Une étude sur le bumétanide pour le traitement des troubles du spectre autistique
25 février 2021 mis à jour par: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Une étude sur le bumétanide pour le traitement des enfants atteints de troubles du spectre autistique : un essai randomisé en double aveugle contrôlé par placebo
Les enquêteurs vont mener un essai randomisé en double aveugle contre placebo pour étudier l'efficacité et le mécanisme du bumétanide sur le traitement des enfants atteints de troubles du spectre autistique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Compte tenu du nombre croissant d'enfants autistes et du faible effet des interventions en Chine, il est urgent de trouver un médicament efficace.
Certaines études ont rapporté que le bumétanide, un diurétique classique, pourrait améliorer les comportements autistiques chez les modèles animaux et humains ; tandis que l'efficacité du bumétanide sur les enfants autistes chinois est inconnue et que les mécanismes sous-jacents continuent de se déployer.
Les enquêteurs visent à déterminer si le bumétanide améliorerait les symptômes cliniques chez les enfants chinois atteints d'autisme à une dose sûre et à étudier plus avant le mécanisme physiologique sous-jacent. Les enquêteurs évalueront régulièrement les symptômes liés à l'autisme des participants pendant la médication, ainsi que les effets indésirables. de chaque malade.
Les chercheurs effectueront une analyse d'association à l'échelle du génome (GWAS) à partir d'un échantillon de sang, des métabolites associés dans le système nerveux et compareront la concentration du neurotransmetteur dans le cerveau autiste avant et après 3 mois de traitement, et recueilleront également le signal EEG chez les enfants autistes. lorsque les participants effectuent certaines tâches avant et après 3 mois de traitement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
120
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Chine, 200000
- Xinhua hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 6 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Les patients, âgés de 3 à 6 ans, ont reçu le diagnostic de TSA selon le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, cinquième édition (DSM-V), par une équipe d'experts en autisme ; Les scores de l'échelle CARS (Children Autism Rating Scale) étaient supérieurs à 30 ; Des consentements éclairés signés ont été fournis par les parents.
Critère d'exclusion:
Dysfonctionnement hépatique et rénal ; Avec des antécédents d'allergie aux sulfamides ; ECG anormal ; anomalie chromosomique; souffrant de maladies du système nerveux (telles que l'épilepsie, la schizophrénie, etc.); utiliser le traitement à la mélatonine pour les troubles du sommeil ou le sevrage de moins de trois semaines.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe des bumétanides
Phase en double aveugle : au cours des 3 premiers mois, les patients recevront le traitement expérimental - bumétanide, prise orale, 0,5 mg/heure, deux fois par jour ; Phase en ouvert : après 3 mois de traitement en double aveugle, tous les patients recevront un traitement de 3 mois au bumétanide - prise orale, 0,5 mg/fois, 2 fois par jour.
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comprimés de bumétanide, prise orale, 0,5 mg, deux fois par jour, respectivement à 8 h et 16 h
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Comparateur placebo: Groupe de contrôle
Phase en double aveugle : au cours des 3 premiers mois, les patients recevront le placebo - prise orale, 0,5 mg/heure, deux fois par jour ; Phase en ouvert : après 3 mois de traitement en double aveugle, les patients de ce groupe recevront un traitement de 3 mois au bumétanide - prise orale, 0,5 mg/heure, 2 fois par jour.
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comprimés placebo, prise orale, 0,5 mg, deux fois par jour, respectivement à 8 h et 16 h
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle d'évaluation de l'autisme chez les enfants (CARS)
Délai: Jour 0 et Jour 90
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CARS est une échelle d'évaluation du comportement utilisée pour évaluer la présence et la gravité des symptômes du trouble du spectre autistique
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Jour 0 et Jour 90
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Échelle d'impressions globales cliniques (CGI)
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Le CGI est une échelle utilisée pour évaluer la gravité de la maladie et l'amélioration globale du patient sous intervention
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Jour 0 et Jour 90
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Échelle de réactivité sociale (SRS)
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Le SRS est un questionnaire utilisé pour évaluer la présence et la gravité de la déficience sociale.
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Jour 0 et Jour 90
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Calendrier d'observation diagnostique de l'autisme (ADOS)
Délai: Jour 0 et Jour 90
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L'ADOS est une session de jeu structurée menée par des cliniciens, avec le score total combinant les éléments du domaine social et de la communication.
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Jour 0 et Jour 90
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Bref rapport sur le profil sensoriel
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Le profil sensoriel est une mesure des réactions des enfants aux événements sensoriels de la vie quotidienne.
Le soignant complète le profil sensoriel en évaluant la fréquence des réponses de l'enfant à certains événements sensoriels de traitement, de modulation et comportementaux/émotionnels tels que décrits dans les 125 items.
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Jour 0 et Jour 90
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Test de jeu symbolique
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Le test de jeu symbolique est une mesure non verbale du fonctionnement symbolique chez les participants âgés de 12 à 36 mois.
Le test ne nécessite aucun discours expressif et convient donc à tous les participants atteints de TSA.
Les participants reçoivent séquentiellement quatre ensembles de jouets, et leur manipulation spontanée des objets est observée et enregistrée sur une liste de contrôle standardisée.
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Jour 0 et Jour 90
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Inventaire du développement communicatif chinois
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Le Chinese Communicative Development Inventories (CCDI) est un questionnaire qui sert à orienter les mesures de la langue des participants. Changement entre le jour 0 et le jour 90 du résultat du Chinese Communicative Development Inventory
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Jour 0 et Jour 90
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Imagerie de structure IRM et imagerie du spectre, analyse de données
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Modification de la structure du cerveau et des neurotransmetteurs GABA dans des régions cérébrales spécifiques du cerveau.
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Jour 0 et Jour 90
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Signaux EEG multicanaux
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Changement dans le cerveau Signaux EEG multicanaux
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Jour 0 et Jour 90
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Étude d'association à l'échelle du génome à partir d'un échantillon de sang
Délai: Jour 90
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Sélection et étude des gènes sensibles
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Jour 90
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Analyse des métabolites à partir d'un échantillon de sang
Délai: Jour 0 et Jour 90
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Recherche métabonomique
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Jour 0 et Jour 90
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Fei Li, doctor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 mai 2017
Achèvement primaire (Réel)
8 juillet 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
10 juillet 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 mai 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 mai 2017
Première publication (Réel)
17 mai 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 mars 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 février 2021
Dernière vérification
1 juillet 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Troubles neurodéveloppementaux
- Trouble autistique
- Troubles du spectre autistique
- Troubles envahissants du développement de l'enfant
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents natriurétiques
- Modulateurs de transport membranaire
- Diurétiques
- Inhibiteurs de symporteurs de chlorure de sodium et de potassium
- Bumétanide
Autres numéros d'identification d'étude
- XH-16-048
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Indécis
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .