- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01105273
Antigène leucocytaire humain (HLA) - Greffe de cellules souches hématopoïétiques haploidentiques pour les patients atteints d'anémie aplasique
Transplantation de cellules hématopoïétiques allogéniques HLA-haploidentiques utilisant la déplétion CD3±CD19 pour les patients atteints d'anémie aplasique après conditionnement de fludarabine, de cyclophosphamide et de globuline antithymocyte
Justification : La chimiothérapie par la fludarabine, le cyclophosphamide et la globuline anti-thymocyte peut induire la prise de greffe à travers la barrière immunologique dans le cadre d'une greffe de cellules hématopoïétiques allogéniques HLA-haploidentiques. De plus, la déplétion des cellules CD3 ± CD19 peut contribuer à prévenir le développement d'une grave maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) lors d'une transplantation haplo-identique.
Objectif : Cet essai de phase I/II vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la fludarabine, du cyclophosphamide et de la globuline antithymocyte avec un greffon appauvri en CD3±CD19 provenant de donneurs haploidentiques dans le traitement de patients atteints d'anémie aplasique.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Seoul, Corée, République de, 138-736
- Asan Medical Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic d'insuffisance médullaire menaçant le pronostic vital (anémie aplasique sévère) d'étiologie non maligne répondant à 2 des critères suivants :
- Nombre de granulocytes < 500/mm3,
- Nombre de réticulocytes corrigé < 1 %,
- Numération plaquettaire < 20 000/mm3
- Aucun membre de la famille HLA-identique ou étroitement apparié (8 sur 8 HLA-locus match) donneur de moelle non apparenté disponible
- Donneur apparenté HLA-haploidentique disponible
Critère d'exclusion:
- Hémoglobinurie paroxystique nocturne ou anémie de Fanconi
- Anomalies cytogénétiques clonales ou syndromes myélodysplasiques
- Infections fongiques actives
- séropositif
- Maladie grave autre que l'anémie aplasique qui limiterait considérablement la probabilité de survie pendant la procédure de greffe
- Enceinte ou allaitante
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
EXPÉRIMENTAL: HAPLO
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Commençant le jour 4 et continuant jusqu'à ce que la numération globulaire soit rétablie
60 mg/kg IV les jours 3 et 2
Les jours -3 à -1
30mg/M2 une fois par jour IV les jours -6 à -2
Déplétion immunogénétique sur CliniMACS
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Évaluer le taux de prise de greffe et la survie des greffes de cellules souches sanguines périphériques haploidentiques appauvries en CD3 ± CD19 après conditionnement avec de la fludarabine, du cyclophosphamide et de la globuline anti-thymocyte.
Délai: 2 ans après la greffe
|
2 ans après la greffe
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Pour évaluer la prise de greffe et l'échec de la greffe
Délai: 28 jours après la greffe
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Nombre de patients qui n'ont pas réussi à prendre de greffe à 28 jours.
|
28 jours après la greffe
|
Pour estimer le risque de GVHD aiguë
Délai: 100 jours après la greffe
|
Nombre de patients atteints de GVHD aiguë.
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100 jours après la greffe
|
Évaluer la mortalité liée au traitement
Délai: 100 jours après la greffe
|
Nombre de décès après transplantation
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100 jours après la greffe
|
Pour estimer la survie globale
Délai: 1 an après la greffe
|
1 an après la greffe
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Woodard P, Cunningham JM, Benaim E, Chen X, Hale G, Horwitz E, Houston J, Kasow K, Leung W, Wang W, Yusuf U, Handgretinger R. Effective donor lymphohematopoietic reconstitution after haploidentical CD34+-selected hematopoietic stem cell transplantation in children with refractory severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):411-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704358.
- Kremens B, Basu O, Grosse-Wilde H, Sauerwein W, Schaefer UW, Havers W. Transplantation of CD34-enriched peripheral stem cells from an HLA-haplotype mismatched donor to a patient with severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2001 Jan;27(1):111-3. doi: 10.1038/sj.bmt.1702748.
- Lacerda JF, Martins C, Carmo JA, Lourenco F, Juncal C, Ismail S, Lacerda JM. Haploidentical stem cell transplantation with purified CD34+ cells after a chemotherapy-alone conditioning regimen in heavily transfused severe aplastic anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 May;11(5):399-400. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.02.007. No abstract available.
- Klingebiel T, Cornish J, Labopin M, Locatelli F, Darbyshire P, Handgretinger R, Balduzzi A, Owoc-Lempach J, Fagioli F, Or R, Peters C, Aversa F, Polge E, Dini G, Rocha V; Pediatric Diseases and Acute Leukemia Working Parties of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Results and factors influencing outcome after fully haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with very high-risk acute lymphoblastic leukemia: impact of center size: an analysis on behalf of the Acute Leukemia and Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant group. Blood. 2010 Apr 29;115(17):3437-46. doi: 10.1182/blood-2009-03-207001. Epub 2009 Dec 29.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Anémie
- Anémie, aplasie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Cyclophosphamide
- Fludarabine
- Sérum antilymphocytaire
Autres numéros d'identification d'étude
- AMCPHO-SCT0802
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