Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Traitement par inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 chez les personnes drépanocytaires atteintes d'hypertension pulmonaire

Résultats cliniques à long terme du traitement par inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 chez les patients drépanocytaires souffrant d'hypertension pulmonaire

Arrière-plan:

La drépanocytose (SCD) est une maladie sanguine héréditaire courante. De nombreuses personnes atteintes de SCD risquent de développer une hypertension pulmonaire (HTP). PH signifie que la pression artérielle dans les vaisseaux sanguins vers les poumons est élevée et qu'il s'agit d'une maladie grave et. Très peu d'études se sont penchées sur le succès des traitements de l'HTP chez les personnes atteintes de drépanocytose. Les chercheurs veulent en savoir plus sur le traitement de l'HTP avec un type de médicament appelé inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 (PDE5-I). Ils examineront les dossiers des personnes qui ont déjà rejoint d'autres études.

Objectif:

Pour identifier les personnes qui ont déjà rejoint les protocoles NIH SCD dont les dossiers médicaux doivent être examinés. L'examen examinera la description des patients atteints de drépanocytose atteints d'HTP qui ont déjà pris de la PDE5-I et les résultats pour ces personnes.

Admissibilité:

Adultes âgés de 18 ans et plus avec SCD et PH. Ils doivent avoir rejoint certaines études du NIH et avoir suivi un traitement PDE5-I pendant au moins 16 semaines.

Conception:

Cette étude est une revue de dossiers médicaux.

Les chercheurs recueilleront des données à partir de bases de données d'études existantes. Ils identifieront les personnes dans ces études qui ont SCD et PH et ont pris le médicament à l'étude pendant au moins 16 semaines.

Les chercheurs examineront les dossiers médicaux complets de ces personnes.

À partir de cet examen, les chercheurs trouveront des participants qui répondent aux critères d'inclusion. Ils extrairont les données de ces enregistrements.

Les chercheurs analyseront les données. Cela comprend les résultats des tests cardiaques et pulmonaires, de l'imagerie et des tests de marche. Il comprendra également les résultats d'une procédure appelée cathétérisme cardiaque droit.

Des données démographiques et des données de laboratoire seront également recueillies.

Les chercheurs supprimeront les informations d'identification des données, puis les partageront dans une base de données.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Description détaillée

Il existe un manque de traitement fondé sur des données probantes pour les patients atteints de drépanocytose (SCD) avec hypertension pulmonaire (PH). L'HTP est l'une des principales causes de mortalité dans la drépanocytose et un facteur de risque indépendant de mortalité dans cette population. La drépanocytose est un problème de santé majeur dans le monde, affectant principalement les personnes d'ascendance africaine. Aux États-Unis, environ 100 000 personnes sont atteintes de SCD et 0,2 % des Afro-Américains sont atteints de drépanocytose homozygote SS, tandis que 8 % des Afro-Américains sont porteurs d'un allèle et ont un trait drépanocytaire. Dans les pays développés, même à l'ère actuelle de l'hydroxyurée, les patients atteints de SCD ont une durée de vie relativement raccourcie avec une espérance de vie médiane d'environ 48 ans pour les femmes et 42 ans pour les hommes.

L'HTP touche jusqu'à 1/3 des adultes dépistés par échocardiographie et l'HTP pré-capillaire est diagnostiquée chez 6 % par cathétérisme cardiaque droit (RHC). Les données suggèrent que l'HTP précapillaire ou post-capillaire dans la SCD est associée à un risque 5 fois plus élevé de mortalité précoce, et les sujets SCD présentant des signes échocardiographiques des deux ont un risque 13 fois plus élevé de mortalité précoce. Bien qu'une relation de cause à effet entre la présence d'HTP et la mortalité précoce chez les sujets adultes atteints de drépanocytose n'ait pas été établie de manière concluante, les données concernant les causes de décès dans une étude observationnelle prospective de patients adultes atteints de drépanocytose suggèrent que la cause cardiopulmonaire du décès était présente dans au moins 35 % des patients.

L'Organisation mondiale de la santé (OMS) a reclassé l'HTP liée à la drépanocytose dans le groupe 5 en 2013. Par conséquent, l'HTP liée à la drépanocytose n'est pas éligible aux thérapies vasodilatatrices actuellement disponibles pour l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) du groupe 1 de l'OMS. Il n'y a eu que trois essais cliniques prospectifs de thérapies vasodilatatrices chez des patients drépanocytaires atteints d'HTP définie par la RHC. Après la publication des résultats de l'étude Walk-PHaSST, une forte recommandation contre le sildénafil chez les patients drépanocytaires atteints d'HTP a été formulée dans les directives publiées par l'American Thoracic Society en 2014. Cependant, une limitation majeure de l'essai était que, afin d'améliorer la faisabilité de l'essai, les sujets étaient éligibles pour l'inscription sur la base d'une VTR élevée, ainsi que d'un PH défini par la RHC, conduisant à une caractérisation hémodynamique incomplète des patients de l'étude. La compréhension physiologique des différences entre les sujets qui ont développé des EIG et ceux qui ont toléré le sildénafil reste mal comprise. Dans certaines circonstances, certains patients peuvent avoir choisi de continuer à prendre du sildénafil. Si certains patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose ont continué à bénéficier du traitement par le sildénafil depuis la publication de cet essai clinique, cela soulèverait la question de savoir si un sous-groupe de patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose peut encore bénéficier des Is-PDE5 et comment ces les patients pouvaient être caractérisés cliniquement.

Compte tenu de la difficulté d'inscrire des patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose dans des essais prospectifs multicentriques, par exemple comme le démontre la fermeture des essais ASSET en raison d'un faible taux d'inscription, nous prévoyons d'utiliser les données cliniques existantes disponibles sur les patients qui ont été documentés pour avoir RHC- ont défini l'HTP avant le début du traitement par PDEI-5, afin de mieux caractériser l'utilisation de ce médicament chez les patients atteints d'HTP liée à la drépanocytose.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

38

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 99 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets âgés de 18 ans et plus, ont participé à 001-H-0088 et 04-H-0161 et 1) un diagnostic de SCD 2) un diagnostic de PH 3) prescrit et/ou déclaré avoir pris un traitement PDE5-I pour une durée > 16 semaines.

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:
  • Sujets âgés de 18 ans et plus, ont participé à 001-H-0088 et 04-H-0161
  • un diagnostic de SCD
  • un diagnostic d'HTP par cathétérisme cardiaque droit
  • prescrit et/ou déclaré avoir pris un traitement PDE5-I pendant une durée supérieure ou égale à 16 semaines. (Nous ne serons pas en mesure d'utiliser uniquement les dossiers de dispensation des médicaments pour vérifier si les sujets étaient conformes, car tous les médicaments n'ont pas été délivrés directement par la pharmacie du NIH.)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Bras 1
âgé de 18 ans et plus, a participé à 001-H-0088 et 04-H-0161 et 1) un diagnostic de SCD 2) un diagnostic d'HTP 3) prescrit et/ou déclaré avoir suivi un traitement PDE5-I pour une durée > 16 semaines .

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effectuer des analyses de régression multivariées pour les facteurs associés à la morbidité et à la mortalité
Délai: A la fin de l'analyse des données
Nous émettons l'hypothèse qu'il existe certains sujets, par exemple ceux atteints d'HTP définie par le RHC, présentant des caractéristiques particulières qui pourraient bénéficier d'une amélioration de la morbidité et de la mortalité grâce à l'utilisation d'un traitement PDE5-I à long terme.
A la fin de l'analyse des données

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

20 juin 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

16 avril 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

16 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2018

Première publication (RÉEL)

28 juin 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

19 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Drépanocytose

3
S'abonner