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Innocuité et efficacité du P-188 NF chez les patients atteints de DMD

9 janvier 2023 mis à jour par: Phrixus Pharmaceuticals, Inc.

Une étude exploratoire ouverte pour évaluer l'effet du P-188 NF (Carmeseal-MD) sur la sécurité, sur les dysfonctionnements respiratoires et cardiaques et sur la force des membres supérieurs chez les patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Il s'agit d'une étude ouverte visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une administration quotidienne sous-cutanée de P-188 NF (Carmeseal-MD™) chez des garçons non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette étude déterminera si un traitement continu avec Carmeseal-MD™ peut maintenir ou améliorer la fonction pulmonaire et la fonction des muscles squelettiques et cardiaques, par rapport au départ, chez les garçons de 12 à 25 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Basée sur un grand nombre d'études menées dans des modèles précliniques de dystrophie musculaire et d'insuffisance cardiaque, cette étude est entreprise pour explorer l'innocuité et l'efficacité de Carmeseal-MD™ (P-188 NF) sur les paramètres associés aux maladies cardiovasculaires, pulmonaires et cardiaques. fonction musculo-squelettique. Ces études précliniques indiquent que Carmeseal-MD™ agit pour stabiliser les membranes cellulaires fragiles, maintenant ainsi la fonction cellulaire et prévenant la fibrose, la nécrose et l'apoptose dans des modèles animaux de dystrophie musculaire.

Il s'agit d'un essai ouvert à un seul bras conçu pour fournir une première évaluation de Carmeseal-MD™ chez des patients non ambulatoires atteints de DMD. Il assigne jusqu'à dix (10) patients pour recevoir une dose fixe de 5 mg de P-188 NF par kg de poids corporel du patient (ajustée individuellement pour chaque patient lors de la visite de référence) injectée par voie sous-cutanée une fois par jour pendant 52 semaines. Les 3 premiers sujets inscrits (groupe 1) auront au moins 18 ans et jusqu'à 25 ans. L'inscription du groupe 2 commencera après un examen des données de sécurité du groupe 1 sur 28 jours d'administration de Carmeseal-MD™. Le groupe 2 comprendra des sujets âgés d'au moins 12 ans et jusqu'à 25 ans. Les évaluations porteront sur le Carmeseal-MD™ administré en plus des thérapies et interventions standard actuelles telles que les corticostéroïdes, les inhibiteurs de l'ECA, les ARA, les bêta-bloquants, les médicaments bronchodilatateurs et le dégagement des voies respiratoires, l'aide à la toux et les dispositifs de ventilation non invasive.

L'hypothèse principale de l'essai est que les mesures de la fonction des muscles squelettiques et cardiaques qui déclinent au cours de la maladie resteront stables ou s'amélioreront avec le traitement au P-188 NF lorsqu'un déclin serait attendu. Pour évaluer ces éventuels effets bénéfiques, des comparaisons sont prévues entre le pré- et le post-traitement sur des mesures de la fonction des différents systèmes corporels touchés par la DMD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme
  • 12 - 25 ans
  • Avoir des preuves phénotypiques de DMD
  • Avoir une documentation sur la présence d'une délétion, d'une duplication ou d'une mutation ponctuelle dans le gène de la dystrophine
  • Volonté de recevoir des injections sous-cutanées (SC) quotidiennes jusqu'à 3 ml
  • Avoir un LVEDV ≥ 100 % de la normale corrigée pour la masse corporelle mesurée par IRM cardiaque
  • Avoir une fonction respiratoire altérée (pourcentage de DEP prédit ≤ 80 %)
  • Avoir la capacité d'effectuer le PEF dans les 15 % de la première évaluation
  • Avoir une fibrose cardiaque légère à modérée telle qu'évaluée par IRM
  • Avoir des fractions de fraction d'éjection ventriculaire gauche < 50 %
  • Avoir été non ambulatoire pendant au moins six mois
  • Être sous corticoïdes, avec un schéma thérapeutique stable depuis au moins six mois
  • Avoir suivi un régime de traitement stable pour un dysfonctionnement cardiaque pendant au moins 3 mois avant le départ (inhibiteurs de l'ECA, bêta-bloquants et/ou ARA)
  • Avoir des valeurs de dépistage cliniquement acceptables, y compris les taux de créatinine sérique, l'azote urinaire, la cystatine C
  • Avoir la volonté et la capacité de se conformer aux visites prévues, à l'administration des médicaments, au plan d'administration des médicaments, aux procédures d'étude, aux tests de laboratoire et aux restrictions de traitement
  • Être susceptible de survivre pendant la durée du traitement de l'avis de l'investigateur
  • Avoir la capacité de fournir un consentement éclairé écrit (consentement du parent/tuteur le cas échéant)/assentiment (si <18 ans).

Critère d'exclusion:

  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 90 jours précédant le début du traitement à l'étude
  • Avoir une hypoventilation liée à la DMD pour laquelle une ventilation assistée diurne est nécessaire
  • Impossible d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire
  • Avoir une insuffisance respiratoire
  • Incapable ou refusant de subir une scintigraphie avec du gadolinium comme agent de contraste
  • Incapable ou refusant de subir une échocardiographie
  • Avoir une fibrose cardiaque sévère telle qu'évaluée par IRM
  • Utilisé de la carnitine, de la créatine, de la glutamine, de l'oxatomide, de la coenzyme Q10 ou de la vitamine E ou tout autre médicament à base de plantes dans les 30 jours précédant la ligne de base
  • Avoir des antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 30 jours précédant le début du traitement à l'étude
  • Avoir un traitement immunosuppresseur en cours (autre que les corticostéroïdes)
  • Participent à un essai clinique thérapeutique
  • Prenez en concomitance un médicament ayant un effet dépresseur ou stimulant sur la respiration ou les voies respiratoires
  • Avoir un diagnostic de maladie pulmonaire chronique
  • Utilisation chronique de bêta-2 agonistes ou de tout autre médicament bronchodilatateur (l'utilisation chronique correspond à la prise quotidienne pendant plus de 14 jours au cours des 6 derniers mois)
  • Avoir une insuffisance hépatique modérée ou sévère ou une insuffisance rénale modérée à sévère
  • S'attendre à une intervention chirurgicale majeure pendant la conduite de l'étude
  • Avoir des conditions médicales antérieures ou en cours qui rendent peu probable que le traitement ou le suivi soit terminé, ou qui pourraient nuire à l'évaluation des résultats du traitement
  • Avoir déjà reçu du P-188 NF comme agent thérapeutique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: P-188 NF
P-188 NF, 5 mg/Kg administré par voie sous-cutanée quotidiennement pendant 1 an
Médicament: P-188 NF
Poloxamer administré quotidiennement par injection sous-cutanée à 5 mg/Kg
Autres noms:
  • Carmeseal-MD

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Capacité vitale forcée (CVF)
Délai: Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Pression expiratoire maximale (MEP)
Délai: Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Débit maximal de toux (PCF)
Délai: Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Volume télédiastolique ventriculaire gauche (LVEDV)
Délai: Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Fraction d'éjection (FE)
Délai: Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Degré de fibrose évalué par IRM cardiaque
Délai: Base de référence, jours 182, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Base de référence, jours 182, 364
Performance du test du membre supérieur (PUL)
Délai: Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 91, 182, 273, 364
Troponine I cardiaque
Délai: Ligne de base, jours 28, 56, 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 28, 56, 91, 182, 273, 364
Créatine kinase musculaire
Délai: Ligne de base, jours 28, 56, 91, 182, 273, 364
Passage de la ligne de base (pré-traitement) à la fin du traitement (52 semaines)
Ligne de base, jours 28, 56, 91, 182, 273, 364

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Phrixus Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Charley's Fund

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Thomas Ryan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2018

Première publication (Réel)

15 juin 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2023

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P-004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

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