Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az arimoclomol vizsgálata zárványtest-myositisben (IBM)

2023. április 18. frissítette: ZevraDenmark

Az arimoclomol II. fázisú vizsgálata a sporadikus zárványtest-myositis (IBM) kezelésére

Finanszírozási forrás – FDA OOPD. A vizsgálat célja az Arimoclomol vizsgálati gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának értékelése IBM betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Fázis 2/3, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, nemzetközi, 20 hónapos beavatkozási vizsgálat IBM betegeken.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

152

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • University College of London
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California, Irvine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

43 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Meg kell felelnie az Európai Neuromuscularis Központ Inkluzív Test Myositis kutatási diagnosztikai kritériumainak bármelyik 2011-es IBM kategóriájának
  • Mutassa be, hogy képes felemelkedni a székből anélkül, hogy egy másik személy vagy eszköz támogatná
  • Képes legalább 20 láb/6 méteres mozgásra segédeszközzel vagy anélkül. Miután felemelkedett a székből, a résztvevő bármilyen járóeszközt használhat, például járókeretet/keretet, kannát, mankót vagy merevítőt. Más személy nem támaszthatja alá őket, és nem használhatnak bútorokat vagy falat támasztásra.
  • Testtömeg >= 40 kg
  • A menopauza előtti nőknél negatív terhességi tst-nek kell lennie, mielőtt beadnák a vizsgálati gyógyszert.
  • Ha a résztvevő a bimagrumab vizsgálatban, akkor legalább 6 hónapig ki kell zárnia a vizsgálati gyógyszer szedését.
  • Képes tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • A következők bármelyikének előzménye kizárja az alanynak a vizsgálatban való részvételét: krónikus fertőzés, különösen HIV vagy hepatitis B vagy C; a bazálissejtes ráktól eltérő rák, kevesebb mint öt évvel korábban; vagy más krónikus súlyos egészségügyi betegségek.
  • Az alábbiak bármelyikének jelenléte a rutin vérvizsgálaton: WEB 30 mg%; kreatinin > 1,5 mg%; tünetekkel járó májbetegség <3 g/dl szérumalbuminnal.
  • A legutóbbi kreatin-kináz kórtörténete a normálérték felső határának 15-szöröse, az IBM-en kívül egyéb magyarázat nélkül.
  • Más terápiákkal való be nem tartás a kórtörténetben
  • Tesztoszteron alkalmazása, kivéve androgénhiány esetén a fiziológiás helyettesítő adagokat. A résztvevőknek dokumentált bizonyítékkal kell rendelkezniük az androgénhiányról.
  • Más betegségek együttélése, amelyek valószínűleg hatással lehetnek a kimenetelre.
  • Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés az elmúlt három hónapban
  • Részvétel egy közelmúltban végzett gyógyszervizsgálatban a szűrővizit előtti utolsó 30 napban, vagy biológiai ágens használata kevesebb, mint 6 hónappal a szűrővizit előtt.
  • Olyan nők, akik szoptatnak, vagy nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlási módszert alkalmazni, és nem műtétileg sterilek. A megfelelő fogamzásgátlás magában foglalja a méhen belüli eszköz használatát, az absztinenciát vagy az orális fogamzásgátlókat vagy a kettős barrier módszert, például óvszer Plas rekeszizom szükséges mind a férfi, mind a női résztvevők számára.
  • Azok a résztvevők, akik az elmúlt 3 hónapban >7,5 mg prednizolont vagy azzal egyenértékű gyógyszert szedtek, vagy IVIg-t vagy más immunszuppresszánst szedtek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Arimoclomol
248 mg arimoclomol bázis (ami 400 mg arimoclomol-citrátnak felel meg) naponta háromszor
Drog: Arimoclomol
2 kapszula (2 x 124 mg arimoclomol bázis; 2 x 200 mg arimoclomol-citrátnak felel meg) naponta 3 alkalommal reggeli, kora délután és lefekvés előtt bevéve
Placebo Comparator: Placebo
248 mg megfelelő placebóval naponta háromszor
Egyéb: Placebo
2 megfelelő placebo kapszula naponta háromszor reggeli, kora délután és lefekvés előtt

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az inkluzív test myositis funkcionális értékelési skála (IBMFRS) összpontszámában
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 20. hónapra
Az IBMFRS csökkenésének mértéke alapján mérve a kísérleti és placebocsoportok között. Az IBMFRS egy 10 elemből álló kérdőív. Az egyes tételek pontszámai 0-tól 4-ig terjednek. A maximális pontszám 40, a minimális pontszám pedig 0. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a személy funkcionális állapota.
Változás az alaphelyzetről a 20. hónapra

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az inkluzív test myositis funkcionális értékelési skála (IBMFRS) összpontszámában
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Az IBMFRS csökkenésének mértéke alapján mérve a kísérleti és placebocsoportok között. Az IBMFRS egy 10 elemből álló kérdőív. Az egyes tételek pontszámai 0-tól 4-ig terjednek. A maximális pontszám 40, a minimális pontszám pedig 0. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a személy funkcionális állapota.
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Markolat erőssége
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. és 20. hónapra
Az egyoldalú kézfogás erőssége mindkét kezében a Jamar Dynamometer segítségével mérve. Az eredmények az erősebb végtagra vonatkoznak, amint azt az alapvonalon azonosították.
Változás az alaphelyzetről a 12. és 20. hónapra
Módosított Időzített és megy (mTUG)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A páciens kombinált képessége, hogy felemelkedjen a székből és 3 métert sétáljon, megforduljon és visszasétáljon a székhez és leüljön. A tesztet kétszer végezték el, és a leggyorsabb időt használtuk. Az eredményeket sebességben fejeztük ki méter/másodpercben.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Manuális izomteszt (MMT), összpontszám
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A kézi izomteszt (MMT) 24 izom erejét (axiális, proximális és disztális, kétoldalilag tesztelve) értékeli egy 0-tól 10-ig terjedő skálán. A teljes pontszámot a 24 izom átlagaként számítják ki, és 0 és 10 között mozog. Az összpontszám nő, ha a beteg erősödik, és csökken, ha a beteg gyengébb lesz.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
6 perces séta teszt (6MWT); Távolság 6 perc után (6MWD)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A betegek 6 perc alatt megtehetik a távolságot. A megtett távolságot méterben 6 perc után rögzítettük.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Short Form-36 (SF-36) Fizikai komponens pontszáma
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A Short Form állapotfelmérés segítségével mérve 36 tétellel (SF-36). A kérdőív 8 egészségfogalmat mér, amelyből 2 összefoglaló mérőszám adódik: a testi és lelki egészség. A fizikai komponens pontszáma a fizikai működés 4 skáláját tartalmazza (10 elem), a fizikai egészség miatti szerepkorlátozást (4 elem), a testi fájdalmat (2 elem) és az általános egészséget (5 elem). Az SF-36 pontozásához a skálákat egy pontozási algoritmussal szabványosítják, hogy 0 és 100 közötti pontszámot kapjanak, és az összegző mértéket az átlagos pontszámként számítják ki. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A négyfejű izomzat maximális önkéntes izometrikus összehúzódása (MVICT).
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A térdfeszítő izmok egyoldalú erősítése mindkét végtagon MicroFET kézi dinamométerrel. Az eredmények az erősebb végtagra vonatkoznak, amint azt az alapvonalon azonosították.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Egészségügyi felmérési kérdőív – Fogyatékossági Index (HAQ-DI)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A HAQ fogyatékossági indexe az önbevallott funkcionális állapotot (fogyatékosság) méri, ideértve a páciens segédeszköz- vagy eszközhasználatát és/vagy más személyek segítségét. A skála 20 tételből áll, 8 területen (öltözködés és ápolás, felkelés, evés, járás, higiénia, nyúlás, fogás és közös napi tevékenységek). Minden domainnek legalább 2 alkategória-eleme van, amelyeket egy 0-tól 3-ig terjedő skálán kell értékelni, és mind a 8 tartomány esetében a domain pontszáma a legmagasabb pontszám volt az érintett alkategória pontszámok közül. A jelentett összpontszám 8 domain átlaga, és legalább 6 tartomány pontszámának kellett rendelkezésre állnia a teljes pontszám kiszámításához. Az átlagos összpontszám 0 és 3 között mozog, a magasabb pontszám pedig a funkcionális állapot romlásának felel meg.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
2 perces séta teszt (2MWT)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A betegek 2 perc alatt megtehető távolságot (a 6 perces gyaloglás teszt során) méterben rögzítették.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Rövid forma-36 (SF-36) Mentális komponens pontszáma
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A Short Form állapotfelmérés segítségével mérve 36 tétellel (SF-36). A kérdőív 8 egészségfogalmat mér, amelyből 2 összefoglaló mérőszám adódik: a testi és lelki egészség. A mentális komponens pontszáma az energiából/fáradtságból (4 item), a szociális működésből (2 item), az érzelmi problémák miatti szerepkorlátozásból (3 item) és az érzelmi jóllétből (5 item) áll össze. Az SF-36 pontozásához a skálákat egy pontozási algoritmussal szabványosítják, hogy 0 és 100 közötti pontszámot kapjanak, és az összegző mértéket az átlagos pontszámként számítják ki. A magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Beteg globális benyomása a súlyosságról (PGIS)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A betegek által elmondott értékelés az IBM hatásáról a mindennapi tevékenységek elvégzésének képességére (pl. öltözködés, séta, fürdés) az értékelés időpontjában. Az IBM hatásának válaszlehetőségei „nincs” (pl. nincs hatás), „nagyon enyhe”, „enyhe”, „közepes”, „súlyos” és „nagyon súlyos”.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Beteg globális benyomása a változásról (PGIC)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A betegek beszámolója az IBM hatásának változásáról a vizsgálati kezelés kezdete óta a mindennapi tevékenységek elvégzésének képességében (pl. öltözködés, séta, fürdés). A hatás megváltoztatására adott válaszlehetőségek a következők voltak: „nagyon sokkal rosszabb”, „sokkal rosszabb”, „egy kicsit rosszabb”, „nincs változás”, „kicsit javítva”, „sokkal javult” és „nagyon sokat javult”.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Klinikai globális benyomás a súlyosságról (CGIS)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A klinikus által jelentett értékelés a páciens IBM tüneteinek súlyosságáról az értékelés időpontjában. A válaszlehetőségek a következők voltak: "nincs", "nagyon enyhe", "enyhe", "mérsékelt", "súlyos" és "nagyon súlyos".
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Klinikai Global Impression of Change (CGIC)
Időkeret: Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
A klinikus által jelentett értékelés a vizsgálati kezelés kezdete óta a beteg IBM tüneteiben bekövetkezett változásról. Az IBM-ben a változtatásokra adott válaszlehetőségek a következők voltak: „nagyon sokkal rosszabb”, „sokkal rosszabb”, „egy kicsit rosszabb”, „nincs változás”, „kicsit javítva”, „sokkal javítva” és „nagyon sokat javult”.
Váltás az alaphelyzetről a 12. hónapra és a 20. hónapra
Vízesések és közeli vízesések
Időkeret: Felhalmozott szám az alaphelyzettől a 20. hónapig
A résztvevők által naplóban regisztrált esések és esések közelsége
Felhalmozott szám az alaphelyzettől a 20. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ZevraDenmark

Együttműködők

University College, London
University of Kansas Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Michael Hanna, MD, University College, London
  • Kutatásvezető: Mazen Dimachkie, MD, University of Kansas Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. január 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. január 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. április 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. április 27.

Első közzététel (Becslés)

2016. április 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00002461
  • R01FD004809 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Inkluzív test myositis

Klinikai vizsgálatok a Arimoclomol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel