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- Essai clinique NCT02029521
Supplémentation en glutathion réduit par voie orale chez les patients pédiatriques atteints de fibrose kystique
Supplémentation en glutathion réduit par voie orale dans la fibrose kystique pédiatrique en cas de retard de croissance
De nombreuses personnes atteintes de fibrose kystique connaissent un retard de croissance. Les raisons ne sont pas claires, mais l'inflammation de l'intestin chez ces patients semble être une raison importante. Le glutathion est important pour le fonctionnement normal de l'intestin et des poumons. Fonctions de glutathion pour diminuer l'inflammation et fluidifier le mucus. Cependant, dans la fibrose kystique, le glutathion est piégé à l'intérieur des cellules, de sorte qu'il ne peut pas se déplacer à la surface des cellules et remplir sa fonction propre. De plus, il a été démontré que le glutathion améliore l'état nutritionnel des patients atteints du SIDA et du cancer.
Les chercheurs émettent l'hypothèse que la supplémentation en glutathion oral chez les enfants atteints de fibrose kystique pourrait améliorer le retard de croissance.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La mucoviscidose (FK) est principalement connue pour ses conséquences pulmonaires. Cependant, pour la plupart des personnes atteintes de mucoviscidose, les premières manifestations ne sont pas pulmonaires, mais gastro-intestinales. De nombreux enfants connaissent un retard de croissance. Une inflammation chronique de l'intestin se développe également. La recherche a également établi que les scores de la fonction pulmonaire sont significativement corrélés avec l'indice de masse corporelle (IMC) et le centile de poids dans la mucoviscidose. Par conséquent, les interventions visant à améliorer la dimension gastro-intestinale de la mucoviscidose dans la petite enfance ont le potentiel d'améliorer l'évolution de la maladie tout au long de la vie du patient. Les examens de la base de données Cochrane et un examen récent commandé par la Cystic Fibrosis Foundation n'ont trouvé que des preuves justes des directives nutritionnelles actuelles.
La découverte que la mucoviscidose est associée à une diminution significative de l'efflux de glutathion réduit (GSH) de la plupart des cellules du corps offre une nouvelle perspective sur la physiopathologie de cette maladie. GSH joue plusieurs rôles importants ; parmi les plus importants figurent les suivants : 1) antioxydant primaire soluble dans l'eau ; 2) mucolytique capable de cliver les liaisons disulfure ; et 3) régulateur de la fonction du système immunitaire. La relation entre le rapport redox (GSH:GSSG) et le glutathion total (GSH+GSSG) et l'initiation de l'inflammation est bien établie dans la littérature de recherche.
Le GSH est également un composant important du liquide de la muqueuse épithéliale des intestins, aidant à garder le mucus intestinal mince, servant à défendre le système intestinal contre les espèces réactives de l'oxygène et à contrôler l'inflammation dans des circonstances normales. Le GSH est un traitement approuvé par la FDA pour la cachexie liée au SIDA. La reconnaissance croissante du dysfonctionnement du système GSH dans la mucoviscidose, associée à une littérature de recherche établie sur le rôle du GSH dans la fonction gastro-intestinale et la prise de poids dans des contextes autres que la mucoviscidose, suggèrent une nouvelle intervention pour le retard de croissance dans la petite enfance chez les patients atteints de mucoviscidose. Plus précisément, les chercheurs ont émis l'hypothèse que le glutathion par voie orale pourrait traiter efficacement le retard de croissance de la mucoviscidose chez les patients pédiatriques.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Turin, Italie
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
-Diagnostic de la fibrose kystique selon l'un des critères suivants : > 60 test de chlorure de sueur ou mutations délétères appariées du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) de l'ADN (gène Ambry, Genetech ou ARUP) ;
- Insuffisance pancréatique telle que définie par la prescription médicale d'enzymes pancréatiques.
Critère d'exclusion:
- Hospitalisé pour occlusion intestinale ou chirurgie dans les six mois précédant l'inscription ;
- avait eu une exacerbation pulmonaire ou avait utilisé des stéroïdes oraux ou des antibiotiques IV dans le mois suivant l'inscription,
- qui avaient pris du GSH ou de la N-acétylcystéine (NAC) au cours de la période de 12 mois précédant immédiatement l'essai,
- chroniquement infecté par Burkholderia cepacia.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: L-glutathion réduit oral
Le traitement était du L-glutathion réduit (GSH) de qualité pharmaceutique avec une dose quotidienne de 65 mg/kg.
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Le traitement était du L-glutathion réduit (GSH) de qualité pharmaceutique avec une dose quotidienne de 65 mg/kg.
Le placebo était le citrate de calcium avec une dose quotidienne de 65 mg/kg.
La dose quotidienne de chaque substance a été divisée en trois doses administrées au moment des repas.
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo Citrate de calcium
Le placebo était le citrate de calcium avec une dose quotidienne de 65 mg/kg.
La dose quotidienne de chaque substance a été divisée en trois doses administrées au moment des repas.
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citrate de calcium avec une dose quotidienne de 65 mg/kg.
La dose quotidienne de chaque substance a été divisée en trois doses administrées au moment des repas.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Centile de poids à 3 mois
Délai: 3 mois
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Centile de poids à 3 mois ajusté selon le sexe et l'âge
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3 mois
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Centile de taille
Délai: 3 mois
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Centile de taille ajusté pour le sexe et l'âge
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3 mois
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Centile IMC
Délai: 3 mois
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Centile de l'indice de masse corporelle ajusté en fonction du sexe et de l'âge.
L'IMC standard n'est pas disponible pour les participants de moins de 2 ans
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3 mois
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Centile IMC
Délai: 6 mois
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Centile de l'indice de masse corporelle ajusté en fonction du sexe et de l'âge.
Non disponible pour les participants de moins de 2 ans.
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6 mois
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Centile de poids
Délai: 6 mois
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Centile de poids, ajusté selon le sexe et l'âge
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6 mois
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Centile de taille
Délai: 6 mois
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Les sujets ont été mesurés au cours de l'étude pour déterminer si le traitement améliorait le centile de taille.
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6 mois
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Calprotectine fécale
Délai: 6 mois
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La calprotectine fécale, une mesure de l'inflammation intestinale, a été mesurée pour voir si le traitement diminuait ce résultat.
|
6 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Capacité vitale forcée
Délai: 3 mois
|
Pourcentage de capacité vitale forcée prévu
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3 mois
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VEMS
Délai: 3 mois
|
Volume expiratoire forcé à une seconde, pourcentage prévu
|
3 mois
|
Bactériologie
Délai: 3 mois
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Crachat expectoré ou prélèvement de gorge
|
3 mois
|
Capacité vitale forcée
Délai: 6 mois
|
Pourcentage prédit de la capacité vitale forcée.
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6 mois
|
VEMS
Délai: 6 mois
|
Volume expiratoire forcé à une seconde, pourcentage prévu.
|
6 mois
|
Protéine C-réactive (CRP)
Délai: 6 mois
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La CRP a été mesurée pour déterminer si ce test tombait au cours du traitement.
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6 mois
|
Le nombre de globules blancs
Délai: 6 mois
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Le nombre de globules blancs a été mesuré au début et à la fin de l'étude pour déterminer si le traitement affectait ce test.
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6 mois
|
Vitamine E
Délai: 6 mois
|
Les taux sériques de vitamine E ont été mesurés pour déterminer si le traitement affectait ce test.
|
6 mois
|
Alanine Aminotransférase (ALT)
Délai: 6 mois
|
L'ALT a été mesurée pour déterminer si la fonction hépatique était affectée par le traitement au cours de l'étude.
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6 mois
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Bactériologie
Délai: 6 mois
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Crachat expectoré ou prélèvement de gorge
|
6 mois
|
Fréquence des douleurs abdominales
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
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Gravité de la douleur abdominale
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence des éructations
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Gravité des éructations
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence des flatulences
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Sévérité des flatulences
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence du manque d'appétit
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Gravité du manque d'appétit
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence des ballonnements
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Sévérité des ballonnements
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence des nausées
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Gravité des nausées
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence des vomissements
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Gravité des vomissements
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence des brûlures d'estomac
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Gravité des brûlures d'estomac
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence de la diarrhée
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Gravité de la diarrhée
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Fréquence de plus de 2 selles par jour
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Sévérité de plus de 2 selles par jour
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
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Fréquence de moins de 2 selles par semaine
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant le plus fréquent
|
6 mois
|
Sévérité de moins de 2 selles par semaine
Délai: 6 mois
|
Fait partie de l'évaluation qualitative des symptômes ; échelle de 1 à 4, 4 étant la plus grave
|
6 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clark T Bishop, MD, Intermountain Health Care
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- FIMP/clin.stud/2010/1.
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