Hypertension pulmonaire secondaire chez les adultes atteints d'anémie falciforme
20 mars 2024 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Détermination de la prévalence et du pronostic de l'hypertension pulmonaire secondaire chez les patients adultes atteints d'anémie falciforme
Le but de cette étude est de déterminer la fréquence à laquelle les personnes atteintes d'anémie falciforme développent une hypertension pulmonaire, une maladie grave dans laquelle la pression artérielle dans l'artère menant aux poumons est élevée.
Les hommes et les femmes de 18 ans et plus atteints de drépanocytose peuvent être éligibles pour cette étude. Les participants subiront une évaluation au Comprehensive Sickle Cell Center de l'Université Howard à Washington, D.C. ou aux National Institutes of Health de Bethesda, Maryland. Il comprendra les éléments suivants :
- antécédents médicaux
- examen physique
- prélèvement de sang (pas plus de 50 ml, soit environ 1/3 de tasse) pour confirmer le diagnostic d'anémie falciforme, de trait drépanocytaire ou de bêta-thalassémie (du sang sera stocké pour de futurs tests de recherche sur l'anémie falciforme.)
- échocardiogramme (examen échographique du cœur) pour vérifier l'action de pompage du cœur et la vitesse à laquelle le sang se déplace à travers la valve tricuspide.
Suite à cette évaluation, une infirmière de l'étude contactera les participants deux fois par mois pendant 2 mois puis une fois tous les 3 mois pendant les 3 années suivantes pour un entretien téléphonique. L'entretien comprendra des questions sur l'état de santé général et les événements récents liés à la santé, tels que les hospitalisations ou les visites aux urgences.
...
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
L'anémie falciforme est une maladie autosomique récessive et la maladie génétique la plus courante chez les Afro-Américains. Environ 0,15% des Afro-Américains sont homozygotes pour la drépanocytose et 8% ont le trait drépanocytaire. La crise de douleur aiguë, le syndrome thoracique aigu (SCA) et l'hypertension pulmonaire secondaire sont des complications courantes de la drépanocytose. Les taux de mortalité des patients drépanocytaires atteints d'hypertension pulmonaire sont significativement augmentés par rapport aux patients sans hypertension pulmonaire. Des études récentes rapportent jusqu'à 40% de mortalité à 22 mois après la détection de pressions artérielles pulmonaires élevées chez les patients drépanocytaires. De plus, on pense que l'hypertension pulmonaire survient chez jusqu'à 30 % des patients en clinique atteints d'anémie falciforme.
Cette étude est conçue pour déterminer la prévalence et le pronostic de l'hypertension pulmonaire secondaire chez les patients adultes atteints d'anémie falciforme, et pour déterminer si les polymorphismes génétiques dans les gènes candidats contribuent à son développement ou à sa réponse au traitement.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
986
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets afro-américains masculins et féminins âgés de plus de 18 ans.
Exclusion de la drépanocytose (une documentation électrophorétique de l'hémoglobine A est requise)
La description
- CRITÈRES D'INCLUSION POUR LES PATIENTS DRÉPANOCYTAIRES :
- Hommes et femmes de plus de 18 ans.
- Diagnostic de la drépanocytose (une documentation électrophorétique du génotype de la thalassémie SS, SC ou S-bêta est requise).
CRITÈRES D'EXCLUSION POUR LES PATIENTS DRÉPANOCYTAIRES :
- Phénotype Hb A uniquement et trait drépanocytaire.
- Sujets en difficulté décisionnelle.
- Femmes enceintes ou allaitantes
CRITÈRES D'INCLUSION POUR LES SUJETS DE CONTRÔLE :
- Sujets afro-américains masculins et féminins âgés de plus de 18 ans.
- Exclusion de la drépanocytose (une documentation électrophorétique de l'hémoglobine A est requise).
CRITÈRES D'EXCLUSION POUR LES SUJETS DE CONTRÔLE :
- Diagnostic de la drépanocytose (une documentation électrophorétique du génotype de la thalassémie SS, SC ou SB est requise.)
- Sujets en difficulté décisionnelle.
- Femmes enceintes ou allaitantes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas-témoins
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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non SCD
200 hommes et femmes sans diagnostic de drépanocytose âgés de 18 ans ou plus
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SCD
1000 hommes et femmes avec un diagnostic de drépanocytose
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Déterminer la prévalence et le pronostic de l'hypertension pulmonaire secondaire chez les patients adultes atteints d'anémie falciforme.
Délai: 10 années
|
prédictif de tout résultat ou réponse clinique dans la drépanocytose fournira des preuves préliminaires pour une enquête plus approfondie
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10 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Déterminer si les polymorphismes génétiques dans les gènes candidats contribuent à son développement ou à sa réponse au traitement.
Délai: 1 an
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Swee Lay Thein, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Nguyen KL, Tian X, Alam S, Mehari A, Leung SW, Seamon C, Allen D, Minniti CP, Sachdev V, Arai AE, Kato GJ. Elevated transpulmonary gradient and cardiac magnetic resonance-derived right ventricular remodeling predict poor outcomes in sickle cell disease. Haematologica. 2016 Feb;101(2):e40-3. doi: 10.3324/haematol.2015.125229. Epub 2015 Nov 20. No abstract available.
- van Vuren AJ, Minniti CP, Mendelsohn L, Baird JH, Kato GJ, van Beers EJ. Lactate dehydrogenase to carboxyhemoglobin ratio as a biomarker of heme release to heme processing is associated with higher tricuspid regurgitant jet velocity and early death in sickle cell disease. Am J Hematol. 2021 Sep 1;96(9):E315-E318. doi: 10.1002/ajh.26243. Epub 2021 Jun 10. No abstract available.
- Sachdev V, Tian X, Gu Y, Nichols J, Sidenko S, Li W, Beri A, Layne WA, Allen D, Wu CO, Thein SL. A phenotypic risk score for predicting mortality in sickle cell disease. Br J Haematol. 2021 Mar;192(5):932-941. doi: 10.1111/bjh.17342. Epub 2021 Jan 28.
- Fitzhugh CD, Hsieh MM, Allen D, Coles WA, Seamon C, Ring M, Zhao X, Minniti CP, Rodgers GP, Schechter AN, Tisdale JF, Taylor JG 6th. Hydroxyurea-Increased Fetal Hemoglobin Is Associated with Less Organ Damage and Longer Survival in Adults with Sickle Cell Anemia. PLoS One. 2015 Nov 17;10(11):e0141706. doi: 10.1371/journal.pone.0141706. eCollection 2015.
- Wallen GR, Minniti CP, Krumlauf M, Eckes E, Allen D, Oguhebe A, Seamon C, Darbari DS, Hildesheim M, Yang L, Schulden JD, Kato GJ, Taylor JG 6th. Sleep disturbance, depression and pain in adults with sickle cell disease. BMC Psychiatry. 2014 Jul 21;14:207. doi: 10.1186/1471-244X-14-207.
- Darbari DS, Wang Z, Kwak M, Hildesheim M, Nichols J, Allen D, Seamon C, Peters-Lawrence M, Conrey A, Hall MK, Kato GJ, Taylor JG 6th. Severe painful vaso-occlusive crises and mortality in a contemporary adult sickle cell anemia cohort study. PLoS One. 2013 Nov 5;8(11):e79923. doi: 10.1371/journal.pone.0079923. eCollection 2013.
- Nekhai S, Xu M, Foster A, Kasvosve I, Diaz S, Machado RF, Castro OL, Kato GJ, Taylor JG 6th, Gordeuk VR. Reduced sensitivity of the ferroportin Q248H mutant to physiological concentrations of hepcidin. Haematologica. 2013 Mar;98(3):455-63. doi: 10.3324/haematol.2012.066530. Epub 2012 Oct 12.
- Minniti CP, Taylor JG 6th, Hildesheim M, O'Neal P, Wilson J, Castro O, Gordeuk VR, Kato GJ. Laboratory and echocardiography markers in sickle cell patients with leg ulcers. Am J Hematol. 2011 Aug;86(8):705-8. doi: 10.1002/ajh.22065. Epub 2011 May 31.
- Sundaram N, Tailor A, Mendelsohn L, Wansapura J, Wang X, Higashimoto T, Pauciulo MW, Gottliebson W, Kalra VK, Nichols WC, Kato GJ, Malik P. High levels of placenta growth factor in sickle cell disease promote pulmonary hypertension. Blood. 2010 Jul 8;116(1):109-12. doi: 10.1182/blood-2009-09-244830. Epub 2010 Mar 24.
- Kato GJ, Wang Z, Machado RF, Blackwelder WC, Taylor JG 6th, Hazen SL. Endogenous nitric oxide synthase inhibitors in sickle cell disease: abnormal levels and correlations with pulmonary hypertension, desaturation, haemolysis, organ dysfunction and death. Br J Haematol. 2009 May;145(4):506-13. doi: 10.1111/j.1365-2141.2009.07658.x. Epub 2008 Mar 17.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 février 2008
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 février 2001
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 février 2001
Première publication (Estimé)
26 février 2001
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mars 2024
Dernière vérification
27 novembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 010088
- 01-H-0088
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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