- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03572036
Traitement par inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 chez les personnes drépanocytaires atteintes d'hypertension pulmonaire
Résultats cliniques à long terme du traitement par inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 chez les patients drépanocytaires souffrant d'hypertension pulmonaire
Arrière-plan:
La drépanocytose (SCD) est une maladie sanguine héréditaire courante. De nombreuses personnes atteintes de SCD risquent de développer une hypertension pulmonaire (HTP). PH signifie que la pression artérielle dans les vaisseaux sanguins vers les poumons est élevée et qu'il s'agit d'une maladie grave et. Très peu d'études se sont penchées sur le succès des traitements de l'HTP chez les personnes atteintes de drépanocytose. Les chercheurs veulent en savoir plus sur le traitement de l'HTP avec un type de médicament appelé inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 (PDE5-I). Ils examineront les dossiers des personnes qui ont déjà rejoint d'autres études.
Objectif:
Pour identifier les personnes qui ont déjà rejoint les protocoles NIH SCD dont les dossiers médicaux doivent être examinés. L'examen examinera la description des patients atteints de drépanocytose atteints d'HTP qui ont déjà pris de la PDE5-I et les résultats pour ces personnes.
Admissibilité:
Adultes âgés de 18 ans et plus avec SCD et PH. Ils doivent avoir rejoint certaines études du NIH et avoir suivi un traitement PDE5-I pendant au moins 16 semaines.
Conception:
Cette étude est une revue de dossiers médicaux.
Les chercheurs recueilleront des données à partir de bases de données d'études existantes. Ils identifieront les personnes dans ces études qui ont SCD et PH et ont pris le médicament à l'étude pendant au moins 16 semaines.
Les chercheurs examineront les dossiers médicaux complets de ces personnes.
À partir de cet examen, les chercheurs trouveront des participants qui répondent aux critères d'inclusion. Ils extrairont les données de ces enregistrements.
Les chercheurs analyseront les données. Cela comprend les résultats des tests cardiaques et pulmonaires, de l'imagerie et des tests de marche. Il comprendra également les résultats d'une procédure appelée cathétérisme cardiaque droit.
Des données démographiques et des données de laboratoire seront également recueillies.
Les chercheurs supprimeront les informations d'identification des données, puis les partageront dans une base de données.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Il existe un manque de traitement fondé sur des données probantes pour les patients atteints de drépanocytose (SCD) avec hypertension pulmonaire (PH). L'HTP est l'une des principales causes de mortalité dans la drépanocytose et un facteur de risque indépendant de mortalité dans cette population. La drépanocytose est un problème de santé majeur dans le monde, affectant principalement les personnes d'ascendance africaine. Aux États-Unis, environ 100 000 personnes sont atteintes de SCD et 0,2 % des Afro-Américains sont atteints de drépanocytose homozygote SS, tandis que 8 % des Afro-Américains sont porteurs d'un allèle et ont un trait drépanocytaire. Dans les pays développés, même à l'ère actuelle de l'hydroxyurée, les patients atteints de SCD ont une durée de vie relativement raccourcie avec une espérance de vie médiane d'environ 48 ans pour les femmes et 42 ans pour les hommes.
L'HTP touche jusqu'à 1/3 des adultes dépistés par échocardiographie et l'HTP pré-capillaire est diagnostiquée chez 6 % par cathétérisme cardiaque droit (RHC). Les données suggèrent que l'HTP précapillaire ou post-capillaire dans la SCD est associée à un risque 5 fois plus élevé de mortalité précoce, et les sujets SCD présentant des signes échocardiographiques des deux ont un risque 13 fois plus élevé de mortalité précoce. Bien qu'une relation de cause à effet entre la présence d'HTP et la mortalité précoce chez les sujets adultes atteints de drépanocytose n'ait pas été établie de manière concluante, les données concernant les causes de décès dans une étude observationnelle prospective de patients adultes atteints de drépanocytose suggèrent que la cause cardiopulmonaire du décès était présente dans au moins 35 % des patients.
L'Organisation mondiale de la santé (OMS) a reclassé l'HTP liée à la drépanocytose dans le groupe 5 en 2013. Par conséquent, l'HTP liée à la drépanocytose n'est pas éligible aux thérapies vasodilatatrices actuellement disponibles pour l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) du groupe 1 de l'OMS. Il n'y a eu que trois essais cliniques prospectifs de thérapies vasodilatatrices chez des patients drépanocytaires atteints d'HTP définie par la RHC. Après la publication des résultats de l'étude Walk-PHaSST, une forte recommandation contre le sildénafil chez les patients drépanocytaires atteints d'HTP a été formulée dans les directives publiées par l'American Thoracic Society en 2014. Cependant, une limitation majeure de l'essai était que, afin d'améliorer la faisabilité de l'essai, les sujets étaient éligibles pour l'inscription sur la base d'une VTR élevée, ainsi que d'un PH défini par la RHC, conduisant à une caractérisation hémodynamique incomplète des patients de l'étude. La compréhension physiologique des différences entre les sujets qui ont développé des EIG et ceux qui ont toléré le sildénafil reste mal comprise. Dans certaines circonstances, certains patients peuvent avoir choisi de continuer à prendre du sildénafil. Si certains patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose ont continué à bénéficier du traitement par le sildénafil depuis la publication de cet essai clinique, cela soulèverait la question de savoir si un sous-groupe de patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose peut encore bénéficier des Is-PDE5 et comment ces les patients pouvaient être caractérisés cliniquement.
Compte tenu de la difficulté d'inscrire des patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose dans des essais prospectifs multicentriques, par exemple comme le démontre la fermeture des essais ASSET en raison d'un faible taux d'inscription, nous prévoyons d'utiliser les données cliniques existantes disponibles sur les patients qui ont été documentés pour avoir RHC- ont défini l'HTP avant le début du traitement par PDEI-5, afin de mieux caractériser l'utilisation de ce médicament chez les patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
- CRITÈRE D'INTÉGRATION:
- Sujets âgés de 18 ans et plus, ont participé à 001-H-0088 et 04-H-0161
- un diagnostic de SCD
- un diagnostic d'HTP par cathétérisme cardiaque droit
- prescrit et/ou déclaré avoir pris un traitement PDE5-I pendant une durée supérieure ou égale à 16 semaines. (Nous ne serons pas en mesure d'utiliser uniquement les dossiers de dispensation des médicaments pour vérifier si les sujets étaient conformes, car tous les médicaments n'ont pas été délivrés directement par la pharmacie du NIH.)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
---|
Bras 1
âgé de 18 ans et plus, a participé à 001-H-0088 et 04-H-0161 et 1) un diagnostic de SCD 2) un diagnostic d'HTP 3) prescrit et/ou déclaré avoir suivi un traitement PDE5-I pour une durée > 16 semaines .
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Effectuer des analyses de régression multivariées pour les facteurs associés à la morbidité et à la mortalité
Délai: A la fin de l'analyse des données
|
Nous émettons l'hypothèse qu'il existe certains sujets, par exemple ceux atteints d'HTP définie par le RHC, présentant des caractéristiques particulières qui pourraient bénéficier d'une amélioration de la morbidité et de la mortalité grâce à l'utilisation d'un traitement PDE5-I à long terme.
|
A la fin de l'analyse des données
|
Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 999918109
- 18-H-N109
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Drépanocytose
-
The Lymphoma Academic Research OrganisationNovartis; Gilead SciencesRecrutementÉligible en hématopathologie ou traitement CAR-t CellFrance
-
Stiftung Swiss Tumor InstituteKlinik Hirslanden, Zurich; Palleos Healthcare GmbHRecrutementMesures des résultats rapportés par les patients | Thérapie CAR T-CellSuisse
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterComplétéLymphome | Leucémie | Myélome multiple | Greffe de cellules souches | Greffe de cellules souches hématopoïétiques | Thérapie CAR T-Cell | GCSH | Thérapie cellulaire | Transplantation CAR T-CellÉtats-Unis
-
Shenzhen Fifth People's HospitalRecrutement
-
Manchester University NHS Foundation TrustUniversity of Manchester; The Christie NHS Foundation Trust; Zenzium AI Ltd.; Aptus... et autres collaborateursRecrutementCancer colorectal | Cancer du poumon | Cancer hématologique | Thérapie CAR T-CellRoyaume-Uni
-
Sun Yat-sen UniversityPas encore de recrutementCancer du col de l'utérus | Effet de la chimiothérapie | Thérapie néoadjuvante | Programmed Cell Death 1 Receptor / Antagonistes et inhibiteurs
-
University of Alabama at BirminghamRésiliéLymphome anaplasique à grandes cellules | Lymphome T angio-immunoblastique | Lymphomes T périphériques | Leucémie à cellules T de l'adulte | Lymphome T adulte | Lymphome T périphérique Non précisé | T/Null Cell Systemic Type | Lymphome cutané à cellules T avec maladie nodale/viscéraleÉtats-Unis
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationComplétéLeucémie mastocytaire (MCL) | Mastocytose systémique agressive (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Mastocytose systémique fumante (SSM) | Mastocytose systémique indolente (ISM) Sous-groupe ISM entièrement recrutéÉtats-Unis
-
The First Affiliated Hospital of Xiamen UniversityRecrutementCarcinome réfractaire de la glande thyroïde | Carcinome papillaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome folliculaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome réfractaire de la glande thyroïde Hurthle CellChine
-
National Cancer Institute (NCI)ComplétéCarcinome différencié de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome de la glande thyroïde non résécable | Carcinome papillaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome folliculaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome réfractaire de la glande thyroïde Hurthle CellÉtats-Unis, Canada