Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ranskassa syntyessään seulottujen sirppisolutautia (SCD) sairastavien lasten hoidon laatu (EVADREP)

torstai 13. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kansallinen hanke vastasyntyneiden seulonnalla diagnosoitujen SCD-lasten terveydenhuollon arvioimiseksi Ranskassa

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida kansallisella tasolla (Ranska)

  • syntyessään seulottujen sirppisolusairautta sairastavien lasten varhaiset terveydenhuollon käytännöt,
  • opinnäytetöiden käytäntöjen vastaavuus kansallisten suositusten kanssa,
  • niiden vaihtelu ajan myötä ja hoitokeskusten ominaisuuksien mukaan.

Tutkitaan erityisesti uusimpien ehkäisevien toimenpiteiden leviämistä (transkraniaalisen Doppler- ja pneumokokkikonjugaattirokotteen käytäntö) ja niiden yhteyttä kuoleman, aivohalvauksen ja invasiivisten pneumokokki-infektioiden jäännösriskeihin. Tutkimukseen osallistuvat kaikki Ranskassa 1.1.2006-31.12.2010 välisenä aikana syntyneet potilaat. Tapahtumia kirjataan ja analysoidaan vain viiden ensimmäisen elinvuoden aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kansallisen vakuutusrahaston (CNAMTS) ja Ranskan lasten vammaisten seulonta- ja ehkäisyjärjestön (AFDPHE) kanssa sovittu Ranskan SCD-vastasyntyneiden seulontaohjelma (NBS) ei ole yleinen, vaan se on "kohdennettu" lapsille, jotka on tunnistettu "riskiryhmiin" vanhempiensa maantieteellinen alkuperä (maasta, jossa sirppisolujen esiintyvyys on korkea: Saharan eteläpuolinen Afrikka, Karibia, Pohjois-Afrikka, Välimeren alue). Syntyessään diagnosoitujen lasten määrä kasvaa tasaisesti joka vuosi, ja sirppisolutauti on nyt Ranskassa yleisin vastasyntyneiden seulonnan aikana todettu sairaus. NBS:n diagnosoimien vastasyntyneiden kokonaismäärä 1.1.2006–31.12.2010 on 1800 (AFDPHE-tiedot).

Ennaltaehkäisevän hoidon puuttuessa havaitaan korkea kuolleisuus viiden ensimmäisen elinvuoden aikana, ja kaksi pääasiallista kuolinsyytä ovat invasiivinen pneumokokki-infektio ja akuutti pernan sekvestraatio. Varhainen hoito mahdollistaa suurelta osin invasiivisen pneumokokkitaudin (PeniV-pitkähoidon ja pneumokokkirokotusten yhdistelmällä) ja vakavien akuuttien pernan sekvestraatioiden (pernan koulutusohjelman perustamisen) ehkäisemisen. Myös aivoverisuonitaudin, pienten lasten sirppisolusairauden vakavimpien komplikaatioiden, ehkäisy on ollut mahdollista viimeisten 10-15 vuoden aikana systemaattisen transkraniaalisen Dopplerin (TCD) käytön ansiosta. Rikkaissa maissa syntyessään havaittujen SCD-lasten kuolleisuus on nyt laskenut alle 1-2 prosenttiin. Viimeisimmässä Ranskan raportissa analysoitiin kansallisen NBS-ohjelman tuloksia ajanjaksolta 1995-2000. Näin ollen näissä tuloksissa ei otettu huomioon viimeisimpiä edistysaskeleita (pneumokokkikonjugaattirokotteen käyttö ja TCD:n leviäminen). Nyt on hyvin osoitettu, että nämä kaksi ennaltaehkäisevää toimenpidettä ovat edelleen parantaneet sirppisolusairautta sairastavien lasten sairastuvuutta ja kuolleisuutta.

Äskettäin ranskalainen lastenlääkäriryhmä Creteilistä (Ranska) raportoi tulokset 217 lapsesta, jotka seulottiin syntyessään vuosina 1988–2007: tämä yhden keskuksen tutkimus löytää erinomaisia ​​tuloksia 1,9 prosentin todennäköisyydellä aivohalvauksen esiintymiselle 18-vuotiaana SS:n osalta. ja S-Beta0-lapset. Näitä tuloksia on verrattava tuloksiin, jotka on saatu Ranskan koko väestöstä. Kuvatakseen ja analysoidakseen viimeaikaisia ​​kansallisia jäännössairastuvuutta ja -kuolleisuutta koskevia tuloksia tutkijat suorittivat tämän kansallisen retrospektiivisen tutkimuksen (EVADREP), jossa tutkittiin syntyessään diagnosoitujen SCD-potilaiden kliinistä hoitoa viiden ensimmäisen elinvuoden aikana vuosina 2006-2010.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1750

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 5 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hanke on valtakunnallinen ja sen tavoitteena on kattaa kaikki suuresta sirppisoluoireyhtymästä kärsivien lasten osallistuminen vastasyntyneiden seulonnan kautta kiinnostusjaksolla. Valinta 2006 - 2010 on perusteltua sillä, että viime kaudella uudet ehkäisyvälineet (TCD, Prevenar) olivat täysin saatavilla. 31.12.2010 asetettu yläraja johti kaikille lapsille vähintään 3 vuoden seuraamiseen,

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, jotka ovat syntyneet Ranskassa (pääkaupunki Ranska ja DOM/TOM) 1.1.2006 - 31.12.2010 välisenä aikana
  • Todettu suuri sirppisoluoireyhtymä kansallisen vastasyntyneiden seulonnan avulla.
  • Kyseessä ovat kaikki suuret sirppisolutaudit: SS, S-Beta0 tai +, SC, muut (S-O-Arab, S-D Punjab)

Poissulkemiskriteerit:

  • Vanhempainvallan haltijat kieltäytyivät osallistumasta tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
SCD ranskalainen vastasyntynyt
NBS:n diagnosoimat vastasyntyneet 1.1.2006–31.12.2010 (AFDPHE-tiedot, Ranska)
Muut: Ei väliintuloa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Selviytyminen 3-vuotiaana
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
Eloonjäämisen todennäköisyys 5 vuoden iässä
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
Kuoleman syyt
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pneumokokin ehkäisytoimenpiteiden käyttö: niiden lasten osuus, jotka saivat täyden pneumokokkirokoteohjelman (4Prevenar + 1 P23) 3- ja 5-vuotiaana
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
Transkraniaalisen dopplerin (TCD) kansallinen leviäminen: niiden lasten osuus, joille on tehty vähintään yksi TCD 2-vuotiaana, ja niiden lasten osuus, joita seurataan vuosittain
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
Syntyessään seurantaan menetettyjen lasten osuus 3 ja 5 vuoden iässä ja seurannan puutteen syyt
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
Potilaiden osuus, joilla on aivohalvauksen ja invasiivisten bakteeri-infektioiden, erityisesti pneumokokki-infektion, jäljellä oleva riski 3-vuotiaana
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on aivohalvauksen ja invasiivisten bakteeri-infektioiden, erityisesti pneumokokki-infektion, jäännösriski 5 vuoden iässä (todennäköisyys)
Aikaikkuna: 1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana
1.1.2014 ja 31.12.2015 välisenä aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

CNAMTS
AFDPHE
National reference center for thalassemia
National laboratories in charge of the SCD new born screening
Reference and competence centers for RBC disorders

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NI 12001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Singapore

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa