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Essais cliniques sur Mannosidose, bêta A, lysosomale

138 résultats au total

Greenwood Genetic Center

Complété

Études longitudinales des glycoprotéinoses

Galactosialidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Bêta Mannosidose | Mucolipidose II | Mucolipidose III | Maladie de Schindler

États-Unis
CENTOGENE GmbH Rostock

Retiré

Biomarqueur de la maladie de mannosidose (biomannosidose) (BioMannosido)

Déficit en alpha-mannosidase B | Mannosidose Alpha B Lysosomale | Déficit en alpha-mannosidase

Inde, Sri Lanka, Allemagne
Zymenex A/S
European Commission

Inconnue

Étude de recherche de dose d'alpha-mannosidase humaine recombinante pour le traitement de patients atteints d'alpha-mannosidose

Alpha Mannosidose

Danemark
Zymenex A/S
European Commission

Complété

Étude d'innocuité de l'alpha-mannosidase humaine recombinante pour le traitement des patients atteints d'alpha-mannosidose

Alpha Mannosidose
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Pas encore de recrutement

Analyse des effets de Velmanase Alfa (Lamzede®) sur le corps des enfants atteints d'alpha-mannosidose de moins de 3 ans (LAMPO(0-3))

Alpha-Mannosidose
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Disponible

Accès élargi à Velmanase Alfa

Alpha-Mannosidose
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Cromsource

Complété

Essai sur l'innocuité et l'efficacité du traitement par Velmanase Alfa chez les patients pédiatriques atteints d'alpha-mannosidose (rhLaman-08)

Alpha-Mannosidose

France, Danemark, L'Autriche, Allemagne, Italie
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Retiré

Étude interventionnelle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la Velmanase Alfa chez les patients atteints d'alpha mannosidose (SHAMAN)

Alpha-Mannosidose
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Complété

Lamazym Aftercare Study FR conçue pour fournir un traitement aux patients français (rhLAMAN-07)

Alpha-Mannosidose

France
Zymenex A/S
European Commission

Complété

Un essai de phase 3 contrôlé par placebo sur le traitement répété par Lamazym de sujets atteints d'alpha-mannosidose

Alpha-Mannosidose

Danemark, Royaume-Uni, France, Allemagne, Pologne
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Complété

Étude de suivi Lamazym (rhLAMAN-09)

Alpha-Mannosidose

Danemark
Zymenex A/S

Complété

Évaluation de l'efficacité à long terme du traitement par Lamazym (rhLAMAN-10)

Alpha-Mannosidose

Danemark
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...

Complété

Biomarqueurs cliniques dans l'alpha-mannosidose

Alpha-Mannosidose

États-Unis
Zymenex A/S
European Commission

Complété

Efficacité à long terme et innocuité de Lamazym pour le traitement des patients atteints d'alpha-mannosidose

Alpha-Mannosidose

Belgique, Danemark, Espagne, Royaume-Uni
Zymenex A/S
European Commission

Complété

L'histoire naturelle de l'alpha-mannosidose (HUE-MAN)

Alpha Mannosidose

Tchéquie, Allemagne, Norvège, Royaume-Uni
Noordwest Ziekenhuisgroep
Karolinska Institutet; Medical University of Graz; Fondazione Policlinico Universitario... et autres collaborateurs

Recrutement

Groupe européen pédiatrique A Étude unie sur les streptocoques. (PEGASUS)

Maladie streptococcique bêta-hémolytique invasive du groupe A

Pays-Bas
Tampere University Hospital
Turku University Hospital; University of Turku

Actif, ne recrute pas

Maladie invasive causée par le streptocoque du groupe A (SGA) (DICAR) (DICAR)

Maladie streptococcique bêta-hémolytique invasive du groupe A

Finlande
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de cellules souches pour Hurler

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose VI | Mannosidose | Mucolipidose de type II (maladie des cellules I)

États-Unis
CENTOGENE GmbH Rostock

Résilié

Participant européen à l'alpha-mannosidose (EUMAP)

Surdité | Immunodéficience | Retard mental | Hypertrophie gingivale | Anomalies squelettiques | Dysmorphie faciale

Allemagne, Suisse
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de moelle osseuse allogénique pour les troubles métaboliques héréditaires

Mucopolysaccharidose | Syndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Maladie de Krabbe | Adrénoleucodystrophie (ALD) | Syndrome de chasseur | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Maroteaux-Lamy

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Résilié

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HCT) pour les erreurs innées du métabolisme

Sphingolipidoses | Maladie de Niemann-Pick, type C | Maladie de Krabbe | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Syndrome de Hurler | Syndrome de Maroteaux-Lamy | La maladie de Wolman | Maladie de Niemann-Pick Type B

États-Unis
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Recrutement

Transplantation UCB de maladies métaboliques héréditaires avec administration intrathécale de cellules de type oligodendrocyte dérivées d'UCB (DUOC-01)

Mucopolysaccharidose II | Maladies cérébrales, métaboliques, innées | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Leucodystrophie, cellule globoïde | Alpha-Mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Maladie de Neimann... et d'autres conditions

États-Unis
Tanta University

Complété

Niveau d'acide hyalornique chez les enfants β-thalassémiques traités pour le virus de l'hépatite C

Hépatite C | Bêta-thalassémie

Egypte
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Résilié

Étude pilote de phase I/II sur le chimérisme mixte pour traiter les troubles métaboliques héréditaires

Maladie de Niemann-Pick | Alpha-mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Hurler-Scheie | Syndrome de Hurler (MPS I) | Syndrome de Hunter (MPS II) | Syndrome de Sanfilippo (MPS III) | Maladie de Krabbe (leucodystrophie globoïde) | Adrénoleucodystrophie... et d'autres conditions

États-Unis
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Newcastle University; DSM Nutritional Products, Inc.

Complété

Effet des SNP dans l'enzyme BCMO1 (BETASNP2)

Carence en vitamine A | Biodisponibilité du bêta-carotène

Royaume-Uni
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pas encore de recrutement

Infections sévères à streptocoque du groupe A à Paris, France, 2018-2023 (IGASI)

Maladie streptococcique bêta-hémolytique invasive du groupe A

France
University of Pittsburgh

Recrutement

Étude longitudinale des troubles neurodégénératifs

Maladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie | Maladies de Niemann-Pick | Maladie des lattes | Maladie de Gaucher | Maladie de Krabbe | Alpha-Mannosidose | Ostéopétrose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | SPM I | MPS II | Maladie de la substance... et d'autres conditions

États-Unis
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Une étude en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

MPS IV A

États-Unis, Canada, France, Royaume-Uni, Taïwan, Argentine, Colombie, Japon, Arabie Saoudite, Pays-Bas, Danemark, Corée, République de, Brésil, Allemagne, Le Portugal, Italie, Qatar
BioMarin Pharmaceutical

Complété

BMN 110 Phase 3B chez des patients australiens (MOR-AUS)

Mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Australie
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Actif, ne recrute pas

Évaluation du losartan sur les maladies cardiovasculaires chez les patients atteints de mucopolysaccharidoses IV A et VI

Mucopolysaccharidoses | Mucopolysaccharidose VI | Syndrome de Morquio A | Mucopolysaccharidose IV A | MPS IV A | MPSVI | MPS - Mucopolysaccharidose | Syndrome de Morquio A | Syndrome de Morquio

Brésil
Passage Bio, Inc.

Actif, ne recrute pas

Étude de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité du PBGM01 chez des sujets pédiatriques atteints de gangliosidose à GM1 (Imagine-1)

GM1 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose, Type I | GM1 Gangliosidose, Type 2 | Déficit en bêta-galactosidase-1 (GLB1)

États-Unis, Canada, Royaume-Uni, Turquie, Brésil
BioMarin Pharmaceutical

Résilié

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Syndrome de Morquio A | MPS IV A | Mucopolysaccharidose IVA

Royaume-Uni
LYSOGENE

Complété

Suivi à long terme des patients Sanfilippo de type A traités par thérapie génique intracérébrale SAF-301

Mucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type A

France
LYSOGENE

Complété

Thérapie génique intracérébrale pour le syndrome de Sanfilippo de type A

Mucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type A

France
Genzyme, a Sanofi Company

Recrutement

Registre de la maladie de Gaucher et sous-registre de la grossesse de l'International Collaborative Gaucher Group (ICGG)

Maladie de Gaucher | Syndrome de lipidose cérébroside | Déficit en glucocérébrosidase | Déficit en glucosylcéramide bêta-glucosidase

Hongrie, Croatie, États-Unis, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Danemark, Allemagne, Grèce, Hong Kong, Inde, Indonésie, Italie, Jordan, Corée, République de, Koweit, Liban, Malaisie, Pakistan, Philippines, Pologne, Arabie... et plus
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Complété

Une étude de registre Morquio A multicentrique, multinationale et observationnelle (MARS) (MARS)

Mucopolysaccharidose IV Type A | Syndrome de Morquio A | MPS TVA

États-Unis, Royaume-Uni, Australie, Taïwan, Belgique, Malaisie, L'Autriche, Canada, Le Portugal, France, Irlande, Tchéquie, Danemark, Italie, Pays-Bas, Pologne, Porto Rico
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Concomitants psychologiques du syndrome de Morquio A - Effets longitudinaux de l'enzymothérapie substitutive (l'étude MAPLE) (MAPLE)

Syndrome de Morquio A | Mucopolysaccharidose IV A

États-Unis
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Étude d'extension d'efficacité et d'innocuité à long terme du BMN 110 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Syndrome de Morquio A | MPS TVA | Mucopolysaccharidose IV A

États-Unis, Canada, France, Taïwan, Argentine, Colombie, Espagne, Turquie, Japon, Arabie Saoudite, Pays-Bas, Danemark, Corée, République de, Brésil, Royaume-Uni, Allemagne, Norvège, Le Portugal, Italie, Qatar
Fairview University Medical Center

Inconnue

Étude des complications pulmonaires chez les patients pédiatriques présentant des troubles de stockage subissant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques

Mucopolysaccharidose I | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Complications pulmonaires | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | Mannosidose | I Maladie cellulaire

États-Unis
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Inscription sur invitation

Une étude de suivi à long terme de patients atteints de MPS IIIA traités par ABO-102

Mucopolysaccharidose III-A

États-Unis, Australie, Espagne
Nemours Children's Clinic
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Recrutement

Évaluation fonctionnelle non invasive et pathogenèse de Morquio A (NIFAMA)

Mucopolysaccharidose IV Type A | Syndrome de Morquio A | MPS TVA

États-Unis
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Une étude sur l'efficacité et l'innocuité du tartrate d'éliglustat (Genz-112638) chez les patients de type 1 Gaucher

Maladie de Gaucher, type 1 | Syndrome de lipidose cérébroside | Déficit en glucocérébrosidase | Déficit en glucosylcéramide bêta-glucosidase | Maladie de Gaucher, forme non neuropathique

États-Unis, Israël, Mexique, Fédération Russe, Argentine, Italie
BioMarin Pharmaceutical

Résilié

Une étude d'évaluation clinique de sujets atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio)

Syndrome de Morquio A | MPS IV A | Mucopolysaccharidose IVA

France, Royaume-Uni, Taïwan, États-Unis, Argentine, Pays-Bas, Canada, Brésil, Allemagne, Italie
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Innocuité et efficacité des perfusions de Cerezyme® toutes les 4 semaines par rapport à toutes les 2 semaines dans la maladie de Gaucher de type 1

Maladie de Gaucher, type 1 | Syndrome de lipidose cérébroside | Déficit en glucocérébrosidase | Déficit en glucosylcéramide bêta-glucosidase | Maladie de Gaucher, forme non neuropathique

États-Unis, Royaume-Uni, Espagne, Italie, Brésil, Canada, Pologne
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Une étude multicentrique de l'efficacité de Cerezyme dans le test des maladies du squelette chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type I.

Syndrome de lipidose cérébroside | Déficit en glucosylcéramide bêta-glucosidase | Maladie de Gaucher Type I | Déficit en clococérébrosidase | Maladie de Gaucher, forme non neuropathique

États-Unis
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Recrutement

Étude de phase I/II du JR-441 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA

Mucopolysaccharidose III-A

Allemagne
BioMarin Pharmaceutical

Complété

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA

MPS IV A

Royaume-Uni
Genzyme, a Sanofi Company

Résilié

Étude des effets du traitement par Fabrazyme sur la lactation et les nourrissons

Maladie de Fabry | Déficit en alpha galactosidase A

États-Unis, L'Autriche, Royaume-Uni
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Résilié

Étude de transfert de gène d'ABO-102 chez des patients atteints de phases intermédiaires et avancées de la maladie MPS IIIA

Mucopolysaccharidose III | Syndrome de Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo A

États-Unis, Espagne, Australie
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Complété

Surveillance des infections à streptocoques chez les enfants en Inde

Infection à streptocoques bêta-hémolytiques (SGA) du groupe A

Inde

Essais cliniques sur Mannosidose, bêta A, lysosomale

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Angola

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements