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Essais cliniques sur Maladie de stockage du glycogène

376953 résultats au total

Duke University
Kriya Therapeutics

Recrutement

GSD VI et GSD IX Histoire Naturelle

Maladie de stockage du glycogène VI | MALADIE DU STOCKAGE DU GLYCOGÈNE IXa1 | MALADIE DU STOCKAGE DU GLYCOGÈNE IXa2 | Maladie de stockage du glycogène IXB | Maladie de stockage du glycogène IXC | GSD 9 (tous les sous-types) | DSG 6

États-Unis
John Mitchell

Complété

Sommeil et qualité de vie chez les patients atteints d'une maladie du stockage du glycogène sur la fécule de maïs non cuite standard par rapport à la fécule de maïs modifiée

Maladie de stockage du glycogène de type III | Maladie de stockage du glycogène de type IA | Maladie de stockage du glycogène de type IB | Maladie de stockage du glycogène Type 0

Canada
University Medical Center Groningen
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Production endogène de glucose chez les patients atteints d'une maladie de stockage du glycogène de type Ia (ENGLUPRO GSDIa)

Maladie de stockage du glycogène de type IA

Pays-Bas
CENTOGENE GmbH Rostock

Retiré

Biomarqueur des maladies du stockage du glycogène (BioGlycogen) (BioGlycogen)

Métabolisme du fructose, erreurs innées | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de stockage du glycogène | Maladie de stockage du glycogène de type V | Maladie de stockage du glycogène de type I | Maladie de stockage du glycogène de type III | Maladie de stockage du glycogène... et d'autres conditions

Allemagne, Inde, Sri Lanka
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Étude rétrospective de la surveillance du glucose pour le contrôle glycémique chez les patients atteints de GSDIa

Maladie de stockage du glycogène de type IA

Pays-Bas, États-Unis
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Actif, ne recrute pas

Une étude sur le transfert de gène médié par le virus adéno-associé de sérotype 8 de la glucose-6-phosphatase chez les patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)

Maladie de stockage du glycogène de type IA

États-Unis, Brésil, Canada, Danemark, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Espagne
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Actif, ne recrute pas

Suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du transfert de gène médié par le virus adéno-associé (AAV) de sérotype 8 (AAV8) de la glucose-6-phosphatase (G6Pase) chez les adultes atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa)

Maladie de stockage du glycogène de type IA | Maladie de von Gierke (GSD de type Ia)

Pays-Bas, États-Unis, Canada, Espagne
Sanguine Biosciences

Résilié

Collecte prospective d'échantillons biologiques chez des patients pédiatriques et des tuteurs adultes diagnostiqués avec une maladie du stockage du glycogène de type 1B (GSD1b)

Maladie de stockage du glycogène de type IB

États-Unis
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...

Recrutement

Efficacité et innocuité de l'empagliflozine chez les patients GSD-Ib

Maladie de stockage du glycogène de type IB

Chine
Rigshospitalet, Denmark

Inconnue

Métabolisme des graisses et des sucres pendant l'exercice chez les patients atteints de myopathie métabolique

Métabolisme des glucides, erreurs innées | Métabolisme, erreurs innées | Métabolisme des lipides, erreurs innées | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de stockage du glycogène de type V | Déficit VLCAD | Maladie de stockage du glycogène de type III | Déficit en phosphoglycérate... et d'autres conditions

Danemark
University of Manitoba
Co-Investigator - Dr. Cheryl Rockman-Greenberg

Complété

Comparaison de l'effet d'un nouvel amidon (glycosade) par rapport à une perfusion de dextrose dans un tube de gastrostomie sur le contrôle de l'euglycémie pendant la nuit chez les enfants atteints d'une maladie du stockage du glycogène de type I : essai de démonstration ouvert (Glycosade GSD)

Hypoglycémie | Trouble du stockage du glycogène de type 1 | Fécule de maïs | Glycosade

Canada
Baylor Research Institute
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Essai de traitement à la triheptanoïne pour les patients atteints d'une maladie corporelle à polyglucosan adulte

Maladie du corps polyglucosan adulte | Déficit en enzyme de ramification du glycogène | Maladie de stockage du glycogène de type IV

France
University Medical Center Groningen
University of Oxford; University of the Faroe Islands; Stichting Stofwisselkracht et autres collaborateurs

Complété

Cétose nutritionnelle aiguë dans GSD IIIa

Maladie de stockage du glycogène IIIA

Pays-Bas
Areeg El-Gharbawy
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Thérapie anaplérotique utilisant la triheptanoïne pour les patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type I

Maladie de stockage du glycogène de type I

États-Unis
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação Médica...

Complété

L'utilisation de polvilho sucré non cuit pour traiter les maladies hépatiques de stockage du glycogène

Maladie de stockage du glycogène de type I

Brésil
Duke University

Complété

Étude de développement de la télémédecine Pompe

Maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène II

États-Unis
ModernaTX, Inc.

Recrutement

Une étude de l'ARNm-3745 chez des participants atteints de la maladie de stockage du glycogène de type 1a (GSD1a)

Maladie de stockage du glycogène

États-Unis, Canada
Orpha Labs

Inconnue

Étude de l'ORL-1G (D-galactose) chez des patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type 14

Maladie de stockage du glycogène, type 14

Turquie
McMaster University

Pas encore de recrutement

Thérapie nutritionnelle dans la maladie de Pompe à apparition tardive (PDT-MIS)

Obésité | Maladies de surcharge lysosomale | Perte musculaire | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe | Pauvre nutrition | Maladie de stockage du glycogène de type II, adulte | Maladie de stockage du glycogène de type II, apparition tardive
University of Florida
Prometheus Laboratories

Complété

Étude de la relation entre la maladie de stockage du glycogène de type Ia et les maladies inflammatoires de l'intestin

Maladie inflammatoire de l'intestin | Maladie de stockage du glycogène de type Ia

États-Unis
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Étude pour comparer l'efficacité et l'innocuité des thérapies de remplacement d'enzymes par l'avalglucosidase Alfa et l'alglucosidase Alfa administrées toutes les deux semaines chez des patients atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive qui n'ont pas été traités auparavant pour la maladie de Pompe (COMET)

Maladie de stockage du glycogène de type II ; maladie de Pompe

Tchéquie, Taïwan, Belgique, Allemagne, Corée, République de, États-Unis, Argentine, Australie, L'Autriche, Brésil, Canada, Danemark, France, Hongrie, Italie, Japon, Mexique, Pays-Bas, Pologne, Le Portugal, Fédération Russe, Espagne, ... et plus
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Pharmacocinétique de l'Alglucosidase Alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe (PAPAYA)

Maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)

États-Unis, Fédération Russe, Royaume-Uni, Bulgarie, Inde, Ukraine
Medical University of Vienna

Recrutement

Nouveaux biomarqueurs musculaires métaboliques dans la maladie de Pompe - une étude pilote exploratoire par résonance magnétique non invasive. (POMPE)

Maladie de Pompe | Maladie de McArdle

L'Autriche
Amicus Therapeutics

Recrutement

Une étude pour évaluer l'innocuité, l'efficacité, la PK, la PD et l'immunogénicité de la cipaglucosidase Alfa/Miglustat chez des sujets IOPD âgés de 0 à (ROSSELLA)

Maladie de stockage du glycogène Type II Apparition infantile

Taïwan, États-Unis, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Recrutement

Histoire naturelle de la maladie de Pompe (POMPE)

Maladie de stockage du glycogène de type II, adulte

France
Nicoline Løkken

Complété

Enquête sur le régime cétogène chez les patients atteints de la maladie de McArdle (GSDV)

Maladie de McArdle

Danemark
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'administration répétée de neoGAA chez les patients atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive.

Maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II) | Déficit en maltase acide

États-Unis, Belgique, Danemark, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
Rigshospitalet, Denmark
University College, London

Complété

Régime cétogène modifié chez les patients atteints de la maladie de McArdle, partie B

Maladie de McArdle

Danemark, Royaume-Uni
Reneo Pharma Ltd

Complété

Une étude sur l'innocuité de REN001 chez les patients atteints de la maladie de McArdle

Maladie de McArdle

Espagne, Royaume-Uni
IRCCS Eugenio Medea
University of Pisa; University of Messina

Complété

Traitement de la maladie de McArdle par régime cétogène

Maladie de stockage du glycogène

Italie
Rigshospitalet, Denmark

Complété

Régime cétogène modifié chez les patients atteints de la maladie de McArdle, partie A

Maladie de McArdle

Danemark
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Étude pour évaluer les biomarqueurs et les manifestations cliniques chez les personnes atteintes de la maladie de stockage du glycogène de type III (GSD III)

Maladie de stockage du glycogène de type III

États-Unis
Rigshospitalet, Denmark
University of Texas Southwestern Medical Center; Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere et autres collaborateurs

Complété

L'effet de la triheptanoïne chez les adultes atteints de la maladie de McArdle (glycogénose de type V)

Maladie de stockage du glycogène de type V

Danemark
Rigshospitalet, Denmark

Complété

IRM dans la maladie de McArdle (GSDV)

Maladie de stockage du glycogène de type V

Danemark
Institut National de la Santé Et de la Recherche...
Rigshospitalet, Denmark

Inconnue

Triheptanoïne dans Mc Ardle

Maladie de stockage du glycogène de type V
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Identification de l'implication de la langue dans la maladie de Pompe d'apparition tardive

Neuropathie | Myopathie | Maladie de stockage du glycogène de type II (maladie de Pompe tardive)

États-Unis
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Étude d'extension de l'avalglucosidase Alfa (NEO-EXT)

Maladie de stockage du glycogène Maladie de Pompe de type II

États-Unis, Belgique, Danemark, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
Genzyme, a Sanofi Company

Actif, ne recrute pas

Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'avalglucosidase Alfa administrée toutes les deux semaines chez des patients pédiatriques atteints de la maladie de Pompe à début infantile précédemment traités par l'alglucosidase Alfa (Mini-COMET)

Maladie de stockage du glycogène de type II-maladie de Pompe

États-Unis, France, Japon, Taïwan, Royaume-Uni
Rigshospitalet, Denmark
Danish Research Center for Magnetic Resonance

Recrutement

Spectroscopie par résonance magnétique du carbone 13 dans les maladies du stockage du glycogène

Maladie de stockage du glycogène | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de McArdle

Danemark
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Étude à haute dose ou à haute fréquence de dose de l'Alglucosidase Alfa

Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe | Déficit en maltase acide en glycogenèse 2

États-Unis, Canada, Australie
Spark Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Une étude de transfert de gènes pour la maladie de Pompe à début tardif (RESOLUTE)

Maladies de surcharge lysosomale | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de stockage du glycogène de type 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | LOPD | Déficit en maltase acide

États-Unis, Canada, Pays-Bas, France, Danemark, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
Spark Therapeutics

Complété

Étude de séroprévalence des anticorps neutralisants avec une composante rétrospective chez les participants atteints de la maladie de Pompe à début tardif

Maladies de surcharge lysosomale | Maladie de stockage du glycogène de type 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | LOPD | Déficit en maltase acide

États-Unis, Italie, Royaume-Uni, Pays-Bas, France, Allemagne
Rigshospitalet, Denmark

Complété

Supplémentation orale en corps cétoniques chez les patients atteints de la maladie de McArdle (GSDV)

Maladie de McArdle

Danemark
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Résilié

Innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique de l'UX053 chez les patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type III (GSD III)

Maladie de stockage du glycogène de type III

États-Unis, Espagne, Italie
Rigshospitalet, Denmark

Complété

Suppléments énergétiques pour améliorer la tolérance à l'effort dans les myopathies métaboliques

Maladie de stockage du glycogène de type III

Danemark
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Étude d'extension de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de Myozyme pour un seul patient atteint de la maladie de Pompe qui avait déjà participé à des études ERT parrainées par Genzyme.

Apparition tardive de la maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène Type II GSD II

États-Unis
Genzyme, a Sanofi Company

Résilié

Étude d'induction de tolérance immunitaire

Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD-II) | Maladie de Pompe | Déficit en maltase acide en glycogenèse 2

États-Unis, Israël
Institut de Myologie, France

Inconnue

Suivi prospectif des patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type III (PRO GSDIII)

Troubles neuromusculaires

France
Genzyme, a Sanofi Company

Résilié

Une étude de non-infériorité de l'alglucosidase Alfa fabriquée aux échelles de 160 L et 4000 L chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Pompe infantile

Glycogénose 2 | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II) | Déficit en maltase acide | Maladie de Pompe (début infantile)

États-Unis, Taïwan, Allemagne
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Étude exploratoire d'évaluation de la biopsie musculaire chez des patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif traités par l'alglucosidase Alfa

Déficit en maltase acide en glycogenèse 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)

États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni, Allemagne

Essais cliniques sur Maladie de stockage du glycogène

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