Innocuité et tolérance à long terme de l'idébénone chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (extension MICONOS)
21 août 2017 mis à jour par: Santhera Pharmaceuticals
Une étude de phase III ouverte, à groupe unique et d'extension pour obtenir des données d'innocuité et de tolérabilité à long terme de l'idébénone dans le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich.
Il s'agit d'une étude d'extension de l'essai principal randomisé contrôlé par placebo MICONOS (NCT00905268), et ouverte aux patients qui terminent l'étude principale.
L'objectif scientifique de cette étude de prolongation est de surveiller l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone sur deux ans chez des patients atteints d'ataxie de Friedreich.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
200
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13125
- Helios Klinikum Berlin
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Bonn, Allemagne, 53105
- Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
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Freiburg, Allemagne, 79106
- Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
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Göttingen, Allemagne, 37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
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Hamburg, Allemagne, 20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
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München, Allemagne, 81377
- Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
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Bruxelles, Belgique, 1070
- Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
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Paris, France, 75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
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Innsbruck, L'Autriche
- Universitätsklinik Innsbruck
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Groningen, Pays-Bas, 9700 RB
- University Medical Center Groningen
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
9 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Achèvement de 52 semaines dans l'étude SNT-III-001
- Poids corporel ≥ 25 kg
- Test de grossesse urinaire négatif
- Admissibilité à participer à la présente étude d'extension confirmée par l'investigateur
Critère d'exclusion:
- Problèmes de sécurité ou de tolérabilité survenant au cours du SNT-III-001 qui, de l'avis de l'investigateur, empêchent la poursuite du traitement par l'idébénone
- Anomalies cliniquement significatives de l'hématologie ou de la biochimie, y compris, mais sans s'y limiter, des élévations supérieures à 1,5 fois la limite supérieure du SGOT, du SGPT ou de la créatinine
- Participation parallèle à un autre essai clinique de médicament
- Grossesse ou allaitement
- Abus de drogues ou d'alcool
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Idébénone
1350 mg/jour ou 2250 mg/jour pour les patients pesant ≤ 45 kg ou > 45 kg, respectivement. En cas de mauvaise tolérance, une réduction de dose à 450 mg/jour ou 900 mg/jour, respectivement, était autorisée.
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Idébénone 1350 mg/j, patients < ou égal 45 kg Idébénone 2250 mg/j, patients > 45 kg
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesures d'innocuité et de tolérance : nature et fréquence des événements indésirables (EI)
Délai: étude globale, jusqu'à 24 mois
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Vue d'ensemble globale de l'exactitude de la population des EI-sécurité.
La population d'innocuité comprenait tous les sujets ayant reçu au moins une dose du médicament à l'étude.
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étude globale, jusqu'à 24 mois
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Changement absolu dans l'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS)
Délai: Baseline, mois 12 et mois 24
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L'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) est une évaluation couramment utilisée et se compose de quatre sous-scores cliniques comprenant les éléments suivants : posture et démarche, coordination des membres, parole et fonction oculomotrice. Le score ICARS est la somme totale des sous-scores et varie de 0 à 100, 100 indiquant le résultat le plus gravement affecté.
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Baseline, mois 12 et mois 24
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Mesures de sécurité et de tolérance : examens physiques et signes vitaux
Délai: Mois 1, 3, 6, 12, 18 et 24
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Évaluation de la tête, des yeux, des oreilles, du nez, de la gorge, du cœur, de la poitrine, des poumons, de l'abdomen, des extrémités, des pouls périphériques, de la peau et de toute autre condition physique notable.
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Mois 1, 3, 6, 12, 18 et 24
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Mesures de sécurité et de tolérance : électrocardiogrammes (ECG)
Délai: Mois 1, 3, 6, 12, 18 et 24
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Des enregistrements ECG 12 dérivations ont été réalisés à chaque visite.
Chaque ECG a été mesuré à l'aide de 3 complexes : intervalle PR en dérivation II ou V2, intervalles QRS et QT et fréquence cardiaque en dérivation II, intervalles QT corrigés QTcB et QTcF.
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Mois 1, 3, 6, 12, 18 et 24
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Mesures d'innocuité et de tolérance : paramètres de laboratoire hématologiques et biochimiques
Délai: Mois 1, 3, 6, 12, 18 et 24
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Des analyses hématologiques de sécurité ont été réalisées à chaque visite.
Les analyses comprenaient la numération des globules rouges, l'hémoglobine, l'hématocrite, les indices de globules rouges, la numération des globules blancs, y compris la formule différentielle, la numération plaquettaire. Une biochimie de sécurité a été effectuée à chaque visite.
Les analyses comprenaient le sodium, le potassium, le chlorure, le bicarbonate, l'urée, la créatinine, le calcium, le phosphate inorganique, le glucose, la bilirubine totale, les protéines totales, l'albumine, l'aspartate amiotransférase (AST), l'alanine aminotransférase (ALT), la phosphotase alcaline, la Gamma GT, la créatine kinase ( CK)^, cholestérol, triglycérides, acide urique.
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Mois 1, 3, 6, 12, 18 et 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2007
Achèvement primaire (Réel)
1 juin 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juin 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 octobre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2009
Première publication (Estimation)
14 octobre 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mars 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 août 2017
Dernière vérification
1 août 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Dyskinésies
- Maladies de la moelle épinière
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies mitochondriales
- Maladies cérébelleuses
- Dégénérescences spinocérébelleuses
- Ataxie
- Ataxie cérébelleuse
- Ataxie de Friedreich
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents protecteurs
- Antioxydants
- Idébénone
Autres numéros d'identification d'étude
- SNT-III-001-E
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .