Essais cliniques sur Faucille bêta thalassémie

874 résultats au total

M.D. Anderson Cancer Center

Retiré

Immunosuppression pré-transplantation et greffe de cellules souches de donneur pour le traitement des hémoglobinopathies sévères

Drépanocytose | Faucille Beta Thalassémie | Bêta Thalassémie Majeure | Drépanocytose-SS | Faucille Beta 0 Thalassémie | Faucille Beta Plus Thalassémie

États-Unis
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Inscription sur invitation

Étude des effets mécanistes de Mitapivat chez des sujets atteints de drépanocytose

L'anémie falciforme | Faucille Beta Thalassémie | Thalassémie drépanocytaire | Faucille Bêta Zéro Thalassémie | Douleur drépanocytaire | Hbss | Hbsc | Variante de la drépanocytose

États-Unis
Kenneth Ataga, MD
Augusta University

Complété

Niveaux d'hepcidine dans la drépanocytose (SCD)

L'anémie falciforme | Faucille - Bêta Thalassémie
Celgene

Résilié

Étude pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité du sotatercept (ACE-011) chez les adultes atteints de bêta(β)-thalassémie.

Bêta-thalassémie intermédiaire | Bêta Thalassémie Majeure

France, Royaume-Uni, Italie, Grèce
University of British Columbia

Complété

Évaluation de techniques peu coûteuses de détection de la drépanocytose et de la β-thalassémie au Népal et au Canada

Drépanocytose | Bêta-thalassémie | Trait drépanocytaire | Drépanocytose-bêta thalassémie | Drépanocytose-SS

Canada, Népal
Tanta University

Inconnue

Étude des avantages thérapeutiques d'Al-hijamah chez les enfants atteints de bêta-thalassémie majeure (Al-hijamah)

AL-Hijama en thalassémie majeure

Egypte
Children's Hospital of Philadelphia

Pas encore de recrutement

Thérapie génique lentivirale ALS20-101 pour la bêta-thalassémie

Bêta-thalassémie

États-Unis
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Pas encore de recrutement

Un essai clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité du CS-101 dans le traitement de sujets atteints de β-thalassémie

Bêta-thalassémie

Chine
Bristol-Myers Squibb

Recrutement

Une étude pour évaluer le luspatercept (ACE-536) chez les participants chinois qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges en raison de la bêta (β)-thalassémie.

Bêta-thalassémie

Chine
Assiut University

Recrutement

La prévalence de HBB c.93-21 G-A chez les patients β thalassémiques

Bêta-thalassémie

Egypte
Celgene
Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc.,...

Recrutement

Étude de l'innocuité et de la pharmacocinétique du luspatercept (ACE-536) chez des participants pédiatriques nécessitant des transfusions régulières de globules rouges en raison de la bêta (β)-thalassémie.

Bêta-thalassémie

États-Unis, Turquie, Italie, Thaïlande, Allemagne, Grèce
Rare Partners srl Impresa Sociale
Università degli Studi di Ferrara

Complété

Test de SIROLIMUS chez les patients bêta-thalassémiques dépendants des transfusions (SIRTHALACLIN)

Bêta-thalassémie

Italie
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Une étude d'innocuité et d'efficacité évaluant CTX001 chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions

Maladies hématologiques | Maladies génétiques, innées | Hémoglobinopathies | Thalassémie | Bêta-thalassémie

États-Unis, Royaume-Uni, Allemagne, Canada, Italie
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary...

Complété

Étude d'extension ACE-536 - Bêta-thalassémie

Bêta-thalassémie

Grèce, Italie
University Hospital of Patras

Complété

Épaisseur choroïdienne chez les patients bêta-thalassémiques

Bêta-thalassémie

Grèce
IRCCS San Raffaele
Orchard Therapeutics; Fondazione Telethon

Inconnue

Thérapie génique pour la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TIGET-BTHAL)

Bêta-thalassémie

Italie
Hoffmann-La Roche

Complété

Une étude sur la bitopertine (RO4917838) chez des adultes atteints de bêta-thalassémie non dépendante des transfusions (NTD)

Bêta-thalassémie

Italie, Liban, Thaïlande
Prolong Pharmaceuticals

Complété

Une étude de l'EPEG chez les patients bêta-thalassémiques

Bêta-thalassémie

Thaïlande
Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Inconnue

Thérapie génique de la bêta-thalassémie à l'aide d'un vecteur lentiviral auto-inactivant

Bêta-thalassémie

Chine
University of Washington
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); George Papanicolaou Hospital

Complété

Évaluation de l'innocuité de la mobilisation du G-CSF chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie majeure

Bêta-thalassémie

Grèce
Lantu Biopharma

Pas encore de recrutement

Une étude ouverte d'un produit de thérapie génique dans la bêta-thalassémie

Bêta-thalassémie
bluebird bio
Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Recrutement

Une étude auprès de participants atteints de β-thalassémie traités avec Betibeglogene Autotemcel

Bêta-thalassémie

États-Unis
Children's Hospital of Fudan University
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Pas encore de recrutement

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues éditées en base dans le traitement de patients atteints de β-thalassémie majeure

Bêta-thalassémie
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Recrutement

Une étude clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité du CS-101 dans le traitement de sujets atteints de β-thalassémie

Bêta-thalassémie

Chine
Assiut University

Pas encore de recrutement

La prévalence de la mutation génique IVS 1-6 (T-C) [HBB:c.92 +6 T-C] dans les cas suspects de β thalassémie dans les hôpitaux universitaires d'Assiut

Bêta-thalassémie
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Recrutement

Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de CTX001 chez les participants pédiatriques atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)

Maladies hématologiques | Maladies génétiques, innées | Hémoglobinopathies | Thalassémie | Bêta-thalassémie

États-Unis, Allemagne, Italie, Royaume-Uni, Canada
Assiut University

Pas encore de recrutement

Iron Status in BTM With Blood Transfusion

Bêta-thalassémie
bluebird bio

Complété

Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du produit médicamenteux LentiGlobin® BB305 chez des participants atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions

Bêta-thalassémie

États-Unis, Allemagne, Royaume-Uni, France, Grèce, Italie
bluebird bio

Complété

Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du produit médicamenteux LentiGlobin® BB305 chez des participants atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions, qui n'ont pas de génotype β0/β0

Bêta-thalassémie

France, Royaume-Uni, États-Unis, Thaïlande, Italie, Allemagne
Assiut University

Inconnue

Anomalies dermatologiques de la bêta-thalassémie majeure

Bêta-thalassémie
University of Washington
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Genzyme, a Sanofi Company; George Papanicolaou Hospital

Complété

Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la mobilisation de Mozobil chez les adultes atteints de bêta-thalassémie majeure

Bêta-thalassémie

Grèce
Boston University

Complété

Étude de phase II sur le butyrate d'arginine avec ou sans époétine alfa chez des patients atteints de thalassémie intermédiaire

Bêta-thalassémie

États-Unis, Royaume-Uni
Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
CORDA, The Heart Charity; Apotex Inc.; The Cooley's Anemia Foundation,; The UK...

Inconnue

Traitement de chélation combiné avec la défériprone et la déféroxamine dans la thalassémie majeure

Bêta-thalassémie

Italie
Editas Medicine, Inc.

Recrutement

EDIT-301 pour la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) chez les participants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)

Hémoglobinopathies | Thalassémie majeure | Thalassémie intermédiaire | Thalassémie bêta dépendante des transfusions

États-Unis, Canada
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Résilié

Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du sapablursen (anciennement ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Bêta-thalassémie intermédiaire

Australie, Thaïlande, Grèce, Liban, Turquie
Aga Khan University

Complété

Mesures anthropométriques chez les enfants atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions

Bêta Thalassémie Majeure
China Medical University Hospital

Complété

Essai clinique du traitement combiné déférasirox et défériprone chez les patients atteints de thalassémie

Bêta-thalassémie majeure
Assiut University

Pas encore de recrutement

Thrombophilie dans la bêta-thalassémie

Bêta-thalassémie
Boston University
Mahidol University

Complété

Étude du SDMB (2,2 Dimethylbutyrate, Sodium Salt) dans la bêta thalassémie intermédiaire en Thaïlande (ST20-P2T)

Bêta-thalassémie intermédiaire

Thaïlande
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Complété

Innocuité, tolérabilité, pharmacocinétique (PK), pharmacodynamique (PD) et efficacité préliminaire du VIT-2763 dans la β-thalassémie (VITHAL)

Bêta-thalassémie | Thalassémie non transfusionnelle

Grèce, Israël, Italie, Liban, Thaïlande
Università degli Studi di Ferrara
Azienda Ospedaliero, Universitaria Pisana; Rare Partners srl Impresa Sociale; Azienda Ospedaliero, Universitaria Meyer

Recrutement

Test de SIROLIMUS chez les patients bêta-thalassémiques dépendants des transfusions (THALA-RAP) (THALA-RAP)

Bêta-thalassémie

Italie
National Institute of Blood and Marrow Transplant...

Complété

Comparaison de l'efficacité et de l'innocuité de la thalidomide par rapport à l'hydroxyurée chez les patients atteints de thalassémie : une étude pilote monocentrique.

Bêta-thalassémie

Pakistan
Vifor (International) Inc.
Labcorp Drug Development Inc

Retiré

Étude d'efficacité et d'innocuité de doses multiples de VIT-2763 chez des adultes atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions

Bêta-thalassémie

États-Unis, Bulgarie, Israël
Assiut University

Inconnue

Complications chez les enfants atteints de B-thalassémie majeure

Bêta-thalassémie
Dr.Saqib Hussain Ansari

Inconnue

L'efficacité et l'innocuité de l'HYDROXYUREA dans la prise en charge des patients atteints de bêta-thalassémie à Karachi au Pakistan

Thalassémie, bêta

Pakistan
Xiaofang Sun
Nanfang Hospital of Southern Medical University; Third Affiliated Hospital... et autres collaborateurs

Inconnue

Traitement de la thalassémie basé sur la technologie des cellules souches

Bêta-thalassémie
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Recrutement

Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'injection de cellules KL003 dans le traitement de la β-thalassémie dépendante des transfusions.

Bêta-thalassémie transfusion-dépendante

Chine
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Recrutement

Une étude évaluant l'innocuité et l'efficacité du produit médicamenteux LentiRed dans la β-thalassémie dépendante des transfusions [TDT]

Bêta-thalassémie dépendante des transfusions

Chine
bluebird bio

Actif, ne recrute pas

Suivi à long terme de sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions traités par thérapie génique ex vivo

Bêta-thalassémie transfusion-dépendante

États-Unis, France, Royaume-Uni, Australie, Thaïlande, Italie, Allemagne, Grèce
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Complété

Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du ST-400 pour le traitement de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)

Bêta-thalassémie dépendante des transfusions

États-Unis

Essais cliniques sur Faucille bêta thalassémie

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements