- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05489393
CureDRPLA maailmanlaajuinen potilasrekisteri
CureDRPLA maailmanlaajuinen potilasrekisteri henkilöille, joilla on dentatorubral-pallidoluysian atrofia (DRPLA)
CureDRPLA Global Patient Registryn tavoitteena on luoda pitkittäinen tietokanta potilaiden ilmoittamista tiedoista henkilöistä, joilla on Dentatorubral-pallidoluysian atrofia (DRPLA) kaikkialta maailmasta.
CureDRPLA Global Patient Registry vastaa potilaiden tarpeisiin seuraavasti:
- Laajenna potilaiden sitoutumista dokumentoimalla elämänlaadun tuloksia.
- Anonymisoitujen tietojen tarjoaminen DRPLA-tutkimusyhteisölle potilaiden kokemuksista sairaudesta ja hoidon prioriteeteista.
- Yhdistä DRPLA-potilaat mahdollisuuksiin osallistua kliiniseen tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
CureDRPLA Global Patient Registry pyrkii keräämään tietoja Dentatorubral-pallidoluysian atrofiaa (DRPLA) sairastavista potilaista maailmanlaajuisesti tunnistaakseen hyvin karakterisoidun kohortin retrospektiiviseen ja prospektiiviseen tutkimukseen osallistumista varten. Osallistujien on luettava ja allekirjoitettava IRB:n hyväksymä tietoinen suostumusasiakirja ennen kuin he pääsevät kyselylomakkeisiin rekisterissä. Rekisteri on tarkoitettu vain potilaille, joilla on diagnosoitu DRPLA.
Kun tietoinen suostumus on annettu ja suostumus 12-vuotiailta suostumusikään, osallistujia pyydetään täyttämään joukko kyselylomakkeita, jotka sisältävät tietoja väestötiedoista, diagnoosin yksityiskohdista, sairaushistoriasta, tutkimuksesta, toiminnallisesta liikkuvuudesta, elämänlaadusta, ja terveystaloustiede. Osallistujia pyydetään ilmoittamaan, ovatko he kiinnostuneita siitä, että rekisterikoordinaattori ottaa heihin yhteyttä mahdollisen osallistumisen vuoksi tuleviin kliinisiin tutkimuksiin ja/tai tutkimuksiin. Osallistujilla on mahdollisuus erota rekisteristä milloin tahansa, eikä heihin enää oteta yhteyttä rekisteristä mistään syystä peruuttamisen jälkeen. Heidän syöttämänsä tiedot säilyvät osana rekisteriä, mutta heidän henkilöllisyyttään ei anneta mistään syystä. Rekisterin aktiiviset osallistujat saavat vuosittain sähköpostimuistutuksia päivittää kyselytietonsa vastaamaan taudin etenemisen nykytilaa.
Rekisteri on saatavilla englanniksi, ranskaksi, italiaksi, japaniksi, koreaksi ja portugaliksi rohkaisemaan DRPLA-potilaita maailmanlaajuisesti rekisteröitymään. Osallistuminen on suoritettu verkossa, katso lisätietoja verkkosivuiltamme https://curedrpla.org/en/global-patient-registry/
REDCap Cloud -alusta toimii rekisteritietojen koordinointikeskuksena ja hallitsee verkkopohjaiseen sähköiseen tiedonkeruujärjestelmään (EDC) syötettyä tietoa, joka on 21 CFR Part 11 -validoitu, ISO 27001 -sertifioitu, HIPPA-, CDISC- ja GDPR-yhteensopiva.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 11231
- Rekrytointi
- CureDRPLA
-
Ottaa yhteyttä:
- Silvia Prades, PhD
- Puhelinnumero: 718-624-6994
- Sähköposti: silvia.prades@curedrpla.org
-
Päätutkija:
- Silvia Prades, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
DRPLA on erittäin harvinainen neurodegeneratiivinen sairaus, joka periytyy hallitsevalla autosomaalisella tavalla. Atrofiini-1-geeni (ATN1) on ainoa geeni, jonka tiedetään aiheuttavan DRPLA:ta. ATN1-mutaatiot aiheuttavat CAG-toistolaajennuksia eksonissa 5, joita on tyypillisesti ≤ 35 toistoa. DRPLA:n aiheuttaa (CAG)n:n toistuva laajeneminen yli ≥48 tandemkopiolla, mikä johtaa laajentuneeseen polyglutamiinikanavaan atrofiini-1-proteiinissa.
DRPLA:lla on vahva etninen taipumus Aasian, erityisesti Japanin väestöön. Japanin väestössä DRPLA:n on arvioitu esiintyvän 2–7 tapausta miljoonaa ihmistä kohden.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaiken ikäiset henkilöt, joilla on itse ilmoittama DRPLA-diagnoosi.
- Ymmärrä ja allekirjoita tietoinen suostumuslomake (IFC). Osallistujat, joilla ei ole kykyä suostua (esim. kognitiivisesti heikentyneet henkilöt) edellyttävät laillisen valtuutetun edustajan suostumusta, ja tutkittavan suostumus hankitaan heidän kykynsä mukaisessa laajuudessa. 12-vuotiaat osallistujat tarvitsevat suostumuksensa sekä vanhemman tai laillisen huoltajan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Muut ataksiatilat kuin DRPLA.
- IFC:n (ja tarvittaessa suostumuslomakkeen) allekirjoittamisen epäonnistuminen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
---|
Yksilöt, joilla on DRPLA
Tämä rekisteri on tarkoitettu henkilöille, joilla on diagnoosi DRPLA (Dentatorubral-pallidoluysian atrofia)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Potilaan tai hoitajan täyttämät kyselylomakkeet
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kyselylomakkeet kattavat tiedot väestötiedoista, diagnoosista, sairaushistoriasta, päivittäisistä toiminnoista, toiminnallisesta liikkuvuudesta ja sairaustaakasta.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- CureDRPLA Registry_Version1.0
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .