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Essais cliniques sur Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale

12577 résultats au total

Sohag University
Assiut University; Kyoto University

Recrutement

Mutations et phénotypes des syndromes d'insuffisance médullaire héréditaire inclassables

Syndrome BMF héréditaire

Egypte
Franziska Wachter
Harvard Clinical and Translational Science Center (Harvard Catalyst)

Recrutement

Une étude pilote pour évaluer la faisabilité de la prophylaxie post-transplantation de cellules souches hématopoïétiques avec la décitabine associée au filgrastim pour les enfants et les jeunes adultes atteints de LMA, de SMD et de tumeurs malignes myéloïdes associées (MORE)

Leucémie myéloïde aiguë | Syndromes myélodysplasiques | MDS | Aml | Tumeur myéloïde | Malignités myéloïdes | Syndrome d'insuffisance héréditaire de la moelle osseuse

États-Unis
Boston Children's Hospital
Massachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor... et autres collaborateurs

Actif, ne recrute pas

Régime de greffe de moelle osseuse sans rayonnement ni alkylateur pour les patients atteints de dyskératose congénitale

Anémie aplastique | Dyskératose congénitale | Syndrome de Hoyeraal-Hreidarsson | Syndrome de Revesz

États-Unis, Norvège, Suède
National Cancer Institute (NCI)

Recrutement

L'imatinib pour augmenter l'activité RUNX1 chez les participants présentant un déficit germinal en RUNX1

Syndrome d'insuffisance héréditaire de la moelle osseuse | Trouble plaquettaire familial avec prédisposition aux tumeurs malignes myéloïdes

États-Unis
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Recrutement

Histoire naturelle des syndromes d'insuffisance médullaire acquise et héréditaire

Anémie aplasique sévère | Troubles de la biologie des télomères | Syndromes d'insuffisance héréditaire de la moelle osseuse

États-Unis
Mayo Clinic

Recrutement

Étude clinique sur le cancer prémyéloïde et l'insuffisance médullaire

Tumeurs hématologiques | Malignité myéloïde | Cytopénie | Syndrome d'insuffisance de la moelle osseuse | Cytopénie clonale de signification indéterminée | Hématopoïèse clonale à potentiel indéterminé | Syndrome myélodysplasique à faible risque | Syndrome d'insuffisance héréditaire de la moelle... et d'autres conditions

États-Unis
Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
National Health and Medical Research Council, Australia; University of Melbourne

Recrutement

Diagnostic et caractérisation du phénotype à l'aide de la génomique chez les patients atteints d'insuffisance médullaire héréditaire (étude IBMDx) (IBMDx)

Maladies hématologiques | Trouble plaquettaire héréditaire | Syndrome BMF héréditaire

Australie
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Alemtuzumab, fludarabine et busulfan suivis d'une greffe de cellules souches de donneur dans le traitement de jeunes patients atteints de troubles hématologiques

Syndromes myélodysplasiques | Leucémie | Thrombocytopénie amégacaryocytaire congénitale | Neutropénie congénitale sévère | Anémie diamant-noir

États-Unis
University of California, San Francisco

Résilié

Essai pilote de la clofarabine ajoutée au busulfan et à la fludarabine standard pour le conditionnement avant la greffe de cellules hématopoïétiques allogéniques

Malignité myéloïde | Maladie métabolique | Syndrome d'insuffisance de la moelle osseuse | Anomalie des globules rouges (GR) dépendante de la transfusion | Déficit immunitaire congénital | Dérégulation immunitaire sévère

États-Unis
National Cancer Institute (NCI)

Recrutement

Cancer dans les syndromes d'insuffisance héréditaire de la moelle osseuse

Anémie de Fanconi | Dyskératose congénitale | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome de diamant de Shwachman | Syndrome d'insuffisance médullaire héréditaire, anémie aplasique

États-Unis
Northwell Health

Complété

Étude pilote de phase I/II sur la leucine d'acide aminé dans le traitement de patients atteints d'anémie de Blackfan en diamant dépendante des transfusions (LeucineDBA)

Aplasie pure des globules rouges | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome du diamant de l'éventail noir | DBA | Anémie hypoplasique congénitale

États-Unis
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... et autres collaborateurs

Recrutement

Enquête sur la génétique des maladies hématologiques

Syndromes myélodysplasiques | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Neutropénie congénitale sévère | Syndromes d'insuffisance de la moelle osseuse | Trouble de la coagulation sanguine | Trouble érythrocytaire | Trouble leucocytaire | Hémostase | Dyskératose congénitale | Anémie Diamond-Blackfan | Thrombocytopénie... et d'autres conditions

États-Unis
National Cancer Institute (NCI)

Recrutement

Définir l'histoire naturelle du carcinome épidermoïde dans l'anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi | Syndrome d'insuffisance héréditaire de la moelle osseuse

États-Unis
University Hospital Freiburg

Complété

Évaluation de la fonction immunitaire chez les jeunes patients atteints de cytopénie qui n'ont pas répondu au traitement

Syndromes myélodysplasiques | Anémie de Fanconi | Dyskératose congénitale | Syndrome de Pearson moelle-pancréas | Syndrome de Shwachman-diamant

Espagne, Allemagne, Suisse, L'Autriche, Pays-Bas, Italie, République tchèque, Belgique, Danemark, Irlande
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Boston Children's Hospital; Fred Hutchinson Cancer Center; Children's Hospital... et autres collaborateurs

Complété

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des patients atteints d'anémie de Fanconi sans donneur génotypiquement identique, utilisant une chimiothérapie uniquement Cytoréduction avec busulfan, cyclophosphamide et fludarabine

Leucémie | Syndrome myélodysplasique | Anémie aplastique

États-Unis
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...

Complété

Phosphate de fludarabine, cyclophosphamide et irradiation corporelle totale suivies d'une greffe de moelle osseuse de donneur, de mycophénolate mofétil et de cyclosporine dans le traitement de patients atteints d'anémie de Fanconi

Syndrome myélodysplasique déjà traité | Anémie de Fanconi | Syndrome myélodysplasique de Novo | Leucémie myéloïde aiguë en rémission

États-Unis, Brésil
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Résilié

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leucémie | Anémie | Syndromes myélodysplasiques (SMD) | Leucémie myéloïde aiguë (LMA)

États-Unis
National Cancer Institute (NCI)

Complété

Évaluation des besoins pour les personnes et les familles touchées par la dyskératose congénitale (DC) et les troubles de la biologie des télomères connexes (TBD)

Dyskératose congénitale | Troubles de la biologie des télomères

États-Unis
St. Jude Children's Research Hospital

Complété

Transplantation de cellules souches partiellement appariées pour les patients atteints d'anémie aplasique sévère réfractaire ou de cytopénies réfractaires

Anémie, aplasie | Anémie Diamond-Blackfan | Thrombocytopénie amégacaryocytaire | Syndrome de Kostmann

États-Unis
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Retiré

Étude pilote de phase I/II sur le chimérisme mixte pour traiter les hémoglobinopathies

Anémie, Drépanocytose | Thalassémie | Bêta-thalassémie | Syndromes d'insuffisance de la moelle osseuse | Anémie Diamond-Blackfan | Alpha-thalassémie | Hémoglobinopathies complexes et transfusion-dépendantes

États-Unis
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

Complété

Transplantation de sang de cordon ombilical non apparenté augmentée avec des cellules de sang de cordon ombilical ALDHbr

Anémie, aplasie | MDS | Erreurs innées du métabolisme | Insuffisance médullaire congénitale | Syndrome d'immunodéficience congénitale

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Recrutement

Greffe de cellules souches hématopoïétiques pour dyskératose congénitale ou anémie aplasique sévère

Anémie aplastique | Dyskératose congénitale

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de cellules souches (SCT) pour la dyskératose congénitale ou SAA

Anémie aplastique | Dyskératose congénitale

États-Unis
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
FDA Office of Orphan Products Development

Complété

Oxandrolone pour le traitement de l'aplasie de la moelle osseuse dans l'anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi

États-Unis
Bellicum Pharmaceuticals

Résilié

Étude sur l'innocuité de la perfusion de lymphocytes T de donneurs génétiquement modifiés après une greffe de cellules souches pour des maladies non malignes

Hémoglobinopathies | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Troubles métaboliques | Troubles d'immunodéficience primaire | Syndrome d'insuffisance héréditaire de la moelle osseuse

États-Unis
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Étude du déférasirox dans la surcharge en fer due à la bêta-thalassémie incapable d'être traitée par la déféroxamine ou les anémies chroniques

Syndromes myélodysplasiques | Syndrome de Fanconi | Anémie, aplasie | Bêta-thalassémie | Anémie, Diamond-Blackfan

États-Unis
Diane George

Actif, ne recrute pas

Sélection de cellules souches CD34+ (non malignes) pour les patients recevant une greffe de cellules souches allogéniques

Drépanocytose | Hémoglobinopathies | Neutropénie congénitale sévère | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | Syndrome d'activation des macrophages | Syndrome d'insuffisance de la moelle osseuse | Thrombocytopénie amégacaryocytaire | Syndrome du diamant de Schwachman | Syndromes d'immunodéficience... et d'autres conditions

États-Unis
Boston Children's Hospital

Résilié

Essai d'innocuité et d'efficacité du danazol chez des patients atteints d'anémie de Fanconi ou de dyskératose congénitale

Anémie de Fanconi | Dyskératose congénitale

États-Unis
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Complété

Étude sur la transplantation de cellules souches de sang de cordon (COBLT)

Tumeurs | Syndromes myélodysplasiques | Maladies hématologiques | Leucémie | Déficit immunitaire combiné sévère | Anémie de Fanconi | Anémie, aplasie | Transplantation de cellules souches hématopoïétiques
Novartis

Complété

Évaluations par imagerie par résonance magnétique (IRM) de la charge en fer du cœur et du foie chez les patients présentant une surcharge en fer induite par transfusion

Syndromes myélodysplasiques | Hémoglobinopathies | Anémie Diamond-Blackfan | Surcharge transfusionnelle en fer | Autre anémie héréditaire ou acquise | Syndrome MPD | Autres anémies rares

Australie
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Complété

Étude pilote de phase II sur le facteur de stimulation des colonies de granulocytes pour les syndromes héréditaires d'insuffisance médullaire

Thrombocytopénie | Dyskératose congénitale | Anémie de Fanconi | Syndrome de Shwachman
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Actif, ne recrute pas

Traitement de l'anémie réfractaire de Diamond-Blackfan avec Eltrombopag

Anémie, Diamond-Blackfan

États-Unis
Northwell Health

Résilié

Étude d'innocuité et d'efficacité du sotatercept chez les adultes atteints d'anémie du diamant de Blackfan dépendante des transfusions (ACE-011-DBA)

Anémie de Blackfan de diamant

États-Unis
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Complété

Mobilisation de cellules souches avec G-CSF pour la collecte chez des patients atteints d'anémie Diamond-Blackfan

Anémie de Blackfan de diamant

États-Unis
National Center for Research Resources (NCRR)
University of California, San Diego

Complété

Évaluation du syndrome de Fanconi et de la cystinose

Syndrome de Fanconi | Cystinose
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Inconnue

L-leucine chez les patients atteints d'anémie Diamond Blackfan

Anémie de Blackfan de diamant

Fédération Russe
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Recrutement

Registre de l'anémie Diamond Blackfan (DBAR) (DBAR)

Anémie | Maladie du sang

États-Unis
Xiaofan Zhu

Disponible

Utiliser le séquençage parallèle massif et la technologie de capture d'exome pour séquencer l'exome des enfants anémiques de Fanconi et leurs brevets

Anémie de Fanconi | Maladie génétique récessive autosomique ou liée au sexe | Échec de l'hématopoïèse de la moelle osseuse, anomalies congénitales multiples et susceptibilité aux maladies néoplasiques. | Maintien de l'hématopoïèse.

Chine
Boston Children's Hospital

Complété

Étude pilote sur la metformine pour les patients atteints d'anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Hematopoietic Stem Cell Transplantation in High Risk Patients With Fanconi Anemia

Anémie de Fanconi

États-Unis
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
CIEMAT; CIBERER

Complété

Essai Clinique De Phase II Pour évaluer La Mobilisation Et La Collecte Des Cellules CD34+ Chez Les Patients Atteints D'anémie De Fanconi Pour Une Transduction Ultérieure Avec Un Vecteur Lentiviral Portant FANCA Gene. FANCOSTEM-1

Anémie de Fanconi

Espagne
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Complété

Collecte de cellules sanguines pour une utilisation future chez les personnes atteintes d'anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi

États-Unis
University of Minnesota

Complété

Étude de phase I/II sur l'irradiation corporelle totale, le cyclophosphamide et la fludarabine suivie d'une greffe de cellules hématopoïétiques par un autre donneur chez des patients atteints d'anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Conditionnement au cytoxan, au fludara et à la globuline antithymocyte suivi d'une greffe de cellules souches dans le traitement de l'anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Résilié

Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia

Anémie de Fanconi

États-Unis
OHSU Knight Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Résilié

Gene Function in Bone Marrow Cells From Patients With Fanconi Anemia and From Healthy Participants

Anémie de Fanconi

États-Unis
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); Miltenyi Biotec, Inc.

Complété

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement des patients atteints d'anémie de Fanconi sans donneur génotypiquement identique, utilisant l'irradiation corporelle totale, le cyclophosphamide et la fludarabine

Anémie de Fanconi

États-Unis
Fairview University Medical Center

Complété

Étude sur la greffe allogénique de moelle osseuse après cyclophosphamide et radiothérapie chez des patients atteints d'anémie de Fanconi

Anémie de Fanconi

États-Unis
Dana-Farber Cancer Institute

Inconnue

Phase I Study of Amifostine in Patients With Bone Marrow Failure Related to Fanconi's Anemia

Anémie de Fanconi

États-Unis
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
EuroFancolen

Complété

Mobilisation et collecte de cellules souches du sang périphérique chez les patients atteints d'anémie de Fanconi à l'aide de G-CSF et de Plerixafor (FancoMob)

Anémie de Fanconi

France

Essais cliniques sur Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale

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