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Évaluation de TYR Sphere en France (TYR sphere Fra)

14 février 2024 mis à jour par: Vitaflo International, Ltd

Une étude d'acceptabilité pour évaluer l'adhésion, la tolérance et le contrôle métabolique des patients atteints de tyrosinémie lors de l'utilisation de TYR Sphere (un aliment destiné à des fins médicales spéciales) dans le cadre de la gestion diététique.

10 participants âgés de 3 ans et plus atteints de tyrosinémie ou d'alcaptonurie se verront prescrire de la sphère Tyr suite à une évaluation de leurs besoins individuels par leur diététicien.

Tous les participants entreront dans une période d'évaluation de 4 semaines, évaluant l'adhésion et la tolérance gastro-intestinale. Les évaluations de l'appétence de la sphère Tyr sont faites à la fin de la période d'évaluation. Des gouttes de sang séché sont prélevées les jours 1 et 28 et une fois par semaine entre les deux.

Les participants qui continuent à prendre le produit à la fin de leur période d'évaluation entreront dans une période de suivi au cours de laquelle des données sur le contrôle métabolique, l'anthropométrie et l'état nutritionnel seront recueillies lors des visites de routine annuelles.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

10 participants atteints de tyrosinémie ou d'alcaptonurie seront invités à participer à cette étude. Après consentement, ils seront évalués par leur diététiste et une quantité recommandée de sphère Tyr sera prescrite en fonction de leurs besoins individuels. La sphère de Tyr est une denrée alimentaire destinée à des fins médicales spéciales au sens du règlement (UE) n° 609/2013. Il est conçu pour être prescrit en fonction de sa teneur en protéines et non de sa teneur énergétique.

Visite 1, activités de base de la visite à la clinique : consentement, données démographiques, mesures anthropométriques, antécédents gastro-intestinaux, évaluation alimentaire, évaluation du contrôle métabolique, y compris la collecte de gouttes de sang séché pour les niveaux de phénylalanine et de tyrosine, enregistrer les taux de succinylacétone urinaire, d'albumine sérique et de pré-albumine systématiquement prélevés, nouvelle prescription diététique.

Semaines 1 à 4 (patient à domicile) : gouttes de sang séché, déclaration/évaluation des événements indésirables, journal quotidien d'observance de la sphère Tyr, journal quotidien des symptômes gastro-intestinaux (semaines 1 et 4 uniquement), journal des apports quotidiens de Nitisinone qui est systématiquement prescrit. Il y aura un appel téléphonique

Visite 2, activités de visite clinique de fin de phase d'acceptabilité : mesures anthropométriques, examen des journaux, examen des événements indésirables, évaluation du contrôle métabolique, y compris la collecte de gouttes de sang séché pour les niveaux de phénylalanine et de tyrosine, évaluation par l'investigateur de la sphère Tyr pour le participant et décision de continuer avec l'ordonnance.

Suivi de routine de trois ans : pour les participants qui continuent avec la prescription de la sphère Tyr (en consultation avec l'investigateur), ils entreront dans une période de suivi de trois ans, au cours de laquelle seules les visites et procédures de routine et de soins standard se tiendra. Des données seront recueillies sur l'anthropométrie, les niveaux de phénylalanine et de tyrosine à partir de gouttes de sang séché, les événements indésirables, l'enregistrement systématique des taux de succinylacétone urinaire, d'albumine sérique et de pré-albumine.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostiqué avec une tyrosinémie.
  • Âgé ≥ 3 ans.
  • De l'avis de l'investigateur, peut se conformer au protocole de l'étude et prendre au moins un sachet du produit à l'étude par jour.
  • Consentement donné volontairement, par écrit et en connaissance de cause du patient ou du parent/tuteur.
  • Donné volontairement, consentement écrit (le cas échéant).

Critère d'exclusion:

  • Les personnes allergiques au lait, au poisson et au soja (ces allergènes sont inhérents aux ingrédients du produit à l'étude).
  • Utilisation de suppléments de macro / micronutriments supplémentaires pendant la période d'évaluation, sauf indication clinique et prescription par l'investigateur (doit être enregistrée dans le formulaire de rapport de cas du patient CRF).
  • Femmes enceintes / allaitantes au début de l'étude ou prévoyant de tomber enceinte pendant l'étude.

N.B. : Les femmes qui tombent enceintes pendant l'étude ne pourront plus participer et seront retirées.

  • Les personnes qui, de l'avis de l'investigateur, sont incapables de se conformer aux exigences du protocole.
  • Toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude.
  • Les patients qui participent actuellement, prévoient de participer ou ont participé à un essai expérimental de médicament expérimental, d'aliment ou de dispositif médical dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sphère de Tyr
Tous les patients doivent recevoir la sphère Tyr dans le cadre de leur prise en charge diététique de la tyrosinémie ou de l'alcaptonurie (AKU).
Complément alimentaire: Sphère de Tyr

Tyr sphere est un substitut de protéines en poudre à faible teneur en phénylalanine et tyrosine, contenant un mélange équilibré d'isolat de glycomacropeptide de caséine (cGMP), d'acides aminés essentiels et non essentiels, de glucides, de lipides, de vitamines, de minéraux et d'acides gras polyinsaturés à longue chaîne (LCP) et l'acide docosahexaénoïque (DHA). Il contient des sucres et un édulcorant.

Le produit est conçu pour être prescrit en fonction de sa teneur en protéines et non de sa teneur énergétique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du respect des quantités recommandées de sphère Tyr
Délai: Enregistré quotidiennement les jours 1 à 28
Le patient a rapporté des données sur les apports réels par rapport aux apports prescrits de sphère Tyr, évalués périodiquement par les professionnels de la santé conformément à la pratique de routine.
Enregistré quotidiennement les jours 1 à 28
Modification de la tolérance gastro-intestinale
Délai: Enregistré quotidiennement les jours 1 à 28
Le patient a rapporté des données sur tous les symptômes gastro-intestinaux ressentis, évalués périodiquement par les professionnels de la santé conformément à la pratique de routine.
Enregistré quotidiennement les jours 1 à 28
Évaluation par les patients de la palatabilité de la sphère Tyr
Délai: Jour 28, fin de la phase d'acceptabilité
Évaluation rapportée par les patients de l'appétence de la sphère Tyr sur une échelle de Likert : 1 (je n'ai vraiment pas aimé) à 5 (aimé).
Jour 28, fin de la phase d'acceptabilité
Modification du contrôle métabolique : niveaux de tyrosine
Délai: Jour 1, semaine 1, semaine 2, semaine 3, semaine 4, jour 28
Niveaux de tyrosine obtenus à partir de taches de sang séché
Jour 1, semaine 1, semaine 2, semaine 3, semaine 4, jour 28
Modification du contrôle métabolique : taux de phénylalanine
Délai: Jour 1, semaine 1, semaine 2, semaine 3, semaine 4, jour 28
Niveaux de phénylalanine obtenus à partir de taches de sang séché
Jour 1, semaine 1, semaine 2, semaine 3, semaine 4, jour 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement à long terme de la croissance
Délai: Période de suivi de 3 ans
Progression enregistrée de la croissance par rapport aux visites de suivi de la norme de soins pendant trois ans
Période de suivi de 3 ans
Changement à long terme du taux de succinylacétone dans l'urine
Délai: Période de suivi de 3 ans
Changements enregistrés dans les taux de succinylacétone dans l'urine lors des visites de suivi de la norme de soins pendant trois ans
Période de suivi de 3 ans
Changement à long terme du niveau de pré-albumine
Délai: Période de suivi de 3 ans
Changements enregistrés dans les niveaux de pré-albumine à partir des visites de suivi de la norme de soins pendant trois ans
Période de suivi de 3 ans
Changement à long terme du taux d'albumine sérique
Délai: Période de suivi de 3 ans
Changements enregistrés dans les taux d'albumine sérique à partir des visites de suivi de la norme de soins pendant trois ans
Période de suivi de 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vitaflo International, Ltd

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jean-Baptiste Arnoux, Hôpital Necker-Enfants Malades

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2021

Première publication (Réel)

21 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TyrSph-2020-10-16
  • SI 21.01.06.74121 (Autre identifiant: CPP Est I)
  • 2021-A01263-38 (Autre identifiant: REC)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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