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Programme de surveillance de l'hypophosphatémie liée à l'X

7 mars 2024 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programme de surveillance de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH-DMP)

Les objectifs de cette étude observationnelle sont de caractériser la présentation et la progression de la XLH et d'évaluer l'efficacité et la sécurité à long terme du burosumab.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le XLH-DMP est un programme mondial, prospectif, multicentrique, longitudinal et de résultats à long terme pour les sujets sous ou hors traitement conçu pour caractériser la présentation et la progression de la maladie XLH, évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du burosumab, ainsi qu'étudier de manière prospective changement longitudinal au fil du temps entre les biomarqueurs, les évaluations cliniques et les mesures des résultats signalés par les patients/soignants dans une population représentative. Le XLH-DMP collectera des données démographiques, biochimiques, physiologiques, de gravité de la maladie et de progression chez les patients prenant du burosumab et ceux ne prenant pas de burosumab. Dans ce DMP, les patients n'auront accès au burosumab que dans le cadre d'une utilisation prescrite autorisée. Le Commanditaire ne fournira aucun traitement dans le cadre du DMP.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

780

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • Córdoba, Argentine
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Argentine, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
  • Brésil
      • Curitiba, Brésil, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, Brésil, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brésil, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
  • Chili
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, Chili
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
  • Colombie
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombie
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, Colombie
        • Hospital Infantil Universitario de San José
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • American Family Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Environ 800 patients adultes et pédiatriques éligibles atteints de XLH seront recrutés dans le monde, avec un minimum de 200 patients pédiatriques. Les patients peuvent entrer dans le XLH-DMP quelle que soit la manière dont leur XLH est traitée. Les patients sous Crysvita (burosumab) sur ordonnance peuvent commencer à prendre Crysvita, selon les normes de soins, avant ou après leur inscription au XLH DMP.

La description

Critère d'intégration:

  • Volonté et capable de donner son consentement éclairé ou, dans le cas de patients de moins de 18 ans (ou 16 ans, selon la région), de fournir l'assentiment (si nécessaire) et le consentement éclairé d'un représentant légalement autorisé après la nature de la l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
  • Diagnostic clinique de XLH basé sur les antécédents familiaux, OU mutation PHEX confirmée, OU profil biochimique compatible avec la XLH.
  • Volonté et capable de se conformer au calendrier de la visite d'étude et aux procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  • L'inscription simultanée à un essai clinique parrainé par Ultragenyx n'est PAS autorisée.
  • Comorbidité médicale ou psychiatrique grave.
  • Moins d'un an d'espérance de vie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants antérieurs à l'essai clinique sur le burosumab
Patients ayant participé aux essais cliniques sur le burosumab et continuant à recevoir le burosumab sur ordonnance de leur médecin.
Autre: Aucune intervention
L'accès à tout traitement se fait par le biais d'une utilisation commerciale autorisée et non dans le cadre de ce DMP
Ne provient pas d'un essai clinique antérieur sur le burosumab
Les patients peuvent prendre d'autres traitements pour la XLH et peuvent commencer un traitement par burosumab à tout moment sur prescription d'un médecin.
Autre: Aucune intervention
L'accès à tout traitement se fait par le biais d'une utilisation commerciale autorisée et non dans le cadre de ce DMP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité à long terme du Burosumab
Délai: 10 années
Évaluer l'innocuité à long terme du traitement par burosumab chez les patients adultes et pédiatriques atteints de XLH, y compris la santé rénale globale, la présence et/ou la progression de la néphrocalcinose et de la sténose spinale, et les résultats de la grossesse.
10 années
Efficacité à long terme du burosumab
Délai: 10 années
Évaluer l'efficacité à long terme du traitement par burosumab sur les principales manifestations de la XLH, notamment la santé du squelette, la raideur, la mobilité et le fonctionnement physique.
10 années
Évolution clinique de la maladie XLH
Délai: 10 années
Illustrer les manifestations cliniques, radiologiques et biochimiques et la progression de la XLH dans le temps chez les patients non traités et traités atteints de XLH.
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Collaborateurs

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 juillet 2018

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2018

Première publication (Réel)

29 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX023-CL401

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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