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Étude du cPMP (précuseur Z) pour traiter le déficit en cofacteur de molybdène (MoCD) de type A

29 janvier 2011 mis à jour par: Orphatech Pharmaceuticals, GmbH

Une étude multicentrique ouverte sur l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique du cPMP administré par voie intraveineuse (précurseur Z) chez les patients atteints d'un déficit en cofacteur de molybdène de type A

Le déficit en cofacteur de molybdène de type A (MoCD) est une maladie autosomique récessive très rare qui est essentiellement mortelle au début de la vie. La cPMP naturelle est présente dans le corps de tous les individus normaux en bonne santé. Il est transformé en molybdoptérine, qui est ensuite transformée en cofacteur de molybdène. Le cofacteur du molybdène est essentiel au fonctionnement d'enzymes importantes.

Il n'existe actuellement aucun traitement pour le MoCD et les nourrissons touchés développent des lésions neurologiques graves qui entraînent souvent la mort du nourrisson.

Cette étude est le premier essai clinique à étudier le potentiel de remplacement du cPMP chez les nourrissons atteints de MoCD de type A. L'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique de l'administration intraveineuse quotidienne de cPMP pendant 3 mois seront déterminées.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 1 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Nouveau-né ou nourrisson, âgé de moins de 6 semaines au moment du diagnostic, âgé de moins de 8 semaines au début du traitement avec le médicament à l'étude. Il est important de diagnostiquer la maladie et de commencer le traitement dès que possible après la naissance.
  • Diagnostic documenté du déficit en cofacteur du molybdène (MoCD) de type A basé sur l'absence de cPMP et la présence de sulfite et de s-sulfocystéine dans l'urine, l'absence d'urothione dans l'urine et l'analyse génétique montrant une mutation du gène MOCS1
  • Un parent ou un tuteur légal a volontairement fourni un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude et se conformer aux procédures de l'étude.
  • Approbation du protocole d'étude par la HE / IRB locale et les autorités gouvernementales ou réglementaires (le cas échéant)

Critère d'exclusion:

  • MoCD Type B (mutation MOCS2) ou Type C (mutation du gène géphyrine)
  • Déficit en sulfite oxydase
  • Patients âgés de plus de 6 semaines au moment du diagnostic

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: cPMP
Médicament: cPMP
Solution intraveineuse administrée quotidiennement. Dose titrée de 80 μg/kg les jours 1 à 12 à 120 μg/kg les jours 13 à 34 à 160 μg/kg les jours 35 à 90.
Autres noms:
  • Monophosphate de pyranoptérine cyclique
  • Précurseur Z

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Biomarqueurs urinaires SSC et sulfite
Délai: Collecte quotidienne tout au long de l'étude ; analysé à 3 mois
Collecte quotidienne tout au long de l'étude ; analysé à 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
examen neurologique
Délai: collectées quotidiennement ; analysé à 3 mois
collectées quotidiennement ; analysé à 3 mois
Mesures de sécurité (signes vitaux, événements indésirables)
Délai: collectées quotidiennement ; analysé à 3 mois
collectées quotidiennement ; analysé à 3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Orphatech Pharmaceuticals, GmbH

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alex Veldman, MD, Monash Medical Centre

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2009

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 juillet 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2009

Première publication (Estimation)

12 août 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

1 février 2011

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2011

Dernière vérification

1 janvier 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • cPMP01-08

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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