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Essais cliniques sur Ganglioside de la maladie de Tay-Sachs

198 résultats au total

Exsar Corporation
The Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...

Retiré

Une étude de phase I sur la pyriméthamine chez des patients atteints de gangliosidose à GM2

G(M2) Ganglioside | Ganglioside de la maladie de Tay-Sachs | Ganglioside de la maladie de Sandhoff

États-Unis, Canada
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Thérapie génique pour la maladie de Tay-Sachs

La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Tay Sachs à début tardif

États-Unis
Children's National Research Institute
Actelion

Complété

Pharmacocinétique, innocuité et tolérabilité de Zavesca (miglustat) chez les patients atteints de gangliosidose infantile : doses orales uniques et à l'état d'équilibre

Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM2 | Tay Sachs

États-Unis
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Recrutement

Une étude d'histoire naturelle des gangliosidoses

GM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Tay-Sachs à début tardif

États-Unis
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Complété

Étude d'histoire naturelle pour les patients pédiatriques présentant l'apparition précoce d'une gangliosidose GM1, d'une gangliosidose GM2 ou de la maladie de Gaucher de type 2 (RETRIEVE)

GM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Gaucher, Type 2 | Variante AB Gangliosidose GM2

États-Unis, Espagne, Allemagne, Italie, Belgique, Brésil, France, Le Portugal, Suisse, Royaume-Uni
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)

Recrutement

Registre Gangliosidoses

Gangliosidoses | Galactosialidose | Sialidose | GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Morquio B | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | Déficit en activateur GM2

Allemagne
Natera, Inc.

Complété

Diagnostic génétique préimplantatoire (DPI) simultané d'un seul gène et d'une aneuploïdie à 24 chromosomes (IVF008)

Toute maladie monogénique (fibrose kystique, Tay-Sachs)

États-Unis
IntraBio Inc

Complété

N-acétyl-L-leucine pour la gangliosdisose GM2 (maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff)

GM2 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff

États-Unis, Allemagne, Espagne, Royaume-Uni
Terence Flotte
Massachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester

Actif, ne recrute pas

Une étude d'escalade de dose et d'innocuité et d'efficacité d'AXO-AAV-GM2 dans la maladie de Tay-Sachs ou de Sandhoff

La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff

États-Unis
The Hospital for Sick Children

Complété

Pyriméthamine comme traitement de la gangliosidose GM2 tardive (maladie de Tay-Sachs et de Sandhoff)

Gangliodoses, GM2 | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff

Canada
Massachusetts General Hospital

Inconnue

Une histoire naturelle de la maladie de Tay-Sachs à début tardif

GM2 Gangliosidose

États-Unis
Tehran University of Medical Sciences
Mashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences

Recrutement

Effets du traitement au miglustat sur les maladies infantiles de type Sandhoff et Taysachs (EMTISTD) (EMTISTD)

Soins de soutien | GM2 Gangliosidose

Iran (République islamique d
The Hospital for Sick Children
Actelion

Complété

Pharmacocinétique et tolérance de Zavesca® (Miglustat) chez les patients atteints de gangliosidose juvénile à GM2

Gangliodoses GM2

Canada
McGill University Health Centre/Research Institute...

Complété

Étude d'efficacité d'un module éducatif en ligne avant le dépistage génétique des porteurs chez les personnes d'ascendance juive ashkénaze.

Dysautonomie Familiale | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Canavan

Canada
Genzyme, a Sanofi Company

Actif, ne recrute pas

Une étude multinationale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'innocuité de Venglustat dans le GM2 d'apparition tardive (AMETHIST)

La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff

États-Unis, Argentine, Tchéquie, Le Portugal, Fédération Russe, Turquie, Royaume-Uni, Brésil, France, Allemagne, Italie, Japon, Espagne
Azafaros A.G.

Actif, ne recrute pas

Étude prospective de la trajectoire des maladies neurologiques sur les gangliosidoses GM1 et GM2 (PRONTO) (PRONTO)

GM1 Gangliosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff

États-Unis, Brésil, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
Dr. Anupam Sehgal
Taysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet

Actif, ne recrute pas

Première étude chez l'homme de la thérapie génique TSHA-101 pour le traitement de la gangliosidose infantile à GM2

Gangliosidose GM2 infantile (trouble)

Canada
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Recrutement

Réseaux de soins à travers le contexte de la maladie et le parcours de vie

Diabète | Maladies non diagnostiquées | Troubles métaboliques héréditaires | Maladie de Batten | Tay Sachs

États-Unis
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Résilié

Régime Entéral Synergique pour le Traitement des Gangliosidoses (Syner-G)

La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | Gangliosidoses GM2

États-Unis
National Center for Research Resources (NCRR)
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Complété

Étude diagnostique et de dépistage des maladies génétiques

Métabolisme, erreurs innées | Leucodystrophie, cellule globoïde | La maladie de Tay-Sachs | Porphyrie érythropoïétique

États-Unis
Azafaros A.G.

Actif, ne recrute pas

Étude de phase 2 évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'AZ-3102 par voie orale chez des patients atteints de gangliosidose GM2 ou de la maladie de Niemann-Pick de type C (RAINBOW)

Maladie de Niemann-Pick, type C | GM2 Gangliosidose

Brésil
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

HSCT pour les erreurs innées héréditaires à haut risque

Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules I

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de cellules souches pour les erreurs innées du métabolisme

Maladie de Niemann-Pick | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff

États-Unis
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Résilié

Étude pilote de phase I/II sur le chimérisme mixte pour traiter les troubles métaboliques héréditaires

Maladie de Niemann-Pick | Alpha-mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Hurler-Scheie | Syndrome de Hurler (MPS I) | Syndrome de Hunter (MPS II) | Syndrome de Sanfilippo (MPS III) | Maladie de Krabbe (leucodystrophie globoïde) | Adrénoleucodystrophie... et d'autres conditions

États-Unis
University of British Columbia

Complété

Évaluation de l'ostéotomie de dérotation humérale de Weber à l'aide de la tomodensitométrie

Colline Sachs

Canada
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Recrutement

Transplantation UCB de maladies métaboliques héréditaires avec administration intrathécale de cellules de type oligodendrocyte dérivées d'UCB (DUOC-01)

Mucopolysaccharidose II | Maladies cérébrales, métaboliques, innées | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Leucodystrophie, cellule globoïde | Alpha-Mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Maladie de Neimann... et d'autres conditions

États-Unis
Ramathibodi Hospital
Arkom Nongnuch; Supawadee Suppadungsuk; Adisorn Pathumarak

Recrutement

L'efficacité du HDF basé sur la convection se compare à celle du HDF basé sur la diffusion dans l'AKI associée au sepsis

Résultat principal : comparer le pourcentage de réduction du CRP | Résultat secondaire : mortalité à 30 jours, récupération rénale, durée du séjour à l'hôpital

Thaïlande
University of Pittsburgh

Recrutement

Étude longitudinale des troubles neurodégénératifs

Maladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie | Maladies de Niemann-Pick | Maladie des lattes | Maladie de Gaucher | Maladie de Krabbe | Alpha-Mannosidose | Ostéopétrose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | SPM I | MPS II | Maladie de la substance... et d'autres conditions

États-Unis
Istituto Ortopedico Rizzoli

Actif, ne recrute pas

Résultats après reconstruction d'une allogreffe ostéochondrale de tête humérale fraîchement congelée pour une lésion inversée de Hill-Sachs (ALLO-OMERO2020)

Luxation de l'épaule fermée traumatique

Italie
Hospital de Egas Moniz
Centro Hospitalar Lisboa Ocidental

Complété

Stabilisation Antérieure Dynamique Avec Long Chef Transsubscapulaire du Biceps

Lésion de Bankart | Luxation antérieure de l'épaule | Lésion de Hill Sachs

Le Portugal
Karolinska University Hospital

Pas encore de recrutement

Gait Speed at Discharge as a Marker for Readmission (GASP)

All Disease That May Require Acute Hospitalization Except for Phsychiatric Disease
Bayer

Complété

Une étude, appelée population UV, pour en savoir plus sur l'innocuité du médicament à l'étude Ultravist, qui est administré pour obtenir des images radiographiques plus claires, chez des personnes de différents sexes, races et de différents pays/régions

Examen basé sur les rayons X à contraste amélioré

Allemagne
Issa, Abdulhamid Sayed, M.D.

Complété

Prise en charge chirurgicale hybride de l'épaule arthroscopique-ouverte de Sayed Issa (HLSSM)

Déchirure de la coiffe des rotateurs | Tendinopathie | Syndrome de conflit d'épaule | Capsulite adhésive | Épaule gelée | Lésion de Hill-Sachs

République arabe syrienne
Novartis Pharmaceuticals

Résilié

Efficacité et innocuité du LFG316 chez les patients atteints de microangiopathie associée à la transplantation (TAM)

Microangiopathie associée à la greffe TAM

France, États-Unis, Allemagne
Maastricht University Medical Center

Inconnue

Ballon test pour la compression de la veine iliaque

Syndrome de May-thurner

Pays-Bas
National Taiwan University Hospital Hsin-Chu Branch

Complété

Reducing Length of Stay in the Emergency Department

Durée du séjour
Memorial University of Newfoundland
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Eastern Health; Government of... et autres collaborateurs

Recrutement

SurgeCon : une plateforme de gestion des surtensions pour les services d'urgence (SurgeCon)

Services d'urgence | Durée du séjour

Canada
National Hepatology & Tropical Medicine Research...

Complété

Étude observationnelle, prospective, monocentrique : l'indice de masse corporelle (IMC) devrait-il être ajouté aux critères de notation des patients hépatiques gravement malades en unité de soins intensifs ? ?

Séjour en soins intensifs et mortalité

Egypte
Jewish General Hospital

Recrutement

Visites aux urgences et patients âgés (ER2) (ER2)

Urgences | Durée du séjour

Canada
University Hospital, Lille

Complété

Évaluation d'un logiciel de priorisation secondaire des patients aux urgences pédiatriques (OPTIMUM)

Durée du séjour

France
University of Monastir

Complété

Radiographie pulmonaire dans le diagnostic de l'insuffisance cardiaque

Radiographie pulmonaire ; Insuffisance cardiaque

Tunisie
Mayo Clinic

Complété

Une étude de l'impact des prédictions de l'IA dans les services d'urgence

Admission à l'hôpital | Durée du séjour

États-Unis
Université de Montréal

Inconnue

Améliorer la stratégie de recherche pour identifier les conditions urgentes sur la radiographie pulmonaire

Utilisation d'une stratégie de recherche visuelle experte pour former les étudiants à lire la radiographie pulmonaire

Canada
Glostrup University Hospital, Copenhagen
Leiden University Medical Center

Inconnue

MRA/fMRI Study of Spontaneous Migraine

Headache Versus Non-headache Day

Danemark
National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Complété

Biofeedback du cycle respiratoire pendant les procédures de tomodensitométrie

Biopsie à l'aiguille | Scanner | Radiographie

États-Unis
Chinese University of Hong Kong

Complété

Thérapie de Tai Chi Brocade en 8 sections pour l'arthrose du genou

Arthrose, Genou | Entraînement à l'exercice | Taï chi

Hong Kong
Jewish General Hospital

Actif, ne recrute pas

Évaluation des salles d'urgence et recommandations pour les utilisateurs âgés des services d'urgence

Les soins aux personnes âgées | Multimorbidité | Durée du séjour à l'hôpital

Canada
Seoul National University Hospital

Complété

Point-Of-Care Chemistry Test (POCT) Effect on the Emergency Department (ED)

Département d'urgence | Durée du séjour | Turnaround-time
Roswell Park Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Recrutement

SMTr dans la promotion de l'arrêt du tabac et la prévention des rechutes chez les fumeurs actuels

Fumeur actuel | Fumeur quotidien actuel | Fumeur de cigarettes

États-Unis
University Children's Hospital Basel

Complété

Non-infériorité de l'échographie pour le diagnostic des fractures du membre supérieur chez l'enfant (FRUSKI)

Diagnostic de fracture pédiatrique par échographie par rapport à la radiographie

Suisse

Essais cliniques sur Ganglioside de la maladie de Tay-Sachs

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in United States

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements