Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin, pitkäaikainen, pidennyshoito erytrosyyttien sisäisellä deksametasoninatriumfosfaatilla potilailla, joilla on ataksia-telangiektasia ja jotka osallistuivat IEDAT-02-2015 -tutkimukseen (OLE-IEDAT)

perjantai 6. elokuuta 2021 päivittänyt: Erydel
Tämä on kansainvälinen (Pohjois-Amerikka, Eurooppa, Afrikka, Aasia ja Australia), monikeskusinen, prospektiivinen, avoin hoitotutkimus, jonka tarkoituksena on jatkaa tutkimuslääkityksen antamista kaikille potilaille, jotka ovat saaneet 12 kuukauden hoidon (mukaan lukien hoidetut). lumelääkkeellä) IEDAT-02-2015 tutkimuksessa, suoritti tutkimusarvioinnit, ei osoita turvallisuuteen liittyviä vasta-aiheita hoidon jatkamiselle ja antoi tietoisen suostumuksen. Tutkimuksen tavoitteena on kerätä tietoa koehoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kansainvälinen (Pohjois-Amerikka, Eurooppa, Afrikka, Aasia ja Australia), monikeskusinen, prospektiivinen, avoin hoitotutkimus, jonka tarkoituksena on jatkaa tutkimuslääkityksen antamista kaikille potilaille, jotka ovat saaneet 12 kuukauden hoidon (mukaan lukien hoidetut). lumelääkkeellä) IEDAT-02-2015 tutkimuksessa, suoritti tutkimusarvioinnit, ei osoita turvallisuuteen liittyviä vasta-aiheita hoidon jatkamiselle ja antoi tietoisen suostumuksen. Tutkimuksen tavoitteena on kerätä tietoa koehoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta. Kaikki valintakriteerit täyttävät potilaat saavat kuukausittain EDS-EP-infuusion (annosalue ~14-22 mg DSP/infuusio). Jos tätä EDS-EP-annosta ei siedä, potilas on keskeytettävä tutkimuksesta. Tutkimuksen aikana pitkän aikavälin tehokkuusarvioinnit tehdään 6 kuukauden välein, kun taas turvallisuusparametrit arvioidaan jokaisella kuukausittaisella käynnillä.

ICARS:n, EQ-5D-5L:n ja CGI-C/S:n antaa sivuston arvioija. Kaikki tähän tutkimukseen otetut potilaat ovat osallistuneet tutkimukseen IEDAT-02-2015, eikä uusia potilaita oteta de novo mukaan.

Vastuullinen tutkija kysyy kaikilta potilailta, jotka täyttävät yllä mainitut vaatimukset, ja määrittelee heidän kiinnostuksensa jatkaa tutkimuslääkityshoitoa uudessa protokollassa. Päätutkija määrittää sitten potilaiden kelpoisuuden potilaan tilasta ja turvallisuudesta tekemänsä kliinisen arvion perusteella.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Valmis
        • Department of Neurology Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Valmis
        • Laboratory of Pediatric Immunology UZ Leuven
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Valmis
        • Servicio de Neurolgia Pediatrica, Hospital Materno-Infantil La Paz
  • Intia
      • Bangalore, Intia, 560 029
        • Valmis
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS) Department of Neurology
      • Chennai, Intia, 600 026
        • Valmis
        • Vijaya Health Centre Department of Neurology
      • Hyderabad, Intia, 500 082
        • Valmis
        • Nizam's Institute of Medical Sciences Department of Neurology
      • Mumbai, Intia, 400 026
        • Valmis
        • Jaslok Hospital and Research Center Department of Pediatric Neurology
      • Mumbai, Intia, 400016
        • Valmis
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre Department of Pediatric Neurology
      • New Delhi, Intia, 110 029
        • Valmis
        • All India Institute of Medical Sciences Child Neurology Division Department of Pediatrics
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Rekrytointi
        • Dipartimento Neuroscienze umane e salute mentale, Policlinico Umberto I Università La Sapienza
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Valmis
        • Department of Clinical Immunology - The Children's Memorial Health Institute
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • Valmis
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Allergologie, pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia
        • Rekrytointi
        • Razi Hospital, Clinical Investigation Center-Neuroscience
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Valmis
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence - UCLA
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-3923
        • Valmis
        • Division of Pediatric Allergy and Immunology - Johns Hopkins Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Valmis
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Valmis
        • Department of Pediatrics Division of Child and Adolescent Neurology Mitochondrial Clinic - University of Texas Medical School

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas suoritti kaksoissokkojakson IEDAT-02-2015-tutkimuksessa, ja hänen on täytynyt suorittaa IEDAT-02-2015 lopulliset (käynti 15/kuukausi 12) tehokkuusarvioinnit.
  • Potilas sieto tutkimuslääkitystä ilman näyttöä steroidien haittavaikutuksista tai hoitoon liittyvistä vakavista/vakavista haittatapahtumista
  • Kehon paino > 15 kg.
  • Potilas ja hänen vanhempansa/hoitajansa (jos alle suostumusiän) tai laillinen edustaja ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen. Jos vain hoitaja antaa suostumuksensa paikallisten määräysten mukaisesti, potilaan on annettava suostumus tutkimukseen osallistumiseen
  • Potilaalla ei ole turvallista vasta-aihetta hoidon jatkamiselle, kuten päätutkija (PI) on määrittänyt alla kuvattujen menettelyjen mukaisesti.

Menettely potilaiden valitsemiseksi jatkohoitoon IEDAT-03-2018:ssa:

Vastuullinen tutkija kysyy kaikilta potilailta, jotka täyttävät yllä mainitut vaatimukset, ja määrittelee heidän kiinnostuksensa jatkaa tutkimuslääkityshoitoa uudessa protokollassa. Päätutkija määrittää sitten potilaiden kelpoisuuden potilaan tilasta ja turvallisuudesta tekemänsä kliinisen arvion perusteella.

Poissulkemiskriteerit:

Kenraali

  1. Naiset jotka ovat

    1. raskaana tai imetät (vain EU-maissa);
    2. hedelmällisessä iässä oleva, raskaana oleva tai imettävä (Yhdysvalloissa ja muun maailman maissa).

    Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka käyttävät riittävää ehkäisyä terveydenhuollon tarjoajan määrittelemällä tavalla, ovat tukikelpoisia.

  2. Vamma, joka voi estää potilasta suorittamasta kaikkia tutkimusvaatimuksia.

  3. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen toisella tutkimuslääkkeellä.

    Lääketieteellinen historia ja nykyinen tila

  4. CD4+ lymfosyyttien määrä
  5. Nykyinen neoplastinen sairaus.
  6. Immunologisen järjestelmän vakava heikentyminen.
  7. Vaikea tai epävakaa keuhkosairaus.
  8. Hallitsematon diabetes. Potilaat, joilla on stabiloitunut diabetes (esim. ei hypoglykeemisiä tai hyperglykeemisiä jaksoja viimeisen 3 kuukauden aikana) hyväksytään.
  9. Mikä tahansa muu vakava, epävakaa tai vakava sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä asettaisi potilaan välittömän hengenvaarallisen sairastuvuuden, sairaalahoidon tarpeen tai kuolleisuuden.
  10. Tutkija määrittää kelpoisuuden potilaille, joilla on poikkeavia laboratorioarvoja.
  11. Varmistetut hemoglobinopatiat, esim. hemoglobiini C -sairaus, sirppisoluanemia tai talassemia.
  12. Keskivaikea tai vaikea munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta.

  13. Potilaat, joilla oli kohtalaisia/vakavia steroidien sivuvaikutuksia tai kohtalaisia/vakavia haittavaikutuksia, jotka liittyvät IEDAT-02-tutkimuksessa annettuun tutkimuslääkitykseen.

    Aikaisempi/sananaikainen lääkitys

  14. Vaatii hoitoa suun kautta tai parenteraalisella steroidilla. Hoito inhaloitavilla tai intranasaalisilla steroideilla astman tai allergioiden hoitoon sekä paikallisten steroidien käyttö on sallittua.
  15. Vaatii muita samanaikaisia ​​​​lääkkeitä, jotka protokollan kieltävät.
  16. Minkä tahansa lääkkeen käyttö, joka on voimakas CYP3A4:n indusoija/inhibiittori.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: aktiivinen lääke
~14-22 mg deksametasoninatriumfosfaattia (DSP)
Yhdistelmätuote: EryDex järjestelmä
EryDex System on yhdistelmätuote, jota käytetään lataamaan deksametasoninatriumfosfaattia (DSP) autologisiin punasoluihin (EDS) luoden EDS-lopputuotteen, joka infusoidaan potilaisiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EDS-EP:n pitkäaikaisturvallisuus/siedettävyys: hoitoon liittyvien haittatapahtumien pisteiden määrä (CTCAE4.0)
Aikaikkuna: 1 vuosi
AE:t luetellaan ja niistä tehdään yhteenveto kehojärjestelmän ja ensisijaisen termin mukaan. Haittavaikutusten ilmaantuvuus (%), intensiteetti ja sukulaisuus tutkimuslääkkeeseen raportoidaan. SAE ja tapahtumat, jotka ilmenevät äskettäin tai pahenevat tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen, tehdään yhteenveto. Haitat, jotka johtavat kuolemaan/tutkimuslääkkeen käytön keskeyttämiseen, luetellaan erikseen
1 vuosi
EDS-EP:n pitkäaikaisturvallisuus/sietokyky: laboratorioparametrit kliinisen käytännön mukaan, kuten hematologia, biokemia, virtsaanalyysi, HbA1c (hemoglobiini A1c tai glykoitu hemoglobiinitesti), CD4+-lymfosyyttien määrä, CRP (C-reaktiivinen proteiini)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Arvot luetellaan ja niistä tehdään yhteenveto normaaleina tai poikkeavina paikallisten normaalien vaihteluvälien mukaan laboratorioarvioinnin mukaan (ei ole mahdollista antaa yksilöllistä vaihteluväliä ja mittayksikköä laboratoriokohtaisten muutosten vuoksi). Epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot tunnistetaan ja luetellaan jokaiselle parametrille
1 vuosi
EDS-EP:n pitkäaikainen turvallisuus/sietokyky: 12-kytkentäinen EKG (sähkökardiografia)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tulokset luetellaan ja kootaan normaaleiksi tai epänormaaleiksi ohjeiden mukaan (PR-väli: < 100 ms tai > 210 ms; QRS-väli: < 50 ms tai > 120 ms; QTc-väli: > 450 ms; Syke: < 50 msek ( sinusbradykardia) tai > 120 bpm (sinustakykardia); Morfologia: T-aallon inversio, epänormaalit R-aallot, patologiset Q-aallot, merkittävä ST-tason nousu tai masennus). Epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot tunnistetaan ja luetellaan
1 vuosi
EDS-EP:n pitkäaikaisturvallisuus/sietokyky: fyysinen ja neurologinen tutkimus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tulokset luetellaan ja niistä tehdään yhteenveto normaalina tai epänormaalina paikallisen arvion mukaan. Tutkimus sisältää yleisilmeen, ihon, kaulan (myös kilpirauhasen), silmät/korvat, nenän, suun, kurkun, keuhkot, sydämen, vatsan, selän, imusolmukkeet, raajat, hermoston. Epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot tunnistetaan ja luetellaan jokaiselle parametrille
1 vuosi
EDS-EP:n pitkäaikainen turvallisuus/siedettävyys: Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Lopputulos listataan ja niistä tehdään yhteenveto vastausten perusteella: vastaus "kyllä" johonkin 6 kysymyksestä voi viitata siihen, että tarvitaan lähete koulutetun mielenterveysalan ammattilaisen puoleen ja vastaus "kyllä" kysymyksiin 4, 5 tai 6 osoittavat suurta riskiä
1 vuosi
EDS-EP:n pitkäaikainen turvallisuus/siedettävyys: Luun mineraalitiheys
Aikaikkuna: 1 vuosi
Z-pisteet luetellaan ja niistä tehdään yhteenveto normaaleina tai epänormaaleina noudattaen vuoden 2013 International Society for Clinical Densitometry -järjestön virallisessa pediatrisessa kannassa annettuja ohjeita. Epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot tunnistetaan ja luetellaan jokaiselle parametrille
1 vuosi
EDS-EP:n pitkäaikainen turvallisuus/siedettävyys: Tanner staging
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tulokset (vaiheet I-V, iän mukaan 0-18) luetellaan ja tehdään yhteenveto. Epänormaalit ja kliinisesti merkittävät arvot tunnistetaan ja luetellaan jokaiselle parametrille
1 vuosi
EDS-EP:n pitkäaikaisturvallisuus/sietokyky: steriiliystesti
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tulos voi olla positiivinen tai negatiivinen. Tulokset listataan ja niistä tehdään yhteenveto
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida EDS-EP:n pitkän aikavälin vaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun (EQ-5D-5L asteikko: EuroQol 5 -ulottuvuus 5 tasoasteikko)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kuvaavilla analyyseillä arvioidaan EDS-EP:n pitkän aikavälin vaikutuksia terveyteen liittyvään elämänlaatuun (QoL), arvioituna EQ-5D-5L-asteikolla. EQ-5D-5L kuvaava järjestelmän pisteytys: 5, min/huonoin, 25, paras/max); EQ-VAS (EQ Visual Analogue asteikko) pisteytys: 0, min/huonoin, 100, paras/max
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Erydel

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Guenter R Janhofer, MD, EryDel S.p.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. kesäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IEDAT-03-2018

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset EryDex järjestelmä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa