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Étude d'efficacité et d'innocuité du fosmetpantotenate (RE-024) chez les participants au PKAN (PKAN)

7 janvier 2021 mis à jour par: Travere Therapeutics, Inc.

Efficacité, innocuité et tolérabilité du fosmetpantotenate (RE-024), une thérapie de remplacement du phosphopantothénate, chez les patients atteints de neurodégénérescence associée au pantothénate kinase (PKAN) : étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo avec une extension en ouvert

Cette étude visait à déterminer si le fosmetpantotenate (RE-024), une thérapie de remplacement du phosphopantothénate, était sûr et efficace pour traiter les participants atteints de PKAN.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

84

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Allemagne, 80336
        • Travere Investigational Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Travere Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Travere Investigational Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Travere Investigational Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
        • Travere Investigational Site
  • France
    • Ile-de-France
      • Paris, Ile-de-France, France
        • Travere Investigational Site
    • Languedoc-Rousillon
      • Montpellier, Languedoc-Rousillon, France
        • Travere Investigational Site
  • Italie
      • Milano, Italie
        • Travere Investigational Site
  • Norvège
      • Oslo, Norvège
        • Travere Investigational Site
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Travere Investigational Site
  • Tchéquie
    • NAP
      • Praha 2, NAP, Tchéquie, 12821
        • Travere Investigational Site
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Travere Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Travere Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Travere Investigational Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Travere Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Travere Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Travere Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Travere Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Travere Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Travere Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 63 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant avait un diagnostic de PKAN comme indiqué par des mutations confirmées dans le gène de la pantothénate kinase 2.
  2. Le participant était un homme ou une femme âgé de 6 à 65 ans inclus.
  3. Le participant avait un score ≥ 6 sur la mesure des activités de la vie quotidienne spécifiques au PKAN.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant avait eu besoin d'une assistance ventilatoire invasive régulière ou intermittente pour maintenir les signes vitaux dans les 24 semaines précédant la randomisation.
  2. Le participant s'est fait implanter un appareil de stimulation cérébrale profonde dans les 6 mois précédant le dépistage.
  3. Le participant avait pris de la défériprone dans les 30 jours précédant le dépistage.
  4. Le participant n'a pas été en mesure de maintenir des doses stables de médicaments concomitants autorisés pendant les 24 premières semaines de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fosmetpantoténate
Administré sous forme de poudre pour reconstitution.
Médicament: Fosmetpantoténate
Dosage quotidien
Autres noms:
  • RE-024
Comparateur placebo: Placebo
Administré sous forme de poudre pour reconstitution.
Médicament: Placebo
Dosage quotidien

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score total des activités de la vie quotidienne (PKAN-ADL) de la neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase jusqu'à la fin de la période de 24 semaines en double aveugle
Délai: Ligne de base (jour -1), semaine 24
Le changement entre les activités de base et la semaine 24 de la vie quotidienne a été évalué sur l'échelle PKAN-ADL basée sur l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (UPDRS) partie II. Le PKAN-ADL est une mesure validée de la capacité du participant à terminer les AVQ qui sont impactés par les manifestations motrices diffuses du PKAN. Il se compose de 12 éléments liés aux activités de la vie quotidienne, y compris manger, s'habiller et marcher. Chaque élément a des réponses allant de 0 à 4, une valeur plus élevée indiquant une plus grande incapacité dans l'activité donnée. Pour calculer le score total, les réponses sont additionnées pour les 12 items. La gamme disponible des scores totaux sur l'échelle PKAN-ADL allait de 0 (pas d'ADL affectée) à 48 (ADL fortement affectée). La moyenne des moindres carrés rapportée (LSM) a été ajustée pour le score de base et le groupe d'âge à partir de l'analyse de type III. Une diminution du score indique une amélioration des symptômes.
Ligne de base (jour -1), semaine 24
Nombre de participants avec au moins 1 (≥ 1) événement indésirable lié au traitement (TEAE) et événement indésirable grave lié au traitement (TESAE) au cours de la période de 24 semaines en double aveugle
Délai: De la projection jusqu'à la fin de la semaine 24
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable associé à l'utilisation du produit expérimental (IP ; actif ou placebo) chez un participant, sans égard à la possibilité d'un lien de causalité avec l'IP. Un événement indésirable grave (EIG) est un EI entraînant l'un des résultats suivants : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de décès par EI); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale/malformation congénitale ; autres événements médicaux graves importants sur le plan médical. Les TEAE dans la période en double aveugle sont définis comme des EI qui sont nouveaux ou qui sont une aggravation d'une condition existante qui commence à partir du jour de la première dose d'IP jusqu'au lendemain de la dernière dose pour la période de traitement en double aveugle.
De la projection jusqu'à la fin de la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu de la ligne de base dans la partie 3 de l'UPDRS (UPDRS-III) Score total jusqu'à la fin de la période en double aveugle de 24 semaines
Délai: Ligne de base (jour -1), semaine 24
L'UPDRS est une évaluation complète de la charge et de la gravité des signes et symptômes du parkinsonisme capturés par le biais d'entretiens systématiques et d'examens neurologiques. L'UPDRS-III est un examen neurologique standardisé qui évalue la performance des mouvements couramment affectés dans la maladie de Parkinson, la PKAN et d'autres troubles du mouvement. La partie III de l'UPDRS se compose de 27 items, qui correspondent à 14 domaines liés aux capacités motrices telles que les tremblements, la stabilité et la bradykinésie. Chaque élément a des réponses allant de 0 à 4. Pour calculer le score total UPDRS-III, les réponses sont additionnées pour les 27 éléments et, par conséquent, vont de 0 à 108. Pour les totaux de domaine, les réponses sont additionnées pour tous les éléments d'un domaine donné (lorsque le domaine correspond à plusieurs éléments). Une augmentation du score indique une plus grande incapacité. Le LSM rapporté a été ajusté pour le score de base et le groupe d'âge à partir de l'analyse de type III.
Ligne de base (jour -1), semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Travere Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

30 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2017

Première publication (Estimation)

2 février 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2021

Dernière vérification

1 janvier 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 024PKAN15004

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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