Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu sen selvittämiseksi, onko ALN-PNP turvallinen ja hyvin siedetty aikuisille terveille osallistujille

tiistai 5. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden nousevan annoksen tutkimus ALN-PNP:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta, PNPLA3:een kohdistuva siRNA:ta, terveillä aikuisilla osallistujilla

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ALN-PNP:n kerta-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä terveillä aikuisilla osallistujilla.

Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:

  • Kuvaile ALN-PNP:n kerta-annoksen farmakokinetiikkaa (PK) ja mahdollisia päämetaboliitteja aikuisilla osallistujilla
  • Arvioi ALN-PNP:n immunogeenisyys kerta-annosten jälkeen
  • Tutki ALN-PNP:n vaikutuksia verenkierron lipidiprofiiliin

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

96

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Glendale, California, Yhdysvallat, 91206
        • Rekrytointi
        • California Clinical Trials Medical Group

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 53 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. VAIN japanilaisille kohorteille; japanilaisen osallistujan tulee:

    1. Ole japanilainen, syntynyt Japanissa ja sinulla on molemmat biologiset vanhemmat ja 4 biologista isovanhempaa, jotka ovat etnisesti japanilaisia ​​ja syntyneet Japanissa
    2. ovat säilyttäneet japanilaisen elämäntavan ilman merkittäviä muutoksia Japanista lähtemisen jälkeen, mukaan lukien japanilaisen ruoan saanti ja japanilaisen ruokavalion noudattaminen
    3. Ole elossa
  2. Sen painoindeksi on seulontakäynnillä 18-32 kg/m^2, mukaan lukien
  3. Tutkija arvioi sen olevan hyvässä kunnossa, kuten pöytäkirjassa on kuvattu
  4. on terve seulontakäynnillä saatujen laboratorioturvallisuustestien perusteella ja noin 24 tunnin sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkijan arvioiman kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, munuais-, maha-suolikanava-, endokriininen, hematologinen, psykiatrinen, neurologinen tai dermatologinen sairaus, joka voi sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin osallistujalle tutkimuksessa osallistuminen
  2. Esittää tutkimuksen tutkijalle kaikki huolenaiheet, jotka voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin osallistujalle heidän osallistuessaan tutkimukseen
  3. Sairaalaan mistä tahansa syystä 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä
  4. Käyttäen ruokavalion muokkausta munuaissairauden yhtälössä, sillä on glomerulussuodatusnopeus, joka on kuvattu seulontakäynnin protokollassa
  5. Sillä on alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi normaalin ylärajan (ULN) yläpuolella.
  6. Onko nykyinen tupakoitsija tai entinen tupakoitsija, mukaan lukien e-savukkeet, joka lopetti tupakoinnin 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
  7. Hänellä on ollut alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä tutkijan lausunnon mukaan
  8. on positiivinen hepatiitti C -vasta-aineelle ja jos on, positiivinen kvalitatiiviselle (eli havaittu tai ei havaittu) hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihappo (RNA) -testille seulontakäynnillä

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: ALN-PNP-annos 1 tai PB
8 osallistujaa, satunnaistettu 6:2
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa A: ALN-PNP-annos 2 tai PB
8 osallistujaa, satunnaistettu 6:2
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa A: ALN-PNP-annos 3 tai PB
8 osallistujaa, satunnaistettu 6:2
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa A: ALN-PNP-annos 4 tai PB
8 osallistujaa, satunnaistettu 6:2
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa A: ALN-PNP-annos 5 tai PB
8 osallistujaa, satunnaistettu 6:2
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa A: Valinnainen ALN-PNP-annos 5 tai PB

8 osallistujaa, satunnaistettu 6:2

Tämä on valinnainen kohortti, jos ALN-PNP:n annoskarakterisointi on tarpeen.
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa A: JPN ALN-PNP Annos 4 tai PB
Vain 8 japanilaista osallistujaa, satunnaistettu 6:2
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa A: JPN ALN-PNP Annos 5 tai PB
Vain 8 japanilaista osallistujaa, satunnaistettu 6:2
Lääke: ALN-PNP – osa A
Annetaan ihonalaisena (SC) kerta-annoksena (SAD)
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Placebo Comparator: Osa B: Placebo
Jopa 32 osallistujaa satunnaisesti 1:1:1:1, jolloin 8 osallistujaa käsiä kohti
Lääke: Placebo (PB)
Annetaan SC-injektiona
Kokeellinen: Osa B: ALN-PNP-annos 3
Jopa 32 osallistujaa satunnaisesti 1:1:1:1, jolloin 8 osallistujaa käsiä kohti
Lääke: ALN-PNP – osa B
Annostetaan SC rinnakkaisannoksella
Kokeellinen: Osa B: ALN-PNP-annos 4
Jopa 32 osallistujaa satunnaisesti 1:1:1:1, jolloin 8 osallistujaa käsiä kohti
Lääke: ALN-PNP – osa B
Annostetaan SC rinnakkaisannoksella
Kokeellinen: Osa B: ALN-PNP-annos 5
Jopa 32 osallistujaa satunnaisesti 1:1:1:1, jolloin 8 osallistujaa käsiä kohti
Lääke: ALN-PNP – osa B
Annostetaan SC rinnakkaisannoksella

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivään 253 asti
Päivään 253 asti
TEAE:n esiintyvyys vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Päivään 253 asti
Päivään 253 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALN-PNP:n ja mahdollisten päämetaboliittien pitoisuus plasmassa ajan myötä
Aikaikkuna: Päivään 253 asti
Päivään 253 asti
ALN-PNP antidrug-vasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus ajan myötä
Aikaikkuna: Päivään 253 asti
Päivään 253 asti
ALN-PNP ADA:n tiitteri ajan myötä
Aikaikkuna: Päivään 253 asti
Päivään 253 asti
Matalatiheyksisten lipoproteiinien (LDL) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 169 asti
Osa A
Perustaso päivään 169 asti
Muutos HDL-lipoproteiinissa ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 169 asti
Osa A
Perustaso päivään 169 asti
Triglyseridien (TG) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 253 asti
Perustaso päivään 253 asti
Apolipoproteiini B:n (ApoB) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 253 asti
Perustaso päivään 253 asti
Muutos maksan rasvafraktiossa magneettikuvauksella protonitiheysrasvafraktiolla (MRI-PDF) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 253 asti
Osa B
Perustaso päivään 253 asti
Matalatiheyksisten lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 253 asti
Osa B
Perustaso päivään 253 asti
Muutos korkeatiheyksisessä lipoproteiinikolesterolissa (HDL-C) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 253 asti
Osa B
Perustaso päivään 253 asti
Lipoproteiinin (a) (Lp[a]) muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 253 asti
Osa B
Perustaso päivään 253 asti
Muutos apolipoproteiini A1:ssä (ApoA1) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 253 asti
Osa B
Perustaso päivään 253 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 10. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 10. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-PNP-HV-2227

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA, Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA)) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tulokset (esim. tieteellinen julkaisu). , tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot, ja se on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat jättää Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamiseksi. Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ALN-PNP – osa A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa