- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03776851
Érythropoïétine dans le syndrome hémolytique et urémique
Effet de l'érythropoïétine sur les besoins en globules rouges chez les enfants atteints du syndrome hémolytique et urémique : un essai contrôlé randomisé
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Introduction:
L'anémie dans le SHU-STEC est traitée par des transfusions de globules rouges (GR). Elle peut provoquer une hypervolémie, une hyperkaliémie, exacerber l'état thrombotique de la maladie, transmettre des agents infectieux et déclencher une sensibilisation antigénique. L'anémie est principalement due à l'hémolyse, mais un déficit de la synthèse de l'érythropoïétine (EPO) peut l'aggraver. Bien que l'EPO humaine recombinante soit fréquemment utilisée chez les enfants atteints du SHU-STEC, il n'existe aucune preuve suffisante de son bénéfice. S'il est confirmé que l'EPO réduit le nombre de transfusions de globules rouges, son administration pourrait diminuer les risques susmentionnés et également réduire les coûts.
Objectif:
Déterminer si l'administration d'EPO diminue le nombre de transfusions de globules rouges et ; secondairement, pour évaluer si ses niveaux influencent le besoin transfusionnel.
Méthodologie:
Essai clinique randomisé, ouvert et contrôlé. Nous inclurons 28 patients (14 par bras) <18 ans avec SHU-STEC admis dans notre hôpital. Ils seront regroupés après randomisation :(1) L'un au standard of care (transfusions de GR avec hémoglobine ≤7 mg/dl et/ou instabilité hémodynamique) et (2) l'autre au standard of care plus EPO (50 u/kg sous-cutané trois fois par semaine) et transfusions de GR avec hémoglobine ≤7 mg/dl). L'EPO sérique sera mesurée par ELISA et, avec les variables cliniques et de laboratoire, l'association avec le nombre de transfusions de globules rouges sera recherchée. Le consentement éclairé écrit et l'assentiment, le cas échéant, seront demandés avant d'entrer dans l'étude.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Caba, Argentine, 1417
- HGNPE
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- SHU post diarrhéique : prodrome d'entérite suivi d'une anémie hémolytique microangiopathique, d'une thrombocytopénie et de signes d'atteinte rénale (augmentation de la créatinine plasmatique, protéinurie, et/ou hématurie). Une infection avérée à STEC ne sera pas requise pour participer à l'étude.
Critère d'exclusion:
- SHU atypique
- SHU associé à des maladies systémiques (infection pneumococcique, VIH, lupus érythémateux disséminé) ou à des médicaments
- Anémie ou maladie rénale connue
- Précédemment transfusé ou traité avec de l'érythropoïétine
- Contre-indications à l'érythropoïétine
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Érythropoïétine
Érythropoïétine plus traitement standard (transfusions de globules rouges si Hb ≤ 7 mg/dl et/ou instabilité hémodynamique)
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érythropoïétine 50 unités internationales (UI) par kilogramme trois fois par semaine par voie sous-cutanée
Autres noms:
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Aucune intervention: Aucune intervention
Norme de soins : transfusions de globules rouges si Hb ≤ 7 mg/dl et/ou instabilité hémodynamique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de transfusions de globules rouges
Délai: À la fin de la période de recrutement de l'étude de 36 mois
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Déterminer si l'administration d'érythropoïétine diminue le nombre de globules rouges pendant la phase aiguë du syndrome hémolytique et urémique
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À la fin de la période de recrutement de l'étude de 36 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Niveaux d'érythropoïétine
Délai: À la fin de la période de recrutement de l'étude de 36 mois
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Déterminer si les niveaux d'érythropoïétine sont en corrélation avec les besoins en transfusions de globules rouges.
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À la fin de la période de recrutement de l'étude de 36 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Publications et liens utiles
Publications générales
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 347-HGNPE-2018
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Délai de partage IPD
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- Plan d'analyse statistique (PAS)
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