Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Suivi à long terme pour évaluer le DTX301 chez les adultes présentant un déficit tardif en vente libre (CAPtivate)

23 janvier 2024 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du transfert de gène médié par le virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8) de l'ornithine transcarbamylase humaine (OTC) chez les adultes présentant un déficit tardif en OTC

Déterminer l'innocuité à long terme du DTX301 après une dose intraveineuse (IV) unique chez les adultes présentant un déficit tardif en ornithine transcarbamylase (OTC).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude 301OTC02 est une étude de suivi à long terme visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du transfert de gène médié par le virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8) de l'OTC humain chez les adultes atteints d'un déficit en OTC d'apparition tardive. Seuls les sujets qui ont terminé l'étude 301OTC01 (NCT02991144) sont éligibles pour participer à l'étude 301OTC02.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

11

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Espagne
    • Coruna
      • Santiago De Compostela, Coruna, Espagne, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espagne, 48903
        • Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
  • France
    • Rhone
      • Bron, Rhone, France, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets âgés de 18 ans ou plus avec OTC précédemment inscrits à l'étude 301OTC01

La description

Critère d'intégration:

  1. A terminé la visite de la semaine 52 dans l'étude 301OTC01.
  2. Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit.
  3. Volonté, capable et engagé à se conformer aux visites prévues du site d'étude, aux procédures d'étude et aux exigences.

Critère d'exclusion:

  1. Participation prévue ou actuelle à une autre étude clinique interventionnelle susceptible de confondre l'évaluation de l'efficacité ou de l'innocuité du DTX301 pendant la durée de cette étude.
  2. Toute condition médicale cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, poserait un risque pour la sécurité du sujet ou entraverait l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 416 semaines
Jusqu'à 416 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps du taux d'uréegenèse
Délai: Base de référence (moyenne du dépistage et du jour 1) jusqu'à 416 semaines après l'administration du DTX301
L'acétate de sodium est utilisé comme traceur pour mesurer le taux d'uréegenèse
Base de référence (moyenne du dépistage et du jour 1) jusqu'à 416 semaines après l'administration du DTX301
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans une zone de 24 heures sous la courbe pour l'ammoniac plasmatique
Délai: Base de référence (jour 0 de l'étude 301OTC01) jusqu'à 208 semaines après l'administration du DTX301
Base de référence (jour 0 de l'étude 301OTC01) jusqu'à 208 semaines après l'administration du DTX301

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 août 2018

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2018

Première publication (Réel)

17 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

25 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 301OTC02
  • 2018-000156-18 (Numéro EudraCT)
  • 2022-501146-30 (Autre identifiant: EU CT Number)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Aucune intervention

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Macedonia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner