Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi IV A

Yhteensä 7783 tulosta

Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Aktiivinen, ei rekrytointi

Losartaanin arviointi sydän- ja verisuonisairauksiin potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IV A ja VI

Mukopolysakkaridoosit | Mukopolysakkaridoosi VI | Morquio A -syndrooma | Mukopolysakkaridoosi IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysakkaridoosi | Morquion oireyhtymä A | Morquion oireyhtymä

Brasilia
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

Tutkimus BMN 110:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IV A | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdistynyt kuningaskunta
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Valmis

Monikeskus, monikansallinen, observational Morquio A Registry Study (MARS) (MARS)

Mukopolysakkaridoosi IV tyyppi A | Morquio A -syndrooma | MPS IVA

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Taiwan, Belgia, Malesia, Itävalta, Kanada, Portugali, Ranska, Irlanti, Tšekki, Tanska, Italia, Alankomaat, Puola, Puerto Rico
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Morquio A -oireyhtymän psykologiset seuraukset – Entsyymikorvaushoidon pituussuuntaiset vaikutukset (MAPLE-tutkimus) (MAPLE)

Morquio A -syndrooma | Mukopolysakkaridoosi IV A

Yhdysvallat
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood...

Valmis

Mukopolysakkaridoosihäiriöiden diagnoosi potilailla, joilla on kahdenvälinen lonkkasairaus

Mukopolysakkaridoosi VI | Mukopolysakkaridoosi IV A

Yhdysvallat
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

BMN 110:n pitkäaikaisen tehokkuuden ja turvallisuuden laajennustutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IV A

Yhdysvallat, Kanada, Ranska, Taiwan, Argentiina, Kolumbia, Espanja, Turkki, Japani, Saudi-Arabia, Alankomaat, Tanska, Korean tasavalta, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Norja, Portugali, Italia, Qatar
GOIZET
BioMarin Pharmaceutical

Rekrytointi

Epätyypillisen Morquio A -taudin luonnonhistoria

Mukopolysakkaridoosi IV A

Ranska
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

Kliininen arviointitutkimus potilaista, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (morquio-oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IV A | Mukopolysakkaridoosi IVA

Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Taiwan, Yhdysvallat, Argentiina, Alankomaat, Kanada, Brasilia, Saksa, Italia
Nemours Children's Clinic
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Rekrytointi

Morquio A:n ei-invasiivinen toiminnallinen arviointi ja patogeneesi (NIFAMA)

Mukopolysakkaridoosi IV tyyppi A | Morquio A -syndrooma | MPS IVA

Yhdysvallat
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Kaksoissokkotutkimus BMN 110:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

MPS IV A

Yhdysvallat, Kanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Taiwan, Argentiina, Kolumbia, Japani, Saudi-Arabia, Alankomaat, Tanska, Korean tasavalta, Brasilia, Saksa, Portugali, Italia, Qatar
BioMarin Pharmaceutical

Hyväksytty markkinointiin

BMN 110 US Expanded Access Program

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdysvallat, Puerto Rico
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Tutkimus BMN 110:stä alle 5-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Taiwan, Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

Kahden BMN 110 -annoksen turvallisuus- ja harjoitustutkimus Morquio A -oireyhtymän hoitoon

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Saksa
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

BMN 110:n teho- ja turvallisuustutkimus Morquio A -syndroomapotilaille, joilla on rajoitettu liikkuvuus

Morquio A -syndrooma | MPS IVA | Mukopolysakkaridoosi IVA

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA

MPS IV A

Yhdistynyt kuningaskunta
LYSOGENE

Valmis

Aivojensisäisellä SAF-301-geeniterapialla hoidettujen Sanfilippo-tyypin A potilaiden pitkäaikainen seuranta

Mukopolysakkaridoosi tyyppi III A | Sanfilippon tauti, tyyppi A

Ranska
LYSOGENE

Valmis

Aivojensisäinen geeniterapia Sanfilippo-tyypin A oireyhtymään

Mukopolysakkaridoosi tyyppi III A | Sanfilippon tauti, tyyppi A

Ranska
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Pitkittäiset tutkimukset aivojen rakenteesta ja toiminnasta MPS-häiriöissä

Mukopolysakkaridoosi tyyppi I | Mukopolysakkaridoosi tyyppi II | Mukopolysakkaridoosi tyyppi VI | Mukopolysakkaridoosi tyyppi IV | Mukopolysakkaridoosi tyyppi VII

Yhdysvallat, Kanada
Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...
BioMarin Pharmaceutical

Peruutettu

Dynamic Gait Analysis in Children With Mucopolysaccharidosis Type IVa

Mukopolysakkaridoosi IV | Morquio A Disease

Yhdistynyt kuningaskunta
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekrytointi

Vaiheen I/II tutkimus JR-441:stä potilailla, joilla on tyypin IIIA mukopolysakkaridoosi

Mukopolysakkaridoosi III-A

Saksa
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Ilmoittautuminen kutsusta

Pitkäaikainen seurantatutkimus potilaista, joilla on ABO-102:lla hoidettu MPS IIIA

Mukopolysakkaridoosi III-A

Yhdysvallat, Australia, Espanja
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Rekrytointi

Luonnonhistoriallinen tutkimus biomarkkereista ja kliinisistä tuloksista tyypin IIIA mukopolysakkaridoosissa (MPS IIIA; Sanfilippon oireyhtymä)

Mukopolysakkaridoosi III-A

Yhdysvallat
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

BMN 110 vaihe 3B australialaisilla potilailla (MOR-AUS)

Mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)

Australia
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Ortopedisen väestön seulonta lievästi sairastuneille henkilöille, joilla on Morquio-oireyhtymä A ja Maroteaux-Lamyn oireyhtymä

MPS IVA | Maroteaux Lamyn oireyhtymä | MPS VI | Morquion oireyhtymä A

Yhdysvallat
University of California, San Francisco

Rekrytointi

Potilaiden rekisteri, joilla on diagnosoitu lysosomaalisia varastoinnin sairauksia (LSD Registry)

Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Mukopolysakkaridoosi VI | Wolmanin tauti | Pompen tauti infantiili-alku | Mukopolysakkaridoosi IV A | Mukopolysakkaridoosi VII | Neuronopaattinen Gaucherin tauti

Yhdysvallat
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Lopetettu

Uusien biomarkkereiden löytäminen sairauden etenemisen seuraamiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA

Mukopolysakkaridoosi tyyppi IVA

Yhdysvallat
Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Valmis

2-vaiheinen ennen leikkausta TT- ja PET-kuvien vertailu metastasoituneen paksusuolensyövän osalta

Toistuva paksusuolen syöpä | Toistuva peräsuolen syöpä | Vaihe IV A Virtsarakon syöpä | Vaihe IV A Peräsuolen syöpä | Vaihe IV B paksusuolensyöpä | Vaihe IV B Peräsuolen syöpä

Yhdysvallat
CENTOGENE GmbH Rostock

Peruutettu

Morquio-taudin biomarkkeri (BioMorquio) (BioMorquio)

Morquion oireyhtymä A | Morquion oireyhtymä | Morquio B -tauti | Mukopolysakkaridien kertyminen

Saksa, Intia, Sri Lanka, Egypti
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Raskaus Morquio-oireyhtymän kanssa - Mitkä ovat potilaiden näkemykset ja onko ERT muuttanut niitä? (MorqPreg)

MPS - Mukopolysakkaridoosi | Morquion tauti

Yhdysvallat
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Lopetettu

ABO-102:n geeninsiirtotutkimus potilailla, joilla on MPS IIIA -taudin keskivaihe ja pitkälle edennyt vaihe

Mukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo A

Yhdysvallat, Espanja, Australia
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Aktiivinen, ei rekrytointi

Vaiheen I/II/III geeninsiirron kliininen tutkimus scAAV9.U1a.hSGSH:sta

Mukopolysakkaridoosi III | Sanfilippon oireyhtymä | MPS IIIA | Sanfilippo A

Yhdysvallat, Australia, Espanja
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Morquio-oireyhtymän psykologiset seuraukset (MAP-tutkimus) (MAP)

Mukopolysakkaridoosi IV | Morquion tauti

Yhdysvallat
Children's Hospital of Eastern Ontario

Valmis

Ultraäänilöydökset sormen, ranteen ja polvinivelistä mukopolysakkaridoosissa

MPS I | MPS IV

Kanada
National MPS Society
MediResource Inc.

Lopetettu

Tutkimus tunnistamattoman mukopolysakkaridoosin havaitsemiseksi lapsilla, jotka vierailevat reumatologian, käsien tai luuston dysplasiaklinikoissa

Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Mukopolysakkaridoosit | Mukopolysakkaridoosi VI | Mukopolysakkaridoosi IV

Yhdysvallat
University of California, San Francisco

Rekrytointi

Voxzogon turvallisuus ja tehokkuus MPS IVA:n ja VI:n kasvuvajeisiin

MPS IVA | MPS VI

Yhdysvallat
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanit

Ilmoittautuminen kutsusta

ScreenPlus: Kattava, joustava, moniin häiriöihin liittyvä vastasyntyneiden seulontaohjelma (ScreenPlus)

Mukopolysakkaridoosi II | Fabryn tauti | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Mukopolysakkaridoosi VI | Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Metakromaattinen leukodystrofia | Gaucherin tauti | Cerebrotendinous ksantomatoosi | Mukopolysakkaridoosi IV A | GM1 gangliosidoosi | Mukopolysakkaridoosi VII | Hapan sfingomyelinaasin... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Valmis

SecurAcath Versus Statlock PICC-suojaukseen (SecurAstaP)

Potilaat, joilla on mikä tahansa sairaus ja jotka tarvitsevat PICC:n IV-hoitoa varten

Belgia
Sanofi

Valmis

Ensimmäinen ihmisessä tehty SAR442501:n kerta- ja toistuvan annoksen eskalaatiotutkimus terveillä aikuisilla

Osteokondrodysplasia

Yhdysvallat
CENTOGENE GmbH Rostock

Valmis

Ihmisen solutautimallien luominen Morquion taudille (IPSMORQUIO)

Morquion tauti

Pakistan
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Rekrytointi

MPS (RaDiCo-kohortti) (RaDiCo-MPS)

Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Mukopolysakkaridoosi VI | Mukopolysakkaridoosi III | Mukopolysakkaridoosi IV | Mukopolysakkaridoosi VII | Usein sulfataasipuutossairaus | Mukopolysakkaridoosi IX

Ranska
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Neurokäyttäytymisfenotyypit MPS III:ssa

Hurlerin oireyhtymä | Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A | Sanfilippon oireyhtymä tyyppi B

Yhdysvallat
Immusoft of CA, Inc.

Rekrytointi

ISP-001: Sleeping Beauty Transposon Engineered B-solut MPS I:lle

Mukopolysakkaridoosi IH/S | Mukopolysakkaridoosi ON

Yhdysvallat
Sanofi

Rekrytointi

SAR442501:n turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja teho achondroplasiaa sairastavilla lapsipotilailla (upreACH-2)

Osteokondrodysplasia

Australia, Espanja, Korean tasavalta, Kiina, Italia
Oregon Health and Science University
University of Utah; BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Gait Analysis in MPS IVA

MPS IVA | Morquion oireyhtymä

Yhdysvallat
Samsung Medical Center

Ei vielä rekrytointia

Luonnonhistoriallinen havaintotutkimus MPS IIIa:sta SMC:ssä

Sanfilippon oireyhtymä A
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus pitkäaikaisen SOBI003-hoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi MPS IIIA -lapsipotilailla

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Yhdysvallat, Turkki
Swedish Orphan Biovitrum

Valmis

Tutkimus SOBI003:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi MPS IIIA -lapsipotilailla

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Yhdysvallat, Saksa, Turkki
Shire

Lopetettu

Tutkimuksen HGT-SAN-055 laajennus, jossa arvioidaan rhHNS:n antoa potilailla, joilla on Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Sanfilippon oireyhtymä

Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Tutkimus potilaista, joilla on tyypin A Sanfilippon oireyhtymä (MPS IIIA)

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A

Yhdysvallat
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Natural History Studies of Mucopolysakcharidosis III

Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIA | Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB

Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi IV A

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Myanmar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit