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Une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Eltrombopag en association avec un traitement de courte durée à la dexaméthasone chez des patients atteints de PTI nouvellement diagnostiqué (XPAG-ITP)

30 janvier 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude ouverte de phase II, randomisée (1:1) pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'eltrombopag en association avec la dexaméthasone par rapport à la dexaméthasone, en tant que traitement de première ligne chez les patients adultes atteints d'une thrombocytopénie immunitaire nouvellement diagnostiquée

Le but de cette étude est de comparer la capacité d'eltrombopag en association avec un traitement de courte durée de dexaméthasone à forte dose à induire une réponse soutenue hors traitement chez les patients atteints de PTI nouvellement diagnostiquée par rapport à 1 à 3 cycles de dexaméthasone en monothérapie.

Le besoin clinique non satisfait et le potentiel d'eltrombopag lorsqu'il est ajouté aux stéroïdes pour améliorer les résultats du traitement et le potentiel d'induire une réponse soutenue hors traitement servent de base à l'investigation clinique d'eltrombopag dans le PTI de première ligne.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase II, multicentrique, randomisée 1:1, en ouvert, visant à comparer l'efficacité et l'innocuité d'eltrombopag en association avec un traitement court de dexaméthasone à forte dose à 1 à 3 cycles de monothérapie à forte dose de dexaméthasone, comme premier -line traitement chez les patients adultes avec ITP nouvellement diagnostiqué.

Les patients adultes avec un PTI nouvellement diagnostiqué qui ont une numération plaquettaire < 30 × 109/L et qui nécessitent un traitement seront dépistés et, s'ils sont éligibles, seront randomisés soit dans le bras A (eltrombopag en association avec un traitement court de dexaméthasone) soit dans le bras B (1 -3 cycles de dexaméthasone en monothérapie).

L'étude sera menée dans les périodes suivantes:

Période de dépistage : Les patients seront dépistés pendant 14 jours sur la base des critères d'inclusion et d'exclusion

Période de traitement : Bras A : Les patients seront traités pendant 26 semaines pendant la période de traitement. Les patients qui atteignent une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L et maintiennent une numération ≥ 30 × 109/L pendant la phase de diminution progressive seront éligibles à l'arrêt du traitement. La durée de la diminution progressive avant l'arrêt du traitement à la semaine 26 sera de 6 semaines. Bras B : les patients seront traités jusqu'à 12 semaines pendant la période de traitement. Les patients qui atteignent une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L et maintiennent une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L après 1 à 3 cycles de traitement par la dexaméthasone seront éligibles à l'arrêt du traitement. Les patients dont la numération plaquettaire est < 30 × 109/L après 3 cycles de traitement par la dexaméthasone se verront proposer un traitement par eltrombopag dans le cadre de l'étude et abandonneront l'étude à la semaine 52.

Période d'observation : Après la fin de la période de traitement, tous les patients seront observés pour une réponse soutenue hors traitement jusqu'à la semaine 52. Seuls les patients présentant une réponse soutenue à la semaine 52 seront suivis pendant 26 semaines supplémentaires. Les patients qui rechutent entre la semaine 52 et la semaine 78 interrompront l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

28

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Allemagne, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Allemagne, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, Allemagne, 44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Allemagne, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Allemagne, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Allemagne, 96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Allemagne, 63739
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude.
  2. Hommes et femmes ≥ 18 ans
  3. Nouvellement diagnostiqué avec ITP primaire (temps depuis le diagnostic dans les 3 mois)
  4. Numération plaquettaire < 30 × 109/L lors de la sélection et nécessité d'un traitement (à la discrétion du médecin) Remarque : si un prétraitement est nécessaire, les données de numération plaquettaire effectuées directement avant le prétraitement (peuvent être utilisées pour l'inclusion dans l'étude (valeur de dépistage). Les patients naïfs de traitement seront inclus sur la base de leur numération plaquettaire effectuée lors du dépistage

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de traitement pour le PTI, à l'exception de tout traitement dirigé contre le PTI pendant un maximum de 3 jours dans les 7 jours précédant la randomisation
  2. Patients avec un diagnostic de thrombocytopénie secondaire
  3. Patients présentant des complications hémorragiques potentiellement mortelles à la discrétion du médecin
  4. Patients ayant des antécédents d'événements thromboemboliques ou des facteurs de risque connus de thromboembolie
  5. Créatinine sérique > 1,5 mg/dL
  6. Bilirubine totale (TBIL) > 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN)
  7. Aspartate transaminase (AST) > 3,0 × LSN
  8. Alanine transaminase (ALT) > 3,0 × LSN
  9. Patients positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), le virus de l'hépatite C (VHC) ou l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg)
  10. Patients insuffisants hépatiques (score de Child-Pugh > 5)
  11. Patients présentant des infections actives ou non contrôlées connues ne répondant pas à un traitement approprié
  12. Antécédents de diagnostic actuel de maladie cardiaque ou d'altération de la fonction cardiaque indiqués
  13. Les patients qui ont une malignité active
  14. Patients présentant des signes d'abus actuel d'alcool / de drogues
  15. Tout trouble médical, psychiatrique préexistant grave et / ou instable ou toute autre condition susceptible d'interférer avec la sécurité du sujet, l'obtention d'un consentement éclairé ou le respect des procédures d'étude

18. Sujets féminins qui allaitent ou enceintes (test de grossesse sérique ou urinaire positif à la gonadotrophine chorionique humaine B (B-hCG)) lors du dépistage ou de la pré-dose le jour 1 19. Femmes en âge de procréer et hommes refusant d'utiliser une contraception adéquate pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Eltrombopag + Dexaméthasone
Les patients seront traités par eltrombopag en association avec une dexaméthasone standard à haute dose (1 cycle : 40 mg QD du jour 1 au jour 4) pour induire une réponse durable après le traitement.
Médicament: Eltrombopag
Eltrombopag est à usage oral et se présente sous forme de comprimés de 25, 50 et 75 mg. La dose prescrite est prise une fois par jour.
Autres noms:
  • ETB115
Médicament: Dexaméthasone
La dexaméthasone est à usage oral et se présente sous forme de comprimés de 8 mg. La dose prescrite est prise une fois par jour.
Comparateur actif: Dexaméthasone
Les patients seront traités avec une dexaméthasone standard à haute dose (1-3 cycles : 40 mg QD jour 1-4 tous les 14-28 jours) pour induire une réponse durable hors traitement
Médicament: Dexaméthasone
La dexaméthasone est à usage oral et se présente sous forme de comprimés de 8 mg. La dose prescrite est prise une fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients avec une réponse soutenue hors traitement à 52 semaines
Délai: Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à la semaine 52
La réponse soutenue hors traitement à 52 semaines est définie comme le maintien d'une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L après l'arrêt du traitement en l'absence d'événements hémorragiques ≥ grade II ou l'utilisation de tout médicament de secours à toutes les visites jusqu'à la semaine 52
Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients avec une réponse globale à la semaine 52
Délai: Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à la semaine 52
La réponse globale à la semaine 52 est définie comme une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L et une augmentation ≥ 2 fois du dépistage des plaquettes après l'arrêt du traitement en l'absence d'événements hémorragiques ≥ Grade II et pas de traitement de secours à toutes les visites jusqu'à la semaine 52
Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à la semaine 52
Durée de la réponse soutenue hors traitement
Délai: Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à perte de réponse (jusqu'à 78 semaines)
La durée de la réponse soutenue hors traitement est définie comme le temps d'arrêt du traitement jusqu'à une numération plaquettaire < 30 × 109/L ou des événements hémorragiques ≥ Grade II ou l'utilisation d'un traitement de secours
Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à perte de réponse (jusqu'à 78 semaines)
Pourcentage de patients avec une réponse soutenue hors traitement à la semaine 78
Délai: Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à la semaine 78
La réponse soutenue hors traitement à la semaine 78 est définie comme le maintien d'une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L après l'arrêt du traitement en l'absence d'événements hémorragiques ≥ grade II ou l'utilisation de tout médicament de secours à toutes les visites jusqu'à la semaine 78
Arrêt du traitement de l'étude jusqu'à la semaine 78
Réponse globale à la semaine 4
Délai: Dépistage jusqu'à 4 semaines
La réponse globale à la semaine 4 est définie comme une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L et une augmentation ≥ 2 fois de la numération plaquettaire de dépistage et l'absence de saignement et l'absence de traitement de secours au moins une fois à la semaine 4
Dépistage jusqu'à 4 semaines
Réponse complète d'ici la semaine 4
Délai: Ligne de base jusqu'à 4 semaines
La réponse complète à la semaine 4 est définie comme une numération plaquettaire ≥ 100 × 109/L et l'absence de saignement et l'absence de traitement de secours au moins une fois à la semaine 4
Ligne de base jusqu'à 4 semaines
Changements relatifs de la numération plaquettaire du dépistage à la ligne de base et à divers moments
Délai: Dépistage, ligne de base, 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
Changements relatifs de la numération plaquettaire entre le dépistage et le départ et à 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
Dépistage, ligne de base, 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
Délai de réponse globale
Délai: Délai entre le début du traitement à l'étude et l'obtention de la réponse globale (jusqu'à 78 semaines)
Le temps jusqu'à la réponse globale est défini comme le temps écoulé entre le début du traitement à l'étude et le moment où la réponse globale est atteinte. La réponse globale est définie comme une numération plaquettaire ≥ 30 × 109/L et une augmentation ≥ 2 fois de la numération plaquettaire initiale et l'absence de saignement et l'absence de traitement de secours
Délai entre le début du traitement à l'étude et l'obtention de la réponse globale (jusqu'à 78 semaines)
Délai pour compléter la réponse
Délai: Délai entre le début du traitement à l'étude et l'obtention d'une réponse complète (jusqu'à 78 semaines)
Le temps nécessaire pour obtenir une réponse complète est défini comme le temps écoulé entre le début du traitement à l'étude et l'obtention d'une réponse complète. La réponse complète est définie par une numération plaquettaire ≥ 100 × 109/L et l'absence de saignement et l'absence de traitement de secours
Délai entre le début du traitement à l'étude et l'obtention d'une réponse complète (jusqu'à 78 semaines)
Durée de la réponse globale et complète
Délai: Obtention d'une réponse globale ou complète jusqu'à la perte de la réponse (jusqu'à 78 semaines)
La durée de la réponse globale ou complète est définie comme le temps d'obtention de la réponse globale ou complète (telle que définie ci-dessus) jusqu'à la perte de la réponse globale ou complète
Obtention d'une réponse globale ou complète jusqu'à la perte de la réponse (jusqu'à 78 semaines)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue)
Délai: Baseline à 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
L'instrument FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue) est un outil validé de 13 éléments utilisé pour mesurer le niveau de fatigue d'un individu lors d'activités quotidiennes habituelles au cours des 7 derniers jours. Les éléments sont notés sur une échelle de réponse de 0 à 4 (4 = pas du tout à 0 = beaucoup) où le score total possible varie de 0 à 52 (tous les éléments sont additionnés pour créer le score total) ; des scores plus élevés représentent une meilleure HRQoL
Baseline à 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36v2)
Délai: Baseline à 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
SF-36v2 est un instrument validé avec 36 questions pour mesurer l'état général de santé physique et mentale via l'évaluation de 8 domaines - fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale - sur la durée 4 dernières semaines. Le SF-36 est noté à l'aide de procédures de notation basées sur des normes et de scores allant de 0 à 100 ; des scores plus élevés représentent une meilleure HRQoL
Baseline à 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
Incidence et gravité des événements hémorragiques
Délai: Ligne de base jusqu'à 78 semaines
Incidence et gravité des saignements évaluées par l'échelle de saignement modifiée de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) ; Le saignement est classé sur une échelle de 1 à 4 (1=saignement mineur à 4=saignement grave)
Ligne de base jusqu'à 78 semaines
Modifications absolues de la numération plaquettaire depuis le dépistage jusqu'à la ligne de base et à différents moments
Délai: Dépistage, référence, 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
Modifications absolues de la numération plaquettaire depuis le dépistage jusqu'au départ et jusqu'à 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines
Dépistage, référence, 1, 2, 4, 12, 26 et 52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

22 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

22 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 avril 2020

Première publication (Réel)

15 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

1 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CETB115JDE01
  • 2019-002658-21 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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