Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliiniset tutkimukset Perheellinen transtyretiiniamyloidoosi

Yhteensä 1593 tulosta

Alnylam Pharmaceuticals

Valmis

YRITYS: Vaiheen 3 monikeskustutkimus revusiranista (ALN-TTRSC) potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) -välitteinen familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia (FAC)

Amyloidin neuropatiat | Amyloidinen neuropatia, perhe | Amyloidoosi, perinnöllinen | Transtyretiini (TTR) -välitteinen familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia (FAC) | Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä | Perheellinen transtyretiini sydämen amyloidoosi

Yhdysvallat, Ranska, Italia, Espanja, Kanada, Saksa, Belgia, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
Akcea Therapeutics

Rekrytointi

Kliininen tutkimus haitallisten tapahtumien luonnehtimiseksi yhden päivän sisällä TEGSEDI-annosta aikuispotilaille, joilla on hATTR-PN

Perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi polyneurotialla

Yhdysvallat, Kanada
Akcea Therapeutics
United BioSource, LLC

Rekrytointi

Ei-interventiivinen kohorttiturvallisuustutkimus potilailla, joilla on hATTR-PN

Perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi polyneurotialla

Yhdysvallat, Ranska, Kreikka, Italia, Espanja, Kanada, Saksa, Portugali
Pfizer

Valmis

Retrospektiivinen tutkimus, jossa kerätään perinnöllisen transtyretiiniamyloidoosin (ATTRv) potilaiden neurologista seurantaa, jotka sisältyvät julkaisuihin B3461028 ja B3461045. (TRAMA)

Polyneuropatia | Perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (ATTRv)

Espanja
Umeå University

Valmis

Diflunisalin vaikutus familiaaliseen transtyretiiniamyloidoosiin (DFNS01)

Amyloidoosi

Ruotsi
University of Texas Southwestern Medical Center
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Subkliininen transtyretiini sydämen amyloidoosi V122I TTR-kantajissa

Amyloidoosi, perhe | Amyloidoosi, perinnöllinen | Sydän amyloidoosi | Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidikardiomyopatia | Transtyretiinigeenin mutaatio

Yhdysvallat
Steen Hvitfeldt Poulsen

Rekrytointi

Villin tyypin transtyretiini sydämen amyloidoosin esiintyvyys potilailla, joille tehdään rannekanavan irtoamisleikkaus – tuleva tutkimus (CACTuS2)

Transtyretiini-amyloidoosi | Transtyretiini sydämen amyloidoosi | Villityypin transtyretiiniin liittyvä (ATTR) amyloidoosi

Tanska
Pfizer

Valmis

Taudin taakkatutkimus potilailla, joilla on transtyretiinifamiliaalinen amyloidoosipolyneuropatia (TTR-FAP) tai transtyretiinikardiomyopatia (TTR-CM) ja hoitajille

Transtyretiini familiaalinen amyloidoosipolyneuropatia (TTR-FAP) | Transtyretiinikardiomyopatia (TTR-CM) | Perheellinen amyloidikardiomyopatia | Seniili systeeminen amyloidoosi (SSA)
Alnylam Pharmaceuticals

Valmis

Tutkimuslääke Revusiran (ALN-TTRSC) transtyretiini (TTR) -välitteisen amyloidoosin hoitoon potilailla, joiden sairaus on edelleen pahentunut maksansiirron jälkeen

ATTR amyloidoosi | Transtyretiini (TTR) -välitteinen amyloidoosi | Familiaalinen amyloidoottinen polyneuropatia (FAP) | Perheen amyloidinen neuropatia

Ranska, Saksa, Portugali, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi, Espanja
Boston University
Corino Therapeutics, Inc.

Valmis

TOLCAPONE:n lyhytaikaiset vaikutukset transtyretiinin stabiilisuuteen potilailla, joilla on leptomeningeaalinen TTR-amyloidoosi (ATTR)

Transtyretiini-amyloidoosi | Amyloidoosi, leptomeningeaalinen, transtyretiiniin liittyvä

Yhdysvallat
Zhejiang University

Rekrytointi

Laskimonsisäisen YOLT-201:n teho ja turvallisuus transtyretiiniamyloidoosin kardiomyopatiassa

Transtyroksiinamyloidoosi Kardiomyopatia

Kiina
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Rekrytointi

Perinnöllisen transtyretiiniamyloidoosin biomarkkereiden tutkiminen (ELBA)

Perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi

Italia
Alnylam Pharmaceuticals

Ei ole enää käytettävissä

Patisiranin laajennettu pääsyprotokolla potilaille, joilla on perinnöllinen ATTR-amyloidoosi (hATTR)

Amyloidin neuropatiat | Amyloidinen neuropatia, perhe | TTR-välitteinen amyloidoosi | Amyloidoosi, perinnöllinen | Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä | Perheen amyloidipolyneuropatiat
CENTOGENE GmbH Rostock
Alnylam Pharmaceuticals

Rekrytointi

TRAMmoniTTR Tutki riskipopulaation geneettistä seulonta hATTR:n varalta ja TTR-positiivisten koehenkilöiden seurantaa (TRAMmoniTTR)

Kardiomyopatiat | Polyneuropatiat | Transtyretiini-amyloidoosi | Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidikardiomyopatia | Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidipolyneuropatia

Saksa, Itävalta, Sveitsi
CENTOGENE GmbH Rostock

Peruutettu

Transtyretiiniin liittyvän familiaalisen amyloidoottisen polyneuropatian biomarkkeri (BioTRAP) (BioTRAP)

Transtyretiini-amyloidoosi | Transtyretiiniamyloidikardiopatia | Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidipolyneuropatia

Intia, Saksa
AstraZeneca

Rekrytointi

hATTR-polyneuropatia Venäjällä (PRIMER)

Perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi

Venäjän federaatio
Pfizer

Valmis

Tafamidiksen todellinen tehokkuus neurologisten sairauksien etenemiseen potilailla, joilla on sekafenotyyppinen perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi kardiomyopatia

Perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (ATTRv) kardiomyopatia (CM), sekafenotyyppi

Yhdysvallat
Pfizer

Valmis

Vyndaqel Drug Use Investigation (Regulatory Post Marketing Commitment Plan)

Transtyretiini familiaalinen amyloidipoluneuropatia
Alnylam Pharmaceuticals

Valmis

APOLLO: Tutkimuslääke, Patisiran (ALN-TTR02), transtyretiini (TTR) -välitteisen amyloidoosin hoitoon

Amyloidin neuropatiat | Amyloidinen neuropatia, perhe | TTR-välitteinen amyloidoosi | Amyloidoosi, perinnöllinen | Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä | Perheen amyloidipolyneuropatiat

Yhdysvallat, Kanada, Argentiina, Australia, Bulgaria, Kypros, Italia, Japani, Malesia, Meksiko, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Saksa, Ranska, Brasilia, Turkki, Korean tasavalta, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
University of Pennsylvania
AstraZeneca; Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Neuropatian varhainen havaitseminen ATTRv:ssä (EDONA)

Perinnöllinen amyloidoosi, transtyretiiniin liittyvä

Yhdysvallat
Austin Neuromuscular Center
Alnylam Pharmaceuticals

Rekrytointi

Perifeeristen ja autonomisten neuropatioiden kirjo potilailla, joilla on wtATTR-amyloidoosi ja vaste Patisiran-hoitoon

Polyneuropatiat | Transtyretiini-amyloidoosi | Villityypin transtyretiiniin liittyvä (ATTR) amyloidoosi | Villin tyypin transtyretiini sydämen amyloidoosi | Villityypin ATTR-amyloidoosi

Yhdysvallat
Rennes University Hospital

Rekrytointi

Sydänlihaksen vaikutukset potilailla, joilla on polyneuropatiaa sairastava hATTR, joita hoidetaan Patisiranilla (MyocardON-TTR)

Transtyretiini-amyloidoosi | Amyloidoosi, perinnöllinen

Ranska
Alnylam Pharmaceuticals

Aktiivinen, ei rekrytointi

APOLLO-B: Tutkimus Patisiranin arvioimiseksi osallistujilla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia (ATTR-amyloidoosi kardiomyopatialla)

Transtyretiiniamyloidoosi (ATTR) ja kardiomyopatia

Yhdysvallat, Australia, Brasilia, Bulgaria, Ranska, Italia, Japani, Meksiko, Alankomaat, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Tšekki, Tanska, Uusi Seelanti, Ruotsi, Korean tasavalta, Argentiina, Chile, Hong Kong, Portugali
Alnylam Pharmaceuticals

Aktiivinen, ei rekrytointi

HELIOS-B: Tutkimus Vutrisiranin arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia

Transtyretiiniamyloidoosi (ATTR) ja kardiomyopatia

Yhdysvallat, Puola, Argentiina, Australia, Belgia, Ranska, Saksa, Japani, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Tšekki, Tanska, Unkari, Irlanti, Norja, Korean tasavalta, Itävalta, Kroatia, Israel, Latvi... ja enemmän
Intellia Therapeutics

Rekrytointi

Pitkäaikainen seuranta (LTFU) potilaille, joille on annettu NTLA-2001

Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidikardiomyopatia | Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidipolyneuropatia | Villin tyypin transtyretiini sydämen amyloidoosi

Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Ruotsi
Intellia Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus NTLA-2001:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi, johon liittyy polyneuropatia (ATTRv-PN) ja potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidoosiin liittyvä kardiomyopatia (ATTR-CM)

Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidikardiomyopatia | Transtyretiiniin liittyvä (ATTR) familiaalinen amyloidipolyneuropatia | Villin tyypin transtyretiini sydämen amyloidoosi

Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Ruotsi
Pfizer

Valmis

Transthyretin Amyloidosis Outcome Survey (THAOS) (THAOS)

Transtyretiini-amyloidoosi | Transtyretiinigeenimutaatiot

Yhdysvallat, Ranska, Espanja, Taiwan, Israel, Korean tasavalta, Tanska, Kanada, Alankomaat, Japani, Ruotsi, Brasilia, Meksiko, Argentiina, Portugali, Belgia, Bulgaria, Kypros, Saksa, Italia, Malesia, Romania, Saudi-Arabia, Turkki, Yhdistyneet...
Steen Hvitfeldt Poulsen
Novo Nordisk A/S

Rekrytointi

WtATTR-CM:n fenotyyppi ja karakterisointi (TRACE 1)

Elämänlaatu | Transtyretiini-amyloidoosi | Transtyretiiniamyloidikardiomyopatia | Villityypin transtyretiiniin liittyvä (ATTR) amyloidoosi

Tanska
Alnylam Pharmaceuticals

Aktiivinen, ei rekrytointi

HELIOS-A: Vutrisiran-tutkimus (ALN-TTRSC02) potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiiniamyloidoosi (hATTR-amyloidoosi)

Transtyretiini-amyloidoosi | Amyloidoosi, perinnöllinen

Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Kypros, Ranska, Saksa, Kreikka, Italia, Japani, Korean tasavalta, Malesia, Meksiko, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
Pfizer

Valmis

Fx-1006A:n vaikutukset transtyretiinin stabilointiin ja kliinisiin tulosmittauksiin potilailla, joilla on ei-V30M-transtyretiiniamyloidoosi

Transtyretiiniin liittyvä amyloidoosi polyneuropatialla

Yhdysvallat, Ranska, Saksa, Italia
Pr. Nicolas GIRERD

Rekrytointi

Ekokardiografisten parametrien ennustearvo koneoppimismenetelmän perusteella (ATTR-AI)

Transtyretiini sydämen amyloidoosi

Ranska
Poitiers University Hospital
Pfizer

Valmis

Kuvantaminen kardiologian osastoilla sairaalahoidossa olevien yli 65-vuotiaiden potilaiden transtyretiini-sydänamyloidoosin esiintyvyyden arvioimiseksi (IMPACT-tutkimus) (IMPACT)

Transtyretiini sydämen amyloidoosi

Ranska
Intellia Therapeutics
Regeneron Pharmaceuticals

Rekrytointi

MAGNITUDE: NTLA-2001:n vaiheen 3 tutkimus osallistujilla, joilla on transtyretiiniamyloidoosi ja kardiomyopatia (ATTR-CM)

Transtyretiiniamyloidoosi (ATTR) ja kardiomyopatia

Yhdysvallat, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti
IRCCS Policlinico S. Matteo

Rekrytointi

Italian Transthyretin Amyloidosis -verkkoverkko (ITA-WebNet)

ATTR amyloidoosi

Italia
University Hospital Center of Martinique

Lopetettu

Mitokondrioiden toiminta transtyretiiniamyloidoosissa (MIT-Amylose)

Sydämen amyloidoosi

Martinique
Alnylam Pharmaceuticals

Ei vielä rekrytointia

Havaintotutkimus neurofilamentin kevytketjusta (NfL) biomarkkerina transtyretiini (TTR) -muunnelmien oireettomissa kantajissa ja potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen (hATTR) amyloidoosi ja polyneuropatia

Perinnöllinen amyloidoosi, transtyretiiniin liittyvä | Oireeton kantajatila

Ranska
Columbia University
Attralus, Inc.

Rekrytointi

Evutamidi SPECT/CT-kuvausaineena transtyretiiniamyloidoosin diagnosointiin

Transtyretiini-amyloidoosi

Yhdysvallat
Yale University
Alnylam Pharmaceuticals Inc

Ei vielä rekrytointia

Väitteisiin perustuvan algoritmin arviointi transtyretiinivälitteisen amyloidoosin (ATTR) amyloidoosin tunnistamiseksi lääketieteellisistä tiedoista

Transtyretiini-amyloidoosi

Yhdysvallat
University Hospital, Caen
Pfizer

Rekrytointi

Kvantitatiivinen analyysi luun radiofarmaseuttisten lääkkeiden myokardiaalisesta sisäänotosta potilailla, joilla on sydämen ATTR-amyloidoosi (REMOD-TTR)

Amyloidoosi Transtyretiini

Ranska
Alnylam Pharmaceuticals

Valmis

Tutkimus ALN-TTR02:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikkasta japanilaisista terveistä vapaaehtoisista

Transtyretiini (TTR) -välitteinen amyloidoosi

Yhdistynyt kuningaskunta
Oncology Institute of Southern Switzerland
University of Kiel; Ente Ospedaliero Cantonale, Bellinzona

Valmis

Villityypin ATTR:n esiintyvyys

Villin tyypin transtyretiiniamyloidoosi

Sveitsi
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Valmis

Biomarkkerien laajentaminen familiaalisessa amyloidineuropatiassa: MRI ja motorisen yksikön arviointi elektrofysiologisella tutkimuksella

Amyloidin neuropatiat | Transtyretiini-amyloidoosi

Ranska
Pfizer

Valmis

Tafamidiksen vaikutus transtyretiiniamyloidipolyneuropatiapotilaille, joilla on V30M- tai ei-V30M-transtyretiini

Transtyretiini familiaalinen amyloidipolyneuropatia

Japani
Nantes University Hospital
Pfizer

Valmis

Arvio TTR-amyloidisen neuropatian esiintyvyydestä potilailla, joilla on tuntemattoman etiologian neuropatia (PRE-TRANS)

Transtyretiini-amyloidoosi | Perheellinen amyloidinen neuropatia

Ranska
University of Sao Paulo General Hospital

Rekrytointi

Transtyretiiniamyloidoosipotilaiden suoliston mikrobiomin analyysi (AMIAT)

Mikrobien kolonisaatio | Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä

Brasilia
AstraZeneca

Rekrytointi

Transtyretiiniamyloidoosin kardiomyopatia potilailla, joilla on HFpEF Venäjällä (TETRAMER)

Transtyretiiniamyloidoosi kardiomyopatia, sydämen vajaatoiminta säilyneen ejektiofraktion kanssa

Venäjän federaatio
Alnylam Pharmaceuticals

Rekrytointi

Tutkimus ALN-TTRSC04:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi terveillä henkilöillä

Transtyretiinivälitteinen amyloidoosi

Yhdistynyt kuningaskunta
Alnylam Pharmaceuticals

Valmis

Patisiran potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen amyloidoosi (hATTR-amyloidoosi) sairauden eteneminen maksansiirron jälkeen

Amyloidoosi, perhe | Transtyretiini-amyloidoosi

Ranska, Saksa, Italia, Portugali, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
IRCCS Policlinico S. Matteo

Valmis

Doxycycline Plus Tauroursodeoksikoolihapon turvallisuus, teho ja farmakokinetiikka transtyretiiniamyloidoosissa

Transtyretiini-amyloidoosi

Italia
Katarzyna Holcman

Rekrytointi

Alueellinen skintigrafinen DPD:n otto sydämen transtyretiiniamyloidoosissa. (AMYLOIDOZA)

Transtyretiini-amyloidoosi

Puola

Kliiniset tutkimukset Perheellinen transtyretiiniamyloidoosi

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit