Kliiniset tutkimukset sponsoroi Office of Rare Diseases (ORD)

Yhteensä 456 tulosta

Office of Rare Diseases (ORD)

Tuntematon

Role of the Protein Osteoprotegerin in the Bone Health of Women With Congenital Adrenal Hyperplasia

Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen

Yhdysvallat
Office of Rare Diseases (ORD)

Tuntematon

Synnytystä edeltävän deksametasonihoidon pitkäaikaisvaikutusten määrittäminen lapsilla, joilla on 21-hydroksylaasipuutos ja heidän äidensä

Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen

Yhdysvallat, Brasilia, Ranska
Boston University

Valmis

Vaiheen II tutkimus arginiinibutyraatista Epoetin Alfan kanssa tai ilman sitä potilailla, joilla on Thalassemia Intermedia

Beeta-talassemia

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Duke University

Valmis

Tutkimus aksiaalisen liikkuvuuden harjoituksista Parkinsonin taudissa

Parkinsonin tauti
Office of Rare Diseases (ORD)
Rare Diseases Clinical Research Network

Tuntematon

Luuytimen vajaatoiminnan oireiden tunnistaminen

Myelodysplastiset oireyhtymät | Purppura, trombosytopeeninen | Anemia, Aplastinen | Red-Cell Aplasia, puhdas | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Hemoglobinuria, paroksismaalinen | Leukemia, lymfosyytti

Yhdysvallat
Office of Rare Diseases (ORD)
Rare Diseases Clinical Research Network

Tuntematon

Sirolimuusi ja syklosporiini hoitoon vastustuskykyiseen aplastiseen anemiaan

Anemia, Aplastinen

Yhdysvallat
Office of Rare Diseases (ORD)
Rare Diseases Clinical Research Network

Tuntematon

Antitymosyyttiglobuliinin vaikutukset aikuisilla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä

Myelodysplastinen oireyhtymä

Yhdysvallat
University of Utah

Valmis

Vaiheen II kasvuhormonitutkimus lapsilla, joilla on kystinen fibroosi

Kystinen fibroosi

Yhdysvallat
University of Minnesota

Tuntematon

Vaiheen I pilottitutkimus CD34:llä rikastetusta Fanconin anemiakomplementtiryhmän C geenin transdusoidusta autologisesta perifeerisen veren kantasolusiirrosta potilailla, joilla on Fanconin anemia

Fanconin anemia
University of Utah

Valmis

Tutkimus maksan glukoosin tuotannosta ja de novo -lipogeneesistä potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Kystinen fibroosi

Yhdysvallat
University of Minnesota

Valmis

Vaiheen I/II tutkimus koko kehon säteilytyksestä, syklofosfamidista ja fludarabiinista, jota seuraa vaihtoehtoisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto potilailla, joilla on Fanconin anemia

Fanconin anemia

Yhdysvallat
House Ear Institute

Tuntematon

NF2 Natural History Consortium

Meningioma | Neurofibromatoosi 2 | Schwannoma, Vestibulaari

Yhdysvallat
Johns Hopkins University

Valmis

Pilottitutkimus syklofosfamidista potilailla, joilla on hengenvaarallinen systeeminen lupus erythematosus tai antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä

Systeeminen lupus erythematosus | Antifosfolipidivasta-aine-oireyhtymä

Yhdysvallat
Northwestern Memorial Hospital

Tuntematon

I vaiheen tutkimus immuunijärjestelmän ablaatiosta ja CD34+ perifeerisen veren kantasolujen tuesta potilailla, joilla on systeeminen lupus erythematosus

Systeeminen lupus erythematosus

Yhdysvallat
Northwestern Memorial Hospital

Tuntematon

Study of Allogeneic Bone Marrow and T-Cell Depleted, CD34+ Peripheral Blood Stem Cell Transplantation in Patients With Aplastic Anemia

Aplastinen anemia | Graft versus Host -tauti

Yhdysvallat
Johns Hopkins University

Valmis

Vaiheen II tutkimus suuriannoksisesta syklofosfamidista potilailla, joilla on refraktaarinen pemfigus

Pemfigus

Yhdysvallat
Northwestern Memorial Hospital

Valmis

Phase I Study of High-Dose Cyclophosphamide and Total Body Irradiation With T Lymphocyte-Depleted Autologous Peripheral Blood Stem Cell or Bone Marrow Rescue in Patients With Multiple Sclerosis

Multippeliskleroosi

Yhdysvallat
Johns Hopkins University

Valmis

Vaiheen II tutkimus suuriannoksisesta syklofosfamidista potilailla, joilla on vaikea autoimmuunihematologinen sairaus

Autoimmuunisairaudet | Purppura, trombosytopeeninen | Anemia, hemolyyttinen, autoimmuuni | Feltyn syndrooma

Yhdysvallat
Fred Hutchinson Cancer Center

Valmis

Luuydinsiirto sirppisolutautia sairastavien lasten hoidossa

Sirppisoluanemia

Yhdysvallat
Fred Hutchinson Cancer Center

Valmis

Vaiheen II pilottitutkimus syklofosfamidista ja kanin anti-tymosyyttiglobuliinista pelastushoitona potilailla, joilla on diffuusi systeeminen skleroosi

Systeeminen skleroosi

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Valmis

Tutkimus allogeenisesta luuydinsiirrosta syklofosfamidin ja sädehoidon jälkeen potilailla, joilla on Fanconin anemia

Fanconin anemia

Yhdysvallat
Dana-Farber Cancer Institute

Tuntematon

Phase I Study of Amifostine in Patients With Bone Marrow Failure Related to Fanconi's Anemia

Fanconin anemia

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Valmis

Study of Allogeneic Bone Marrow Transplantation Following Cyclophosphamide and Radiotherapy in Patients With Myelodysplastic Syndrome and Acute Leukemia Related to Fanconi's Anemia

Myelodysplastiset oireyhtymät | Leukemia, Lymfosyyttinen, Akuutti | Fanconin anemia | Leukemia, Ei-lymfosyyttinen, Akuutti

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Lopetettu

Allogeeninen luuydinsiirto potilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos

Immunologiset puutosoireyhtymät | Yleinen muuttuva immuunipuutos | Vaikea yhdistetty immuunipuutos | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Graft versus Host -tauti | X-kytketty agammaglobulinemia | Chediak-Higashin oireyhtymä | Virukseen liittyvä... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Tuntematon

Tutkimus keuhkokomplikaatioista lapsipotilailla, joilla on säilytyshäiriöitä ja joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Mukopolysakkaridoosi I | Niemann-Pickin tauti | Mukopolysakkaridoosi VI | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Metakromaattinen leukodystrofia | Keuhkokomplikaatiot | Fukosidoosi | Globoidisoluleukodystrofia | Gaucherin tauti | Mannosidoosi | I Solutauti

Yhdysvallat
Roswell Park Cancer Institute

Valmis

Vaiheen III satunnaistettu syklofosfamiditutkimus antitymosyyttiglobuliinin kanssa tai ilman sitä ennen luuydinsiirtoa potilailla, joilla on aplastinen anemia

Aplastinen anemia

Yhdysvallat
Fred Hutchinson Cancer Center

Valmis

Study of Total Body Irradiation and Fludarabine Followed By Allogeneic Peripheral Blood Stem Cell or Bone Marrow Transplantation in Combination With Cyclosporine and Mycophenolate Mofetil in Patients With Inherited Disorders

Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Granulomatoottinen sairaus, krooninen

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Valmis

Tutkimus allogeenisesta luuydinsiirrosta käyttämällä vastaavia, toisiinsa liittyviä luovuttajia potilailla, joilla on ei-pahanlaatuisia hematologisia häiriöitä

Neutropenia | Sirppisoluanemia | Red-Cell Aplasia, puhdas | Major talassemia

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Tuntematon

Autologinen perifeerisen veren kantasolusiirto potilailla, joilla on hengenvaarallisia autoimmuunisairauksia

Nivelreuma | Systeeminen lupus erythematosus | Jättisoluinen valtimotulehdus | Wegenerin granulomatoosi | Churg-Straussin oireyhtymä | Nodosa polyarteriitti | Purpura, Schoenlein-Henoch | Nuorten nivelreuma | Takayasu-valtimotulehdus | Pure Red Cell Aplasia | Graft versus Host -tauti | Anemia, hemolyyttinen, autoimmuuni ja muut ehdot

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Tuntematon

Pilottitutkimus riippumattomien luovuttajien hematopoieettisten kantasolujen siirroista potilailla, joilla on hengenvaarallisia hemofagosyyttisiä häiriöitä

Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Graft versus Host -tauti | Chediak-Higashin oireyhtymä | Virukseen liittyvä hemofagosyyttinen oireyhtymä | X-kytketty lymfoproliferatiivinen oireyhtymä | Perheen erytrofagosyyttinen lymfohistiosytoosi

Yhdysvallat
Fred Hutchinson Cancer Center

Valmis

Vaiheen I pilottitutkimus koko kehon säteilytyksestä, anti-tymosyyttiglobuliinista ja syklofosfamidista, jota seuraa syngeeninen tai autologinen perifeerisen veren kantasolusiirto potilailla, joilla on MS-tauti

Multippeliskleroosi

Yhdysvallat
University of Alabama at Birmingham

Valmis

Vaiheen II tutkimus rituksimabista potilailla, joilla on immuunitrombosytopeeninen purppura

Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen

Yhdysvallat
Herbert Irving Comprehensive Cancer Center

Valmis

Tutkimus suuriannoksisista melfalaaneista ja autologisista kantasolusiirroista potilailla, joilla on primaarinen kevytketjun amyloidoosi

Amyloidoosi

Yhdysvallat
University of California, Los Angeles
Rare Diseases Clinical Research Network; Office of Rare Diseases (ORD)

Valmis

Episodisen ataksia-oireyhtymän ominaisuudet

Pikkuaivojen sairaudet | Episodinen ataksia-oireyhtymä

Yhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
Office of Rare Diseases (ORD)
The University of Texas Medical Branch, Galveston

Valmis

Kliiniset ja molekyyliset korrelaatiot tyypin 10 spinocerebellaarisessa ataksiassa (SCA10)

Perinnöllinen ataksia

Yhdysvallat
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Valmis

Droxidopa hoidettaessa potilaita, joilla on neurogeeninen hypotensio

Shy-Dragerin oireyhtymä | Ortostaattinen hypotensio

Yhdysvallat
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Valmis

Satunnaistettu tutkimus midodriinista, alfa-adrenergisesta agonistista, potilailla, joilla on hermovälitteinen pyörtyminen

Pyörtyminen

Yhdysvallat
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Valmis

Botuliinitoksiinitutkimus potilailla, joilla on primaarinen liikahikoilu

Liikahikoilu

Yhdysvallat
Richard Barohn, MD
Rare Diseases Clinical Research Network; Office of Rare Diseases (ORD)

Valmis

Ei-dystrofisten myotonioiden ominaisuudet

Myotoniset häiriöt | Myotonia Congenita | Ei-dystrofiset myotoniat

Kanada, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
University of Chicago

Rekrytointi

Pyrimetamiini, sulfadiatsiini ja leukovoriini synnynnäistä toksoplasmoosia sairastavien potilaiden hoidossa

Toksoplasmoosi

Yhdysvallat
National Center for Research Resources (NCRR)
Yale University

Valmis

Vaiheen III satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu guanfasiinitutkimus Touretten oireyhtymän ja tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriön varalta

Touretten syndrooma
National Center for Research Resources (NCRR)
Northwestern University

Valmis

Phase II Study of Long-Term Dehydroepiandrosterone for Systemic Lupus Erythematosus

Systeeminen lupus erythematosus
National Center for Research Resources (NCRR)
Stanford University

Valmis

Kimeerisen anti-CD4-vasta-aineen M-T412 vaiheen I pilottitutkimuksen ylläpito-pidennys multippeliskleroosipotilailla

Multippeliskleroosi
National Center for Research Resources (NCRR)
Yale University

Valmis

Vaiheen II pilottitutkimus oktreotidista, somatostatiinin oktapeptidianalogista, maha-suolikanavan verenvuodon varalta hormoniresistentissä perinnöllisessä hemorragisessa telangiektasiassa ja seniilissä ektasiassa

Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia | Ectasia
National Center for Research Resources (NCRR)
Northwestern University

Valmis

Phase II/III Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Dehydroepiandrosterone in Women With Mild to Moderate Systemic Lupus Erythematosus

Systeeminen lupus erythematosus
National Center for Research Resources (NCRR)
Northwestern University

Valmis

Genotyypin ja fenotyypin ilmentymisen tutkimus synnynnäisessä nefrogeenisessä diabetes insipiduksessa

Diabetes Insipidus, nefrogeeninen
National Center for Research Resources (NCRR)
Northwestern University

Valmis

Tutkimus aivolisäkkeen koosta ja toiminnasta Sindhin perhekääpiöissä

Kasvuhormonin puute
National Center for Research Resources (NCRR)
Scripps Clinic

Valmis

Vaiheen II pilottitutkimus kladribiinista (2-kloorideoksiadenosiini; 2-CdA) varhaisen vaiheen primaarisen sklerosoivan kolangiitin varalta

Kolangiitti, skleroosi
National Center for Research Resources (NCRR)
Mayo Clinic

Valmis

Vaiheen III satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus 3,4-diaminopyridiinistä demyelinoivan polyneuropatian hoidossa

Polyradikuloneuropatia, krooninen tulehduksellinen demyelinisaatio
National Center for Research Resources (NCRR)
Northwestern University

Valmis

Vaiheen II pilottitutkimus kehonulkoisesta valoterapiasta epidermolyysin Bullosa Acquisitassa

Epidermolysis Bullosa Acquisita

Kliiniset tutkimukset sponsoroi Office of Rare Diseases (ORD)

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit