Étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone dans le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich (IONIA-E)
22 juin 2023 mis à jour par: Santhera Pharmaceuticals
Une étude d'extension de phase III ouverte et à groupe unique sur l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone dans le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich
Cette étude vise à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich sur une période de 12 mois.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
L'étude comprend 6 visites à la clinique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
68
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints d'ataxie de Friedreich terminant l'étude principale SNT-III-002 (NCT00537680) et se présentant à la semaine 24 (visite 5) de cette étude
- Poids corporel ≥ 25 kg/55 lb
- Test de grossesse urinaire négatif
- Patients qui, de l'avis de l'investigateur, sont capables de se conformer aux exigences de cette étude
Critère d'exclusion:
- Événements indésirables au cours du SNT-III-002 (NCT00537680) qui, de l'avis de l'investigateur, sont attribuables à l'idébénone et empêchent la poursuite du traitement par l'idébénone
- Anomalies cliniquement significatives de l'hématologie clinique ou de la biochimie, y compris, mais sans s'y limiter, des élévations supérieures à 2 fois la limite supérieure de la normale de l'AST, de l'ALT ou de la créatinine
- Traitement avec coenzyme Q10, vitamine E (si pris à une dose 5 fois supérieure aux besoins quotidiens) ou d'autres sources d'idébénone au cours du dernier mois
- Participation parallèle à un autre essai clinique de médicament
- Antécédents passés ou présents d'abus de drogues ou d'alcool
- Grossesse ou allaitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1
Idébénone à forte dose
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Patients ≤ 45 kg/99 lb : idébénone 1 350 mg/jour ; Patients > 45 kg/99 lb : idébénone 2250 mg/jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de l'ICARS
Délai: de base et 12 mois
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Échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) : ICARS consiste en une échelle semi-quantitative à cent points basée sur 19 manœuvres de test simples compartimentées en troubles de la posture et de la position, ataxie des membres, dysarthrie et troubles oculomoteurs et a déjà été utilisée dans cette population de patients avec une bonne fiabilité inter-évaluateurs. Un score total de 0 points représente le meilleur score possible, et une valeur de 100 points est le pire score possible. Par conséquent, une variation négative du score ICARS représente une amélioration. Un score plus élevé indique également plus d'incapacité. |
de base et 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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FARS (échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich)
Délai: ligne de base et 12 mois
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FARS consiste en un examen de 25 manœuvres ainsi que 4 mesures de performance quantitatives.
L'examen neurologique couvre la fonction bulbaire, la coordination des membres supérieurs, la coordination des membres inférieurs, la fonction du système nerveux périphérique, les réflexes tendineux profonds, la stabilité et la marche.
L'utilisation du FARS a été récemment validée comme échelle sensible pour cette population.
Le FARS se compose de trois sous-échelles, comprenant un score général pour l'ataxie, un score pour les activités de la vie quotidienne (AVQ) et un examen neurologique.
Les scores peuvent être additionnés pour obtenir un score total allant de 0 à 159.
Un score plus élevé indique un niveau d'incapacité plus élevé.
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ligne de base et 12 mois
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Nature des événements indésirables
Délai: 12 mois
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12 mois
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Fréquence/nombre d'événements indésirables légers, modérés et graves
Délai: 12 mois
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Chercheur principal: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 mai 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mai 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 juin 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 juin 2008
Première publication (Estimé)
13 juin 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 juin 2023
Dernière vérification
1 juin 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Dyskinésies
- Maladies de la moelle épinière
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies mitochondriales
- Maladies cérébelleuses
- Dégénérescences spinocérébelleuses
- Ataxie
- Ataxie cérébelleuse
- Ataxie de Friedreich
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents protecteurs
- Antioxydants
- Idébénone
Autres numéros d'identification d'étude
- SNT-III-002-E
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .