- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset GTP-syklohydrolaasi I:n puutos
Yhteensä 140 tulosta
-
University of UtahBioMarin PharmaceuticalValmis
-
Catalyst BiosciencesLopetettuAiempi diagnoosi komplementtivälitteisestä sairaudesta ja/tai kliinisistä ilmenemismuodoista, jotka liittyvät kohtuudella komplementtitekijä I:n puutteeseenYhdysvallat
-
University of SevilleRekrytointiInsuliinin kasvutekijä I:n puutos | IGF1-puutos | Toimeenpanotoiminnan häiriöEspanja
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisKarnitiinipalmitoyylitransferaasin (CPT I tai CPT II) puutos | Erittäin pitkäketjuinen asyyli-CoA-dehydrogenaasin (VLCAD) puutos | Pitkäketjuisen 3-hydroksiasyyli-CoA-dehydrogenaasin (LCHAD) puutos | Trifunktionaalisen proteiinin (TFP) puutos | Karnitiini-asyylikarnitiinitranslokaasi (CACT) -puutosYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Biotinidaasin puutos | Sitrullinemia | Glutaric Acidemia tyyppi II | Argininomeripihkahappoasiduria | Vaahterasiirappivirtsatauti | Primaarinen karnitiinin puutos | Homokystinuria | Karnitiinipalmitoyylitransferaasi II:n puutos | Arginaasin puutos | Erittäin pitkäketjuinen... ja muut ehdotKazakstan
-
Prometic Biotherapeutics, Inc.ValmisHypoplasminogenemia | Tyypin I plasminogeenin puutosYhdysvallat
-
Cytonet GmbH & Co. KGValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriöt | Sitrullinemia | Karbamoyylifosfaattisyntetaasi I:n puutosSaksa
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)ValmisLeukosyyttien kiinnittymisvirhe - tyyppi IEspanja, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.PeruutettuLeukosyyttien kiinnittymisvirhe - tyyppi IEspanja
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Pharvaris Netherlands B.V.RekrytointiPerinnöllinen angioödeema | Perinnöllinen angioödeema tyyppi I | Perinnöllinen angioödeema tyyppi II | Perinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja II | Perinnöllinen angioedeeman hyökkäys | Perinnöllinen angioödeema C1-esteraasi-inhibiittorin puutteella | Perinnöllinen angioödeema – tyyppi 1 | Perinnöllinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Pharvaris Netherlands B.V.Aktiivinen, ei rekrytointiPerinnöllinen angioödeema | Perinnöllinen angioödeema tyyppi I | Perinnöllinen angioödeema tyyppi II | Perinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja II | Perinnöllinen angioedeeman hyökkäys | Perinnöllinen angioödeema C1-esteraasi-inhibiittorin puutteella | Perinnöllinen angioödeema – tyyppi 1 | Perinnöllinen... ja muut ehdotYhdysvallat, Puola, Saksa, Itävalta, Bulgaria, Kanada, Irlanti, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine at Mount Sinai ja muut yhteistyökumppanitValmisMetyylimalonihappohappo | Karbamoyylifosfaattisyntaasi I:n puutosairaus | Propionihapposidemia, tyyppi I ja/tai tyyppi II | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutosYhdysvallat
-
Pharvaris Netherlands B.V.RekrytointiPerinnöllinen angioödeema | Perinnöllinen angioödeema tyyppi I | Perinnöllinen angioödeema tyyppi II | Perinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja II | Perinnöllinen angioedeeman hyökkäys | Perinnöllinen angioödeema C1-esteraasi-inhibiittorin puutteella | Perinnöllinen angioödeema – tyyppi 1 | Perinnöllinen... ja muut ehdotYhdysvallat, Bulgaria, Tšekki, Unkari, Espanja, Ranska, Saksa, Puola, Kanada, Israel
-
Pharvaris Netherlands B.V.ValmisPerinnöllinen angioödeema | Perinnöllinen angioödeema tyyppi I | Perinnöllinen angioödeema tyyppi II | Perinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja II | Perinnöllinen angioedeeman hyökkäys | Perinnöllinen angioödeema C1-esteraasi-inhibiittorin puutteella | Perinnöllinen angioödeema – tyyppi 1 | Perinnöllinen... ja muut ehdotBulgaria, Yhdysvallat, Espanja, Israel, Saksa, Kanada, Tšekki, Ranska, Unkari, Italia, Alankomaat, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
-
CENTOGENE GmbH RostockValmisPerinnöllinen angioödeema | Perinnöllinen angioödeema tyyppi I | Perinnöllinen angioödeema tyyppi II | C1-esteraasi-inhibiittorin puutos | HAE | Angioödeema | C4 puute | Perinnöllinen angioedeema tyyppi IIITurkki, Armenia, Georgia, Intia, Peru, Puola, Romania
-
Universidade Metodista de PiracicabaValmisHTLV-I-infektiotBrasilia
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyValmisPerheellinen lipoproteiinilipaasin puutosKanada
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation CenterTuntematonPerheellinen lipoproteiinilipaasin puutosKanada
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriö | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Sitrullinemia 1 | ARGI-puutos | ASL-puutos | ASS:n puute | NAGS-puuteYhdysvallat
-
HAE Global Registry FoundationRekrytointiPerinnöllinen angioödeema tyyppi I ja IIItalia
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.ValmisPerinnöllinen angioödeemaYhdysvallat, Itävalta, Tšekki, Saksa, Unkari, Italia, Alankomaat, Pohjois-Makedonia, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Prothya BiosolutionsValmisPerinnöllinen angioödeema tyyppi I | Angioneuroottinen turvotusAlankomaat
-
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.LopetettuAngioedeema, perinnöllinen, tyypit I ja IIYhdysvallat, Tšekki, Saksa, Unkari, Italia, Pohjois-Makedonia, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Bulgaria, Kanada, Ranska, Uusi Seelanti, Puerto Rico
-
National Cancer Institute (NCI)Valmis
-
University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire CerbaValmisHTLV-I-infektiotMartinique
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ValmisHTLV-I-infektiot | HTLV-II-infektiot | Ihmisen T-lymfotrooppinen virus 1 | Ihmisen T-lymfotrooppinen virus 2 | HTLV I:hen liittyvä T-soluleukemialymfooma | HTLV I:een liittyvät myelopatiatYhdysvallat
-
MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.TuntematonHTLV-I-infektiot | HTLV-II-infektiot | Ihmisen T-lymfotrooppinen virus 1 | Ihmisen T-lymfotrooppinen virus 2 | HTLV I:hen liittyvä T-soluleukemialymfooma | HTLV I:een liittyvät myelopatiatYhdysvallat
-
MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.ValmisHTLV-I-infektiot | HTLV-II-infektiot | Ihmisen T-lymfotrooppinen virus 1 | Ihmisen T-lymfotrooppinen virus 2 | HTLV I:hen liittyvä T-soluleukemialymfooma | HTLV I:een liittyvät myelopatiatYhdysvallat
-
Inozyme PharmaGACI GlobalEi vielä rekrytointiaATP-sidoskasetin alaperheen C jäsenen 6 puute | Ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1:n puutos
-
Aeglea BiotherapeuticsLopetettuArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaKanada
-
Aeglea BiotherapeuticsValmisArginaasi I:n puutos | HyperargininemiaYhdysvallat, Italia, Kanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Itävalta, Saksa
-
UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.Peruutettu
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)LopetettuSitrullinemia | Argininomeripihkahappoasiduria | Hyperargininemia | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutos | Karbamoyylifosfaattisyntaasi I:n puutos | N-asetyyliglutamaattisyntaasin puutosYhdysvallat
-
Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de MontrealRekrytointiLipoproteiinilipaasin puutosKanada
-
University of Colorado, DenverValmisLipoproteiinilipaasin puutos
-
University of CatanzaroTuntematonAndrogeenireseptori epänormaali | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect inItalia
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaValmisMukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi VI | Mannosidoosi | Mukolipidoosi tyyppi II (I-solutauti)Yhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...Rekrytointi
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisCerebrosidilipidoosi-oireyhtymä | Glukosyyliseramidi-beeta-glukosidaasin puutossairaus | Gaucherin tauti tyyppi I | Klukoserebrosidaasin puutossairaus | Gaucherin tauti, ei-neuronopaattinen muotoYhdysvallat
-
Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial CompanyTuntematonLipoproteiinilipaasin puutosKanada
-
Catabasis PharmaceuticalsValmisHypertriglyseridemia | Hyperlipoproteinemia tyyppi I | Lipoproteiinilipaasin puutos, perhe | Kylomikronemia, perheKanada
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHValmisEndoteelin toimintahäiriö | Hyperhomokysteinemia | Hypertensio Grade I, alaryhmä "Borderline" (WHO)Saksa
-
University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharmaValmisEmfyseema tai COPD | Alfa-1-antitrypsiinipuutos (AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, toinen harvinainen fenotyyppi/genotyyppi, jonka tiedetään liittyvän joko matalaan tai toiminnallisesti heikentyneeseen AAT:hen, mukaan lukien F- tai I-mutaatiotYhdysvallat
-
Inozyme PharmaEi vielä rekrytointiaVauvojen yleinen valtimokalkkiutuminen | Autosomaalinen resessiivinen hypofosfateminen riisitauti | Ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi1-puutos | ATP-sidoskasetin alaperheen C jäsenen 6 puute
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisTrooppinen spastinen parapareesi | Selkäydinsairaus | HTLV-I -infektioYhdysvallat
-
NYU Langone HealthDyax Corp.PeruutettuPerinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja IIYhdysvallat
-
CSL BehringParexelValmisPerinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja IIYhdysvallat, Saksa
-
CSL BehringValmisPerinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja IIYhdysvallat, Espanja, Saksa, Australia, Kanada, Tšekki, Unkari, Israel, Italia, Romania, Yhdistynyt kuningaskunta