Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Retinitis Pigmentosa Kliiniset toimenpiteet ja mahdollisten tulostoimenpiteiden toistettavuuden testaus

tiistai 14. marraskuuta 2023 päivittänyt: National Eye Institute (NEI)

Tutkimustutkimus Retinitis Pigmentosa (RP) -kliinisistä toimenpiteistä ja mahdollisten tulosmittausten toistettavuustestauksesta.

Tausta:

Retinitis pigmentosa (RP) on joukko sokaisevia silmäsairauksia. Se johtuu enimmäkseen valoreseptoreiden ilmentämien geenien mutaatioista. RP vaikuttaa noin 2 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti. Parannuskeinoa ei ole, mutta hoitoa ja diagnoosia voidaan ohjata tietyillä testeillä. Tutkijat haluavat nähdä, kuinka hyvin nämä testit kuvaavat RP:n vaiheita.

Tavoitteet:

Saadaksesi selville, kuinka hyvin tietyt testit seuraavat muutoksia retinitis pigmentosassa.

Kelpoisuus:

12-vuotiaat ja sitä vanhemmat, joilla on RP

Design:

Osallistujat seulotaan toisessa protokollassa.

Osallistujilla on kaksi käyntiä noin 6 viikon välein. Molemmat sisältävät kaikki alla olevat testit. Jokainen käynti kestää 5 6 tuntia tai käynti voidaan jakaa kahdelle päivälle.

Osallistujat kertovat sairaus- ja silmähistoriansa.

Osallistujille tehdään näöntarkastus. Heidän pupillinsa laajenevat silmätipoilla.

Osallistujat antavat verinäytteitä.

Osallistujista otetaan kuvia verkkokalvoista. Heidän verkkokalvonsa mitataan.

Osallistujat tekevät useita silmätestejä. He aikovat:

Istu pimeässä huoneessa ja paina nappia, kun he näkevät valot.

Katso kirkasta taustaa ja paina painiketta, kun he näkevät valot.

Katso kulhoon ja paina nappia, kun he näkevät valot.

Istu pimeässä silmät paikoillaan. Sitten he ottavat silmiä turruttavia tippoja ja käyttävät kontakteja valojen vilkkuessa. Heidän otsaansa teipattu pieni elektrodi tallentaa signaaleja heidän verkkokalvostaan.

Alaikäiset antavat kirjallisen suostumuksen opiskeluun täytettyään 18 vuotta. Tutkimuksen päätyttyä heiltä voidaan myös pyytää suostumus, että tutkijat voivat jatkaa tutkimustietojensa käyttöä.

Sponsoroiva instituutti: National Eye Institute

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Precis

Tavoite: Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia valoreseptorien toimintahäiriön luonnetta retinitis pigmentosa (RP) -potilailla käyttämällä fokaalisia staattisia ja kineettisiä psykofyysisiä testejä kehittääkseen toiminnallisia tulosmittareita RP:n kliinisen kokeen tutkimukseen. Uusien spatiaalisten funktionaalisten karttojen korrelaatio muiden funktionaalisten mittareiden kanssa (kuten näöntarkkuus ja multifokaalinen elektroretinografia) auttaa tarjoamaan täydellisen kuvauksen toiminnallisista muutoksista. Uusien kuvantamismenetelmien käyttö verkkokalvon rakenteellisten muutosten visualisoimiseksi ja analysoimiseksi mahdollistaa taudin etenemisen taustalla olevien rakenteellisten muutosten arvioinnin. Näiden toimenpiteiden kehittäminen voi edistää alaa selventämällä fotoreseptorin rappeutumisprosessia ja toimimalla tukina, jolle ehdokashoitoja voitaisiin kokeilla.

Tutkimuspopulaatio: Jopa 120 osallistujaa, joilla on RP-diagnoosi, otetaan mukaan. Aikeissa

Myös 30 tervettä vapaaehtoista otetaan mukaan 150 karttuman enimmäismäärään.

Suunnittelu: Tämä on yhden keskuksen havainnollinen, poikkileikkaus toistettavuustutkimus potilaista, joilla on retinitis pigmentosa. Tavoitteen 1 tavoitteena on tunnistaa toimenpiteitä, joita voitaisiin käyttää tulevissa tutkimuksissa toiminnallisen verkkokalvon laajuuden seuraamiseksi ajan mittaan. Tavoitteen 2 tavoitteena on arvioida RP:n rakenteellisia toimenpiteitä. Tavoitteen 3 tavoitteena on arvioida osallistujan suorituskykyä visuaalista toimintaa arvioivilla kyselylomakkeilla. Tavoitteen 4 tavoitteena on tutkia sytokiini/lymfokiiniprofiilia.

Tulosmittaukset: Ensisijainen tulosmitta on tehtyjen testien toistettavuuslaskelmien yksimielisyysrajat. Toissijaisiin tulosmittauksiin sisältyy parametrien testauksen analyysi vakavuusryhmien perusteella. Makulan paksuus mitattuna optisella koherenssitomografialla (OCT) sekä ellipsoidivyöhykkeen vyöhykkeen pituus kvantifioidaan. Funktionaalinen testaus fotopic-perimetrialla ja skotopopisella perimetrialla ja kinetiikka mitataan. Multifokaalinen elektroretinografia (mfERG) analysoidaan osakenttä- ja mahdollisten rengasanalyysien avulla. Kyselylomakkeen pisteiden korrelaatioita objektiivisten mittareiden kanssa analysoidaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Puhelinnumero: TTY8664111010 800-411-1222
          • Sähköposti: prpl@cc.nih.gov

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Jopa 120 osallistujaa vähintään 12-vuotiaita, joilla on RP-diagnoosi. Jopa 30 tervettä vapaaehtoista.@@@@@@

Kuvaus

  • SISÄLLYSkriteerit RP-osallistujille:

Tukikelpoisuus edellyttää, että seuraavat osallistumiskriteerit täyttyvät soveltuvin osin.

  • Osallistujan tulee olla vähintään 12-vuotias.
  • Osallistujan (tai laillisen huoltajan) on ymmärrettävä ja allekirjoitettava pöytäkirjan tietoinen suostumusasiakirja.
  • Osallistujalla on oltava näyttöä RP:stä, joka on määritelty tyypillisten ERG-vasteiden, näkökenttien, kliinisen tutkimuksen ja/tai geneettisen testauksen perusteella.

TERVEILLE VAPAAEHTOISILLE SISÄLLYSkriteerit:

Ollakseen kelvollinen, seuraavien osallistumiskriteerien on täytettävä:

  1. Osallistujan tulee olla vähintään 18-vuotias.
  2. Osallistujan tulee ymmärtää ja allekirjoittaa pöytäkirjan tietoinen suostumusasiakirja.
  3. Osallistujalla ei saa olla todisteita RP:stä.

KAIKKIEN OSALLISTUJIEN POISSULKEMIETOJA:

Osallistuja ei ole oikeutettu, jos jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä täyttyy.

  • Osallistuja saa aktiivisesti tutkimusterapiaa toisessa tutkimustutkimuksessa.
  • Osallistujalla aloitetaan paikallisen tai systeemisen hiilihappoanhydraasin estäjän (CAI) hoito (tai sen annosta muutetaan) kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
  • Osallistujan ei odoteta pystyvän noudattamaan tutkimusmenettelyjä tai seurantakäyntejä.
  • Osallistujalla on todisteita muusta silmäsairaudesta kuin RP:stä kummassakin silmässä, joka voi sekoittaa tutkimuksen tuloksia (esim. diabeettinen retinopatia, johon liittyy vähintään 10 verenvuotoa tai mikroaneurysmaa, uveiitti, pseudovitelliforminen silmänpohjan rappeuma, vaikea likinäköisyys).
  • Osallistuja käyttää silmä- tai systeemisiä lääkkeitä, joiden tiedetään olevan myrkyllisiä linssille, verkkokalvolle tai näköhermolle (esim. etambutoli, klorokiini tai hydroksiklorokiini).
  • Osallistujalla on tila, joka estää osallistumisen tutkimukseen (esim. epävakaa lääketieteellinen tila, mukaan lukien verenpaine ja sokeritasapaino) häiritsemällä osallistujan kykyä osallistua vaadittuun protokollan arviointiin ja testaukseen ja/tai noudattaa opintokäyntejä.
  • Osallistuja on NIH:n työntekijä, joka liittyy tähän tutkimukseen.
  • Osallistuja ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta, joka sisältää lääketieteellisten tietojen ja kliinisten näytteiden käytön nykyistä ja tulevaa tutkimusta varten.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Terveelliset kontrollit
Osallistujat ilman RP:tä
Osallistujat RP:n kanssa
Osallistujilla on oltava todisteet RP:stä, joka on määritelty tyypillisten ERG-vasteiden, näkökenttien, kliinisen tutkimuksen ja/tai geneettisen testauksen perusteella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Makulan paksuus mitattuna OCT:llä, EZ-nauhan pituudella; toiminnallinen testaus, mukaan lukien fotopic/skotooppinen perimetria ja kinetiikka, mfERG
Aikaikkuna: jatkuva
Ensisijainen tulosmitta on tehtyjen testien toistettavuuslaskelmien yhteisymmärrysrajat.
jatkuva

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toissijaiset tulosmittaukset sisältävät absoluuttisiin mittareihin perustuvan parametrien testauksen analyysin, jonka avulla testitulokset luokitellaan vakavuusryhmiin
Aikaikkuna: jatkuva
Tiedot siitä, mitkä testit eivät tuottaneet mitattavissa olevia mittareita, joihin myös osallistujia kerätään.
jatkuva

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Eye Institute (NEI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Laryssa A Huryn, M.D., National Eye Institute (NEI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 27. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 16. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 16. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 190056
  • 19-EI-0056

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa