) of participants with BP
• To evaluate the PK of EFG PH20 SC in participants with BP
• To evaluate the PD of EFG PH20 SC in participants with BP
• To evaluate the immunogenicity of EFG PH20 SC in participants with BP
• To evaluate the competency of participants or caregivers to (self-)administer EFG PH20 SC.
Partes A y B:
• Evaluar los efectos ahorradores de corticoides de EFG PH20 SC en participantes con PA.
• Determinar la eficacia global de EFG PH20 SC en el tratamiento de participantes con PA.
• Evaluar la eficacia de EFG PH20 SC para prevenir las recaídas del PA.
• Evaluar el efecto de EFG PH20 SC sobre el prurito en participantes con PA.
• Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de EFG PH20 SC administrado a participantes con PA.
• Evaluar la morbilidad asociada a los glucocorticoides y el efecto de EFG PH20 SC sobre la reducción de la toxicidad por glucocorticoides.
• Evaluar los efectos de EFG PH20 SC sobre la calidad de vida (CdV) de participantes con PA
E.2.3Trial contains a sub-study Yes
E.2.3.1Full title, date and version of each sub-study and their related objectives
1. Vaccination Response Sub-study :
Sites will collect all available vaccination history from all study participants.
Selected sites may collect additional blood samples for additional/optional/future vaccination research, such as: (1) measurement of historical protective antibody titers in serum; (2) humoral (serum) and/or cellular (peripheral blood mononuclear cells [PBMCs]) responses to vaccinations received during the study. These samples will only be collected from participants who have provided additional consent for the procedure. Such samples will be collected at the visits identified in the SoA.
Data obtained from this substudy will not be part of the clinical database; instead, they may be described in a separate report.

2. Imaging Substudy:
A photography substudy will be performed at selected study sites. In this substudy, site staff will take photographs of bullous lesions located at various anatomical regions of participants per the discretion of the investigator. As a guidance, timepoints of baseline, CDA, CR, and relapse are indicated; however, photographs may also be taken at intermediate timepoints.
Photography is generally accepted as a routine practice for documenting dermatological conditions in medicine. Participants will be requested to provide consent for any use that will be made of the image and for sharing anonymized pictures with the sponsor.
1. Subestudio de respuesta a la vacunación:
Los centros recopilarán todo el historial de vacunación disponible de todos los participantes del estudio.
Los centros seleccionados pueden recoger muestras de sangre adicionales para investigaciones de vacunación adicionales/opcionales/futuras, tales como: (1) medición de títulos históricos de anticuerpos protectores en suero; (2) respuestas humorales (suero) y/o celulares (células mononucleares de sangre periférica [PBMC]) a las vacunas recibidas durante el estudio. Estas muestras solo se recogerán de los participantes que hayan dado su consentimiento adicional para el procedimiento. Dichas muestras se recogerán en las visitas identificadas en el SoA.
Los datos obtenidos de este subestudio no formarán parte de la base de datos clínica; en cambio, pueden describirse en un informe separado.

2. Subestudio de imágenes:
Se realizará un subestudio fotográfico en los sitios de estudio seleccionados. En este subestudio, el personal del centro tomará fotografías de las lesiones ampollosas ubicadas en varias regiones anatómicas de los participantes según el criterio del investigador. Como guía, se indican los puntos de tiempo de línea de base, CAE, RC y recaída; sin embargo, también se pueden tomar fotografías en momentos intermedios.
La fotografía es generalmente aceptada como una práctica rutinaria para documentar condiciones dermatológicas en medicina. Se solicitará a los participantes que den su consentimiento para cualquier uso que se haga de la imagen y para compartir imágenes anónimas con el promotor.
E.3Principal inclusion criteria
* The participant is willing and able to do the following:
a)understand the requirements of the study
b)provide written informed consent
c)comply with the study protocol procedures.
* The participant is male or female, and aged ≥18 years at the time of signing the informed consent form (ICF).
* Participants have clinical signs of BP.
* Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies and:
a) Male participants:
- Must agree to use an acceptable method of contraception and not donate sperm from the time that the ICF is signed until they have received their last dose of IMP.
b) Female participants:
- Women of childbearing potential (WOCBP) must have a negative serum pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test at baseline before study intervention can be administered.
- WOCBP must agree to use a highly effective or acceptable contraception method until at least 90 days after they receive their last dose of IMP.

The full list of inclusion criteria can be found in the protocol.
* El participante está dispuesto y es capaz de hacer lo siguiente:
a) comprender los requisitos del estudio
b) proporcionar consentimiento informado por escrito
c) cumplir con los procedimientos del protocolo del estudio.
* El participante es hombre o mujer y tiene ≥18 años al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (CI).
* Los participantes tienen signos clínicos de PA.
* El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos y:
a) Participantes masculinos:
- Debe aceptar usar un método anticonceptivo aceptable y no donar esperma desde el momento en que se firma el CI hasta que haya recibido su última dosis de PEI.
b) Mujeres participantes:
- Las mujeres con capacidad de reproducción (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de que se pueda administrar la intervención del estudio.
- WOCBP deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo o aceptable hasta al menos 90 días después de recibir su última dosis de PEI.

La lista completa de criterios de inclusión se puede encontrar en el protocolo.
E.4Principal exclusion criteria
• Other forms of pemphigoid or other autoimmune bullous diseases (AIBDs).
• Received unstable dose of treatments known to cause or exacerbate BP for at least 4 weeks prior to the baseline visit
• Use of BP treatments other than oral corticosteroids (OCS), topical corticosteroids, conventional immunosuppressants or dapsone.
• Known contraindication to OCS therapy.
• Clinically significant uncontrolled active or chronic, bacterial, viral, or fungal infection at screening.
• Positive nasopharyngeal swab test for SARS-CoV-2 at screening.
• History of malignancy unless deemed cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years before the first administration of the IMP. Participants with the following cancers can be included at any time, provided they are adequately treated prior to their participation in the study:
o Basal cell or squamous cell skin cancer
o Carcinoma in situ of the cervix
o Carcinoma in situ of the breast
o Incidental histological finding of prostate cancer
• Clinical evidence of other significant serious diseases, have had a recent surgery, or who have any other condition that, in the opinion of the investigator, could confound the results of the study or put the patient at undue risk
• Use of an investigational product within 3 months before the first dose of IMP
• Previously participated in a clinical study with EFG
• Known hypersensitivity to any of the components of the administered treatments
• Positive serum test at screening for an active infection:
o HBV
o HCV
o HIV
• Current or history (ie, within 12 months of screening) of alcohol, drug, or medication abuse
• Pregnant or lactating females and those who intend to become pregnant during the study or within 90 days after last dose of the IMP

The full list of exclusion criteria can be found in the protocol.
• Otras formas de penfigoide u otras enfermedades ampollosas autoinmunes (AIBD).
• Recibió una dosis inestable de tratamientos que se sabe que causan o exacerban la PA durante al menos 4 semanas antes de la visita basal.
• Uso de tratamientos para la PA distintos a los corticoides orales (OCS), corticoides tópicos, inmunosupresores convencionales o dapsona.
• Contraindicación conocida para la terapia OCS.
• Infección bacteriana, vírica o fúngica, activa o crónica, no controlada y clínicamente significativa en la selección.
• Prueba de hisopo nasofaríngeo positiva para SARS-CoV-2 en la selección.
• Historial de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del PEI. Los participantes con los siguientes cánceres pueden incluirse en cualquier momento, siempre que reciban un tratamiento adecuado antes de su participación en el estudio:
- Cáncer de piel de células basales o de células escamosas
- Carcinoma in situ del cuello uterino
- Carcinoma in situ de mama
- Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata
• Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, que hayan tenido una cirugía reciente o que tengan cualquier otra afección que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o poner al paciente en un riesgo indebido
• Uso de un producto en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de IMP
• Previamente participó en un estudio clínico con EFG
• Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de los tratamientos administrados
• Prueba de suero positiva en la detección de una infección activa:
- VHB
- VHC
- VIH
• Actual o historial (es decir, dentro de los 12 meses posteriores a la evaluación) de abuso de alcohol, drogas o medicamentos
• Mujeres embarazadas o lactantes y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis del PEI.

La lista completa de criterios de exclusión se puede encontrar en el protocolo.
E.5 End points
E.5.1Primary end point(s)
The proportion of participants who are in complete remission (CR) while receiving minimal OCS therapy for ≥8 weeks at week 26. Minimal OCS therapy is defined as ≤0.1 mg/kg/day of prednisone (or equivalent).
Proporción de participantes en remisión completa (RC) mientras reciban el tratamiento mínimo con corticoides orales (CO) durante ≥8 semanas en la semana 26. El tratamiento mínimo con CO se define como ≤0,1 mg/kg al día de prednisona (o equivalente).
E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
At week 26.
En la semana 26.
E.5.2Secondary end point(s)
1. Cumulative dose of oral corticosteroid (OCS) from baseline to week 36
2. The proportion of participants who achieve an Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid (IGA-BP) score of 0 or 1 while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36
3. Proportion of participants who achieve control of disease activity (CDA) and remain free of relapse through week 36
4. The proportion of participants who are in CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36
5. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour average itch score from the Itch Numerical Rating Scale (Itch NRS)
6. Proportion of participants who achieve an IGA-BP score of 0 or 1 at any time through week 36
7. Change from baseline to week 36 in the Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) activity score
8. Time to achieve the following:
-Control of disease activity (CDA)
-CR
-CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks
-CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-Relapse
9. Cumulative OCS dose for the participant at the timepoints where they exhibit the following:
-CDA
-CR
-CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks
-CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-Relapse
10. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour worst itch score from the Itch NRS
11. Proportion of participants who are off OCS therapy and have received no rescue therapy at week 36
12. Proportion of participants who received rescue therapy before week 36
13 Incidence and severity of TEAEs, AESIs, and SAEs
14. The Aggregate Improvement Score (AIS) from the Glucocorticoid Toxicity Index (GTI)
15. The Cumulative Worsening Score (CWS) from the GTI
16. The Glucocorticoid Toxicity Index Specific List (GTI-SL)
17. The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)
18. The Dermatology Life Quality Index (DLQI)
19. The Autoimmune Bullous Disease Quality of Life (ABQoL) score
20. EFG serum concentrations
21. Total IgG serum levels
22. Anti-BP180 and anti-BP230 antibodies
23. Antidrug antibodies (ADA) to EFG (in serum) and antibodies produced against rHuPH20 (in plasma)
24. Number and percentage of participants (or their caregivers) who complete the (self-)administration training at study sites
25. Number and percentage of participants (or their caregivers) who are determined by site staff to be sufficiently competent in (self-)administering EFG PH20 SC
26. Number and percentage of participants (or their caregivers) who successfully (self-)administer EFG PH20 SC under site staff supervision
Part B
1. Cumulative dose of oral corticosteroid (OCS) from baseline to week 36
2. The proportion of participants who achieve an Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid (IGA-BP) score of 0 or 1 while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36
3. Proportion of participants who achieve an IGA-BP score of 0 or 1 at any time through week 36
4. Change from baseline to week 36 in the Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) activity score
5. The proportion of participants who are in CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks at week 36
6. Time to achieve the following:
-Control of disease activity (CDA)
-CR
-CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks
-CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-Relapse
7. Cumulative OCS dose for the participant at the timepoints where they exhibit the following:
-CDA
-CR
-CR while being on minimal OCS therapy for ≥8 weeks
-CR/PR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-CR while being off OCS therapy for ≥8 weeks
-Relapse
8. Proportion of participants who are off OCS therapy and have received no rescue therapy at week 36
9. Proportion of participants who received rescue therapy before week 36
10. Proportion of participants who achieve CDA and remain free of relapse through week 36
11. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour average itch score from the Itch Numerical Rating Scale (Itch NRS)
12. Changes from baseline to week 36 in the 24-hour worst itch score from the Itch NRS
13. Incidence and severity of TEAEs, AESIs, and SAEs
14. The Aggregate Improvement Score (AIS) from the Glucocorticoid Toxicity Index (GTI)
15. The CWS from the GTI
16. The GTI-SL
17. The EQ-5D-5L
18. The DLQI
19. The ABQoL score
20. EFG serum concentrations
21. Total IgG serum levels
22. Anti-BP180 and anti-BP230 antibodies
23. ADA to EFG (in serum) and antibodies produced against rHuPH20 (in plasma)
24. Number and percentage of participants (or their caregivers) who complete the (self-)administration training at study sites
25. Number and percentage of participants (or their caregivers) who are determined by site staff to be sufficiently competent in (self-)administering EFG PH20 SC
26. Number and percentage of participants (or their caregivers) who successfully (self-)administer EFG PH20 SC under site staff supervision
1.Dosis acumulada de corticosteroides orales (CO) entre el momento basal y la semana 36
2.Proporción de participantes que logren una puntuación IGA-BP (Evaluación global por el investigador del penfigoide ampolloso) de 0 o 1 sin tratamiento con CO durante ≥8 semanas en la semana 36
3.Proporción de participantes que logren el control de la actividad de la enfermedad (CAE) y se mantengan sin recaídas hasta la semana 36
4.Proporción de participantes en RC sin tratamiento con CO durante ≥8 semanas en la semana 36
5.Variación entre el momento basal y la semana 36 de la puntuación promedio de prurito durante 24 horas según la escala Itch NRS (Escala de valoración numérica del prurito)
6.Proporción de participantes que logran una puntuación IGA-BP de 0 o 1 en cualquier momento hasta la semana 36
7.Cambio desde el inicio hasta la semana 36 en la puntuación de actividad del índice de área de enfermedad de penfigoide ampolloso (BPDAI)
8.Tiempo para lograr lo siguiente:
-CAE
-RC
-RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas
-RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-Recaída
9.Dosis acumulativa de CO para el participante en los momentos en los que presenta lo siguiente:
-CAE
-RC
-RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas
-RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-Recaída
10.Cambios desde el inicio hasta la semana 36 en el peor puntaje de prurito de 24h. del Itch NRS
11.Proporción de participantes que están fuera de la terapia CO y no han recibido terapia de rescate en la semana 36
12.Proporción de participantes que recibieron terapia de rescate antes de la semana 36
13.Incidencia y gravedad de TEAE, AESI y SAE
14.Puntuación de mejora agregada (AIS) del índice de toxicidad de glucocorticoides (GTI)
15.CWS del GTI
16.GTI-SL
17.EQ-5D-5L
18.DLQI
19.Puntuación de calidad de vida de la enfermedad ampollosa autoinmune (ABQoL)
20.Concentraciones séricas de EFG
21.Niveles séricos de IgG total
22.Anticuerpos anti-BP180 y anti-BP230
23.Anticuerpos antidrogas (ADA) frente a EFG (en suero) y anticuerpos producidos frente a rHuPH20 (en plasma)
24.Nº y porcentaje de participantes (o sus cuidadores) que completan la capacitación de (auto)administración en los sitios de estudio
25.Nº y porcentaje de participantes (o sus cuidadores) que el personal del sitio determina que son lo suficientemente competentes en la (auto)administración de EFG PH20 SC
26.Nº y porcentaje de participantes (o sus cuidadores) que (auto)administran con éxito EFG PH20 SC bajo la supervisión del personal del sitio
Parte B
1.Dosis acumulada de corticosteroides orales (CO) entre el momento basal y la semana 36
2.Proporción de participantes que logran una puntuación de 0 o 1 en la Evaluación global por el investigador del penfigoide ampolloso (IGA-BP, por sus siglas en inglés) mientras están fuera del tratamiento con CO durante ≥8 semanas en la semana 36
3.Proporción de participantes que logran una puntuación IGA-BP de 0 o 1 en cualquier momento hasta la semana 36
4.Cambio desde el inicio hasta la semana 36 en la puntuación de actividad del índice de área de enfermedad de penfigoide ampolloso (BPDAI)
5.Proporción de participantes que están en RC mientras están fuera de la terapia CO durante ≥8 semanas en la semana 36
6.Tiempo para lograr lo siguiente:
-Control de la actividad de la enfermedad (CAE)
-RC
-RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas
-RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-Recaída
7.Dosis acumulativa de CO para el participante en los momentos en los que presenta lo siguiente:
-CAE
-RC
-RC mientras está en terapia mínima CO durante ≥8 semanas
-RC/PR mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-RC mientras se está fuera de la terapia con CO durante ≥8 semanas
-Recaída
8.Proporción de participantes que están fuera de la terapia CO y no han recibido terapia de rescate en la semana 36
9.Proporción de participantes que recibieron terapia de rescate antes de la semana 36
10.Proporción de participantes que alcanzan la CAE y permanecen libres de recaídas hasta la semana 36
11.Cambios desde el inicio hasta la semana 36 en el puntaje promedio de prurito de 24h de la escala de calificación numérica de prurito (Itch NRS)
12.Cambios desde el momento basal hasta la semana 36 en el peor puntaje de prurito de 24 horas del Itch NRS
13.Incidencia y gravedad de TEAE, AESI y SAE
14.Puntuación de mejora agregada (AIS) del índice de toxicidad de glucocorticoides (GTI)
15.CWS del GTI
16.GTI-SL
17.EQ-5D-5L
18.DLQI
19.Puntuación ABQoL
20.Concentraciones séricas de EFG
21.Niveles séricos de IgG total
22.Anticuerpos anti-BP180 y anti-BP230
E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
Part A:
- Endpoint 24 and 25 up to week 32
- Endpoint 26 up to week 35
- Endpoints 2, 4 and 11 at week 36
- Endpoints 1, 3, 5-10, 12 and 14-19, up to week 36
- Endpoint 20 up to week 43
- Endpoints 21-23 up to week 46
- Endpoint 13 until end of study

Part B:
- Endpoint 24 and 25 up to week 32
- Endpoint 26 up to week 35
- Endpoints 2, 5 and 8 at week 36
- Endpoints 1, 3, 4, 6, 7, 9, 10-12 and 14-19 up to week 36
- Endpoint 20 up to week 43
- Endpoints 21-23 up to week 46
- Endpoint 13 until end of study
Parte A:
-Valoración principal 24 y 25 hasta la semana 32
-Valoración principal 26 hasta la semana 35
-Valoración principal 2, 4 y 11 en la semana 36
-Valoración principal 1, 3, 5-10, 12 y 14-19, hasta la semana 36
-Valoración principal 20 hasta la semana 43
-Valoración principal 21-23 hasta la semana 46
-Valoración principal 13 hasta el final del estudio

Parte B:
-Valoración principal 24 y 25 hasta la semana 32
-Valoración principal 26 hasta la semana 35
-Valoración principal 2, 5 y 8 en la semana 36
-Valoración principal 1, 3, 4, 6, 7, 9, 10-12 y 14-19 hasta la semana 36
-Valoración principal 20 hasta la semana 43
-Valoración principal 21-23 hasta la semana 46
-Valoración principal 13 hasta el final del estudio
E.6 and E.7 Scope of the trial
E.6Scope of the trial
E.6.1Diagnosis No
E.6.2Prophylaxis No
E.6.3Therapy No
E.6.4Safety Yes
E.6.5Efficacy Yes
E.6.6Pharmacokinetic Yes
E.6.7Pharmacodynamic Yes
E.6.8Bioequivalence No
E.6.9Dose response No
E.6.10Pharmacogenetic No
E.6.11Pharmacogenomic No
E.6.12Pharmacoeconomic No
E.6.13Others Yes
E.6.13.1Other scope of the trial description
Immunogenicity, Tolerability
Inmunogenicidad, Tolerabilidad
E.7Trial type and phase
E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
E.7.1.1First administration to humans No
E.7.1.2Bioequivalence study No
E.7.1.3Other No
E.7.1.3.1Other trial type description
E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
E.8 Design of the trial
E.8.1Controlled Yes
E.8.1.1Randomised Yes
E.8.1.2Open No
E.8.1.3Single blind No
E.8.1.4Double blind Yes
E.8.1.5Parallel group Yes
E.8.1.6Cross over No
E.8.1.7Other No
E.8.2 Comparator of controlled trial
E.8.2.1Other medicinal product(s) No
E.8.2.2Placebo Yes
E.8.2.3Other No
E.8.2.4Number of treatment arms in the trial2
E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned9
E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA70
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
Australia
Bulgaria
China
Croatia
France
Germany
Greece
Hungary
Israel
Italy
Japan
Poland
Russian Federation
Serbia
Spain
Ukraine
United Kingdom
United States
E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
- The end of the study is defined as the date of the last visit of the last participant in part B of the study. Alternatively, it is defined as the date of the last participant visit following the sponsor’s decision to terminate the study for any reason.
- El final del estudio se define como la fecha de la última visita del último participante en la parte B del estudio. Alternativamente, se define como la fecha de la última visita del participante siguiendo la decisión del promotor de terminar el estudio por cualquier motivo.
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
E.8.9.1In the Member State concerned years2
E.8.9.1In the Member State concerned months1
E.8.9.1In the Member State concerned days0
E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
E.8.9.2In all countries concerned by the trial months1
E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
F. Population of Trial Subjects
F.1 Age Range
F.1.1Trial has subjects under 18 No
F.1.1.1In Utero No
F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
F.1.1.5Children (2-11years) No
F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
F.1.2Adults (18-64 years) Yes
F.1.2.1Number of subjects for this age range: 40
F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
F.1.3.1Number of subjects for this age range: 120
F.2 Gender
F.2.1Female Yes
F.2.2Male Yes
F.3 Group of trial subjects
F.3.1Healthy volunteers No
F.3.2Patients Yes
F.3.3Specific vulnerable populations Yes
F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
F.3.3.3Pregnant women No
F.3.3.4Nursing women No
F.3.3.5Emergency situation No
F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
F.3.3.7Others No
F.4 Planned number of subjects to be included
F.4.1In the member state20
F.4.2 For a multinational trial
F.4.2.1In the EEA 97
F.4.2.2In the whole clinical trial 160
F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
Participants who reach the EoTP visit (week 36) may be offered the option to roll over into a long-term, OLE study (ARGX-113-2010).

Participants who are eligible but choose not to roll over into the OLE study ARGX-113-2010 will complete a 7-week treatment-free follow-up period.

If a participant permanently withdraws from the study or is permanently withdrawn from the study by the investigator, standard-of-care BP treatment may be administered by the participant’s primary care physician.
Los participantes que lleguen a la visita FPT (semana 36) se les puede ofrecer la opción de pasar a un estudio OLE a largo plazo (ARGX-113-2010).
Los participantes que sean elegibles pero elijan no reincorporarse al estudio OLE ARGX-113-2010 completarán un período de seguimiento de 7 semanas sin tratamiento.
Si un participante se retira o si el investigador lo retira permanentemente del estudio, el médico de atención primaria del participante puede administrar el tto estándar para la PA.
G. Investigator Networks to be involved in the Trial
N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
N.Competent Authority Decision Authorised
N.Date of Competent Authority Decision2022-04-13
N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
N.Date of Ethics Committee Opinion2022-03-31
P. End of Trial
P.End of Trial StatusOngoing