Ta voix; Impact de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sur la vie des familles

Le but de cette étude est d'améliorer la compréhension des objectifs de traitement qui pourraient intéresser le plus une personne atteinte de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou le soignant, en fonction de la gravité de la maladie de la personne. Les données seront recueillies par enquête en ligne lorsque le participant accepte l'invitation à l'étude ("questionnaire RSVP") et un entretien téléphonique sur la charge fonctionnelle et les objectifs de traitement auto-identifiés du point de vue des personnes atteintes de DMD et de leurs soignants. Les entretiens seront analysés pour aider à identifier les éléments importants pour les familles Duchenne à mesurer dans les essais cliniques et pour éclairer la sélection des concepts clés d'intérêt et le développement de futures mesures de résultats cliniques, y compris les résultats rapportés par les observateurs/les résultats rapportés par les patients. L'étude sera menée aux États-Unis et recrutera entre 45 et 120 participants de 11 ans ou plus vivant avec la DMD ainsi que leurs soignants. Le temps consacré au sondage en ligne et à l'entrevue téléphonique est d'environ une heure. Il est prévu que l'ensemble de l'étude sera terminé dans un délai d'un an.