Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliiniset tutkimukset Shwachman-Diamondin oireyhtymä

Yhteensä 33685 tulosta

Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Rekrytointi

Shwachman Diamondin oireyhtymän rekisteri ja tutkimus (SDSR)

Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Shwachman-Diamond-oireyhtymän kaltainen

Yhdysvallat
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Valmis

Kantasolusiirto luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymään

Diamond-Blackfan anemia | Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Kostmannin neutropenia

Yhdysvallat
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Valmis

Kantasolusiirto hemoglobinopatiaan

Sirppisolutauti | Talassemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Diamond-Blackfan anemia | Shwachman-Diamondin oireyhtymä

Yhdysvallat
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Lopetettu

Alefasepti ja allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Talassemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Glanzmannin trombosthenia | Leukosyyttien adheesion puute | Dyskeratosis-synnynnäinen | Chediak-Higashin oireyhtymä | Krooninen-granulomatoottinen sairaus ja muut ehdot

Yhdysvallat
National Cancer Institute (NCI)

Rekrytointi

Syöpä perinnöllisissä luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymissä

Fanconin anemia | Synnynnäinen dyskeratoosi | Diamond Blackfan anemia | Shwachman Diamond -oireyhtymä | Perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, aplastinen anemia

Yhdysvallat
Diane George

Aktiivinen, ei rekrytointi

CD34+ (ei-pahanlaatuinen) kantasolujen valinta potilaille, jotka saavat allogeenisen kantasolusiirron

Sirppisolutauti | Hemoglobinopatiat | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Makrofagien aktivaatiosyndrooma | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä | Amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Schwachman Diamond -oireyhtymä | Primaariset immuunikatooireyhtymät | Hankitut... ja muut ehdot

Yhdysvallat
University Hospital Freiburg

Valmis

Immuunitoiminnan arviointi nuorilla potilailla, joilla on sytopenia, joka ei vastannut hoitoon

Myelodysplastiset oireyhtymät | Fanconin anemia | Synnynnäinen dyskeratoosi | Pearsonin luuydin-haima-oireyhtymä | Shwachman-timanttioireyhtymä

Espanja, Saksa, Sveitsi, Itävalta, Alankomaat, Italia, Tšekin tasavalta, Belgia, Tanska, Irlanti
St. Jude Children's Research Hospital

Valmis

Osittain sovitettu kantasolusiirto potilaille, joilla on vaikea-asteinen aplastinen anemia tai refraktaarinen sytopenia

Anemia, Aplastinen | Diamond-Blackfan anemia | Amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Kostmannin oireyhtymä

Yhdysvallat
Washington University School of Medicine
Shwachman Diamond Syndrome Foundation; Barnes-Jewish Hospital

Rekrytointi

Diabetes / endokriininen seuranta SDS:ssä

Shwachman-Diamondin oireyhtymä

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekrytointi

Vaihe I/II, Selektiivisen GlyT1-inhibiittorin, Bitopertinin, potilaan sisäinen annoksen suurennustutkimus steroideihin refraktaariseen Diamond-Blackfan-anemiaan.

Steroidirefractory Diamond-Blackfan Anemia (DBA)

Yhdysvallat
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Valmis

Alemtutsumabi, fludarabiini ja busulfaani, joita seuraa luovuttajan kantasolusiirto hoidettaessa nuoria potilaita, joilla on hematologisia häiriöitä

Myelodysplastiset oireyhtymät | Leukemia | Synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Diamond-blackfan anemia

Yhdysvallat
Northwell Health

Valmis

Vaiheen I/II pilottitutkimus aminohappoleusiinista potilaiden hoidossa, joilla on verensiirrosta riippuvainen Diamond Blackfan -anemia (LeucineDBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemia | Blackfan Diamond -oireyhtymä | DBA | Synnynnäinen hypoplastinen anemia

Yhdysvallat
Novartis

Valmis

Magneettiresonanssikuvauksen (MRI) arvioinnit sydämen ja maksan rautakuormituksesta potilailla, joilla on verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus

Myelodysplastiset oireyhtymät | Hemoglobinopatiat | Diamond-Blackfan anemia | Verensiirron raudan ylikuormitus | Muu perinnöllinen tai hankittu anemia | MPD-oireyhtymä | Muut harvinaiset anemiat

Australia
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Valmis

Allo-HCT MUD ei-pahanlaatuisten punasolujen (RBC) häiriöihin: Sirppisolu-, Thal- ja DBA: Alennettu intensiteettihoito, Co-tx MSC:t

Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemia

Yhdysvallat
Emory University

Valmis

Luuydinsiirto abataseptilla ei-pahanlaatuisten sairauksien hoitoon

Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Hurlerin oireyhtymä | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Glanzmannin trombosthenia | Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Major... ja muut ehdot

Yhdysvallat
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical University Innsbruck ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Raudan ylikuormituksen monikeskustutkimus: pilottitutkimus (MCSIO)

Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemia

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
Paul Szabolcs

Rekrytointi

Vaihtoehtoinen luovuttajan luuydinsiirto sirppisolutaudin (SCD) ja muiden anemioiden hoitoon

Sirppisoluanemia | Diamond-blackfan anemia | Suuri beetatalassemia

Yhdysvallat
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Valmis

Vaiheen II pilottitutkimus granulosyyttipesäkkeitä stimuloivasta tekijästä perinnöllisille luuytimen vajaatoiminnalle

Trombosytopenia | Synnynnäinen dyskeratoosi | Fanconin anemia | Shwachmanin oireyhtymä
Northwell Health

Lopetettu

Sotaterseptin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen Diamond Blackfan -anemia (ACE-011-DBA)

Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Valmis

Kantasolujen mobilisointi G-CSF:llä keräystä varten potilailta, joilla on Diamond-Blackfan-anemia

Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrytointi

Hematopoieettinen kantasolusiirto korkean riskin hemoglobinopatioihin

Sirppisolutauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria | Glanzmannin trombosthenia | Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Diamond Blackfan anemia | Verensiirrosta riippuva alfa- tai beeta-talassemia | Ei-pahanlaatuiset hematologiset häiriöt

Yhdysvallat
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical University Innsbruck ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Raudan ylikuormituksen monikeskustutkimus: Survey Study (MCSIO) (MCSIO)

Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemia

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Tuntematon

L-leusiini Diamond Blackfan -anemiapotilailla

Diamond Blackfan anemia

Venäjän federaatio
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Rekrytointi

Diamond Blackfan Anemia Registry (DBAR) (DBAR)

Anemia | Verisairaus

Yhdysvallat
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Peruutettu

Vaiheen I/II pilottitutkimus sekakimerismistä hemoglobinopatioiden hoitoon

Anemia, sirppisolu | Talassemia | Beeta-talassemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Diamond-Blackfan anemia | Alfa-talassemia | Monimutkaiset ja verensiirrosta riippuvaiset hemoglobinopatiat

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tulenkestävän Diamond-Blackfan-anemian hoito Eltrombopagilla

Anemia, Diamond-Blackfan

Yhdysvallat
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Lopetettu

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leukemia | Anemia | Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) | Akuutti myelooinen leukemia (AML)

Yhdysvallat
Adrianna Vlachos, MD

Lopetettu

Trifluoperatsiinin käyttö verensiirrosta riippuvaisessa DBA:ssa (DBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Valmis

Rituksimabi kohtalaisen aplastisen anemian, puhtaan punasoluaplasian tai Diamond Blackfan -anemian hoitoon

Anemia, Aplastinen | Red-Cell Aplasia, puhdas | Anemia, Diamond-Blackfan

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Lopetettu

Tutkimus sen selvittämiseksi, hyödyttääkö daklitsumabihoito potilaita, joilla on luuytimen vajaatoiminta

Aplastinen anemia | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Treosulfaaniin perustuva hoito-ohjelma ennen veri- tai luuydinsiirtoa luuytimen vajaatoimintasairauksien hoitoon (BMT CTN 1904)

Synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria | Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä | Synnynnäinen puhdas punasoluaplasia | Perinnöllinen sideroblastinen anemia | Hematologinen kasvain, jossa on ituradan GATA2-mutaatio | Hematologinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Valmis

Busulfaani, antitymosyyttiglobuliini ja fludarabiini, joita seuraa luovuttajan kantasolusiirto hoidettaessa nuoria potilaita, joilla on verisairauksia, luuydinsairauksia, kroonista myelooista leukemiaa ensimmäisessä kroonisessa vaiheessa tai akuuttia myelooista leukemiaa ensimmäisessä remissiossa

Leukemia | Trombosytopenia | Fanconin anemia | Synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Diamond-blackfan anemia

Yhdysvallat
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Valmis

Diamond Blackfan -anemian lääketieteellinen hoito

Hematologinen sairaus | Fanconin anemia

Yhdysvallat
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Hematologisten sairauksien genetiikan tutkimus

Myelodysplastiset oireyhtymät | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Veren hyytymishäiriö | Punasolujen häiriö | Leukosyyttihäiriö | Hemostaasi | Synnynnäinen dyskeratoosi | Diamond-Blackfan anemia | Synnynnäinen trombosytopenia | Myeloproliferatiiviset...

Yhdysvallat
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Lopetettu

Aiheeseen liittyvä hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) verisolujen geneettisiin sairauksiin

Metaboliset sairaudet | Kantasolujen siirto | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Luuydinsiirto | Talassemia | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Geneettiset sairaudet | Perifeerisen veren kantasolujen siirto | Pediatria | Diamond-Blackfan anemia | Allogeeninen transplantaatio | Yhdistetty immuunivajaus | X-kytketty lymfoproliferatiivinen...
Novartis Pharmaceuticals

Valmis

Laajentunut deferasiroxin saatavuus potilaille, joilla on synnynnäisiä punasolujen häiriöitä ja kroonista raudan ylikuormitusta

Myelofibroosi | Sirppisolutauti | Talassemia | Diamond Blackfan anemia

Yhdysvallat, Alankomaat, Taiwan, Thaimaa, Italia, Saksa, Espanja, Kanada, Belgia, Kreikka, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Lopetettu

Luovuttajan napanuoran verensiirto hematologista syöpää sairastavien potilaiden hoidossa

Lymfooma | Myelodysplastiset oireyhtymät | Leukemia | Krooniset myeloproliferatiiviset häiriöt | Fanconin anemia | Multippeli myelooma ja plasmasolukasvain | Myelodysplastiset/myeloproliferatiiviset sairaudet | Graft versus Host -tauti | Diamond-blackfan anemia

Yhdysvallat
Radboud University Medical Center

Valmis

Insignia™:n tehokkuus verrattuna normaaliin oikomishoitoon Damon Q -kiinnikkeillä

Oikomishoito | Kiinteät kodinkoneet | Arvomerkki | DamonQ kiinnikkeet

Alankomaat
Mitchell Cairo

Rekrytointi

AlloSCT pahanlaatuisten ja ei-pahanlaatuisten hematologisten sairauksien hoitoon, jossa hyödynnetään alfa-/beeta-T-solujen ja CD19+ B-solujen vähenemistä

Hodgkinin lymfooma | Sirppisolutauti | Akuutti leukemia | Beeta-talassemia | Non-hodgkin-lymfooma | Vaikea aplastinen anemia | Diamond Blackfan anemia | Amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Kostmann

Yhdysvallat
Bellicum Pharmaceuticals

Lopetettu

Pitkäaikainen seurantatutkimus BP-004 kliiniseen tutkimukseen osallistuneille potilaille

Lymfooma, non-Hodgkin | Myelodysplastiset oireyhtymät | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Primaarinen immuunipuutos | Anemia, sirppisolu | Hemoglobinopatiat | Fanconin anemia | Anemia, Aplastinen | Talassemia | Sytopenia | Diamond Blackfan anemia | Leukemia, akuutti myeloidi (AML), lapsi

Italia
Bellicum Pharmaceuticals

Lopetettu

Geenimuunneltujen luovuttaja-T-solujen turvallisuustutkimus TCRαβ+-tyhjennetyn kantasolusiirron jälkeen

Lymfooma, non-Hodgkin | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Primaarinen immuunipuutos | Anemia, sirppisolu | Hemoglobinopatiat | Fanconin anemia | Anemia, Aplastinen | Myelodysplastinen oireyhtymä | Talassemia | Sytopenia | Diamond Blackfan anemia | Osteopetroosi | Leukemia, akuutti myeloidi (AML), lapsi

Yhdistynyt kuningaskunta, Italia
Federal University of São Paulo

Valmis

Laserterapia Sjogrenin oireyhtymän aiheuttaman suun kuivumisen hoitoon

XEROSTOMIA | KERATOCONJUNCTIVITIS SICCA | SICCA-SYNDROME | PRIMAARINEN SJOGRENIN SYNDROOMI

Brasilia
Novartis Pharmaceuticals

Valmis

Deferasiroksitutkimus beetatalassemiasta johtuvassa raudan ylikuormituksessa, jota ei voida hoitaa deferoksamiinilla tai kroonisista anemioista

Myelodysplastiset oireyhtymät | Fanconin oireyhtymä | Anemia, Aplastinen | Beetatalassemia | Anemia, Diamond-Blackfan

Yhdysvallat
Riphah International University

Valmis

Segmentaalisten ja puristettujen huulten hengitysharjoitusten vaikutukset Upper Crossin oireyhtymään

UPPER CROSS SYNDROME

Pakistan
Takeda

Rekrytointi

Tutkimus Soticlestatista lisähoitona lapsille ja aikuisille, joilla on Dravetin oireyhtymä tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä

Lennox Gastaut -syndrooma (LGS) | Dravetin oireyhtymä (DS)

Yhdysvallat, Kiina, Espanja, Ranska, Belgia, Australia, Brasilia, Kanada, Saksa, Kreikka, Unkari, Italia, Japani, Latvia, Alankomaat, Puola, Serbia, Meksiko, Venäjän federaatio, Ukraina
Takeda

Valmis

Tutkimus Soticlestatista lisähoitona lapsilla, teini-ikäisillä ja aikuisilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä

Lennox Gastaut -syndrooma (LGS)

Yhdysvallat, Kiina, Kanada, Ranska, Unkari, Australia, Puola, Espanja, Japani, Belgia, Kreikka, Serbia, Saksa, Italia, Latvia, Alankomaat, Venäjän federaatio, Ukraina
Gillette Children's Specialty Healthcare

Lopetettu

Kannabidiolin (CBD) vaikutukset sähköiseen ja autonomiseen sydämen toimintaan lapsilla, joilla on vaikea epilepsia (CBD1)

Dravetin syndrooma | Lennox-Gastaut-syndrooma

Yhdysvallat
Jazz Pharmaceuticals

Valmis

Kannabidiolin (GWP42003-P) avoin laajennustutkimus lapsilla ja aikuisilla, joilla on Dravet- tai Lennox-Gastaut-oireyhtymä (GWPCARE5)

Epilepsia | Dravetin syndrooma | Lennox-Gastaut-syndrooma
Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...

Valmis

Tutkimus ZX008:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on Dravetin oireyhtymä tai Lennox Gastaut -oireyhtymä ja jotka käyttävät tällä hetkellä kannabidiolia

Dravetin syndrooma | Lennox Gastaut -syndrooma

Yhdysvallat
Yonsei University

Tuntematon

Tutkimus kannabidiolin kognitiivisista vaikutuksista Dravetin oireyhtymään ja Lennox-Gastautin oireyhtymäänGastautin oireyhtymään

Dravetin syndrooma | Lennox Gastaut -syndrooma

Korean tasavalta

Kliiniset tutkimukset Shwachman-Diamondin oireyhtymä

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit