- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00018694
Cholestanol chez l'homme
11 octobre 2013 mis à jour par: US Department of Veterans Affairs
Signification biologique du cholestanol chez l'homme
Le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse une erreur innée de la synthèse des acides biliaires avec l'acide chénodésoxycholique.
Les patients atteints de cette maladie surproduisent du cholestanol et des précurseurs des acides biliaires en raison du blocage de la synthèse.
Le remplacement par l'acide chénodésoxycholique arrête la voie anormale et réduit le niveau élevé de cholestanol et améliore le syndrome clinique.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La xanthomatose cérébrotendineuse est une maladie héréditaire récessive née de la synthèse des acides biliaires due à une mutation du stérol 27-hydroxylase (CYP27A1).
Les patients atteints de cette maladie souffrent de xanthomes situés dans le cerveau et le tendon, d'une maladie neurologique à progression accélérée de l'athérosclérose et de cataractes.
Les taux de cholestérol plasmatique sont normaux, mais le cholestanol et l'alcool biliaire C-27, précurseurs de la synthèse des acides biliaires, s'accumulent et seraient responsables de l'athérosclérose, des xanthomes et des maladies neurologiques.
L'analyse de la bile révèle une carence sévère en acide chénodésoxycholique, un acide biliaire primaire, qui ne peut être produit en raison de l'anomalie héréditaire.
Cependant, le remplacement de l'acide chénodésoxycholique dans le pool entérohépatique inhibe la synthèse anormale des acides biliaires et réduit le taux élevé de cholestanol et d'alcool biliaire C-27. Cette thérapie arrête la maladie neurologique et empêche le développement de l'athérosclérose symptomatique.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
New Jersey
-
East Orange, New Jersey, États-Unis, 07018
- VA New Jersey Health Care System, East Orange
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Patients présentant des signes cliniques et biochimiques de xanthomatose cérébrotendineuse. Niveaux élevés de cholestanol sérique et de précurseurs des acides biliaires.
Critère d'exclusion:
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Répartition: Non randomisé
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Autre: Bras 1
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Gerald Salen, VA New Jersey Health Care System, East Orange
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 1999
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2009
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2009
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 juillet 2001
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 juillet 2001
Première publication (Estimation)
5 juillet 2001
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
14 octobre 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 octobre 2013
Dernière vérification
1 octobre 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GAST-007-99S
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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