- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03496623
Une étude adaptative de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du tréprostinil inhalé chez les participants souffrant d'hypertension pulmonaire (PH) due à une maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) (PERFECT)
Une étude adaptative de phase 3, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du tréprostinil inhalé chez les patients souffrant d'hypertension pulmonaire due à une maladie pulmonaire obstructive chronique (PH-MPOC)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Buenos Aires, Argentine, 1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentine
- El Cruce Hospital
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine, C1093AAS
- Fundacion Favaloro
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine, C1093AAS
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Cordoba, Argentine
- Hospital Italiano de Cordoba
-
Santa Fe, Argentine
- Centro Medico 21 de Diciembre
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Haifa, Israël, 34362
- Lady Davis Carmel Medical Centre
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Jerusalem, Israël, 9112001
- Hadassah-Hebrew University Hospital
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Petah Tiva, Israël, 49100
- Rabin Medical Center
-
Tel Hashomer, Israël, 52621
- The Chaim Sheba Medical Center
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Guaynabo, Porto Rico, 00968
- CardioPulmonary Research Center
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- The University of Alabama at Birmingham
-
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
- Banner University Medical Center
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- University of Arizona Clinical and Translational Science (CATS) Research Center
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California
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- University of Southern California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90073
- West Los Angeles VA Healthcare Center
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
Santa Barbara, California, États-Unis, 93102
- Santa Barbara Pulmonary Associates
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado Health Sciences Center
-
Littleton, Colorado, États-Unis, 80120
- South Denver Cardiology
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Hartford Hospital
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Florida
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Clearwater, Florida, États-Unis, 33765
- St. Francis Medical Institute
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32204
- St. Vincent's Lung, Sleep, and Critical Care Specialists
-
Kissimmee, Florida, États-Unis, 34741
- Pulmonary Disease Specialists
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami Hospital
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Pulmonary & Critical Care of Atlanta
-
Austell, Georgia, États-Unis, 30106
- Georgia Clinical Research
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois Medical Center
-
Elmhurst, Illinois, États-Unis, 60126
- Advocate Aurora Health Care
-
Libertyville, Illinois, États-Unis, 60048
- Advocate Condell Medical Center
-
Normal, Illinois, États-Unis, 06176
- Advocate Heart Institute & Pulmonology
-
Oakbrook Terrace, Illinois, États-Unis, 60181
- Edward Heart Hospital
-
-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- St. Vincent Medical Group, Inc.
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University Healh North Hospital
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- University Of Louisville Research Foundation
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Detroit Medical Center Lung Institute
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49546
- Spectrum Health
-
Troy, Michigan, États-Unis, 48085
- Beaumont Health
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87106
- The University of New Mexico
-
-
New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical College
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- The Mount Sinai Hospital
-
Rochester, New York, États-Unis, 14623
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- The Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
DuBois, Pennsylvania, États-Unis, 15801
- Clinical Research Associates of Central Pa, LLC
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Temple Lung Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center - Montefiore
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37909
- StatCare Pulmonary Consultants
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-
Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
El Paso, Texas, États-Unis, 79905
- Texas Tech
-
Webster, Texas, États-Unis, 77598
- Clear Lake Specialties/Tranquility Research
-
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Virginia
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Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
- Inova Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23230
- Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
-
Roanoke, Virginia, États-Unis, 24014
- Carilion Clinic
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College Of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Les participants qui répondent aux critères suivants peuvent être inclus dans l'étude :
- Le participant donne volontairement son consentement éclairé pour participer à l'étude.
Hommes et femmes âgés de 18 ans et plus au moment du consentement éclairé.
- Les femmes en âge de procréer (définies comme moins d'un an après la ménopause et non chirurgicalement stériles) doivent accepter de pratiquer l'abstinence ou d'utiliser 2 méthodes de contraception très efficaces (définies comme une méthode de contraception qui entraîne un faible taux d'échec, [
- Les hommes ayant un partenaire en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de barrière (préservatif) avec un spermicide pendant la durée du traitement et pendant au moins 48 heures après l'arrêt du médicament à l'étude.
- Diagnostic de la PH-MPOC (Organisation mondiale de la santé [OMS] Groupe 3).
Le diagnostic clinique de la MPOC sera établi à l'aide de la Global Initiative for Chronic
Critères de diagnostic de la maladie pulmonaire obstructive (GOLD) (critères GOLD 2020) et spirométrie avec les paramètres documentés suivants mesurés lors de la visite de dépistage 1 (avant le début du tréprostinil inhalé à faible dose) :
- Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
- VEMS/Capacité vitale forcée (CVF)
- Le participant a une oxygénation capillaire périphérique à saturation au repos (SpO2) supérieure ou égale à 90 %, avec ou sans oxygène supplémentaire, mais ne doit pas dépasser 10 litres (L)/min de supplémentation en oxygène par n'importe quel mode d'administration lors de la visite de dépistage 1.
- Pendant la visite de dépistage 1 avant le début du tréprostinil inhalé à faible dose, un 6MWD supérieur ou égal à 100 mètres.
Avoir un cathétérisme cardiaque droit (RHC) effectué lors de la visite de dépistage 1. (Un RHC précédent obtenu dans les 12 mois précédant le début de la visite de dépistage 1 est acceptable pour déterminer l'éligibilité, même s'il est effectué sans oxygène ni provocation vasodilatatrice, et un RHC répété est non requis.) Les paramètres suivants doivent être documentés pour l'éligibilité :
- Résistance vasculaire pulmonaire (RVP) supérieure ou égale à 4 unités Wood
- Une pression de coin de l'artère pulmonaire (PAWP) ou une pression télédiastolique ventriculaire gauche (LVEDP) inférieure ou égale à 15 millimètres de mercure (mmHg)
- Une pression artérielle pulmonaire moyenne (PAPm) supérieure ou égale à 30 mmHg
- Les participants doivent recevoir une dose stable et optimisée de médicaments pour la MPOC chronique pendant une période supérieure ou égale à 30 jours avant le début de la visite de dépistage 1 et conserver la même dose tout au long de la période de dépistage.
- De l'avis de l'investigateur, le participant peut communiquer efficacement avec le personnel de l'étude et est considéré comme fiable, disposé et susceptible de coopérer avec les exigences du protocole, notamment en assistant à toutes les visites d'étude.
Critère d'exclusion:
Les éléments suivants excluront les participants de l'étude :
- Le participant a un diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) ou d'hypertension pulmonaire (HTP) pour des raisons autres que la MPOC. Cela comprend, mais sans s'y limiter, l'HTP thromboembolique chronique ou la thrombose veineuse profonde aiguë/récente ou l'embolie pulmonaire, l'apnée obstructive du sommeil non traitée ou insuffisamment traitée, les maladies du tissu conjonctif (y compris, mais sans s'y limiter, la sclérose systémique/sclérodermie ou le lupus érythémateux disséminé) , la sarcoïdose, l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine de type 1 et d'autres affections relevant des classifications des groupes 1, 2, 4 et 5 de l'OMS.
Sur la base de l'imagerie par tomodensitométrie (TDM) thoracique lors de la visite de dépistage 1, le participant a un diagnostic confirmé d'HTP du groupe 3 de l'OMS, autre que la MPOC, comme la fibrose pulmonaire idiopathique, la fibrose pulmonaire combinée et l'emphysème, la maladie pulmonaire parenchymateuse diffuse ou la maladie pulmonaire interstitielle . Un scanner thoracique antérieur effectué dans les 6 mois précédant le début de la visite de dépistage 1 est également acceptable, et une nouvelle évaluation n'est pas nécessaire.
Un rapport de tomodensitométrie expurgé (de la visite de dépistage 1 ou daté de moins de 6 mois) doit être fourni au moniteur médical avec le formulaire d'examen préalable pour confirmer l'éligibilité.
- Le participant a reçu un médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de l'HTAP (c'est-à-dire la prostacycline, l'agoniste des récepteurs de la prostacycline, l'antagoniste des récepteurs de l'endothéline [ERA], l'inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 [PDE5-I] ou le guanylate soluble stimulateur de cyclase [sGC]) lors de la visite de dépistage 1 et par la suite, sauf s'il est reçu pour un test de vasoréactivité aiguë.
- Le participant a déjà reçu un diagnostic de déficit homozygote en alpha-1 antitrypsine.
- Le participant a une intolérance antérieure à la thérapie prostanoïde inhalée.
- Incapacité à tolérer le médicament à l'étude à faible dose (3 respirations, 18 mcg) et/ou incapacité à suivre le schéma posologique pendant la période de dépistage (pré-randomisation).
- Refus ou incapacité d'utiliser les appareils fournis par le commanditaire (actigraphe, spiromètre ou appareil intelligent).
- Le participant présente des preuves d'une cardiopathie gauche cliniquement significative (y compris, mais sans s'y limiter, la fraction d'éjection ventriculaire gauche
- Toute exacerbation de la MPOC (y compris l'hospitalisation ou la thérapie ambulatoire) ou infection pulmonaire ou respiratoire supérieure active 60 jours avant le début de la visite de dépistage 1 jusqu'à la visite de référence. Ceci est défini comme une aggravation des symptômes respiratoires qui a nécessité un traitement avec des corticostéroïdes et/ou des antibiotiques.
- L'initiation de la réadaptation pulmonaire dans les 12 semaines précédant le début de la visite de dépistage 1 ou, de l'avis de l'investigateur, une réadaptation pulmonaire est susceptible d'être nécessaire pendant la période de traitement de l'étude.
- Le participant a une forme quelconque de cardiopathie congénitale (réparée ou non réparée ; autre qu'un foramen ovale perméable).
- Le participant a un trouble musculo-squelettique (arthrite sévère des membres inférieurs qui limite la marche, arthroplastie récente de la hanche ou du genou, jambe artificielle) ou toute autre condition qui serait probablement la principale limitation à la marche.
- Utilisation de tout autre médicament ou dispositif expérimental dans les 30 jours précédant le début de la visite de dépistage 1.
- Toute autre maladie cliniquement significative ou valeur(s) de laboratoire anormale(s) mesurée(s) pendant la période de sélection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à l'interprétation des données de l'étude ou à la sécurité du participant.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: CROSSOVER
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
EXPÉRIMENTAL: Tréprostinil inhalé
Tréprostinil inhalé délivré via un nébuliseur à ultrasons avec un schéma posologique cible de 12 respirations (72 microgrammes [mcg]) 4 fois par jour (QID)
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Solution pour inhalation de tréprostinil
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo délivré via un nébuliseur à ultrasons pour administration QID
|
Solution placebo
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans 6MWD au pic d'exposition (10 à 60 minutes après l'administration)
Délai: Base de référence, semaine 12
|
L'intention du test de marche de 6 minutes (6MWT) est une mesure validée et fiable de la capacité d'exercice chez les participants atteints de maladies respiratoires chroniques.
|
Base de référence, semaine 12
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 en activité physique modérée à vigoureuse (MVPA)
Délai: Base de référence, semaine 12
|
MVPA mesurée par actigraphie
|
Base de référence, semaine 12
|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans l'activité globale
Délai: Base de référence, semaine 12
|
Activité mesurée par actigraphie
|
Base de référence, semaine 12
|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 du score de dyspnée de Borg
Délai: Base de référence, semaine 12
|
Le score de dyspnée de Borg est une échelle de 10 points évaluant le niveau maximal de dyspnée ressenti au cours du 6MWT.
Les scores vont de 0 (pas de dyspnée du tout) à 10 (dyspnée très, très sévère).
|
Base de référence, semaine 12
|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score composite de dyspnée 6MWD/Borg
Délai: Base de référence, semaine 12
|
Base de référence, semaine 12
|
|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 de la qualité de vie (QOL) mesurée par le questionnaire respiratoire de St. George (SGRQ)
Délai: Base de référence, semaine 12
|
Le SGRQ est conçu pour mesurer l'impact sur la santé globale, la vie quotidienne et le bien-être perçu des participants atteints d'une maladie obstructive des voies respiratoires.
Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant plus de limitations.
|
Base de référence, semaine 12
|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 de la qualité de vie mesurée par le questionnaire sur l'essoufflement de l'Université de Californie à San Diego (UCSD SOBQ)
Délai: Base de référence, semaine 12
|
L'UCSD SOBQ est une évaluation auto-administrée de la dyspnée associée aux activités de la vie quotidienne.
Le questionnaire utilise une échelle de 6 points où 0 = "pas du tout" et 5 = "maximal ou incapable de faire à cause de l'essoufflement"
|
Base de référence, semaine 12
|
Changement de la valeur initiale à la semaine 12 de la concentration plasmatique des niveaux de peptide natriurétique pro-cerveau N-terminal (NT-proBNP)
Délai: Base de référence, semaine 12
|
La concentration de NT-proBNP est un biomarqueur associé aux modifications de la morphologie et de la fonction du cœur droit.
|
Base de référence, semaine 12
|
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans l'évaluation globale du patient (PGA)
Délai: Base de référence, semaine 12
|
Le PGA est utilisé pour évaluer la fatigue et l'essoufflement des participants.
Les participants utiliseront l'appareil intelligent fourni par le sponsor pour la capture à domicile des données PGA.
|
Base de référence, semaine 12
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RIN-PH-304
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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