Donor őssejt-átültetés a hematológiai rákos betegek kezelésében

Jogosultsági kritériumok:

1. A következő betegségek szövettanilag igazolt betegek jogosultak:

   1. AML első, második vagy nagyobb remisszióban
   2. AML korai relapszusban, a csontvelői blasztok <30%-ánál definiálva
   3. MINDEN második vagy nagyobb teljes remisszióban
   4. Magas kockázatú ALL az első teljes remisszióban, a magas kockázatot a t(4;11), t(9;22) vagy t(8;14) transzlokáció jelenléte határozza meg, vagy extrém hyperleukocytosisban (kezdeti WBC > 500 K/ml) vagy a teljes remisszió elmaradása standard indukciós terápia után.
   5. CML
   6. Mielodiszpláziás szindrómák (beleértve az AML-be való evolúciót, pl. Refrakter anaemia túlzott robbanásokkal (RAEB), vagy Refrakter anaemia túlzott blastokkal az átalakulásban (RAEB-t).
   7. Limfóma (közepes és magas fokozatú) kemoszenzitív (CR vagy PR) az első vagy nagyobb relapszus után, vagy kemoszenzitív az első vonalbeli terápiára, de csak PR-t ér el.
   8. Hematológiai betegségek és öröklött immunhiányok
   9. Hodgkin-kór, kiújult vagy nem reagál a szokásos kezelésekre.
2. A betegek életkora legfeljebb 55 év lehet.
3. A betegeknek (vagy kiskorúak esetén gyámoknak) képesnek kell lenniük tájékozott beleegyezés megadására. A 11 évesnél idősebb gyermekeknek beleegyezniük kell a folyamatba.
4. A betegeknek vagy gondviselőiknek igazolniuk kell a fizetést.
5. A betegek ECOG-teljesítményi állapota 2 vagy kevesebb. (Lásd az I. függeléket)
6. A transzplantáció idején a betegeknek nem lehet bizonyítéka aktív fertőzésre.
7. A betegeknek HIV-reaktívnak kell lenniük.

8. A betegeknek a transzplantáció előtti, több szervre kiterjedő értékelést kell végezniük a transzplantáció előtt a következő eredménnyel:

   1. nyugalmi kilökődési frakció legalább 50% (vagy kisgyermekeknél 28%-nál nagyobb rövidülési frakció).
   2. A diffúziós kapacitás az előrejelzett 50%-a vagy nagyobb, a FEV1 legalább 50%, és a P2O 80 Hgmm, amint azt a tüdőfunkciós tesztek kimutatták.
   3. 2,0 mg/dl vagy annál kisebb szérum kreatinin és/vagy 50 ml/perc vagy nagyobb korrigált kreatinin-clearance 24 órás vizeletben.
   4. Az összbilirubin kevesebb, mint 2,5 mg/dl, és az AST kevesebb, mint a normálérték felső határának négyszerese.
9. A fogamzóképes korú nők nem lehetnek terhesek vagy szoptatnak, és aktuális negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük

Alkalmassági kritériumok:

• Azok a betegek, akiknek várható élettartama kevesebb, mint három hónap terápiával.
• Azok a betegek, akiknek az ECOG-teljesítmény státusza nagyobb, mint 2, (lásd I. függelék) vagy Lansky-skála < 70%.
• Kezelést igénylő anginás és/vagy pangásos szívelégtelenségben szenvedő betegek, vagy az elmúlt évben szívinfarktuson esett át.
• Azok a betegek, akiknek nyugalmi kilökődése kevesebb, mint 50% (vagy rövidülő frakciója kevesebb, mint 28%), és akiket kardiológia nem hagyott jóvá a transzplantációra
• Olyan súlyos vesebetegségben szenvedő betegek, akiknél a szérum kreatininszintje meghaladja a 2,0 mg/dl-t és/vagy a korrigált kreatinin-clearance-e kisebb, mint 50 ml/perc. (1,73 m¬2 BSA-ra korrigálva)
• Azoknál a betegeknél, akiknél bármilyen szövődmény fordult elő, amely miatt a nem rosszindulatú okokból eredő halálozás kockázata a transzplantáció során nagyobb, mint a visszaesés kockázata.
• Olyan betegek, akiknek bármilyen aktív fertőzése van, például lágyrész-fertőzés, arcüreg-fertőzés, fogfertőzés, gombás fertőzés vagy hepatitis, beleértve a krónikus aktív hepatitist; ha a fertőzést sikeresen kezelik, egy későbbi időpontban megfontolható a beteg átültetése.
• Azok a betegek, akiknek bármilyen rendellenesség miatt csökkent tüdőfunkciója van, amint azt a diffúziós kapacitás kevesebb, mint az előre jelzett 50%-a, a FEV1 kevesebb, mint a várt 50%-a vagy a PO2 kevesebb, mint 80 Hgmm.
• Olyan betegek, akiknek csökkent májfunkciójuk van, amit a 2,5 mg/dl-nél nagyobb összbilirubin és/vagy a normálérték felső határának négyszeresénél nagyobb AST igazol.
• A diabetes mellitusban szenvedő betegeket eseti alapon figyelembe veszik. Az orvosi kezeléssel nem kontrollált cukorbetegek azonban nem jogosultak erre.

- A súlyos pszichiátriai betegségben szenvedő betegeket eseti alapon vesszük figyelembe. A páciens beleegyezésével a mentális egészségügyi dolgozója segít a transzplantációt irányító orvosoknak annak meghatározásában, hogy a beteg biztonságosan elvégezhető-e a transzplantáción, és megfelel-e a nyomon követési ajánlásoknak.

• A csontvelő-transzplantációs csapat pszichoszociális értékelése azonosíthatja azokat az egyéneket, akiknek ez a terápiaforma ellenjavallt. Ez a döntés a betegtámogatási rendszerek becsült megfelelőségén, valamint a betegek gyógyszerekkel való megfelelőségének, a szükséges diagnosztikai eljárásoknak és/vagy az utókezelésnek az előrejelzésén alapul.
• A fogamzóképes korú nők nem lehetnek terhesek vagy szoptatnak, és aktuális negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük
• Olyan betegek, akiknél kevesebb mint egy évvel korábban őssejt-transzplantációt hajtottak végre