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Essais cliniques sur Polyneuropathie amyloïde familiale

5956 résultats au total

Pfizer

Complété

L'effet de Tafamidis pour les patients atteints de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine avec transthyrétine V30M ou non V30M

Polyneuropathie Amyloïde Familiale à Transthyrétine

Japon
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Retiré

Efficacité et innocuité d'Acoramidis (AG10) chez les sujets atteints de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (ATTRIbute-PN)

Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)
SOM Innovation Biotech SA
Hospital Vall d'Hebron

Complété

Etude de SOM0226 dans la polyneuropathie amyloïde familiale

Polyneuropathie Amyloïde Familiale (PAF)

Espagne
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Retiré

Efficacité et innocuité de l'AG10 chez les sujets atteints de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (ATTRibute-PN)

Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)

États-Unis
CENTOGENE GmbH Rostock

Retiré

Biomarqueur de la polyneuropathie amyloïdotique familiale liée à la transthyrétine (BioTRAP) (BioTRAP)

Amylose à transthyrétine | Cardiopathie amyloïde à transthyrétine | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)

Inde, Allemagne
CENTOGENE GmbH Rostock
Alnylam Pharmaceuticals

Recrutement

Étude TRAMmoniTTR Dépistage génétique d'une population à risque d'ATTRh et suivi des sujets positifs au TTR (TRAMmoniTTR)

Cardiomyopathies | Polyneuropathies | Amylose à transthyrétine | Cardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR)

Allemagne, L'Autriche, Suisse
Intellia Therapeutics

Recrutement

Suivi à long terme (LTFU) des sujets dosés avec NTLA-2001

Cardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvage

Royaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Suède
Pfizer

Complété

Étude d'innocuité et d'efficacité du Fx-1006A chez des patients atteints d'amylose familiale

Polyneuropathie amyloïde familiale

Royaume-Uni, Espagne, États-Unis, Argentine, Brésil, France, Allemagne, Le Portugal, Suède
Intellia Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de NTLA-2001 chez les patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (ATTRv-PN) et les patients atteints de cardiomyopathie liée à l'amylose à transthyrétine (ATTR-CM)

Cardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvage

France, Royaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Suède
Pfizer

Complété

Une extension de l'étude Fx-005 évaluant l'innocuité à long terme et les résultats cliniques du Fx-1006A chez les patients atteints de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine

Polyneuropathie amyloïde familiale | ATTR-PN

Suède, Brésil, Allemagne, Argentine, France, Le Portugal
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Complété

Étude d'extension évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de IONIS-TTR Rx dans la polyneuropathie amyloïde familiale (PAF)

Amylose | Polyneuropathie amyloïde familiale | FAP | TTR | Transthyrétine

États-Unis, Espagne, Argentine, Brésil, France, Allemagne, Italie, Le Portugal, Royaume-Uni
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Complété

Efficacité et innocuité d'Inotersen dans la polyneuropathie amyloïde familiale

Amylose | Polyneuropathie amyloïde familiale | FAP | TTR | Transthyrétine

Nouvelle-Zélande, États-Unis, Espagne, Argentine, Brésil, France, Allemagne, Italie, Le Portugal, Royaume-Uni
Boston University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and...

Complété

L'effet du diflunisal sur l'amylose familiale

Polyneuropathie amyloïde familiale | Amylose familiale

États-Unis, Italie, Japon, Suède, Royaume-Uni
Alnylam Pharmaceuticals

Plus disponible

Protocole d'accès élargi au patisiran pour les patients atteints d'amylose héréditaire ATTR (hATTR)

Neuropathies amyloïdes | Neuropathies amyloïdes, familiales | Amylose médiée par le TTR | Amylose, héréditaire | Amylose, héréditaire, liée à la transthyrétine | Polyneuropathies amyloïdes familiales
Alnylam Pharmaceuticals

Complété

L'étude d'un médicament expérimental, le revusiran (ALN-TTRSC), pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine (TTR) chez les patients dont la maladie a continué de s'aggraver après une greffe de foie

Amylose ATTR | Amylose médiée par la transthyrétine (TTR) | Polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF) | Neuropathies amyloïdes familiales

France, Allemagne, Le Portugal, Royaume-Uni, Suède, Espagne
Alnylam Pharmaceuticals

Complété

APOLLO : Étude d'un médicament expérimental, le patisiran (ALN-TTR02), pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine (TTR)

Neuropathies amyloïdes | Neuropathies amyloïdes, familiales | Amylose médiée par le TTR | Amylose, héréditaire | Amylose, héréditaire, liée à la transthyrétine | Polyneuropathies amyloïdes familiales

États-Unis, Canada, Argentine, Australie, Bulgarie, Chypre, Italie, Japon, Malaisie, Mexique, Pays-Bas, Le Portugal, Espagne, Suède, Allemagne, France, Brésil, Turquie, Corée, République de, Taïwan, Royaume-Uni
Pfizer

Complété

Étude sur le fardeau de la maladie chez les patients atteints de polyneuropathie amylose familiale transthyrétine (TTR-FAP) ou de cardiomyopathie transthyrétine (TTR-CM) et les soignants

Amylose Familiale à Transthyrétine Polyneuropathie (TTR-FAP) | Cardiomyopathie à transthyrétine (TTR-CM) | Cardiomyopathie amyloïde familiale | Amylose systémique sénile (ASS)
Pfizer

Complété

L'effet du tafamidis méglumine chez les patients atteints de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine

Polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-PN)

Chine
Pfizer

Complété

Vyndaqel Drug Use Investigation (Plan d'engagement post-commercialisation réglementaire)

Poluneuropathie Amyloïde Familiale à Transthyrétine
Peking University Third Hospital

Recrutement

L'effet de Tafamidis sur la stabilisation, l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la transthyrétine chez les patients atteints de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine

Amylose à transthyrétine

Chine
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Recrutement

Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'Eplontersen (anciennement connu sous le nom de ION-682884, IONIS-TTR-LRx et AKCEA-TTR-LRx) chez des patients atteints de polyneuropathie amyloïde héréditaire à médiation par la transthyrétine

Polyneuropathie amyloïde héréditaire médiée par la transthyrétine

États-Unis, Italie, Le Portugal, Espagne, Taïwan, Suède, Canada, Brésil, France, Nouvelle-Zélande, Argentine, Chypre, Australie, Turquie
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Complété

NEURO-TTRansform : une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Eplontersen (anciennement connu sous le nom de ION-682884, IONIS-TTR-LRx et AKCEA-TTR-LRx) chez des participants atteints de polyneuropathie amyloïde héréditaire à médiation par la transthyrétine

Polyneuropathie amyloïde héréditaire médiée par la transthyrétine

États-Unis, Espagne, Taïwan, Italie, Allemagne, Argentine, Australie, Brésil, Canada, Chypre, France, Grèce, Nouvelle-Zélande, Le Portugal, Suède, Turquie
Pfizer

Complété

Étude rétrospective recueillant le suivi neurologique des patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv) inclus dans B3461028 et B3461045. (TRAMA)

Polyneuropathie | Amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv)

Espagne
AstraZeneca

Recrutement

Polyneuropathie hATTR en Russie (PRIMER)

Amylose héréditaire à transthyrétine

Fédération Russe
Akcea Therapeutics
United BioSource, LLC

Recrutement

Une étude non interventionnelle sur l'innocuité de cohorte de patients atteints d'ATTR-PN

Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

États-Unis, France, Grèce, Italie, Espagne, Canada, Allemagne, Le Portugal
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Complété

Élargir les biomarqueurs dans la neuropathie amyloïde familiale : IRM et estimation des unités motrices par étude électrophysiologique

Neuropathies amyloïdes | Amylose à transthyrétine

France
Nantes University Hospital
Pfizer

Complété

Évaluation de la prévalence de la neuropathie amyloïde TTR dans une population de patients atteints de neuropathie d'étiologie inconnue (PRE-TRANS)

Amylose à transthyrétine | Neuropathie amyloïde familiale

France
Akcea Therapeutics

Recrutement

Une étude clinique pour caractériser les événements indésirables survenant dans la journée suivant l'administration de TEGSEDI à des patients adultes atteints d'ATTR-PN

Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

États-Unis, Canada
University Hospital, Antwerp

Pas encore de recrutement

Cardiomyopathie amyloïdose à transthyrétine (ATTR-CM) chez les patients atteints de neuropathie périphérique idiopathique

Insuffisance cardiaque | Amylose | Amylose cardiaque | Cardiomyopathies secondaires | Polyneuropathie amyloïde | Cardiomyopathie non dilatée

Belgique
University Hospital, Bordeaux
University of Bordeaux

Complété

Dépistage précoce et systématique de la neuropathie chronique (TTR-FAP)

Neuropathies amyloïdes, familiales

France
Rennes University Hospital

Recrutement

Effets myocardiques chez les patients atteints d'ATTRh avec polyneuropathie traités par patisiran (MyocardON-TTR)

Amylose à transthyrétine | Amylose, héréditaire

France
Alnylam Pharmaceuticals

Complété

ENDEAVOUR : Étude multicentrique de phase 3 sur le revusiran (ALN-TTRSC) chez des patients atteints de cardiomyopathie amyloïdotique familiale (FAC) médiée par la transthyrétine (TTR)

Neuropathies amyloïdes | Neuropathies amyloïdes, familiales | Amylose, héréditaire | Cardiomyopathie amyloïdotique familiale (FAC) médiée par la transthyrétine (TTR) | Amylose, héréditaire, liée à la transthyrétine | Amylose cardiaque familiale à transthyrétine

États-Unis, France, Italie, Espagne, Canada, Allemagne, Belgique, Suède, Royaume-Uni
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...

Recrutement

RECHERCHE DE BIOMARQUEURS Angiopathie Amyloïde Cérébrale (SENECA) (SENECA)

Angiopathie Amyloïde Cérébrale

Italie
Pfizer

Complété

Étude évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du PF-04360365 chez les adultes atteints d'angiopathie amyloïde cérébrale probable

Angiopathie Amyloïde Cérébrale

Canada, États-Unis, Pays-Bas, France, Royaume-Uni
The Cleveland Clinic

Actif, ne recrute pas

Surveillance de la progression précoce de la maladie dans l'amylose héréditaire à transthyrétine (MED-hATTR)

Amylose AL | Amylose | Neuropathies amyloïdes, familiales | Amyloïde | Amylose à transthyrétine | Cardiomyopathie amyloïde | Amyloïde - Primaire

États-Unis
University of Texas Southwestern Medical Center
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The... et autres collaborateurs

Recrutement

Amylose cardiaque subclinique à transthyrétine chez les porteurs de V122I TTR

Amylose familiale | Amylose, héréditaire | Amylose cardiaque | Cardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Mutation du gène de la transthyrétine

États-Unis
Anna Olczak

Complété

Équilibrer la vue et la tension musculaire dans la colonne cervicale dans l'angiopathie amyloïde cérébrale

Angiopathie Amyloïde Cérébrale

Pologne
Alnylam Pharmaceuticals

Pas encore de recrutement

Étude observationnelle de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) en tant que biomarqueur chez les porteurs asymptomatiques des variantes de la transthyrétine (TTR) et les patients atteints d'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine (hATTR) avec polyneuropathie

Amylose héréditaire liée à la transthyrétine | État porteur asymptomatique

France
Amydis Inc.
National Institutes of Health (NIH); National Institute on Aging (NIA)

Recrutement

Étude d'AMDX-2011P chez des sujets atteints de CAA

Angiopathie Amyloïde Cérébrale

États-Unis
Leiden University Medical Center

Recrutement

Antibiotiques contre l'angiopathie amyloïde (BATMAN)

Angiopathie Amyloïde Cérébrale

Pays-Bas
University Hospital, Montpellier
Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes; University Hospital, Toulouse; Perpignan... et autres collaborateurs

Résilié

Utilisez un langage profane. CAA-ri : une série de 28 patients

Inflammation liée à l'angiopathie amyloïde cérébrale
Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Complété

Hyperintensités périventriculaires de la substance blanche dans l'angiopathie amyloïde cérébrale et l'artériopathie hypertensive (PVWMH)

Angiopathie Amyloïde Cérébrale | Artériopathie hypertensive

France
Alnylam Pharmaceuticals

Actif, ne recrute pas

HELIOS-A : une étude sur le vutrisiran (ALN-TTRSC02) chez des patients atteints d'amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR)

Amylose à transthyrétine | Amylose, héréditaire

États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Chypre, France, Allemagne, Grèce, Italie, Japon, Corée, République de, Malaisie, Mexique, Pays-Bas, Le Portugal, Espagne, Suède, Taïwan, Royaume-Uni
Capital Medical University

Recrutement

Innocuité et efficacité du conditionnement ischémique à distance sur l'angiopathie amyloïde cérébrale. (RIC-CAA)

Angiopathie Amyloïde Cérébrale

Chine
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Recrutement

Exploration de biomarqueurs dans l'amylose héréditaire à transthyrétine (ELBA)

Amylose héréditaire à transthyrétine

Italie
IRCCS Policlinico S. Matteo

Complété

Innocuité, efficacité et pharmacocinétique de la doxycycline plus acide tauroursodésoxycholique dans l'amylose à transthyrétine

Amylose à transthyrétine

Italie
Steen Hvitfeldt Poulsen
Novo Nordisk A/S

Recrutement

Phénotypage et caractérisation de wtATTR-CM (TRACE 1)

Qualité de vie | Amylose à transthyrétine | Cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine | Amylose de type sauvage liée à la transthyrétine (ATTR)

Danemark
Pfizer

Complété

Les effets du Fx-1006A sur la stabilisation de la transthyrétine et les mesures des résultats cliniques chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine non V30M

Amylose associée à la transthyrétine avec polyneuropathie

États-Unis, France, Allemagne, Italie
Katarzyna Holcman

Recrutement

L'absorption régionale de DPD par scintigraphie dans l'amylose cardiaque à transthyrétine. (AMYLOIDOZA)

Amylose à transthyrétine

Pologne
Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Complété

Étude des anomalies IRM cérébrales chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine mutée (TTR-SNC)

Amylose à transthyrétine

France

Essais cliniques sur Polyneuropathie amyloïde familiale

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Interventions en matière de drogue

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