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Étude de la chimiothérapie séquentielle à haute dose chez les enfants atteints de médulloblastome à haut risque (HR MB-5)

23 février 2021 mis à jour par: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Étude de phase I / II sur la chimiothérapie séquentielle à haute dose avec support de cellules souches chez les enfants de moins de 5 ans atteints de médulloblastome à haut risque

L'essai comprend i) l'évaluation de l'efficacité d'une stratégie de traitement, conçue comme un essai de phase II, et ii) une partie de recherche de dose.

L'essai de phase II est un essai ouvert, non randomisé, multicentrique, sans groupe témoin. Une approche bayésienne sera utilisée pour analyser l'EFS, en supposant un modèle de guérison. Nous utiliserons trois distributions antérieures de l'EFS ; (1) une distribution a priori enthousiaste, (2) une distribution a priori pessimiste et (3) une distribution a priori non informative. Au fur et à mesure que les résultats des patients dans l'essai seront enregistrés, la distribution ultérieure de la probabilité de résultat sous traitement expérimental sera calculée en appliquant le théorème de Bayes, qui donne une probabilité EFS estimée avec un intervalle de crédibilité de 95 % (mesure de la précision bayésienne). Deux analyses intermédiaires sont prévues pour suivre les données d'efficacité (règles d'arrêt précoce pour futilité ou inefficacité).

L'analyse finale d'efficacité sera faite en intention de traiter, incluant tous les patients recrutés, 3 ans après le recrutement du dernier patient.

En raison de l'incertitude sur la dose de cyclophosphamide qui peut être administrée en association avec Busilvex pour le dernier cycle de chimiothérapie chez les patients en réponse complète après un traitement de chimiothérapie d'intensification, un sous-essai de recherche de dose sera réalisé pour résoudre ce problème (phase I). L'escalade de dose de cyclophosphamide sera effectuée à l'aide de la méthode de réévaluation continue dans un cadre bayésien.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, France, 94805
        • Gustave Roussy

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic histologique de médulloblastome sans perte d'INI-1

  • Médulloblastome à haut risque défini par au moins une des conditions suivantes :

    • Médulloblastome métastatique classique nouvellement diagnostiqué
    • Médulloblastome anaplasique / à grandes cellules nouvellement diagnostiqué ou autre histologie défavorable confirmée par l'examinateur et l'investigateur coordonnateur
    • Médulloblastome nouvellement diagnostiqué avec amplification de c-myc ou N-myc
  • Age à la biopsie initiale inférieur ou égal à 5 ​​ans
  • Poids compatible avec la leucaphérèse
  • Capacité à se conformer aux exigences de soumission de documents pour examen central
  • Etat nutritionnel et général compatible avec cette thérapie, score de jeu de Lansky >/= 30%
  • Espérance de vie estimée >/=3 mois
  • Aucune toxicité organique autre que les symptômes neurologiques (grade> 2 selon le système de notation NCI-Common Toxicity Criteria v4.0)
  • Pas d'irradiation ou de chimiothérapie antérieure (sauf Vepesid - CBP)
  • Consentement éclairé écrit des parents ou du tuteur légal
  • Tous les patients doivent être affiliés à un régime de sécurité sociale ou en être bénéficiaire pour être inclus dans l'étude.

Critères d'inclusion pour la phase I de l'étude :

  • Réponse complète après la phase d'intensification confirmée par la revue centrale
  • Fonction hépatique et rénale adéquate

Critère d'exclusion:

  • Médulloblastome desmoplasique
  • Tumeur rhabdoïde tératoïde atypique
  • Hypertension intracrânienne active ou symptomatique non contrôlée
  • Patient incapable de se soumettre à un suivi médical
  • Rechute de médulloblastome

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement
carboplatine + étoposide puis thiotépa puis Cyclophosphamide + Busilvex
Médicament: Carboplatine + étoposide

Carboplatine 160 mg/m2 Jour 1 à jour 5 En perfusion intraveineuse pendant 1 heure. Dilution dans une solution saline de glucose à 5 % ou chlorure de sodium 9 mg/ml (0,9 %).

Étoposide 100 mg/m2 Du jour 1 au jour 5 En perfusion intraveineuse sur 1 heure. Dilution dans du sérum physiologique ou du sérum physiologique glucosé à 5 % sans dépasser une concentration de 0,4 mg/ml d'étoposide dans le flacon de perfusion.

Médicament: Thiotépa
Thiotépa 200 mg/m² Jour-3 à jour-1 En perfusion intraveineuse sur 1 heure de dilution dans 200 ml/m² de solution saline de glucose à 5 % ou de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %)
Médicament: Cyclophosphamide + Busilvex

Cyclophosphamide Niveau 1 20 mg/kg/jour Niveau 2 30 mg/kg/jour Niveau 3 40 mg/kg/jour Niveau 4 50 mg/kg/jour

Busilvex < 9 kg 0,8 mg/kg/dose - 3,2 mg/kg/jour 9 à < 16 kg 0,96 mg/kg/dose - 3,84 mg/kg/jour 16 à 23 kg 0,88 mg/kg/dose - 3,52 mg/kg /jour > 23 à 34 kg 0,76 mg/kg/dose - 3,04 mg/kg/jour > 34 kg 0,64 mg/kg/dose

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase I - Dose maximale tolérée
Délai: De l'inclusion à la toxicité limitant la dose jusqu'à 12 mois
Déterminer la dose maximale tolérée (DMT) de cyclophosphamide en association avec une dose fixe de Busilvex chez les enfants atteints de médulloblastome à haut risque qui sont en réponse complète après la phase d'intensification.
De l'inclusion à la toxicité limitant la dose jusqu'à 12 mois
Phase II - Survie sans événement
Délai: De l'inclusion à l'événement jusqu'à 3 ans
Évaluer l'efficacité en termes de survie sans événement (EFS) de la stratégie destinée à traiter les enfants de moins de 5 ans atteints d'un médulloblastome à haut risque par une chimiothérapie séquentielle à haute dose sans radiothérapie.
De l'inclusion à l'événement jusqu'à 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Survie sans radiothérapie sans événement
Délai: De l'inclusion jusqu'à 3 ans
De l'inclusion jusqu'à 3 ans
La survie globale
Délai: De l'inclusion jusqu'à 3 ans
De l'inclusion jusqu'à 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christelle Dufour, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

10 avril 2017

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 décembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 décembre 2013

Première publication (Estimation)

1 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2021

Dernière vérification

1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2012-004842-14
  • 2012/1908 (Autre identifiant: CSET number)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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    États-Unis, Canada, Belgique, Espagne

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