Kävelysopeutumiskyvyn parantaminen perinnöllisen spastisen paraplegian yhteydessä (Move-HSP)

Perinnöllinen spastinen paraplegia (HSP) on suhteellisen yleinen, hitaasti etenevä liikehäiriö, joka vaikuttaa vakavasti kävelykykyyn. HSP-potilaat kokevat lisääntyvää lihasjäykkyyttä, lihasheikkoutta ja tasapaino-ongelmia ja sen seurauksena lisääntyviä vaikeuksia mukauttaa kävelymalliaan muuttuviin ympäristövaatimuksiin. Tämä on suuri ongelma, koska tällainen "kävelysopeutumiskyky" on kriittinen itsenäiselle ja turvalliselle liikkuvuudelle jokapäiväisessä elämässä. Heikentynyt kävelysopeutumiskyky johtaa myös kaatumisiin ja kaatumiseen liittyviin vammoihin ja heikentää elämänlaatua. Siksi tarvitaan kiireellisesti näyttöön perustuvia kuntoutustoimenpiteitä, jotka parantavat HSP-potilaiden kävelyn sopeutumiskykyä. Osallistujat harjoittelevat kävelyn sopeutumiskykyä esteen neuvottelujen, tarkkojen askeleiden ja odottamattomien kiihtyvyyksien ja hidastusten avulla. Strategiat opetetaan turvallisessa ympäristössä C-Mill-juoksumatolla, joka tarjoaa lisättyä todellisuutta visuaalisten ja akustisten vihjeiden avulla.

Tavoitteet

Tämän tutkimuksen tavoitteena on edistää olennaista askelta kohti näyttöön perustuvaa ja yksilöllisesti räätälöityä kävelykuntoutusta potilailla, joilla on perinnöllinen spastinen parapareesi. Tavoitteet ovat kaksijakoiset:

1. Tutkia kymmenen 1 tunnin C-Mill-harjoittelun vaikutusta kävelyn sopeutumiskykyyn osallistujilla, joilla on puhdas HSP.
2. Tutkia kymmenen 1 tunnin C-Mill-harjoittelun vaikutusta spatiotemporaalisiin ja toiminnallisiin kapasiteettiparametreihin ja tunnistaa C-Mill-harjoittelun tehokkuuden keskeiset tekijät osallistujille, joilla on puhdas HSP.

Oletuksena on, että kymmenen tunnin kontekstikohtainen C-myllyharjoittelu parantaa tehokkaasti kävelyn sopeutumiskykyä osallistujilla, joilla on puhdas HSP, mitattuna emory-toiminnallisen ambulaatioprofiilin (E-FAP) esteen osatehtävällä.

Otoskoon laskenta perustuu aikaisempiin tutkimuksiin, jotka koskivat kävelyn sopeutumisinterventioiden vaikutuksia E-FAP:n esteen osatehtävään. Yhteensä 32 osallistujaa riittää osoittamaan odotetun parannuksen E-FAP:n este-alatehtävän pistemäärässä. 10 %:n poistumisprosentin sallimiseksi mukaan otetaan 36 osallistujaa.

Osallistujat rekrytoidaan Radboud Expert Center of Genetic Movement Disordersista (osa ERN-RND:tä), jolla on erityistä HSP-asiantuntemusta. Potilaan hoitava lääkäri kysyy, saako tutkija ottaa yhteyttä potilaaseen. Lisäksi Spierziekten Nederland -potilasjärjestöön kuuluvan HSP:n potilasryhmän kautta lähetetyt postit lähetetään HSP:n jäsenilleen. Jos potilas on kiinnostunut osallistumaan, he voivat ottaa yhteyttä tutkijaan ja heille ilmoitetaan tiedotuskirjeellä (johon on liitetty tietoinen suostumuslomake). Osallistujilla on sitten kaksi viikkoa aikaa harkita päätöstään osallistumisesta. Kahden viikon jakson jälkeen tutkija ottaa heihin yhteyttä päätöksestään.

Tiedot koodataan numeerisesti (esim. HSP01, HSP02) ja tunnistekoodiluetteloa käytetään tietojen linkittämiseen osallistujaan. Koodin avaimen turvaavat tutkijat. Hankkeen johtajalla ja kaikilla muilla tutkijoilla on pääsy lähdetietoihin. Tietoja säilytetään viisitoista vuotta. Tietojen käsittelyssä noudatetaan Hollannin henkilötietolakia ja osallistujien yksityisyys on suojattu. Valvonta suoritetaan NFU:n ohjeiden mukaisesti merkityksettömän riskin intensiteetin osalta.

Kuvailevaa data-analyysiä käytetään hahmottelemaan molempien interventioryhmien ominaisuuksia. Sopeutumiskykykoulutuksen vaikutusta perus- ja toissijaisiin tuloksiin testataan ANCOVAlla. Intervention jälkeisiä mittauksia käytetään riippuvaisina muuttujina ja ryhmä (C-Mill vs. odotuslista) ja interventiota edeltäviä mittauksia riippumattomina koehenkilöiden välisinä tekijöinä. Aika testataan oppiaineiden sisäisenä tekijänä. Kävelyn sopeutumisharjoittelun säilymistä testataan yhdistämällä molemmat ryhmät ja käyttämällä toistuvia mittausmenetelmiä ANOVA, jossa on aika koehenkilön sisäisenä tekijänä (C-Mill-ryhmä: mittaukset 1, 2 ja 3; jonotuslista: mittaukset 2, 3 ja 4) . Merkittävien pää- tai vuorovaikutusvaikutusten yhteydessä suoritetaan post-hoc -testejä käyttäen parillisia t-testejä. Syksyn hinnat käsitellään kuvailevasti. Tietojen jakautumisesta riippuen lähellä putoamisen nopeus voidaan analysoida käyttämällä Wilcoxon-merkittyä arvotestiä. Lisäksi C-Mill-harjoittelutehokkuuden avaintekijöiden määrittämiseksi suoritetaan vaiheittainen lineaarinen regressioanalyysi, jossa riippuvaisena muuttujana on harjoituksen aiheuttama muutos kävelyn sopeutumiskyvyssä (E-FAP:n esteen osatehtävän suhteellinen muutos). Yksimuuttujaanalyysejä tehdään parhaiden tekijöiden valitsemiseksi käytettävissä olevista demografisista ja kliinisistä ominaisuuksista.

Haittatapahtumat Kaikki osallistujien spontaanisti ilmoittamat tai tutkijan tai hänen henkilöstönsä havaitsemat haittatapahtumat kirjataan. Sponsori ilmoittaa vakavista taudeista ToetsingOnline-verkkoportaalin kautta protokollan hyväksyneelle akkreditoidulle METC:lle seitsemän päivän kuluessa siitä, kun hän on saanut ensimmäisen tiedon kuolemaan johtavista tai hengenvaarallisista taudeista, jonka jälkeen on enintään 8 päivää aikaa suorittaa alustava alusta. raportti. Kaikista muista vakavista haittatapahtumista ilmoitetaan enintään 15 päivän kuluessa siitä, kun toimeksiantaja on saanut ensimmäisen tiedon vakavista haittatapahtumista. Osallistumiseen liittyvä riski on NFU:n riskiluokituksen mukaan mitätön. Mittauksiin liittyvä taakka on rajallinen, koska mittausten määrä on suhteellisen pieni.