Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

X-kytketty hypofosfatemiataudin seurantaohjelma

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

X-kytketyn hypofosfatemiataudin seurantaohjelma (XLH-DMP)

Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on karakterisoida XLH-taudin esiintyminen ja eteneminen sekä arvioida burosumabin pitkän aikavälin tehokkuutta ja turvallisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

XLH-DMP on maailmanlaajuinen, prospektiivinen, monikeskus, pitkittäinen, pitkän aikavälin tulosohjelma koehenkilöille, jotka saavat tai eivät saa mitään hoitoa, joka on suunniteltu karakterisoimaan XLH-taudin esiintymistä ja etenemistä, arvioimaan burosumabin pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta sekä tutkimaan prospektiivisia hoitoja. pitkittäinen muutos ajan myötä biomarkkereiden, kliinisten arvioiden ja potilaan/hoitajan raportoimien tulosmittausten välillä edustavassa populaatiossa. XLH-DMP kerää demografisia, biokemiallisia, fysiologisia, sairauden vakavuus- ja etenemistietoja burosumabia käyttävistä potilaista ja potilaista, jotka eivät käytä burosumabia. Tässä DMP:ssä potilaat pääsevät käyttämään burosumabia vain valtuutetun määrätyn käytön kautta. Sponsori ei tarjoa mitään hoitoja osana DMP:tä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

780

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • Córdoba, Argentiina
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentiina, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brasilia
      • Curitiba, Brasilia, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brasilia, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilia, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Chile
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chile
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Kolumbia
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbia
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Kolumbia
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • American Family Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Noin 800 soveltuvaa aikuis- ja lapsipotilasta, joilla on XLH, otetaan maailmanlaajuisesti mukaan, ja vähintään 200 lapsipotilasta. Potilaat voivat siirtyä XLH-DMP:hen riippumatta siitä, miten heidän XLH:ta hoidetaan. Potilaat, jotka saavat Crysvitaa (burosumabi) reseptillä, voivat alkaa ottaa Crysvitaa hoidon standardin mukaisesti ennen XLH DMP:hen ilmoittautumista tai sen jälkeen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen tai, jos potilas on alle 18-vuotias (tai 16-vuotiaiden, alueesta riippuen), antamaan suostumuksen (tarvittaessa) ja tietoon perustuvan suostumuksen laillisesti valtuutetulta edustajalta hoidon luonteen perusteella. tutkimus on selitetty ja ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • XLH:n kliininen diagnoosi, joka perustuu sukuhistoriaan, TAI vahvistettuun PHEX-mutaatioon, TAI XLH:n mukaiseen biokemialliseen profiiliin.
  • Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailujen aikataulua ja opintomenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen ilmoittautuminen Ultragenyxin tukemaan kliiniseen tutkimukseen EI ole sallittua.
  • Vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen samanaikainen sairaus.
  • Alle yksi vuosi elinajanodote.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Aiemmat burosumabikliinisen tutkimuksen osallistujat
Potilaat, jotka osallistuivat burosumabin kliinisiin tutkimuksiin ja saavat edelleen burosumabia lääkärin määräämällä reseptillä.
Muut: Ei väliintuloa
Pääsy mihin tahansa hoitoon tapahtuu valtuutetun kaupallisen käytön kautta, ei osana tätä DMP:tä
Ei aiemmasta burosumabin kliinisestä tutkimuksesta
Potilaat voivat ottaa muita XLH-hoitoja ja aloittaa burosumabihoidon milloin tahansa lääkärin määräämällä tavalla.
Muut: Ei väliintuloa
Pääsy mihin tahansa hoitoon tapahtuu valtuutetun kaupallisen käytön kautta, ei osana tätä DMP:tä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Burosumabin pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
Arvioida burosumabihoidon pitkän aikavälin turvallisuutta aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on XLH, mukaan lukien munuaisten yleinen terveys, nefrokalsinoosin ja selkäytimen ahtauma ja/tai eteneminen sekä raskauden tulokset.
10 vuotta
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
Arvioida burosumabihoidon pitkän aikavälin tehokkuutta XLH:n tärkeimpiin ilmenemismuotoihin, mukaan lukien luuston terveyteen, jäykkyyteen, liikkuvuuteen ja fyysiseen toimintaan.
10 vuotta
XLH-taudin kliininen kulku
Aikaikkuna: 10 vuotta
Havainnollistaa XLH:n kliinisiä, radiologisia, biokemiallisia ilmenemismuotoja ja etenemistä ajan myötä sekä hoitamattomilla että hoidetuilla XLH-potilailla.
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Yhteistyökumppanit

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX023-CL401

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Kliiniset tutkimukset Ei väliintuloa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa