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Étude de l'idébénone dans le traitement de l'encéphalopathie mitochondriale, de l'acidose lactique et des épisodes de type AVC (MELAS)

20 septembre 2016 mis à jour par: Michio Hirano

Une étude de phase IIa en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et de recherche de dose sur l'idébénone dans le traitement de l'encéphalopathie mitochondriale, de l'acidose lactique et des épisodes de type AVC

Le but de cette étude est de comparer l'efficacité de deux (2) doses différentes d'idébénone à celle d'un placebo sur une période d'un mois sur la concentration cérébrale en lactate mesurée par spectroscopie par résonance magnétique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le MELAS (encéphalomyopathie mitochondriale, acidose lactique et épisodes de type AVC), un trouble multisystémique progressif et souvent dévastateur, est le plus souvent associé à une mutation ponctuelle de l'acide désoxyribonucléique mitochondrial (ADNmt) au niveau du nucléotide 3243. Les convulsions, la détérioration cognitive et les anomalies neurocomportementales sont des caractéristiques fréquentes de cette maladie qui raccourcit généralement l'espérance de vie. L'idébénone, un modulateur de la production d'ATP et un antioxydant, améliore la fonction neurologique dans l'ataxie de Friedreich, une maladie également associée à un dysfonctionnement mitochondrial.

Étant donné qu'il n'existe pas de traitement efficace pour MELAS, les chercheurs proposent un essai de preuve de concept de phase II de l'idébénone pour étudier son efficacité préliminaire chez les patients atteints de MELAS et de la mutation de l'ADNmt A3243G, et pour étudier sa sécurité et sa tolérabilité dans ce groupe de patients.

Les enquêteurs proposent d'évaluer 21 patients présentant la mutation de l'ADN mitochondrial A3243G et MELAS (défini par des antécédents de convulsions ou d'accident vasculaire cérébral). Les patients recevront de l'idébénone (900 mg/jour ou 2 250 mg/jour) ou un placebo correspondant pendant un mois. Le critère de jugement principal est le taux de lactate cérébral mesuré par spectroscopie par résonance magnétique (SRM), un biomarqueur associé à l'aggravation de la maladie. Cette étude aidera les investigateurs à déterminer s'il existe un signal suffisant pour procéder à des études d'efficacité. Il fournira également des informations supplémentaires sur l'innocuité et la tolérabilité de deux doses différentes d'idébénone dans MELAS.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 63 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de MELAS avec mutation confirmée de l'ADNmt A3243G ou preuve d'une atteinte du système nerveux central (problèmes cognitifs, migraines, perte de mémoire)
  • Niveau de lactate cérébral égal ou supérieur à 5,0 i.u. au départ
  • Patients âgés d'au moins 8 ans et < 65 ans au départ
  • Patients avec un poids corporel> 37 kg / 82 lb au départ
  • Co-médication/vitamines/suppléments stables dans le mois précédant la ligne de base
  • Patients qui, de l'avis de l'investigateur, sont capables de se conformer aux exigences de l'étude, y compris d'avaler le médicament à l'étude
  • Test de grossesse urinaire négatif au dépistage et à l'inclusion (patientes en âge de procréer)

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication à la SRM (par ex. implant métallique, claustrophobie)
  • Événement semblable à un accident vasculaire cérébral dans les 2 mois précédant la ligne de base
  • Traitement par idébénone à n'importe quelle dose, ou coenzyme Q10 à des doses supérieures à 100 mg/j dans le mois précédant l'inclusion
  • Utilisation inadéquate de la contraception
  • Grossesse et/ou allaitement
  • Anomalies cliniquement significatives de l'hématologie clinique ou de la biochimie, y compris, mais sans s'y limiter, des élévations supérieures à 1,5 fois la limite supérieure de la normale de l'aspartate aminotransférase (AST), de l'alanine aminotransférase (ALT) ou de la créatinine
  • Abus actuel de drogues ou d'alcool
  • Participation à un essai d'un autre médicament expérimental au cours du dernier mois
  • Autre facteur qui, de l'avis de l'investigateur, exclut le patient d'entrer dans l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: placebo
Placebo
Autre: Placebo
Placebo - Pas d'idébénone
Autres noms:
  • Aucun médicament actif
Expérimental: Idébénone 900 mg/jour
Médicament: Idébénone
900 mg/jour pendant 1 mois
Autres noms:
  • médicament actif
Médicament: Idébénone
2250 mg/jour pendant 1 mois
Autres noms:
  • médicament actif
Expérimental: Idébénone 2250 mg/jour
Médicament: Idébénone
900 mg/jour pendant 1 mois
Autres noms:
  • médicament actif
Médicament: Idébénone
2250 mg/jour pendant 1 mois
Autres noms:
  • médicament actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen de la concentration cérébrale en lactate (tel que mesuré par spectroscopie par résonance magnétique)
Délai: Jusqu'à 4 semaines à partir de la ligne de base
Comparer l'efficacité d'un traitement de 1 mois avec 2 doses différentes d'idébénone à celle d'un placebo sur la concentration cérébrale en lactate mesurée par spectroscopie par résonance magnétique (SRM)
Jusqu'à 4 semaines à partir de la ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen de la concentration de lactate veineux
Délai: Jusqu'à 4 semaines à partir de la ligne de base
Comparer l'efficacité d'un traitement de 1 mois avec 2 doses différentes d'idébénone à celle d'un placebo sur la concentration en lactate veineux
Jusqu'à 4 semaines à partir de la ligne de base
Changement moyen du score sur l'échelle de gravité de la fatigue (FSS)
Délai: Base de référence et semaine 4

Évaluer les changements après 1 mois de traitement avec 2 doses différentes d'idébénone avec celui du placebo dans la fatigue telle qu'évaluée par l'échelle de gravité de la fatigue (FSS).

Le score minimum sur l'échelle est de 9 (fatigue minimale) et le maximum est de 63 (fatigue maximale). Les scores de 36 ou moins indiquent la possibilité que le patient ne souffre pas de fatigue, tandis que les scores de 36 et plus suggèrent qu'il souffre de fatigue
Base de référence et semaine 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Michio Hirano

Collaborateurs

Santhera Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 avril 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2009

Première publication (Estimation)

24 avril 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

26 octobre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2016

Dernière vérification

1 septembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAC9240
  • SNT-II-007 (Autre identifiant: Santhera)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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