Essais cliniques sur Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif

100 résultats au total

Inozyme Pharma
Engage Health Inc.; GACI Global

Complété

Comprendre le spectre du déficit en ENPP1 et du déficit aigu en ABCC6

Calcification artérielle généralisée pendant la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif de type 2

États-Unis
Inozyme Pharma

Recrutement

Évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité de l'INZ-701 chez les adultes présentant un déficit en ENPP1

Calcification artérielle généralisée de la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif | Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase1

États-Unis, Royaume-Uni, Canada, France, Allemagne
Inozyme Pharma

Recrutement

L'étude ENERGY 3 : évaluation de l'efficacité et de l'innocuité de l'INZ-701 chez les enfants présentant un déficit en ENPP1

Calcification artérielle généralisée de la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif | Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase1

États-Unis
Inozyme Pharma

Recrutement

L'étude ENERGY : évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de l'INZ-701 chez les nourrissons atteints d'un déficit en ENPP1 (ENERGY)

Calcification artérielle généralisée de la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif | Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase1

États-Unis, Royaume-Uni
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Complété

Étude sur les personnes atteintes de calcification artérielle généralisée de la petite enfance (GACI) ou de rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif de type 2 (ARHR2)

Calcification artérielle généralisée de la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif de type 2

États-Unis
Westfälische Wilhelms-Universität Münster
ICON plc

Inconnue

Histoire naturelle de GACI avec ou sans ARHR2 ou PXE

Pseudoxanthome élastique | Calcification artérielle généralisée pendant la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif

Allemagne
Inozyme Pharma

Pas encore de recrutement

Étude d'histoire naturelle du déficit en ENPP1 et de la forme précoce du déficit en ABCC6

Calcification artérielle généralisée de la petite enfance | Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif | Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase1 | Déficit en membre 6 de la sous-famille des cassettes de liaison à l'ATP
Indiana University

Complété

Thérapie par le fer pour le rachitisme hypophosphatémique autosomique dominant : un projet pilote.

Rachitisme hypophosphatémique autosomique dominant

États-Unis
Yale University
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Complété

Calcitonine pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X

Rachitisme hypophosphatémique, dominant lié à l'X

États-Unis
Bicetre Hospital

Complété

Traitement par l'hormone de croissance chez les enfants atteints de rachitisme hypophosphatémique (GH-XLH)

Rachitisme hypophosphatémique lié à l'X
Kyowa Kirin Korea Co., Ltd.

Recrutement

Étude de surveillance post-commercialisation pour observer l'innocuité et l'efficacité de CRYSVITA® chez les patients sud-coréens

Rachitisme hypophosphatémique et ostéomalacie liés au FGF23

Corée, République de
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Étude d'observation longitudinale pour un patient atteint de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie en collaboration avec des partenaires asiatiques (SUNFLOWER)

Hypophosphatémie liée à l'X

Japon
Zeria Pharmaceutical

Complété

Utilisation thérapeutique du phosphate de sodium oral (Z-521) dans le rachitisme hypophosphatémique primaire

Rachitisme hypophosphatémique primaire

Japon
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude de KRN23 chez des patients pédiatriques atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

Rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/Ostéomalacie

Japon
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude de KRN23 chez des sujets atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

Rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/Ostéomalacie

Japon, Corée, République de
Hospices Civils de Lyon

Pas encore de recrutement

Effet du burosumab sur le profil inflammatoire des patients atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X FLAM-XLH (FLAM-XLH)

Rachitisme hypophosphatémique lié à l'X
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude de KRN23 chez des patients adultes et pédiatriques atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

XLH

Japon, Corée, République de
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Programme de surveillance de l'hypophosphatémie liée à l'X

Hypophosphatémie liée à l'X | Rachitisme hypophosphatémique

États-Unis, Brésil, Argentine, Canada, Chili, Colombie
University of Aarhus
Aarhus University Hospital; University of East Anglia; Kolding Sygehus

Complété

Produits laitiers dans le traitement du rachitisme hypophosphatémique

Rachitisme hypophosphatémique

Danemark
Massachusetts General Hospital
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Recrutement

Calcitriol en monothérapie pour l'hypophosphatémie liée à l'X

Hypophosphatémie liée à l'X | Rachitisme hypophosphatémique | Rachitisme hypophosphatémique, dominant lié à l'X

États-Unis
Children's Mercy Hospital Kansas City

Complété

Effet du cinacalcet sur la sécrétion d'hormone parathyroïdienne chez les enfants et les adolescents atteints de rachitisme hypophosphatémique

Rachitisme hypophosphatémique, dominant lié à l'X

États-Unis
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Complété

Une étude britannique multicentrique sur la qualité de vie liée à la santé pour les enfants et les adolescents atteints de XLH

Hypophosphatémie liée à l'X

Royaume-Uni
Children's Mercy Hospital Kansas City

Retiré

Calcimimétiques dans le rachitisme hypophosphatémique (CHR)

Rachitisme hypophosphatémique familial

États-Unis
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Étude d'extension à long terme de KRN23 chez des sujets adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

États-Unis
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Étude pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du KRN23 chez les patients pédiatriques chinois atteints de XLH

Hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Chine
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Actif, ne recrute pas

Registre des patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH Registry)

Hypophosphatémie liée à l'X

Espagne, Italie, Royaume-Uni, France, Belgique, Danemark, Allemagne, Hongrie, Le Portugal, Norvège, Suisse, Israël, Pays-Bas, Tchéquie, Bulgarie, Suède, Slovénie, Irlande, Lettonie, Slovaquie
Yale University
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Complété

Efficacité du paricalcitol dans la réduction des niveaux d'hormone parathyroïdienne (PTH) dans le rachitisme hypophosphatémique lié à l'X

Hyperparathyroïdie | Hypophosphatémie, Familiale

États-Unis
University of Rostock

Inconnue

Effets de la GH sur les proportions corporelles et la taille finale dans le rachitisme hypophosphatémique lié à l'X

Troubles de la croissance | Rachitisme hypophosphatémique | Thérapie à la somatropine

Allemagne
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Recrutement

A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

Hypophosphatémie liée à l'X

France, Pays-Bas, Royaume-Uni
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Efficacité et innocuité du burosumab (KRN23) par rapport au traitement oral au phosphate et à la vitamine D active chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

Corée, République de, Canada, États-Unis, Australie, Japon, Royaume-Uni, Suède
Hospices Civils de Lyon

Complété

Burosumab et 1-25 (OH) Vitamine D sur les ostéoclastes humains (HYPO-CLASTE)

Rachitisme hypophosphatémique

France
Haukeland University Hospital

Inconnue

Rachitisme hypophosphatémique en Norvège

Hyperphosphatémie | Rachitisme | Hypophosphatémie, Familiale

Norvège
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Recrutement

Implants dentaires chez les patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (IMPLANTS-XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

France
Wuerzburg University Hospital
Kyowa Kirin, Inc.

Complété

Anti-FGF23 (burosumab) chez les patients adultes atteints de XLH (BurGER)

Hypophosphatémie liée à l'X

Allemagne
Hospices Civils de Lyon

Complété

Hypophosphatémie liée à l'X et FGF21 (XLH 21)

Hypophosphatémie liée à l'X

France
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude répétée de KRN23 chez des adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X

Hypophosphatémie liée à l'X

États-Unis, Canada
Peking Union Medical College Hospital

Inconnue

Utilisation de différentes doses de vitamine D active combinées à du phosphate neutre chez les enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X

Hypophosphatémie liée à l'X

Chine
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Étude de KRN23 chez des adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

États-Unis, Corée, République de, Japon, Irlande, Royaume-Uni, France, Italie
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Étude de KRN23 (burosumab), un anticorps monoclonal entièrement humain recombinant contre le facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23), chez des sujets pédiatriques atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

Pays-Bas, États-Unis, Royaume-Uni, France
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Complété

Étude de l'anticorps anti-FGF23, burosumab, chez des adultes atteints de XLH

Hypophosphatémie liée à l'X

Royaume-Uni, France, Irlande, Italie
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Complété

Une étude de KRN23 dans l'hypophosphatémie liée à l'X

Hypophosphatémie liée à l'X

États-Unis
Redwood Dermatology Sciences
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Essai ouvert évaluant l'innocuité et l'efficacité du burosumab (KRN23), chez un patient atteint d'ENS et de rachitisme hypophosphatémique

Douleur chronique | Hypophosphatémie | Rachitisme hypophosphatémique

États-Unis
Wuerzburg University Hospital
Kyowa Kirin, Inc.

Actif, ne recrute pas

Fardeau de la maladie et des déficiences fonctionnelles dans le XLH (IdeFIX)

Hypophosphatémie liée à l'X

Allemagne
Kyowa Kirin, Inc.

Complété

Étude de l'innocuité, de la pharmacodynamie (PD) et de l'efficacité du KRN23 chez les enfants de 1 à 4 ans atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

États-Unis
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Étude pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du KRN23 chez des patients adultes chinois atteints de XLH

Hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Chine
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pas encore de recrutement

Prévention des abcès dentaires spontanés chez les enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X : un ECR (PRADEX)

Hypophosphatémie liée à l'X (XLH)
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Étude ouverte de KRN23 sur l'ostéomalacie chez les adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Hypophosphatémie liée à l'X

États-Unis, Corée, République de, Canada, Japon, France, Danemark
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude d'extension de KRN23 chez les adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X

Hypophosphatémie liée à l'X

États-Unis, Canada
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Actif, ne recrute pas

Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité du burosumab chez les patients de moins d'un an

Hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Suède, Espagne, Royaume-Uni, Italie, L'Autriche, France
University of Aarhus

Complété

Caractérisation de la douleur, de la qualité de vie, de la composition corporelle, de la raideur artérielle, des muscles et des os chez les personnes adultes atteintes de XLH et témoins sains

Hypophosphatémie liée à l'X | Hypophosphatémie héréditaire

Danemark

Essais cliniques sur Rachitisme hypophosphatémique autosomique récessif

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