Essais cliniques sur Mucopolysaccharidose Type VII

70533 résultats au total

University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Études longitudinales de la structure et de la fonction cérébrales dans les troubles MPS

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI | Mucopolysaccharidose Type IV | Mucopolysaccharidose Type VII

États-Unis, Canada
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Maladie de surcharge lysosomale : surveillance de la santé, du développement et des résultats fonctionnels chez les enfants d'âge préscolaire

Maladie de Krabbe | Mucopolysaccharidose de type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose de type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI)

États-Unis
University Hospital Heidelberg

Complété

Faire face aux comportements difficiles des parents dans la mucopolysaccharidose de type I-III

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Comportement d'adaptation | Mucopolysaccharidose Type III | Troubles du comportement

Allemagne
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Complété

Effets de l'adalimumab dans les mucopolysaccharidoses de types I, II et VI

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI

États-Unis
Allievex Corporation

Complété

Une étude de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | Mucopolysaccharidose Type 3 B | MPS III B | MPS 3B

États-Unis, Espagne, Turquie, Taïwan, Australie, Colombie, Allemagne, Royaume-Uni
LYSOGENE

Complété

Suivi à long terme des patients Sanfilippo de type A traités par thérapie génique intracérébrale SAF-301

Mucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type A

France
LYSOGENE

Complété

Thérapie génique intracérébrale pour le syndrome de Sanfilippo de type A

Mucopolysaccharidose Type III A | Maladie de Sanfilippo Type A

France
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Recrutement

Étude de phase I/II du JR-441 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA

Mucopolysaccharidose III-A

Allemagne
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation et autres collaborateurs

Complété

Études d'histoire naturelle de la mucopolysaccharidose III

Mucopolysaccharidose Type IIIA | Mucopolysaccharidose Type IIIB

États-Unis
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Recrutement

Une étude d'histoire naturelle des biomarqueurs et des résultats cliniques dans la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA ; syndrome de Sanfilippo)

Mucopolysaccharidose III-A

États-Unis
Abeona Therapeutics, Inc

Résilié

Essai clinique de transfert de gènes pour la mucopolysaccharidose (MPS) IIIB (MPSIIIB)

Mucopolysaccharidose Type 3 B

États-Unis, Allemagne, France, Espagne
Allievex Corporation

Complété

Une étude de traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

États-Unis, Taïwan, Espagne, Colombie, Allemagne, Royaume-Uni, Turquie
Fondazione Telethon

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique chez les patients atteints de mucopolysaccharidose

Mucopolysaccharidose Type VI

Italie, Turquie
Allievex Corporation

Actif, ne recrute pas

Une étude d'extension du traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIB

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Allemagne, États-Unis, Turquie, Royaume-Uni, Colombie, Espagne, Taïwan
Alexion Pharmaceuticals

Résilié

Une étude ouverte sur des sujets précédemment étudiés, naïfs de traitement SBC-103 MPS IIIB pour étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique/efficacité du SBC-103 administré par voie intraveineuse (CL01-T)

Mucopolysaccharidose III, Type B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Royaume-Uni
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Recrutement

MPS (cohorte RaDiCo) (RaDiCo-MPS)

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose III | Mucopolysaccharidose IV | Mucopolysaccharidose VII | Déficit multiple en sulfatase | Mucopolysaccharidose IX

France
University of Manchester
University College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... et autres collaborateurs

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique avec des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées pour les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Royaume-Uni
Allievex Corporation

Actif, ne recrute pas

Une étude prospective d'histoire naturelle de la mucopolysaccharidose de type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB

États-Unis, Allemagne, Espagne, Argentine, Australie, Brésil, Colombie, Taïwan, Turquie
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Inscription sur invitation

Une étude de suivi à long terme de patients atteints de MPS IIIA traités par ABO-102

Mucopolysaccharidose III-A

États-Unis, Australie, Espagne
Abeona Therapeutics, Inc

Résilié

Une étude de suivi à long terme de patients atteints de MPS IIIB traités avec ABO-101

Mucopolysaccharidose III-B

États-Unis, Allemagne, France
LYSOGENE

Actif, ne recrute pas

Étude de la thérapie génique AAVrh10-h.SGSH chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Allemagne, États-Unis, Royaume-Uni, France, Pays-Bas
REGENXBIO Inc.

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique CAMPSIITE™ RGX-121 chez les sujets atteints de MPS II (syndrome de Hunter)

Mucopolysaccharidose de type II (MPS II)

États-Unis, Brésil
REGENXBIO Inc.

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique RGX-121 chez les enfants de 5 ans et plus atteints de MPS II (syndrome de Hunter)

Mucopolysaccharidose de type II (MPS II)

États-Unis, Canada
Denali Therapeutics Inc.

Recrutement

Étude du DNL126 chez des participants pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (syndrome de Sanfilippo de type A)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

États-Unis
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Disponible

Accès étendu à Mepsevii

Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII
Alexion Pharmaceuticals

Complété

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Espagne, Pays-Bas, Royaume-Uni, États-Unis, Brésil
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PRA Health Sciences

Recrutement

Programme de surveillance de la mucopolysaccharidose VII

Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII | MPS 7

États-Unis, Allemagne, Brésil, Argentine, France, Pays-Bas, Le Portugal, Espagne, Turquie
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Une étude de phase 3 sur la thérapie de remplacement enzymatique recombinante de la bêtaglucuronidase humaine (rhGUS) UX003 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type 7 (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Syndrome sournois | MPS VII | MPS 7

États-Unis
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Étude sur le traitement de remplacement enzymatique de la bêta-glucuronidase humaine recombinante (rhGUS) UX003 chez des patients de moins de 5 ans atteints de mucopolysaccharidose de type 7, syndrome de Sly (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Espagne, États-Unis, Le Portugal
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Recrutement

Évaluation de la pharmacocinétique de la laronidase intraveineuse avant et après la greffe de cellules hématopoïétiques chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type IH.

Mucopolysaccharidose Type I | Transplantation de cellules hématopoïétiques

États-Unis
University of California, San Francisco

Recrutement

Registre des patients diagnostiqués avec des maladies de surcharge lysosomale (LSD Registry)

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Maladie de Pompe à apparition infantile | Mucopolysaccharidose IV A | Mucopolysaccharidose VII | Maladie de Gaucher neuropathique

États-Unis
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Complété

Une étude sur la thérapie de remplacement enzymatique de la bêta-glucuronidase humaine recombinante UX003 (rhGUS) chez des sujets atteints de mucopolysaccharidose de type 7, syndrome de Sly (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

États-Unis, Brésil, Mexique, Le Portugal
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Mucopolysaccharidose (MPS) VI Programme de surveillance clinique (CSP)

Mucopolysaccharidose VI (MPS VI, Syndrome de Maroteaux-Lamy)

États-Unis, France, Australie, Allemagne, Irlande, L'Autriche, Belgique, Italie, Lituanie, Pays-Bas, Le Portugal, Suède, Royaume-Uni
IRCCS San Raffaele
Fondazione Telethon

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique avec des cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées pour le traitement des patients atteints de mucopolysaccharidose de type I, variante de Hurler (TigetT10_MPSIH)

Mucopolysaccharidose IH

Italie
Takeda

Complété

A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil

Mucopolysaccharidose (MPS)

Brésil
Alexion Pharmaceuticals

Résilié

Étude d'histoire naturelle pour caractériser l'évolution de la progression de la maladie chez les participants atteints de mucopolysaccharidose de type IIIB

MPS IIIB (Syndrome de Sanfilippo B)

Espagne, États-Unis, Brésil, Royaume-Uni, Le Portugal, Italie
Sanofi

Complété

Une étude pour évaluer l'innocuité de Myozyme® et d'Aldurazyme® chez des participants masculins et féminins de tout groupe d'âge atteints de la maladie de Pompe ou atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I) dans un établissement de soins à domicile (HomERT)

Maladie de Pompe | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I)

Italie
Alexion Pharmaceuticals

Complété

Innocuité, pharmacocinétique et pharmacodynamique/efficacité du SBC-103 dans la mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose IIIB

États-Unis, Royaume-Uni, Espagne
Shire

Complété

Étude d'innocuité, de tolérabilité, de dose croissante et de fréquence de dose du rhHNS via un IDDD chez des patients atteints de MPS IIIA

Mucopolysaccharidose (MPS)

Royaume-Uni, Pays-Bas
Shire

Résilié

Une étude d'extension pour déterminer l'innocuité et l'efficacité pour les patients pédiatriques atteints de MPS de type IIIA qui ont participé à l'étude HGT-SAN-093.

Syndrome de Sanfilippo | Mucopolysaccharidose (MPS)

États-Unis, Royaume-Uni, Espagne, Allemagne, France, Italie, Pays-Bas
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood...

Complété

Diagnostic des troubles de la mucopolysaccharidose chez les patients présentant une maladie bilatérale de la hanche

Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose IV A

États-Unis
National MPS Society
MediResource Inc.

Résilié

Étude pour détecter la mucopolysaccharidose non reconnue chez les enfants fréquentant les cliniques de rhumatologie, de dysplasie des mains ou du squelette

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidoses | Mucopolysaccharidose VI | Mucopolysaccharidose IV

États-Unis
REGENXBIO Inc.

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique RGX-111 chez les patients atteints de MPS I

Syndrome de Hurler | Syndrome de Hurler-Scheie | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I)

États-Unis, Brésil, Israël
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Retiré

MT2018-18 : Plasmablastes de la Belle au bois dormant conçus par transposon pour le syndrome de Hurler après allo HSCT

Mucopolysaccharidose Type IH | Mucopolysaccharidose de type IH (MPS IH, syndrome de Hurler) | MPS IH, syndrome de Hurler
Immusoft of CA, Inc.

Recrutement

ISP-001 : Cellules B conçues par transposon de la Belle au bois dormant pour la MPS I

Mucopolysaccharidose IH/S | Mucopolysaccharidose IS

États-Unis
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Une étude d'extension de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Mucopolysaccharidose II

Japon
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Complété

Une étude de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Mucopolysaccharidose II

Japon
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Actif, ne recrute pas

Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'adalimumab dans les MPS I, II et VI

Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI

États-Unis
Phoenix Nest
Aparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo Sud

Pas encore de recrutement

Étude d'histoire naturelle de participants atteints du syndrome de Sanfilippo de type IIIC (MPSIIIC)

Syndrome de Sanfilippo Type C

États-Unis, France
AO GENERIUM

Recrutement

Une étude multi-cohorte sur l'innocuité, l'efficacité, la PK et la PD du GNR-055 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Maladies métaboliques | Mucopolysaccharidose Type II

Fédération Russe

Essais cliniques sur Mucopolysaccharidose Type VII

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