E07-001 : Étude d'extension de l'innocuité et de l'efficacité de l'éculizumab chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
13 septembre 2019 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals
Étude clinique de phase II sur l'éculizumab (h5G1.1-mAb) chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) hémolytique : étude d'extension au protocole C07-001
L'objectif de cette étude était d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'eculizumab chez les patients atteints d'HPN hémolytique ayant terminé la période de dépistage de 4 semaines et la période de traitement de 12 semaines de l'étude C07-001.
De plus, des évaluations pharmacocinétiques et pharmacodynamiques de l'éculizumab ont été réalisées.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
27
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les patients doivent avoir entièrement terminé la période de traitement de 12 semaines de l'étude C07-001
Critère d'exclusion:
- Patients sortis prématurément de l'étude C07-001
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Éculizumab
Traitement par éculizumab pour les patients atteints d'HPN ayant terminé avec succès le protocole C07-001
|
Chaque flacon contient 30 mL d'éculizumab à 10 mg/mL ; dose de 900 mg par voie intraveineuse tous les 14 jours.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la lactate déshydrogénase
Délai: 52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base du score total de l'échelle FACIT-Fatigue
Délai: 52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
L'échelle FACIT-Fatigue, version 4.0, est un ensemble de questionnaires de qualité de vie relatifs à la prise en charge des symptômes de fatigue dus à une maladie chronique.
Le FACIT-Fatigue est un questionnaire en 13 items qui évalue la fatigue autodéclarée et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement au cours des 7 jours précédents.
Les patients notent chaque item sur une échelle de 5 points : de 0 (pas du tout) à 4 (tout à fait).
Les scores totaux vont de 0 à 52, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
|
52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
|
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de globules rouges (RBC) de l'HPN
Délai: 52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
|
|
Changement par rapport au départ du nombre d'unités de culots globulaires transfusés
Délai: 52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
La ligne de base est définie comme le nombre d'unités transfusées dans les 3 mois précédant la ligne de base
|
52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine sans plasma
Délai: 52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
52 semaines (comprend 12 semaines de traitement par eculizumab dans l'étude mère et 40 semaines dans l'étude d'extension)
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mars 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 août 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2010
Première publication (Estimation)
3 septembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 septembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 septembre 2019
Dernière vérification
1 septembre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urologiques
- Manifestations urologiques
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles urinaires
- Anémie
- Protéinurie
- Anémie, hémolytique
- Syndromes myélodysplasiques
- Hémoglobinurie
- Hémoglobinurie paroxystique
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Compléter les agents inactivants
- Éculizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- E07-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Éculizumab
-
AO GENERIUMComplétéHémoglobinurie paroxystique nocturneFédération Russe